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Studie zu ACE-083 bei Patienten mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD)

14. September 2022 aktualisiert von: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zu ACE-083 bei Patienten mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie

Studie A083-02 ist eine multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik (PD), Wirksamkeit und Pharmakokinetik (PK) von lokal wirkendem ACE-083 bei Patienten mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD). in zwei Teilen durchgeführt. Teil 1 ist offen, Dosissteigerung und Teil 2 ist randomisiert, doppelblind und placebokontrolliert.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Teil 1 (Dosiseskalation, Open-Label) Teil 1 wird aus bis zu 6 Kohorten von Patienten bestehen und mehrere aufsteigende Dosisstufen von ACE-083 bewerten, die einseitig oder bilateral entweder an den vorderen Schienbeinmuskel (TA) oder den Bizeps brachii (BB) verabreicht werden. Muskel(n). Patienten in jeder Kohorte werden vor Beginn der Behandlung in eine 4-wöchige Screening-Periode aufgenommen. Ein Safety Review Team (SRT) trifft sich, um die Daten für jede Kohorte zu überprüfen, wenn mindestens 4 Patienten innerhalb einer Kohorte ihren Besuch an Tag 43 vor der Dosiseskalation der nächsten Kohorte abgeschlossen haben. Die Studiendauer für Teil 1 beträgt für jeden Patienten ungefähr 24 Wochen, einschließlich einer 4-wöchigen Screening-Phase, einer 12-wöchigen Behandlungsphase und einer 8-wöchigen Nachbeobachtungsphase nach der letzten Dosis.

Teil 2 (randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert, mit offener Verlängerung) Vor Beginn von Teil 2 wird eine Überprüfung der Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus Teil 1 durchgeführt, um festzustellen, ob Kohorten für einen oder beide Muskeln geeignet sind in Teil 2 verfolgt werden, sowie die empfohlene Dosis für jeden Muskel. Insgesamt können bis zu 56 neue Patienten (28 Patienten pro Muskel) aufgenommen und randomisiert (1:1) werden, um entweder ACE-083 (n=14/Muskel) oder Placebo (n=14/Muskel) bilateral zu einem der beiden zu erhalten TA- oder BB-Muskeln (aber nicht beides). Die Patienten erhalten das verblindete Studienmedikament etwa 6 Monate lang alle drei Wochen (9 Dosen).

Patienten, die die doppelblinde Behandlungsphase abschließen, werden sofort auf eine offene Behandlung mit ACE-083 umgestellt und erhalten die gleiche Dosis des Wirkstoffs bilateral entweder im TA- oder im BB-Muskel einmal alle drei Wochen für etwa 6 Monate (8 Dosen). In Teil 2 überprüft der SRT regelmäßig verblindete Sicherheitsdaten für jeden behandelten Muskel.

Die Studiendauer für Teil 2 beträgt für jeden Patienten etwa 15 Monate, einschließlich einer 1-monatigen Screening-Phase, einer 12-monatigen Behandlungsphase (6 Monate doppelblind, placebokontrolliert und eine 6-monatige unverblindete Verlängerung), und eine 2-monatige Nachbeobachtungszeit nach der letzten Dosis

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

95

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N4Z6
        • University of Calgary
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A5W9
        • London Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California Los Angeles Medical Center
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Johns Hopkins Hugo W. Moser Research Inst. at Kennedy Krieger Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥ 18 Jahre
  2. Genetisch bestätigte fazioskapulohumerale Muskeldystrophie Typ 1 (FSHD1) oder FSHD2 (oder ein Verwandter ersten Grades mit genetisch bestätigtem FSHD1 oder FSHD2) und klinische Befunde, die die FSHD-Kriterien erfüllen

  3. Teil 1 TA Kohorten:

    1. 6-Minuten-Gehstrecke (6MWD) ≥ 150 Meter (ohne Zahnspange)
    2. Leichte bis mittelschwere Schwäche in der Dorsalextension des linken und/oder rechten Sprunggelenks

    Teil 1 BB-Kohorten:

    A. Leichte bis mittelschwere Schwäche in der Beugung des linken und/oder rechten Ellbogens

    Teil 2 TA Kohorten:

    1. 6MWD ≥ 150 und ≤ 500 Meter (ohne Stütze)
    2. Leichte bis mittelschwere Schwäche in der Dorsalextension des linken und rechten Sprunggelenks

    Teil 2 BB-Kohorten:

    A. Leichte bis mittelschwere Schwäche in der Beugung des linken und/oder rechten Ellbogens

  4. Frauen im gebärfähigen Alter müssen vor der Aufnahme einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben und während der Studienteilnahme hochwirksame Verhütungsmethoden anwenden. Die Verwendung der hormonellen Empfängnisverhütung muss mindestens 14 Tage vor Tag 1 stabil sein. Männer müssen sich bereit erklären, bei jedem sexuellen Kontakt mit Frauen im gebärfähigen Alter während der Teilnahme an der Studie ein Kondom zu verwenden, selbst wenn sie sich einer erfolgreichen Vasektomie unterzogen haben.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Aktuelle/aktive Malignität (z. B. Remission von weniger als 5 Jahren Dauer), mit Ausnahme von vollständig exzidiertem oder behandeltem Basalzellkarzinom, Zervixkarzinom in situ oder ≤ 2 Plattenepithelkarzinomen der Haut
  2. Symptomatische Herz-Lungen-Erkrankung, signifikante funktionelle Beeinträchtigung oder andere Komorbiditäten, die nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit eines Patienten einschränken würden, Kraft- und/oder funktionelle Bewertungen während der Studie durchzuführen
  3. Nierenfunktionsstörung (Serumkreatinin ≥ 2-mal die Obergrenze des Normalwertes (ULN))
  4. Aspartat-Transaminase (AST) und/oder Alanin-Transaminase (ALT) ≥ 3 mal ULN
  5. Erhöhtes Blutungsrisiko (d. h. aufgrund von Hämophilie, Blutplättchenstörungen oder Anwendung von gerinnungshemmenden/blutplättchenmodifizierenden Therapien bis zu 2 Wochen vor Studientag 1; niedrig dosiertes Aspirin [≤ 100 mg täglich] ist erlaubt)
  6. Größere Operation innerhalb von 4 Wochen vor Studientag 1
  7. Chronische systemische Kortikosteroide (≥ 2 Wochen) innerhalb von 4 Wochen vor Studientag 1 und für die Dauer der Studie; intraartikuläre/topische/inhalative therapeutische oder physiologische Dosen von Kortikosteroiden sind erlaubt
  8. Androgene oder Wachstumshormon innerhalb von 6 Monaten vor Studientag 1 und für die Dauer der Studie; topischer physiologischer Androgenersatz ist erlaubt
  9. Jeder Zustand, der eine MRT-Untersuchung verhindern oder die Fähigkeit beeinträchtigen würde, einen klaren und interpretierbaren Scan der TA- oder BB-Muskeln zu erhalten (z. B. Herzschrittmacher, Knie-/Hüftersatz oder Metallimplantate)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ACE-083 (Teil 1, Kohorte 1a) Tibialis Anterior (TA) 150 mg
ACE-083 150 mg TA einseitig, einmal alle 3 Wochen für bis zu 5 Dosen. Medikament: ACE-083 Rekombinantes Fusionsprotein
Arzneimittel: ACE-083
Rekombinantes Fusionsprotein.
Experimental: ACE-083 (Teil 1, Kohorte 2a) Tibialis Anterior (TA) 200 mg
ACE-083 200 mg TA einseitig, einmal alle 3 Wochen für bis zu 5 Dosen. Medikament: ACE-083 Rekombinantes Fusionsprotein
Arzneimittel: ACE-083
Rekombinantes Fusionsprotein.
Experimental: ACE-083 (Teil 1, Kohorte 3a) Tibialis Anterior (TA) 200 mg
ACE-083 200 mg TA bilateral, einmal alle 3 Wochen für bis zu 5 Dosen. Medikament: ACE-083 Rekombinantes Fusionsprotein
Arzneimittel: ACE-083
Rekombinantes Fusionsprotein.
Experimental: ACE-083 (Teil 1, Kohorte 1b) Bizeps Brachii (BB) 150 mg
ACE-083 150 mg BB einseitig, einmal alle 3 Wochen für bis zu 5 Dosen. Medikament: ACE-083 Rekombinantes Fusionsprotein
Arzneimittel: ACE-083
Rekombinantes Fusionsprotein.
Experimental: ACE-083 (Teil 1, Kohorte 2b) Bizeps Brachii (BB) 200 mg
ACE-083 200 mg BB einseitig, einmal alle 3 Wochen für bis zu 5 Dosen. Medikament: ACE-083 Rekombinantes Fusionsprotein
Arzneimittel: ACE-083
Rekombinantes Fusionsprotein.
Experimental: ACE-083 (Teil 1, Kohorte 3b) Bizeps Brachii (BB) 240 mg
ACE-083 240 mg BB einseitig, einmal alle 3 Wochen für bis zu 5 Dosen. Medikament: ACE-083 Rekombinantes Fusionsprotein
Arzneimittel: ACE-083
Rekombinantes Fusionsprotein.
Placebo-Komparator: Placebo (Teil 2, DB-PC) Tibialis Anterior (TA)

Teil 2, doppelblind (DB) placebokontrolliert (PC). Placebo TA bilateral, einmal alle 3 Wochen für bis zu 9 Dosen.

Medikament: Placebo Normale Kochsalzlösung

Danach wurden die Teilnehmer in den Open-Label-Teil überführt und erhielten ACE-083 240 mg TA bilateral einmal alle 3 Wochen für bis zu 8 Dosen.

Medikament: ACE-083 Rekombinantes Fusionsprotein
Arzneimittel: ACE-083 oder Placebo
Rekombinantes Fusionsprotein oder normale Kochsalzlösung.
Experimental: ACE-083 (Teil 2, DB-PC) Tibialis Anterior (TA) 240 mg

Teil 2, doppelblind placebokontrolliert. ACE-083 240 mg TA bilateral, einmal alle 3 Wochen für bis zu 9 Dosen.

Medikament: ACE-083 Rekombinantes Fusionsprotein

Danach wurden die Teilnehmer in den Open-Label-Teil überführt und erhielten ACE-083 240 mg TA bilateral einmal alle 3 Wochen für bis zu 8 Dosen.

Medikament: ACE-083 Rekombinantes Fusionsprotein
Arzneimittel: ACE-083
Rekombinantes Fusionsprotein.
Placebo-Komparator: Placebo (Teil 2, DB-PC) Bizeps Brachii (BB)

Teil 2, doppelblind placebokontrolliert. Placebo BB bilateral, einmal alle 3 Wochen für bis zu 9 Dosen.

Medikament: Placebo Normale Kochsalzlösung

Danach wurden die Teilnehmer in die Open-Label-Portion überführt und erhielten ACE-083 240 mg Biceps Brachii (BB) bilateral einmal alle 3 Wochen für bis zu 8 Dosen.

Medikament: ACE-083 Rekombinantes Fusionsprotein
Arzneimittel: ACE-083 oder Placebo
Rekombinantes Fusionsprotein oder normale Kochsalzlösung.
Experimental: ACE-083 (Teil 2, DB-PC) Bizeps Brachii (BB) 240 mg

Teil 2, doppelblind placebokontrolliert. ACE-083 240 mg Biceps Brachii (BB) bilateral, einmal alle 3 Wochen für bis zu 9 Dosen.

Medikament: ACE-083 Rekombinantes Fusionsprotein

Danach wurden die Teilnehmer in die Open-Label-Portion überführt und erhielten ACE-083 240 mg Biceps Brachii (BB) bilateral einmal alle 3 Wochen für bis zu 8 Dosen.

Medikament: ACE-083 Rekombinantes Fusionsprotein
Arzneimittel: ACE-083
Rekombinantes Fusionsprotein.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit (Inzidenz unerwünschter Ereignisse)
Zeitfenster: Von Behandlungsbeginn bis Tag 106 für Teil 1 und Tag 190 für Teil 2
Die Anzahl der Teilnehmer, die mindestens ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis während der Dauer jedes der jeweiligen Studienteile hatten.
Von Behandlungsbeginn bis Tag 106 für Teil 1 und Tag 190 für Teil 2
Sicherheit und Verträglichkeit (Schweregrad der Nebenwirkungen, Grad 3 oder höher).
Zeitfenster: Von Behandlungsbeginn bis Tag 106 für Teil 1 und Tag 190 für Teil 2
Die Anzahl der Teilnehmer, die während der Dauer jedes der jeweiligen Studienteile mindestens ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis mit CTCAE-Grad 3 oder höher hatten.
Von Behandlungsbeginn bis Tag 106 für Teil 1 und Tag 190 für Teil 2
Sicherheit und Verträglichkeit (Schweregrad der Nebenwirkungen – Dosisunterbrechung, -reduktion und/oder -absetzen)
Zeitfenster: Von Behandlungsbeginn bis Tag 106 für Teil 1 und Tag 190 für Teil 2
Die Anzahl der Teilnehmer, bei denen mindestens ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis auftrat, das zu einer Unterbrechung der Behandlung, einer Dosisreduktion und/oder einem Absetzen des Arzneimittels führte.
Von Behandlungsbeginn bis Tag 106 für Teil 1 und Tag 190 für Teil 2
Gesamtmuskelvolumen (TMV) des behandelten Muskels bei Patienten mit FSHD, denen ACE-083 oder Placebo während Teil 2 verabreicht wurde (randomisierter, kontrollierter Teil)
Zeitfenster: Zeitrahmen: Vom Beginn der Behandlung bis zum Studienbesuchstag 190
Gesamtmuskelvolumen (TMV) des behandelten Muskels bei Patienten mit FSHD, denen ACE-083 oder Placebo während Teil 2 (randomisierter, kontrollierter Teil) von der Baseline bis Tag 190 verabreicht wurde. Das Gesamtmuskelvolumen wurde durch Magnetresonanztomographie (MRI) gemessen. An Tag 1, Tag Tag 43, Tag 106 und Tag 190 wurde eine MRT bilateral am Tibialis anterior und am Bizeps brachii durchgeführt. Basislinien- und Tag 190-Gesamtmuskelvolumen, Mittelwerte und Standardabweichungen werden angegeben.
Zeitrahmen: Vom Beginn der Behandlung bis zum Studienbesuchstag 190
Prozentuale Veränderung des Gesamtmuskelvolumens (TMV) des behandelten Muskels bei Patienten mit FSHD, denen ACE-083 oder Placebo während Teil 2 verabreicht wurde (randomisierter, kontrollierter Teil)
Zeitfenster: Zeitrahmen: Vom Beginn der Behandlung bis zum Studienbesuchstag 190
Prozentuale Veränderung des Gesamtmuskelvolumens (TMV) des behandelten Muskels bei Patienten mit FSHD, denen ACE-083 oder Placebo während Teil 2 (randomisierter, kontrollierter Teil) von der Baseline bis Tag 190 verabreicht wurde. Das Gesamtmuskelvolumen wurde durch Magnetresonanztomographie (MRI) gemessen. An Tag 1, Tag Tag 43, Tag 106 und Tag 190 wurde eine MRT bilateral am Tibialis anterior und am Bizeps brachii durchgeführt. Die prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis zum Tag 190 des Gesamtmuskelvolumens, Mittelwert und Standardabweichung werden angegeben.
Zeitrahmen: Vom Beginn der Behandlung bis zum Studienbesuchstag 190

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des Gesamtmuskelvolumens (TMV) im Muskel bei Patienten mit FSHD, denen ACE-083 während Teil 1 verabreicht wurde (Open-Label, Dosiseskalationsteil)
Zeitfenster: Zeitrahmen: Vom Beginn der Behandlung bis zum Studienbesuchstag 106
Prozentuale Veränderung des Gesamtmuskelvolumens (TMV) im Muskel bei Patienten mit FSHD, denen ACE-083 während 1 (offener Dosissteigerungsteil) von der Baseline bis Tag 106 verabreicht wurde. Das Gesamtmuskelvolumen wurde durch Magnetresonanztomographie (MRI) gemessen. An Tag 1, Tag Tag 43 und Tag 106 wurde eine MRT bilateral am Tibialis anterior und am Biceps Brachii durchgeführt, Änderungen gegenüber dem Ausgangswert und Tag 106 wurden gemeldet.
Zeitrahmen: Vom Beginn der Behandlung bis zum Studienbesuchstag 106
Absolute Veränderung des Fettanteils (FF) des Muskels bei Patienten mit FSHD, denen ACE-083 oder Placebo während Teil 2 verabreicht wurde (randomisierter, kontrollierter Anteil)
Zeitfenster: Zeitrahmen: Vom Beginn der Behandlung bis zum Studienbesuchstag 190
Absolute Veränderung des Fettanteils (FF) des Muskels bei Patienten mit FSHD, denen ACE-083 oder Placebo während Teil 2 (randomisierter, kontrollierter Anteil) von der Baseline bis Tag 190 verabreicht wurde. Die absolute Veränderung der intramuskulären Fettfraktion im Tibialis anterior und Biceps Brachii wurde durch Magnetresonanztomographie (MRI) gemessen. An Tag 1, Tag Tag 43, Tag 106 und Tag 190 wurde eine MRT bilateral am Tibialis anterior und am Bizeps brachii durchgeführt, Änderungen gegenüber dem Ausgangswert und Tag 190 wurden gemeldet.
Zeitrahmen: Vom Beginn der Behandlung bis zum Studienbesuchstag 190
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Funktion des Tibialis anterior, Teil 2 (randomisierter, kontrollierter Anteil)
Zeitfenster: Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Studienbesuchstag 190
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Funktion des Tibialis Anterior während Teil 2, bewertet durch: 6-Minuten-Gehtest, 10 Meter Gehen/Laufen und 4-Stufen-Aufstieg (Aufstieg)
Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Studienbesuchstag 190
Prozentuale Veränderung der Stärke des Bizeps Brachii gegenüber dem Ausgangswert, Teil 2, randomisiert-kontrolliert
Zeitfenster: Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Studienbesuchstag 190
Ellbogenflexionsstärke gemessen durch Handdynamometrie (quantitativer Muskeltest), maximale freiwillige isometrische Kontraktion (MVIC).
Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Studienbesuchstag 190
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Leistung der mittleren Ellenbogendimension der oberen Extremität (PUL), Teil 2, randomisiert-kontrolliert
Zeitfenster: Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Studienbesuchstag 190
Prozentuale Änderung der Leistungsfähigkeit der oberen Extremität (PUL) im mittleren Bereich des Ellenbogens gegenüber dem Ausgangswert, Teil 2, randomisiert-kontrolliert, PUL vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung (Tag 190). Die Leistung der oberen Extremität ist eine Bewertung, die speziell für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie entwickelt wurde. Die in dieser Studie verwendeten Maßnahmen waren eine Teilmenge der Bewertung. Der PUL wurde durch Messung der Bewegung auf hohem Niveau (Heben von Gewichten von 50 g, 200 g, 500 g und 1000 g auf Schulterhöhe und über Schulterhöhe) und Bewegung auf mittlerem Niveau durch Ausführen von Aufgaben mit und ohne Gewichte: Hand zu Mund mit und ohne Gewichte bewertet (50, 200 g), Hand zum Tisch, Gewichte auf dem Tisch bewegen (100 g, 200 g, 500 g und 1000 g), leichte und schwere Dosen heben, leichte und schwere Dosen stapeln, Deckel vom Behälter entfernen, Papier zerreißen).
Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Studienbesuchstag 190
Änderung des fazioskapulohumeralen Muskeldystrophie-Gesundheitsindex (FSHD-HI) gegenüber dem Ausgangswert, vom Patienten gemeldete Ergebnismessungen (PRO) Teil 2 (randomisierter, kontrollierter Anteil) – Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Zeitrahmen: Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Studienbesuchstag 190
Der fazioskapulohumerale Muskeldystrophie-Gesundheitsindex (FSHD-HI) ist ein krankheitsspezifisches patientenberichtetes Ergebnis (PRO)-Tool, das anhand der gesundheitsbezogenen Lebensqualität und der Krankheitslast bewertet wird. Der FSHD-HI-Fragebogen wurde entwickelt, um sowohl die allgemeine gesundheitsbezogene FSHD-Lebensqualität als auch 14 separate Subdomänen zu messen, die entworfen wurden und auf Patienteninterviews basieren, um die gesamte FSHD-gesundheitsbezogene Lebensqualität zu messen, einschließlich sowohl motorischer als auch sozialer Beeinträchtigungen und emotionale Auswirkungen von FSHD. Die 116 Fragen werden zu einer Gesamtpunktzahl zusammengefasst, die Punktzahl wird in eine Prozentskala umgewandelt; mit einem Bereich von 0–100, wobei 100 die maximale Behinderung darstellt und niedrigere Werte eine abnehmende Behinderung darstellen, wobei 0 keine Behinderung darstellt. Der Mittelwert und die Standardabweichung für den Ausgangswert und Tag 190 werden ebenso wie die absolute Veränderung vom Ausgangswert bis zum Tag 190 während des randomisierten kontrollierten Teils von Teil 2 angegeben.
Zeitrahmen: Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Studienbesuchstag 190
ACE-083-Serumkonzentration nach lokaler intramuskulärer Verabreichung (200 mg Tibialis Anterior (TA) bilateral) Tag 2, 24 Stunden nach der Dosis
Zeitfenster: Tag 2, 24 Stunden nach der Dosis
Die pharmakokinetische Bewertung umfasste die Sammlung der ACE-083-Serumkonzentration und hatte an einem Dosierungstag ein Zeitfenster von ±15 Minuten für die Probenentnahme nach der Verabreichung, basierend auf dem Zeitpunkt der ersten Injektion. Zeitpunkte mit Daten werden gemeldet; Tag 2, 24 Stunden nach Meldung der Dosis.
Tag 2, 24 Stunden nach der Dosis
ACE-083-Serumkonzentration nach lokaler intramuskulärer Verabreichung (200 mg Tibialis Anterior (TA) bilateral) Tag 85, 6 Stunden nach der Dosis
Zeitfenster: Studientag 85 (6 Stunden nach der Dosis)
Die pharmakokinetische Bewertung umfasste die ACE-083-Serumkonzentration und hatte an einem Dosierungstag ein Zeitfenster von ±15 Minuten für die Probenentnahme nach der Dosierung, basierend auf dem Zeitpunkt der ersten Injektion. Die Zeitpunkte, für die Daten verfügbar sind, werden gemeldet. Tag 86, 6 Stunden nach der Dosis, wird berichtet.
Studientag 85 (6 Stunden nach der Dosis)
ACE-083-Serumkonzentration nach lokaler intramuskulärer Verabreichung (200 mg Biceps Brachii (BB) unilateral) Tag 1, 6 Stunden nach der Dosis
Zeitfenster: Studientag 1, 6 Stunden nach der Dosis
Die pharmakokinetische Bewertung umfasste die ACE-083-Serumkonzentration und hatte an einem Dosierungstag ein Zeitfenster von ±15 Minuten für die Probenentnahme nach der Dosierung, basierend auf dem Zeitpunkt der ersten Injektion. Die Zeitpunkte, für die Daten verfügbar sind, werden gemeldet. Tag 1, 6 Stunden nach der Dosis, wird berichtet.
Studientag 1, 6 Stunden nach der Dosis
ACE-083-Serumkonzentration nach lokaler intramuskulärer Verabreichung (200 mg Biceps Brachii (BB) unilateral) Tag 85, 4 Stunden nach der Dosis
Zeitfenster: Studientag 85, 4 Stunden nach der Dosis
Die pharmakokinetische Bewertung umfasste die ACE-083-Serumkonzentration und hatte an einem Dosierungstag ein Zeitfenster von ±15 Minuten für die Probenentnahme nach der Dosierung, basierend auf dem Zeitpunkt der ersten Injektion. Die Zeitpunkte, für die Daten verfügbar sind, werden gemeldet.
Studientag 85, 4 Stunden nach der Dosis
ACE-083-Serumkonzentration nach lokaler intramuskulärer Verabreichung (240 mg Tibialis Anterior (TA) bilateral) Tag 2, 24 Stunden nach der Dosis
Zeitfenster: Tag 2, 24 Stunden nach der Dosis
Die pharmakokinetische Bewertung umfasste die ACE-083-Serumkonzentration und hatte an einem Dosierungstag ein Zeitfenster von ±15 Minuten für die Probenentnahme nach der Dosierung, basierend auf dem Zeitpunkt der ersten Injektion. Die Zeitpunkte, für die Daten verfügbar sind, werden gemeldet. Tag 2, 24 Stunden nach der Einnahme wird gemeldet.
Tag 2, 24 Stunden nach der Dosis
ACE-083-Serumkonzentration nach lokaler intramuskulärer Verabreichung (240 mg Tibialis Anterior (TA) bilateral) Tag 86, 24 Stunden nach der Dosis
Zeitfenster: Tag 86, 24 Stunden nach der Dosis
Die pharmakokinetische Bewertung umfasste die ACE-083-Serumkonzentration und hatte an einem Dosierungstag ein Zeitfenster von ±15 Minuten für die Probenentnahme nach der Dosierung, basierend auf dem Zeitpunkt der ersten Injektion. Die Zeitpunkte, für die Daten verfügbar sind, werden gemeldet. Tag 86, 24 Stunden nach der Dosis, wird berichtet.
Tag 86, 24 Stunden nach der Dosis
ACE-083-Serumkonzentration nach lokaler intramuskulärer Verabreichung (240 mg Biceps Brachii (BB) bilateral) Tag 2, 24 Stunden nach der Dosis
Zeitfenster: Tag 2, 24 Stunden nach der Dosis
Die pharmakokinetische Bewertung umfasste die ACE-083-Serumkonzentration und hatte an einem Dosierungstag ein Zeitfenster von ±15 Minuten für die Probenentnahme nach der Dosierung, basierend auf dem Zeitpunkt der ersten Injektion. Die Zeitpunkte, für die Daten verfügbar sind, werden gemeldet. Tag 2, 24 Stunden nach der Einnahme wird gemeldet.
Tag 2, 24 Stunden nach der Dosis
ACE-083-Serumkonzentration nach lokaler intramuskulärer Verabreichung (240 mg Biceps Brachii (BB) bilateral) Tag 86, 24 Stunden nach der Dosis
Zeitfenster: Tag 86, 24 Stunden nach der Dosis
Die pharmakokinetische Bewertung umfasste die ACE-083-Serumkonzentration und hatte an einem Dosierungstag ein Zeitfenster von ±15 Minuten für die Probenentnahme nach der Dosierung, basierend auf dem Zeitpunkt der ersten Injektion. Die Zeitpunkte, für die Daten verfügbar sind, werden gemeldet. Tag 86, 24 Stunden nach der Dosis, wird berichtet.
Tag 86, 24 Stunden nach der Dosis

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. November 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. September 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

9. Oktober 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Oktober 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Oktober 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

6. Oktober 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. September 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. September 2022

Zuletzt verifiziert

1. September 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

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  • A083-02
  • ACE-083 (Andere Kennung: Acceleron Pharma Inc.)

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Klinische Studien zur Fazioskapulohumerale Muskeldystrophie

Klinische Studien zur ACE-083

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