Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ACE-083 vizsgálata facioscapulohumeralis izomdisztrófiában (FSHD) szenvedő betegeknél

2022. szeptember 14. frissítette: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

2. fázisú randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat az ACE-083-ról facioscapulohumeralis izomdisztrófiában szenvedő betegeknél

Az A083-02 vizsgálat egy többközpontú, 2. fázisú vizsgálat a lokálisan ható ACE-083 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakodinámiájának (PD), hatékonyságának és farmakokinetikájának (PK) értékelésére Facioscapulohumeralis izomdystrophiában (FSHD) szenvedő betegeknél. két részben zajlik. Az 1. rész nyílt, dózisemeléses, a 2. rész pedig randomizált, kettős vak és placebo-kontrollos.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

1. rész (dózisemelés, nyílt elnevezésű) Az 1. rész legfeljebb 6 betegcsoportból áll, és értékeli az ACE-083 többszörös növekvő dózisszintjét, amelyet egyoldalúan vagy kétoldalasan adnak be a tibialis anteriorba (TA) vagy a biceps brachiiba (BB) izom(ok). Az egyes csoportokba tartozó betegeket a kezelés megkezdése előtt egy 4 hetes szűrési időszakra írják be. A Biztonsági Ellenőrző Csoport (SRT) összeül az egyes kohorsz adatainak áttekintésére, ha egy kohorszban legalább 4 beteg befejezte a 43. napi látogatását a következő kohorsz dózisemelése előtt. Az 1. rész vizsgálati időtartama minden egyes beteg esetében körülbelül 24 hét, amely magában foglal egy 4 hetes szűrési időszakot, egy 12 hetes kezelési időszakot és egy 8 hetes követési időszakot az utolsó adag után.

2. rész (randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, nyílt kiterjesztéssel) A 2. rész megkezdése előtt az 1. részből származó biztonságossági és hatásossági adatok áttekintésére kerül sor annak meghatározására, hogy az egyik vagy mindkét izom kohorszai a 2. részben kell követni, valamint az egyes izomra javasolt dózisszintet. Összesen legfeljebb 56 új beteg (izomonként 28 beteg) vonható be és randomizálható (1:1), hogy vagy ACE-083-at (n=14/izom), vagy placebót (n=14/izom) kapjanak bilaterálisan a TA vagy BB izmok (de nem mindkettő). A betegek háromhetente egyszer kapnak vak vizsgálati gyógyszert körülbelül 6 hónapon keresztül (9 adag).

Azok a betegek, akik befejezték a kettős vak kezelési időszakot, azonnal átállnak az ACE-083-mal végzett nyílt kezelésre, és ugyanolyan dózisú aktív gyógyszert kapnak, kétoldalúan a TA vagy a BB izomba, háromhetente egyszer körülbelül 6 hónapon keresztül (8). adagok). A 2. részben az SRT rendszeres időközönként felülvizsgálja a vak biztonsági adatokat minden kezelt izom esetében.

A 2. rész vizsgálati időtartama minden egyes beteg esetében körülbelül 15 hónap, amely magában foglal egy 1 hónapos szűrési időszakot, egy 12 hónapos kezelési időszakot (6 hónapos kettős vak, placebo-kontrollos és egy 6 hónapos, nyílt meghosszabbítás), és 2 hónapos követési időszak az utolsó adag után

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

95

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • University of California Los Angeles Medical Center
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Johns Hopkins Hugo W. Moser Research Inst. at Kennedy Krieger Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28203
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Virginia Commonwealth University
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N4Z6
        • University of Calgary
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A5W9
        • London Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanyolország, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Valencia, Spanyolország, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  1. Életkor ≥ 18 év
  2. Genetikailag igazolt facioscapulohumeralis 1-es típusú izomdisztrófia (FSHD1) vagy FSHD2 (vagy egy elsőfokú rokon genetikailag igazolt FSHD1-vel vagy FSHD2-vel) és az FSHD kritériumainak megfelelő klinikai leletek

  3. 1. rész TA kohorszok:

    1. 6 perces sétatáv (6MWD) ≥ 150 méter (merevítő nélkül)
    2. Enyhe-közepes gyengeség a bal és/vagy jobb boka dorsiflexiójában

    1. rész BB csoportjai:

    a. Enyhe-közepes gyengeség a bal és/vagy jobb könyökhajlításban

    2. rész TA kohorszok:

    1. 6MWD ≥ 150 és ≤ 500 méter (merevítő nélkül)
    2. Enyhe-közepes gyengeség a bal és a jobb boka dorsiflexiójában

    2. rész BB csoportjai:

    a. Enyhe-közepes gyengeség a bal és/vagy jobb könyökhajlításban

  4. A fogamzóképes nőknek negatív vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük a felvétel előtt, és rendkívül hatékony fogamzásgátló módszereket kell alkalmazniuk a vizsgálatban való részvétel során. A hormonális fogamzásgátlás használatának stabilnak kell lennie az 1. napot megelőzően legalább 14 napig. A férfiaknak bele kell egyezniük, hogy a vizsgálatban részt vevő fogamzóképes nőkkel való szexuális érintkezés során óvszert használnak, még akkor is, ha sikeres vazektómián estek át.

Főbb kizárási kritériumok:

  1. Jelenlegi/aktív rosszindulatú daganat (pl. 5 évnél rövidebb remisszió), a teljesen kimetszett vagy kezelt bazálissejtes karcinóma, méhnyakrák in situ vagy ≤ 2 laphámsejtes bőrkarcinóma kivételével
  2. Tünetekkel járó szív- és tüdőbetegség, jelentős funkcionális károsodás vagy egyéb olyan kísérő betegségek, amelyek a vizsgáló véleménye szerint korlátoznák a páciens képességét az erő- és/vagy funkcionális felmérések elvégzésére a vizsgálat során
  3. Vesekárosodás (szérum kreatinin ≥ a normál felső határának kétszerese (ULN))
  4. Aszpartát-transzamináz (AST) és/vagy alanin-transzamináz (ALT) a normálérték felső határának ≥ 3-szorosa
  5. A vérzés fokozott kockázata (azaz hemofília, thrombocyta-rendellenességek vagy bármilyen véralvadásgátló/vérlemezke-módosító terápia alkalmazása miatt az 1. vizsgálati napot megelőzően legfeljebb 2 héttel; alacsony dózisú aszpirin [≤ 100 mg naponta] megengedett)
  6. Nagy műtét az 1. vizsgálati napot megelőző 4 héten belül
  7. Krónikus szisztémás kortikoszteroidok (≥ 2 hét) az 1. vizsgálati napot megelőző 4 héten belül és a vizsgálat időtartama alatt; a kortikoszteroidok intraartikuláris/topikus/inhalációs terápiás vagy fiziológiás dózisai megengedettek
  8. Androgének vagy növekedési hormon az 1. vizsgálati napot megelőző 6 hónapon belül és a vizsgálat időtartamára; helyi fiziológiás androgénpótlás megengedett
  9. Bármilyen állapot, amely megakadályozza az MRI-vizsgálatot, vagy veszélyezteti a TA- vagy BB-izmok egyértelmű és értelmezhető szkennelésének lehetőségét (pl. pacemaker, térd-/csípőprotézis vagy fém implantátumok)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ACE-083 (1. rész, 1a. kohorsz) Tibialis Anterior (TA) 150 mg
ACE-083 150 mg TA egyoldalúan, 3 hetente egyszer, legfeljebb 5 adagig. Gyógyszer: ACE-083 Rekombináns fúziós fehérje
Drog: ACE-083
Rekombináns fúziós fehérje.
Kísérleti: ACE-083 (1. rész, 2a. kohorsz) Tibialis Anterior (TA) 200 mg
ACE-083 200 mg TA egyoldalúan, 3 hetente egyszer, legfeljebb 5 adagig. Gyógyszer: ACE-083 Rekombináns fúziós fehérje
Drog: ACE-083
Rekombináns fúziós fehérje.
Kísérleti: ACE-083 (1. rész, 3a. kohorsz) Tibialis Anterior (TA) 200 mg
ACE-083 200 mg TA bilaterálisan, 3 hetente egyszer, legfeljebb 5 adagig. Gyógyszer: ACE-083 Rekombináns fúziós fehérje
Drog: ACE-083
Rekombináns fúziós fehérje.
Kísérleti: ACE-083 (1. rész, 1b. kohorsz) Brachii bicepsz (BB) 150 mg
ACE-083 150 mg BB egyoldalúan, 3 hetente egyszer, legfeljebb 5 adagig. Gyógyszer: ACE-083 Rekombináns fúziós fehérje
Drog: ACE-083
Rekombináns fúziós fehérje.
Kísérleti: ACE-083 (1. rész, 2b. kohorsz) Brachii bicepsz (BB) 200 mg
ACE-083 200 mg BB egyoldalúan, 3 hetente egyszer, legfeljebb 5 adagig. Gyógyszer: ACE-083 Rekombináns fúziós fehérje
Drog: ACE-083
Rekombináns fúziós fehérje.
Kísérleti: ACE-083 (1. rész, 3b. kohorsz) Brachii bicepsz (BB) 240 mg
ACE-083 240 mg BB egyoldalúan, 3 hetente egyszer, legfeljebb 5 adagig. Gyógyszer: ACE-083 Rekombináns fúziós fehérje
Drog: ACE-083
Rekombináns fúziós fehérje.
Placebo Comparator: Placebo (2. rész, DB-PC) Tibialis Anterior (TA)

2. rész, kettős vak (DB) placebo-kontrollos (PC). Placebo TA bilaterálisan, 3 hetente egyszer, legfeljebb 9 adagig.

Gyógyszer: Placebo Normál sóoldat

Ezt követően a résztvevőket áthelyezték a nyílt részre, és ACE-083 240 mg TA-t kaptak kétoldalúan, háromhetente egyszer, legfeljebb 8 adagig.

Gyógyszer: ACE-083 Rekombináns fúziós fehérje
Drog: ACE-083 vagy placebo
Rekombináns fúziós fehérje vagy normál sóoldat.
Kísérleti: ACE-083 (2. rész, DB-PC) Tibialis Anterior (TA) 240 mg

2. rész, kettős vak, placebo-kontrollált. ACE-083 240 mg TA bilaterálisan, 3 hetente egyszer, legfeljebb 9 adagig.

Gyógyszer: ACE-083 Rekombináns fúziós fehérje

Ezt követően a résztvevőket áthelyezték a nyílt részre, és ACE-083 240 mg TA-t kaptak kétoldalúan, háromhetente egyszer, legfeljebb 8 adagig.

Gyógyszer: ACE-083 Rekombináns fúziós fehérje
Drog: ACE-083
Rekombináns fúziós fehérje.
Placebo Comparator: Placebo (2. rész, DB-PC) Bicepsz brachii (BB)

2. rész, kettős vak, placebo-kontrollált. Placebo BB bilaterálisan, 3 hetente egyszer, legfeljebb 9 adagig.

Gyógyszer: Placebo Normál sóoldat

Ezt követően a résztvevőket áthelyezték a nyílt részre, és ACE-083 240 mg Biceps Brachii-t (BB) kaptak kétoldalon, háromhetente egyszer, legfeljebb 8 adagig.

Gyógyszer: ACE-083 Rekombináns fúziós fehérje
Drog: ACE-083 vagy placebo
Rekombináns fúziós fehérje vagy normál sóoldat.
Kísérleti: ACE-083 (2. rész, DB-PC) Brachii bicepsz (BB) 240 mg

2. rész, kettős vak, placebo-kontrollált. ACE-083 240 mg Biceps Brachii (BB) kétoldalúan, 3 hetente egyszer, legfeljebb 9 adagig.

Gyógyszer: ACE-083 Rekombináns fúziós fehérje

Ezt követően a résztvevőket áthelyezték a nyílt részre, és ACE-083 240 mg Biceps Brachii-t (BB) kaptak kétoldalon, háromhetente egyszer, legfeljebb 8 adagig.

Gyógyszer: ACE-083 Rekombináns fúziós fehérje
Drog: ACE-083
Rekombináns fúziós fehérje.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonság és tolerálhatóság (a nemkívánatos események előfordulása)
Időkeret: A kezelés megkezdésétől a 106. napig az 1. rész és a 190. napig a 2. rész esetében
Azon résztvevők száma, akiknél az egyes vizsgálati részek időtartama alatt legalább egy kezelési mellékesemény volt.
A kezelés megkezdésétől a 106. napig az 1. rész és a 190. napig a 2. rész esetében
Biztonság és tolerálhatóság (a nemkívánatos események súlyossága, 3. fokozat vagy magasabb).
Időkeret: A kezelés megkezdésétől a 106. napig az 1. rész és a 190. napig a 2. rész esetében
Azon résztvevők száma, akiknél az egyes vizsgálati részek időtartama alatt legalább egy CTCAE 3. fokozatú vagy magasabb fokozatú kezelésből eredő nemkívánatos esemény volt.
A kezelés megkezdésétől a 106. napig az 1. rész és a 190. napig a 2. rész esetében
Biztonság és tolerálhatóság (a nemkívánatos események súlyossága – az adagolás megszakítása, csökkentése és/vagy a gyógyszer megvonása)
Időkeret: A kezelés megkezdésétől a 106. napig az 1. rész és a 190. napig a 2. rész esetében
Azon résztvevők száma, akiknél volt legalább egy olyan kezelési nemkívánatos esemény, amely az adagolás megszakításához, az adag csökkentéséhez és/vagy a gyógyszer visszavonásához vezetett.
A kezelés megkezdésétől a 106. napig az 1. rész és a 190. napig a 2. rész esetében
A kezelt izom teljes izomtérfogata (TMV) FSHD-ben szenvedő betegeknél, akik ACE-083-at vagy placebót kaptak a 2. részben (véletlenszerű, szabályozott rész)
Időkeret: Időkeret: A kezelés megkezdésétől a tanulmánylátogatás 190. napjáig
A kezelt izom teljes izomtérfogata (TMV) FSHD-ben szenvedő betegeknél, akik ACE-083-at vagy placebót kaptak a 2. részben (randomizált, ellenőrzött rész) az alapvonaltól a 190. napig. A teljes izomtérfogatot mágneses rezonancia képalkotással (MRI) mérték. Az MRI-t kétoldalúan végezték el a tibialis anterior és a biceps brachii területén az 1. napon, a 43. napon, a 106. napon és a 190. napon. A kiindulási és a 190. napi teljes izomtérfogatot, az átlagokat és a standard eltéréseket közöljük.
Időkeret: A kezelés megkezdésétől a tanulmánylátogatás 190. napjáig
A kezelt izom teljes izomtérfogatának (TMV) százalékos változása az FSHD-ben szenvedő betegeknél, akik ACE-083-at vagy placebót kaptak a 2. rész során (véletlenszerű, szabályozott rész)
Időkeret: Időkeret: A kezelés megkezdésétől a tanulmánylátogatás 190. napjáig
A kezelt izom teljes izomtérfogatának (TMV) százalékos változása FSHD-ben szenvedő betegeknél, akik ACE-083-at vagy placebót kaptak a 2. részben (randomizált, ellenőrzött adag) a kiindulási állapotról a 190. napra. A teljes izomtérfogatot mágneses rezonancia képalkotással (MRI) mérték. Az MRI-t kétoldalúan végezték el a tibialis anterior és a biceps brachii területén az 1. napon, a 43. napon, a 106. napon és a 190. napon. Százalékos változás az alapvonalról a 190. napra, a teljes izomtérfogat, az átlag és a standard deviáció.
Időkeret: A kezelés megkezdésétől a tanulmánylátogatás 190. napjáig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás a teljes izomtérfogatban (TMV) az FSHD-ben szenvedő betegek izomzatában az ACE-083-mal kezelt betegeknél az 1. rész során (nyílt címkézés, dózisemelési rész)
Időkeret: Időkeret: A kezelés megkezdésétől a 106. tanulmányi látogatásig
A teljes izomtérfogat (TMV) százalékos változása az izomban FSHD-ben szenvedő betegeknél, akik ACE-083-at kaptak az 1. szakaszban (nyílt, dózis-eszkalációs rész) a kiindulási állapottól a 106. napig. A teljes izomtérfogatot mágneses rezonancia képalkotással (MRI) mérték. Az MRI-t bilaterálisan végezték el a tibialis anterior és a biceps brachii területén az 1. napon, a 43. napon és a 106. napon, az alapvonalhoz és a 106. naphoz képest változást jelentettek.
Időkeret: A kezelés megkezdésétől a 106. tanulmányi látogatásig
Az izom zsírfrakciójának (FF) abszolút változása az FSHD-ben szenvedő betegeknél, akik ACE-083-at vagy placebót kaptak a 2. részben (véletlenszerű, szabályozott rész)
Időkeret: Időkeret: A kezelés megkezdésétől a tanulmánylátogatás 190. napjáig
Az izom zsírfrakciójának (FF) abszolút változása FSHD-ben szenvedő betegeknél, akik ACE-083-at vagy placebót kaptak a 2. részben (randomizált, ellenőrzött adag) a kiindulási állapottól a 190. napig. A tibialis anterior és a biceps brachii intramuszkuláris zsírfrakciójának abszolút változását mágneses rezonancia képalkotással (MRI) mérték. Az MRI-t bilaterálisan végezték el a tibialis anterior és a biceps brachii területén az 1. napon, a 43. napon, a 106. napon és a 190. napon, az alapvonalhoz és a 190. naphoz képest változást jelentettek.
Időkeret: A kezelés megkezdésétől a tanulmánylátogatás 190. napjáig
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a Tibialis Anterior funkciójában, 2. rész (véletlenszerű, szabályozott rész)
Időkeret: A kezelés megkezdésétől (1. vizsgálati nap) a 190. tanulmányi látogatásig
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a Tibialis Anterior funkciójában a 2. részben, a következőkkel értékelve: 6 perces séta teszt, 10 méter séta/futás és 4 lépcsős mászás (emelkedés)
A kezelés megkezdésétől (1. vizsgálati nap) a 190. tanulmányi látogatásig
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a brachii bicepsz erejében, 2. rész, Randomizált-vezérelt
Időkeret: A kezelés megkezdésétől (1. vizsgálati nap) a 190. tanulmányi látogatásig
Kézi dinamometriával (kvantitatív izomteszt), maximális önkéntes izometrikus kontrakcióval (MVIC) mért könyökhajlítási erő.
A kezelés megkezdésétől (1. vizsgálati nap) a 190. tanulmányi látogatásig
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a felső végtag (PUL) középső szintű könyök dimenziójának teljesítményében, 2. rész, Randomizált-vezérelt
Időkeret: A kezelés megkezdésétől (1. vizsgálati nap) a 190. tanulmányi látogatásig
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a felső végtag (PUL) középső szintű könyök dimenziójának teljesítményében, 2. rész, Randomizált, kontrollált, PUL az alapvonaltól a kezelés végéig (190. nap). A Performance of the Upper Limb egy kifejezetten Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegek számára készült felmérés. Az ebben a tanulmányban alkalmazott mérőszámok az értékelés egy részhalmazát képezték. A PUL-t a magas szintű mozgás (50 g, 200 g, 500 g és 1000 g emelősúly vállmagasságban és vállmagasság felett) és a középszintű mozgás mérése alapján értékelték, súlyokkal és anélkül végzett feladatok elvégzésével: kéztől szájig súlyokkal és anélkül. (50, 200g), kézről asztalra, súlyok mozgatása az asztalon (100g, 200g, 500g és 1000g), könnyű és nehéz dobozok felemelése, könnyű és nehéz dobozok egymásra rakása, fedele eltávolítása a tartályról, papír tépése).
A kezelés megkezdésétől (1. vizsgálati nap) a 190. tanulmányi látogatásig
Változás a kiindulási értékhez képest a facioscapulohumeralis izomdystrophia-egészségügyi indexben (FSHD-HI), a betegek által jelentett eredmény (PRO) mérései 2. rész (véletlenszerű, ellenőrzött rész) – összpontszám
Időkeret: Időkeret: a kezelés megkezdésétől (1. vizsgálati nap) a 190. tanulmányi látogatásig
A facioscapulohumeralis izomdystrophia-egészségügyi index (FSHD-HI) egy betegség-specifikus, beteg által jelentett kimenetel (PRO) eszköz, amelyet az egészséggel összefüggő életminőség és betegségteher alapján értékelnek. Az FSHD-HI kérdőívet úgy tervezték, hogy mérje az FSHD egészséggel kapcsolatos általános életminőségét, valamint 14 különálló aldomaint, amelyet a betegek interjúira terveztek és alapoztak meg a teljes FSHD egészséggel összefüggő életminőség mérésére, beleértve a motoros károsodást és a szociális problémákat is. és az FSHD érzelmi hatása. A 116 kérdésből összpontszámot kapunk, a pontszámot százalékos skálává alakítjuk; 0-100 tartományban, ahol a 100 a maximális rokkantságot, az alacsonyabb pontszámok pedig a csökkenő rokkantságot, a 0 a rokkantság hiányát jelentik. Az alapvonal és a 190. nap átlagát és szórását, mint az abszolút változást a kiindulási értékről a 190. napra a 2. rész randomizált, ellenőrzött része során.
Időkeret: a kezelés megkezdésétől (1. vizsgálati nap) a 190. tanulmányi látogatásig
ACE-083 szérumkoncentráció helyi intramuszkuláris beadást követően (200 mg Tibialis Anterior (TA) bilaterálisan) 2. nap, 24 órával az adagolás után
Időkeret: 2. nap, 24 órával az adagolás után
A farmakokinetikai értékelés magában foglalta az ACE-083 szérumkoncentráció gyűjtését, és az adagolási napon ±15 perc állt rendelkezésre az adagolás utáni mintavételhez, az első injekció időpontja alapján. Az adatokkal rendelkező időpontok jelentésre kerülnek; 2. nap, 24 órával az adagolás után jelentették.
2. nap, 24 órával az adagolás után
ACE-083 szérumkoncentráció helyi intramuszkuláris beadást követően (200 mg Tibialis Anterior (TA) bilaterálisan) 85. nap, 6 órával az adagolás után
Időkeret: 85. vizsgálati nap (6 órával az adagolás után)
A farmakokinetikai értékelés magában foglalta az ACE-083 szérumkoncentrációt, és az adagolási napon ±15 perc állt rendelkezésre az adagolás utáni mintavételhez, az első injekció időpontja alapján. A jelentésben megjelennek azok az időpontok, amelyekre vonatkozóan adatok állnak rendelkezésre. A 86. nap, az adagolás után 6 órával jelentették.
85. vizsgálati nap (6 órával az adagolás után)
ACE-083 szérumkoncentráció helyi intramuszkuláris beadást követően (200 mg Biceps Brachii (BB) egyoldali) 1. nap, 6 óra az adagolás után
Időkeret: 1. vizsgálati nap, 6 órával az adagolás után
A farmakokinetikai értékelés magában foglalta az ACE-083 szérumkoncentrációt, és az adagolási napon ±15 perc állt rendelkezésre az adagolás utáni mintavételhez, az első injekció időpontja alapján. A jelentésben megjelennek azok az időpontok, amelyekre vonatkozóan adatok állnak rendelkezésre. Az 1. napot, az adagolás után 6 órával jelentették.
1. vizsgálati nap, 6 órával az adagolás után
ACE-083 szérumkoncentráció helyi intramuszkuláris beadást követően (200 mg Biceps Brachii (BB) egyoldali) 85. nap, 4 óra az adagolás után
Időkeret: 85. vizsgálati nap, 4 órával az adagolás után
A farmakokinetikai értékelés magában foglalta az ACE-083 szérumkoncentrációt, és az adagolási napon ±15 perc állt rendelkezésre az adagolás utáni mintavételhez, az első injekció időpontja alapján. A jelentésben megjelennek azok az időpontok, amelyekre vonatkozóan adatok állnak rendelkezésre.
85. vizsgálati nap, 4 órával az adagolás után
ACE-083 szérumkoncentráció helyi intramuszkuláris beadást követően (240 mg Tibialis Anterior (TA) bilaterálisan) 2. nap, 24 óra az adagolás után
Időkeret: 2. nap, 24 órával az adagolás után
A farmakokinetikai értékelés magában foglalta az ACE-083 szérumkoncentrációt, és az adagolási napon ±15 perc állt rendelkezésre az adagolás utáni mintavételhez, az első injekció időpontja alapján. A jelentésben megjelennek azok az időpontok, amelyekre vonatkozóan adatok állnak rendelkezésre. A 2. napon, az adagolás utáni 24 órával a jelentés.
2. nap, 24 órával az adagolás után
ACE-083 szérumkoncentráció helyi intramuszkuláris beadást követően (240 mg Tibialis Anterior (TA) bilaterálisan) 86. nap, 24 óra az adagolás után
Időkeret: 86. nap, 24 órával az adagolás után
A farmakokinetikai értékelés magában foglalta az ACE-083 szérumkoncentrációt, és az adagolási napon ±15 perc állt rendelkezésre az adagolás utáni mintavételhez, az első injekció időpontja alapján. A jelentésben megjelennek azok az időpontok, amelyekre vonatkozóan adatok állnak rendelkezésre. A 86. nap, az adagolás utáni 24 órával a jelentés.
86. nap, 24 órával az adagolás után
ACE-083 szérumkoncentráció helyi intramuszkuláris beadást követően (240 mg Biceps Brachii (BB) bilaterálisan) 2. nap, 24 óra az adagolás után
Időkeret: 2. nap, 24 órával az adagolás után
A farmakokinetikai értékelés magában foglalta az ACE-083 szérumkoncentrációt, és az adagolási napon ±15 perc állt rendelkezésre az adagolás utáni mintavételhez, az első injekció időpontja alapján. A jelentésben megjelennek azok az időpontok, amelyekre vonatkozóan adatok állnak rendelkezésre. A 2. napon, az adagolás utáni 24 órával a jelentés.
2. nap, 24 órával az adagolás után
ACE-083 szérumkoncentráció helyi intramuszkuláris beadást követően (240 mg Biceps Brachii (BB) kétoldali) 86. nap, 24 órával az adagolás után
Időkeret: 86. nap, 24 órával az adagolás után
A farmakokinetikai értékelés magában foglalta az ACE-083 szérumkoncentrációt, és az adagolási napon ±15 perc állt rendelkezésre az adagolás utáni mintavételhez, az első injekció időpontja alapján. A jelentésben megjelennek azok az időpontok, amelyekre vonatkozóan adatok állnak rendelkezésre. A 86. nap, az adagolás utáni 24 órával a jelentés.
86. nap, 24 órával az adagolás után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. november 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. szeptember 17.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. október 9.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. október 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. október 5.

Első közzététel (Becslés)

2016. október 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. szeptember 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. szeptember 14.

Utolsó ellenőrzés

2022. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • A083-02
  • ACE-083 (Egyéb azonosító: Acceleron Pharma Inc.)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Facioscapulohumeralis izomdisztrófia

Klinikai vizsgálatok a ACE-083

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in France

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel