Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ACE-083-tutkimus potilailla, joilla on facioscapulohumeral lihasdystrofia (FSHD)

keskiviikko 14. syyskuuta 2022 päivittänyt: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Vaiheen 2 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu ACE-083-tutkimus potilailla, joilla on facioscapulohumeraalinen lihasdystrofia

Tutkimus A083-02 on monikeskustutkimus, vaiheen 2 tutkimus, jossa arvioidaan paikallisesti vaikuttavan ACE-083:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakodynamiikkaa (PD), tehoa ja farmakokinetiikkaa (PK) potilailla, joilla on facioscapulohumeraalinen lihasdystrofia (FSHD). toteutetaan kahdessa osassa. Osa 1 on avoin, annoskorotus ja osa 2 on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu ja lumekontrolloitu.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osa 1 (annoksen nostaminen, avoin) Osa 1 koostuu enintään kuudesta potilasryhmästä, ja siinä arvioidaan useita nousevia ACE-083-annostasoja, jotka annetaan toispuolisesti tai molemmin puolin joko tibialis anterior (TA) tai hauis brachii (BB) lihas(t). Kunkin kohortin potilaat otetaan mukaan 4 viikon seulontajaksoon ennen hoidon aloittamista. Turvallisuusarviointiryhmä (SRT) kokoontuu tarkastelemaan kunkin kohortin tietoja, kun vähintään 4 potilasta kohortissa on suorittanut 43. päivän käyntinsä ennen seuraavan kohortin annoksen korottamista. Osan 1 tutkimuksen kesto kunkin potilaan kohdalla on noin 24 viikkoa, mukaan lukien 4 viikon seulontajakso, 12 viikon hoitojakso ja 8 viikon seurantajakso viimeisen annoksen jälkeen.

Osa 2 (satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, avoimella laajennuksella) Ennen osan 2 aloittamista osan 1 turvallisuus- ja tehokkuustietojen tarkastelu tehdään sen määrittämiseksi, onko yhden vai molempien lihasten kohortit osassa 2 sekä kunkin lihaksen suositeltu annostaso. Yhteensä enintään 56 uutta potilasta (28 potilasta lihasta kohti) voidaan ottaa mukaan ja satunnaistetaan (1:1) saamaan joko ACE-083:a (n=14/lihas) tai lumelääkettä (n=14/lihas) molemmin puolin joko TA- tai BB-lihakset (mutta ei molemmat). Potilaat saavat sokkoutettua tutkimuslääkettä kolmen viikon välein noin 6 kuukauden ajan (9 annosta).

Potilaat, jotka suorittavat kaksoissokkohoitojakson, siirtyvät välittömästi avoimeen ACE-083-hoitoon ja saavat saman annoksen aktiivista lääkettä molemmin puolin joko TA- tai BB-lihakseen kolmen viikon välein noin 6 kuukauden ajan (8 annokset). Osassa 2 SRT tarkastelee määräajoin jokaisen hoidetun lihaksen sokkotut turvallisuustiedot.

Osan 2 tutkimuksen kesto kullekin potilaalle on noin 15 kuukautta, mukaan lukien 1 kuukauden seulontajakso, 12 kuukauden hoitojakso (6 kuukauden kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu ja 6 kuukauden avoin jatko), ja 2 kuukauden seurantajakso viimeisen annoksen jälkeen

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

95

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espanja, 08041
        • Hospital de La Santa Creu I Sant Pau
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N4Z6
        • University of Calgary
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A5W9
        • London Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • University of California Los Angeles Medical Center
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Johns Hopkins Hugo W. Moser Research Inst. at Kennedy Krieger Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Ikä ≥ 18 vuotta
  2. Geneettisesti vahvistettu Facioscapulohumeral lihasdystrofia tyyppi 1 (FSHD1) tai FSHD2 (tai ensimmäisen asteen sukulainen, jolla on geneettisesti vahvistettu FSHD1 tai FSHD2) ja kliiniset löydökset, jotka täyttävät FSHD-kriteerit

  3. Osa 1 TA-kohortit:

    1. 6 minuutin kävelymatka (6MWD) ≥ 150 metriä (ilman tukia)
    2. Lievä tai kohtalainen heikkous vasemman ja/tai oikean nilkan dorsifleksiossa

    Osan 1 BB-kohortit:

    a. Lievä tai kohtalainen heikkous vasemman ja/tai oikean kyynärpään taivutuksessa

    Osa 2 TA-kohortit:

    1. 6MWD ≥ 150 ja ≤ 500 metriä (ilman tukia)
    2. Lievä tai kohtalainen heikkous vasemman ja oikean nilkan dorsifleksiossa

    Osan 2 BB-kohortit:

    a. Lievä tai kohtalainen heikkous vasemman ja/tai oikean kyynärpään taivutuksessa

  4. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen virtsaraskaustesti ennen ilmoittautumista, ja heidän tulee käyttää erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä tutkimukseen osallistumisen aikana. Hormonaalisen ehkäisyn käytön tulee olla vakaata vähintään 14 päivää ennen päivää 1. Miesten on suostuttava käyttämään kondomia kaikissa seksuaalisissa kontakteissa hedelmällisessä iässä olevien naisten kanssa tutkimukseen osallistumisen aikana, vaikka hänelle olisi tehty onnistunut vasektomia.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Nykyinen/aktiivinen pahanlaatuisuus (esim. remissio, jonka kesto on alle 5 vuotta), lukuun ottamatta täysin leikattua tai käsiteltyä tyvisolusyöpää, kohdunkaulan karsinoomaa in situ tai ≤ 2 ihon okasolusyöpää
  2. Oireinen sydän- ja keuhkosairaus, merkittävä toiminnallinen vajaatoiminta tai muut samanaikaiset sairaudet, jotka tutkijan mielestä rajoittaisivat potilaan kykyä suorittaa vahvuus- ja/tai toimintaarvioita tutkimuksessa
  3. Munuaisten vajaatoiminta (seerumin kreatiniini ≥ 2 kertaa normaalin yläraja (ULN))
  4. Aspartaattitransaminaasi (AST) ja/tai alaniinitransaminaasi (ALT) ≥ 3 kertaa ULN
  5. Lisääntynyt verenvuotoriski (eli hemofilian, verihiutaleiden häiriöiden tai minkä tahansa antikoagulaatio-/verihiutalehoitojen käytön vuoksi enintään 2 viikkoa ennen tutkimuspäivää 1; pieni annos aspiriinia [≤ 100 mg päivässä] on sallittu)
  6. Suuri leikkaus 4 viikon sisällä ennen tutkimuspäivää 1
  7. Krooniset systeemiset kortikosteroidit (≥ 2 viikkoa) 4 viikon sisällä ennen tutkimuspäivää 1 ja tutkimuksen keston ajan; nivelensisäiset/paikalliset/inhaloitavat terapeuttiset tai fysiologiset annokset kortikosteroideja ovat sallittuja
  8. Androgeenit tai kasvuhormoni 6 kuukauden sisällä ennen tutkimuspäivää 1 ja tutkimuksen keston ajan; paikallinen fysiologinen androgeenikorvaus on sallittu
  9. Mikä tahansa tila, joka estäisi MRI-skannauksen tai heikentäisi kykyä saada selkeä ja tulkittavissa oleva skannaus TA- tai BB-lihaksista soveltuvin osin (esim. sydämentahdistin, polven/lonkan tekonivel tai metalliset implantit)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ACE-083 (osa 1, kohortti 1a) Tibialis Anterior (TA) 150 mg
ACE-083 150 mg TA yksipuolisesti, kerran 3 viikossa, enintään 5 annosta. Lääke: ACE-083 Rekombinanttifuusioproteiini
Lääke: ACE-083
Rekombinantti fuusioproteiini.
Kokeellinen: ACE-083 (osa 1, kohortti 2a) Tibialis Anterior (TA) 200 mg
ACE-083 200 mg TA yksipuolisesti, kerran 3 viikossa, enintään 5 annosta. Lääke: ACE-083 Rekombinanttifuusioproteiini
Lääke: ACE-083
Rekombinantti fuusioproteiini.
Kokeellinen: ACE-083 (osa 1, kohortti 3a) Tibialis Anterior (TA) 200 mg
ACE-083 200 mg TA molemminpuolisesti, kerran 3 viikossa enintään 5 annosta. Lääke: ACE-083 Rekombinanttifuusioproteiini
Lääke: ACE-083
Rekombinantti fuusioproteiini.
Kokeellinen: ACE-083 (osa 1, kohortti 1b) olkapäähauis (BB) 150 mg
ACE-083 150 mg BB yksipuolisesti, kerran 3 viikossa, enintään 5 annosta. Lääke: ACE-083 Rekombinanttifuusioproteiini
Lääke: ACE-083
Rekombinantti fuusioproteiini.
Kokeellinen: ACE-083 (osa 1, kohortti 2b) olkapäähauis (BB) 200 mg
ACE-083 200 mg BB yksipuolisesti, kerran 3 viikossa, enintään 5 annosta. Lääke: ACE-083 Rekombinanttifuusioproteiini
Lääke: ACE-083
Rekombinantti fuusioproteiini.
Kokeellinen: ACE-083 (osa 1, kohortti 3b) olkapäähauis (BB) 240 mg
ACE-083 240 mg BB yksipuolisesti, kerran 3 viikossa, enintään 5 annosta. Lääke: ACE-083 Rekombinanttifuusioproteiini
Lääke: ACE-083
Rekombinantti fuusioproteiini.
Placebo Comparator: Placebo (osa 2, DB-PC) Tibialis Anterior (TA)

Osa 2, kaksoissokko (DB) lumekontrolloitu (PC). Plasebo TA kahdenvälisesti, kerran 3 viikossa, enintään 9 annosta.

Lääke: Placebo Normaali suolaliuos

Myöhemmin osallistujat siirrettiin avoimeen osaan ja saivat ACE-083 240 mg TA:ta kahdenvälisesti kerran 3 viikossa enintään 8 annosta.

Lääke: ACE-083 Rekombinanttifuusioproteiini
Lääke: ACE-083 tai lumelääke
Rekombinantti fuusioproteiini tai normaali suolaliuos.
Kokeellinen: ACE-083 (osa 2, DB-PC) Tibialis Anterior (TA) 240 mg

Osa 2, kaksoissokko lumekontrolloitu. ACE-083 240 mg TA molemminpuolisesti, kerran 3 viikossa, enintään 9 annosta.

Lääke: ACE-083 Rekombinanttifuusioproteiini

Myöhemmin osallistujat siirrettiin avoimeen osaan ja saivat ACE-083 240 mg TA:ta kahdenvälisesti kerran 3 viikossa enintään 8 annosta.

Lääke: ACE-083 Rekombinanttifuusioproteiini
Lääke: ACE-083
Rekombinantti fuusioproteiini.
Placebo Comparator: Placebo (osa 2, DB-PC) Hauisolkalihas (BB)

Osa 2, kaksoissokko lumekontrolloitu. Plasebo BB kahdenvälisesti, kerran 3 viikossa, enintään 9 annosta.

Lääke: Placebo Normaali suolaliuos

Myöhemmin osallistujat siirrettiin avoimeen osuuteen ja saivat ACE-083 240 mg Biceps Brachii (BB) kahdenvälisesti kerran 3 viikossa enintään 8 annosta.

Lääke: ACE-083 Rekombinanttifuusioproteiini
Lääke: ACE-083 tai lumelääke
Rekombinantti fuusioproteiini tai normaali suolaliuos.
Kokeellinen: ACE-083 (osa 2, DB-PC) Hauisolkalihas (BB) 240 mg

Osa 2, kaksoissokko lumekontrolloitu. ACE-083 240 mg Biceps Brachii (BB) molemminpuolisesti, kerran 3 viikossa, enintään 9 annosta.

Lääke: ACE-083 Rekombinanttifuusioproteiini

Myöhemmin osallistujat siirrettiin avoimeen osuuteen ja saivat ACE-083 240 mg Biceps Brachii (BB) kahdenvälisesti kerran 3 viikossa enintään 8 annosta.

Lääke: ACE-083 Rekombinanttifuusioproteiini
Lääke: ACE-083
Rekombinantti fuusioproteiini.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus ja siedettävyys (haittatapahtumien ilmaantuvuus)
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta päivään 106 osan 1 osalta ja päivään 190 osan 2 osalta
Niiden osallistujien määrä, joilla oli vähintään yksi hoitoon liittyvä haittatapahtuma kunkin vastaavan tutkimusosan keston aikana.
Hoidon aloittamisesta päivään 106 osan 1 osalta ja päivään 190 osan 2 osalta
Turvallisuus ja siedettävyys (haittatapahtumien vakavuus, luokka 3 tai korkeampi).
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta päivään 106 osan 1 osalta ja päivään 190 osan 2 osalta
Niiden osallistujien määrä, joilla oli vähintään yksi hoitoon liittyvä haittatapahtuma CTCAE-asteella 3 tai korkeampi kunkin vastaavan tutkimusosan keston aikana.
Hoidon aloittamisesta päivään 106 osan 1 osalta ja päivään 190 osan 2 osalta
Turvallisuus ja siedettävyys (haittatapahtumien vakavuus – annoksen keskeyttäminen, vähentäminen ja/tai lääkkeen poistaminen)
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta päivään 106 osan 1 osalta ja päivään 190 osan 2 osalta
Niiden osallistujien määrä, joilla oli vähintään yksi hoitoon liittyvä haittatapahtuma, joka johti annoksen keskeyttämiseen, annoksen pienentämiseen ja/tai lääkkeen lopettamiseen.
Hoidon aloittamisesta päivään 106 osan 1 osalta ja päivään 190 osan 2 osalta
Hoidon lihaksen kokonaistilavuus (TMV) potilailla, joilla on FSHD:tä annettiin ACE-083:a tai lumelääkettä osan 2 aikana (satunnaistettu, kontrolloitu annos)
Aikaikkuna: Aikakehys: Hoidon aloittamisesta opintokäyntipäivään 190
Hoidon lihaksen kokonaistilavuus (TMV) FSHD-potilailla, joille annettiin ACE-083:a tai lumelääkettä osan 2 aikana (satunnaistettu, kontrolloitu osa) lähtötilanteesta päivään 190. Lihasten kokonaistilavuus mitattiin magneettikuvauksella (MRI). MRI tehtiin molemmin puolin tibialis anteriorista ja hauislihaksesta päivänä 1, päivänä 43, päivänä 106 ja päivänä 190. Lähtötilanne ja päivän 190 lihasten kokonaistilavuus, keskiarvot ja standardipoikkeamat raportoidaan.
Aikakehys: Hoidon aloittamisesta opintokäyntipäivään 190
Prosenttimuutos hoidetun lihaksen kokonaistilavuudessa (TMV) potilailla, joille annettiin ACE-083:a tai lumelääkettä osan 2 aikana (satunnaistettu, kontrolloitu annos)
Aikaikkuna: Aikakehys: Hoidon aloittamisesta opintokäyntipäivään 190
Hoidon lihaksen kokonaistilavuuden (TMV) prosentuaalinen muutos potilailla, joilla on FSHD, joille annettiin ACE-083:a tai lumelääkettä osan 2 aikana (satunnaistettu, kontrolloitu annos) lähtötilanteesta päivään 190. Lihasten kokonaistilavuus mitattiin magneettikuvauksella (MRI). MRI tehtiin molemmin puolin tibialis anteriorista ja hauislihaksesta päivänä 1, päivänä 43, päivänä 106 ja päivänä 190. Prosenttimuutos lähtötilanteesta päivään 190 lihasten kokonaistilavuus, keskimääräinen ja standardipoikkeama raportoidaan.
Aikakehys: Hoidon aloittamisesta opintokäyntipäivään 190

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos lihasten kokonaistilavuudessa (TMV) potilailla, joilla on FSHD, joille annettiin ACE-083:a osan 1 aikana (avoin, annoskorotusosuus)
Aikaikkuna: Aikakehys: Hoidon aloittamisesta opintokäyntipäivään 106
Lihasten kokonaistilavuuden (TMV) prosentuaalinen muutos FSHD-potilailla, joille annettiin ACE-083:a 1:n aikana (avoin, annosta korotettu osa) lähtötilanteesta päivään 106. Lihasten kokonaistilavuus mitattiin magneettikuvauksella (MRI). MRI tehtiin molemmin puolin tibialis anteriorille ja hauislihakselle päivänä 1, päivänä 43 ja päivänä 106, muutos lähtötilanteesta ja päivästä 106 raportoitiin.
Aikakehys: Hoidon aloittamisesta opintokäyntipäivään 106
Lihaksen rasvafraktion (FF) absoluuttinen muutos potilailla, joille annettiin ACE-083:a tai lumelääkettä osan 2 aikana (satunnaistettu, kontrolloitu annos)
Aikaikkuna: Aikakehys: Hoidon aloittamisesta opintokäyntipäivään 190
Lihaksen rasvafraktion (FF) absoluuttinen muutos FSHD-potilailla, joille annettiin ACE-083:a tai lumelääkettä osan 2 aikana (satunnaistettu, kontrolloitu osa) lähtötilanteesta päivään 190. Absoluuttinen muutos lihaksensisäisessä rasvafraktiossa tibialis anteriorissa ja hauislihaksessa mitattiin magneettiresonanssikuvauksella (MRI). MRI tehtiin molemmin puolin tibialis anteriorista ja hauisolkalihaksesta päivänä 1, päivänä 43, päivänä 106 ja päivänä 190, muutos lähtötilanteesta ja päivästä 190 raportoitiin.
Aikakehys: Hoidon aloittamisesta opintokäyntipäivään 190
Prosenttimuutos lähtötasosta tibialis anteriorin toiminnassa, osa 2 (satunnaistettu, kontrolloitu osa)
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tutkimuskäyntipäivään 190
Tibialis Anteriorin toiminnan prosentuaalinen muutos perusviivasta osan 2 aikana arvioituna: 6 minuutin kävelytestillä, 10 metrin kävelyllä/juoksulla ja 4 portaiden nousulla (nousu)
Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tutkimuskäyntipäivään 190
Prosenttimuutos lähtötasosta hauislihaksen voimakkuudessa, osa 2, satunnaisohjattu
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tutkimuskäyntipäivään 190
Kyynärpään taivutusvoima mitattuna kädessä pidettävällä dynamometrialla (kvantitatiivinen lihastestaus), suurimmalla vapaaehtoisella isometrisellä supistuksella (MVIC).
Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tutkimuskäyntipäivään 190
Prosenttimuutos lähtötasosta yläraajan (PUL) keskitason kyynärpäämitan suorituskyvyssä, osa 2, satunnaisohjattu
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tutkimuskäyntipäivään 190
Prosenttimuutos lähtötasosta yläraajan (PUL) keskitason kyynärpäämitan suorituskyvyssä, osa 2, satunnaisohjattu, PUL lähtötasosta hoidon loppuun (päivä 190). Yläraajan suorituskyky on arvio, joka on suunniteltu erityisesti potilaille, joilla on Duchennen lihasdystrofia. Tässä tutkimuksessa käytetyt mittarit olivat arvioinnin osajoukko. PUL arvioitiin korkean liikkeen (nostopainot 50g, 200g, 500g ja 1000g olkapäiden korkeudella ja olkapään korkeudella) ja keskitason liikkeen mittauksilla suorittamalla tehtäviä painoilla ja ilman: kädestä suuhun painoilla ja ilman. (50, 200g), kädestä pöytään, painojen siirtäminen pöydällä (100g, 200g, 500g ja 1000g), nosta kevyitä ja raskaita tölkkejä, pinoa kevyitä ja raskaita tölkkejä, poista kansi säiliöstä, repi paperia).
Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tutkimuskäyntipäivään 190
Muutos lähtötasosta facioscapulohumeral lihasdystrofia-terveysindeksissä (FSHD-HI), potilaan raportoimien tulosten (PRO) mittauksissa, osa 2 (satunnaistettu, kontrolloitu osa) - kokonaispisteet
Aikaikkuna: Aikakehys: Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tutkimuskäyntipäivään 190
Facioscapulohumeral lihasdystrofia-terveysindeksi (FSHD-HI) on sairauskohtainen potilasraportoimien tulosten (PRO) työkalu, jota arvioidaan terveyteen liittyvän elämänlaadun ja sairaustaakan perusteella. FSHD-HI-kyselylomake suunniteltiin mittaamaan sekä yleistä FSHD:n terveyteen liittyvää elämänlaatua että 14 erillistä alialuetta, jotka on suunniteltu ja perustuvat potilashaastatteluihin mittaamaan FSHD:n kokonaisterveyteen liittyvää elämänlaatua, mukaan lukien sekä motoriset että sosiaaliset häiriöt. ja FSHD:n emotionaalinen vaikutus. 116 kysymystä yhdistetään kokonaispistemääräksi, pisteet muunnetaan prosenttiasteikoksi; vaihteluvälillä 0-100, jossa 100 edustaa maksimaalista vammaa ja pienemmät pisteet alenevaa vammaa, 0 ei vammaisuutta. Perustason ja päivän 190 keskiarvo ja keskihajonta raportoidaan samoin kuin absoluuttinen muutos lähtötilanteesta päivään 190 osan 2 satunnaistetun kontrolloidun osan aikana.
Aikakehys: Hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tutkimuskäyntipäivään 190
ACE-083 seerumin pitoisuus paikallisen lihaksensisäisen annon jälkeen (200 mg Tibialis Anterior (TA) molemminpuolisesti) Päivä 2, 24 tuntia annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 2, 24 tuntia annoksen jälkeen
Farmakokineettiseen arviointiin sisältyi ACE-083-seerumipitoisuuden kerääminen, ja annostuspäivänä oli ±15 minuutin ikkuna annoksen jälkeiselle näytteenottolle, perustuen ensimmäisen injektion aikaan. Aikapisteet, joilla on dataa, raportoidaan; Päivä 2, 24 tuntia annoksen jälkeen, on raportoitu.
Päivä 2, 24 tuntia annoksen jälkeen
ACE-083 seerumin pitoisuus paikallisen lihaksensisäisen annon jälkeen (200 mg Tibialis Anterior (TA) molemminpuolisesti) Päivä 85, 6 tuntia annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Tutkimuspäivä 85 (6 tuntia annoksen jälkeen)
Farmakokineettinen arviointi sisälsi ACE-083-seerumin pitoisuuden, ja annostuspäivänä oli ±15 minuutin ikkuna annoksen jälkeiselle näytteenottolle, perustuen ensimmäisen injektion aikaan. Ajankohdat, joilta tietoja on saatavilla, raportoidaan. Päivä 86, 6 tuntia annoksen jälkeen on raportoitu.
Tutkimuspäivä 85 (6 tuntia annoksen jälkeen)
ACE-083 seerumin pitoisuus paikallisen lihaksensisäisen annon jälkeen (200 mg hauislihas (BB) yksipuolinen) päivä 1, 6 tuntia annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Tutkimuspäivä 1, 6 tuntia annoksen jälkeen
Farmakokineettinen arviointi sisälsi ACE-083-seerumin pitoisuuden, ja annostuspäivänä oli ±15 minuutin ikkuna annoksen jälkeiselle näytteenottolle, perustuen ensimmäisen injektion aikaan. Ajankohdat, joilta tietoja on saatavilla, raportoidaan. Päivä 1, 6 tuntia annoksen jälkeen, raportoidaan.
Tutkimuspäivä 1, 6 tuntia annoksen jälkeen
ACE-083 seerumin pitoisuus paikallisen lihaksensisäisen annon jälkeen (200 mg hauislihas (BB) yksipuolinen) päivä 85, 4 tuntia annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Tutkimuspäivä 85, 4 tuntia annoksen jälkeen
Farmakokineettinen arviointi sisälsi ACE-083-seerumin pitoisuuden, ja annostuspäivänä oli ±15 minuutin ikkuna annoksen jälkeiselle näytteenottolle, perustuen ensimmäisen injektion aikaan. Ajankohdat, joilta tietoja on saatavilla, raportoidaan.
Tutkimuspäivä 85, 4 tuntia annoksen jälkeen
ACE-083 seerumin pitoisuus paikallisen lihaksensisäisen annon jälkeen (240 mg Tibialis Anterior (TA) molemminpuolisesti) Päivä 2, 24 tuntia annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 2, 24 tuntia annoksen jälkeen
Farmakokineettinen arviointi sisälsi ACE-083-seerumin pitoisuuden, ja annostuspäivänä oli ±15 minuutin ikkuna annoksen jälkeiselle näytteenottolle, perustuen ensimmäisen injektion aikaan. Ajankohdat, joilta tietoja on saatavilla, raportoidaan. Päivä 2, 24 tuntia annoksen jälkeen, raportoidaan.
Päivä 2, 24 tuntia annoksen jälkeen
ACE-083 seerumin pitoisuus paikallisen lihaksensisäisen annon jälkeen (240 mg Tibialis Anterior (TA) molemminpuolisesti) Päivä 86, 24 tuntia annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 86, 24 tuntia annoksen jälkeen
Farmakokineettinen arviointi sisälsi ACE-083-seerumin pitoisuuden, ja annostuspäivänä oli ±15 minuutin ikkuna annoksen jälkeiselle näytteenottolle, perustuen ensimmäisen injektion aikaan. Ajankohdat, joilta tietoja on saatavilla, raportoidaan. Päivä 86, 24 tuntia annoksen jälkeen, raportoidaan.
Päivä 86, 24 tuntia annoksen jälkeen
ACE-083 seerumin pitoisuus paikallisen lihaksensisäisen annon jälkeen (240 mg hauislihas (BB) molemminpuolisesti) päivä 2, 24 tuntia annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 2, 24 tuntia annoksen jälkeen
Farmakokineettinen arviointi sisälsi ACE-083-seerumin pitoisuuden, ja annostuspäivänä oli ±15 minuutin ikkuna annoksen jälkeiselle näytteenottolle, perustuen ensimmäisen injektion aikaan. Ajankohdat, joilta tietoja on saatavilla, raportoidaan. Päivä 2, 24 tuntia annoksen jälkeen, raportoidaan.
Päivä 2, 24 tuntia annoksen jälkeen
ACE-083 seerumin pitoisuus paikallisen lihaksensisäisen annon jälkeen (240 mg hauisrintalihaksia (BB) molemminpuolisesti) päivä 86, 24 tuntia annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 86, 24 tuntia annoksen jälkeen
Farmakokineettinen arviointi sisälsi ACE-083-seerumin pitoisuuden, ja annostuspäivänä oli ±15 minuutin ikkuna annoksen jälkeiselle näytteenottolle, perustuen ensimmäisen injektion aikaan. Ajankohdat, joilta tietoja on saatavilla, raportoidaan. Päivä 86, 24 tuntia annoksen jälkeen, raportoidaan.
Päivä 86, 24 tuntia annoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. marraskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 17. syyskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 9. lokakuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 5. lokakuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. lokakuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 6. lokakuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 26. syyskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. syyskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • A083-02
  • ACE-083 (Muu tunniste: Acceleron Pharma Inc.)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Facioscapulohumeral lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset ACE-083

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Jordan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa