Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie na japońskich pacjentach pediatrycznych z zespołem krótkiego jelita (SBS), którzy są zależni od wsparcia pozajelitowego

1 lutego 2022 zaktualizowane przez: Shire

24-tygodniowe badanie bezpieczeństwa, skuteczności, farmakodynamiki i farmakokinetyki teduglutydu u japońskich dzieci w wieku od 4 miesięcy do 15 lat z zespołem krótkiego jelita, które są zależne od wsparcia pozajelitowego

Celem tego badania jest ustalenie, czy leczenie eksperymentalne (teduglutyd) jest bezpieczne i skuteczne u japońskich dzieci (w wieku od 4 miesięcy do 15 lat) z SBS, które są zależne od wsparcia pozajelitowego. Badanie to oceni również, w jaki sposób teduglutyd przemieszcza się w organizmie (farmakokinetyka) i jak wpływa na organizm (farmakodynamika).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
    • Fukuoka-ken
      • Fukuoka-shi, Fukuoka-ken, Japonia, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
    • Ibaraki-Ken
      • Tsukuba, Ibaraki-Ken, Japonia, 305-8576
        • Tsukuba University Hospital
    • Kagoshima-Ken
      • Kagoshima-shi, Kagoshima-Ken, Japonia, 890-8520
        • Kagoshima University
    • Miyagi-Ken
      • Sendai-shi, Miyagi-Ken, Japonia, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinagawa-ku, Tokyo-To, Japonia, 142-8555
        • Showa University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 miesiące do 15 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Świadoma zgoda rodzica lub opiekuna przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem
  • W stosownych przypadkach świadoma zgoda (zgodnie z uznaniem instytucjonalnej komisji rewizyjnej) przez uczestnika przed jakimikolwiek procedurami związanymi z badaniem
  • Niemowlę płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 4 do <12 miesięcy skorygowany wiek ciążowy lub dziecko lub nastolatek w wieku od 1 roku do 15 lat
  • Aktualna historia SBS w wyniku dużej resekcji jelita (np. z powodu martwiczego zapalenia jelit, skrętu jelita środkowego, zarośnięcia jelita lub wytrzewienia)
  • Zespół krótkiego jelita, który wymaga wsparcia PN/IV, które zapewnia co najmniej 30% zapotrzebowania na kalorie i/lub płyny/elektrolity
  • Stabilna obsługa PN/IV, zdefiniowana jako:

Dla niemowląt w wieku od 4 do <12 miesięcy skorygowany wiek ciążowy: Niemożność znacznego zmniejszenia wspomagania PN/IV, zwykle związana z minimalnym postępem w karmieniu dojelitowym lub jego brakiem (tj. zmiana PN lub postęp w karmieniu o 10% lub mniej) przez co najmniej 1 miesiąc przed i podczas badania przesiewowego, zgodnie z oceną badacza.

Dla dzieci w wieku od 1 do 15 lat:

Niezdolność do znacznego zmniejszenia wsparcia PN/IV, zwykle związana z minimalnym postępem w żywieniu dojelitowym lub jego brakiem (tj. zmiana PN lub postęp w żywieniu o 10% lub mniej) przez co najmniej 3 miesiące przed i w trakcie badania przesiewowego, według oceny badacza .

Przejściowa niestabilność w przypadku zdarzeń, takich jak przerwanie centralnego dostępu lub leczenie sepsy, jest dopuszczalna, jeśli wsparcie PN/IV powróci do 10% wartości wyjściowej przed zdarzeniem.

- Aktywne seksualnie uczestniczki w wieku rozrodczym muszą stosować medycznie akceptowalne metody antykoncepcji podczas i przez 4 tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki badanego produktu.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnicy, od których oczekuje się, że nie będą w stanie przyspieszyć schematów karmienia doustnego lub przez sondę
  • Seryjna enteroplastyka poprzeczna lub jakakolwiek inna procedura wydłużania jelita przeprowadzona w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego
  • Znana klinicznie znacząca nieleczona niedrożność jelit, przyczyniająca się do nietolerancji pokarmowej i niezdolności do zmniejszenia wsparcia pozajelitowego
  • Niestabilne wchłanianie spowodowane mukowiscydozą lub innymi znanymi nieprawidłowościami DNA (np. rodzinna polipowatość gruczolakowata, zespół Fanconiego-Bickla)
  • Ciężki, znany zespół zaburzeń motoryki, taki jak rzekoma niedrożność lub trwałe, ciężkie, aktywne zaburzenia motoryki związane z wytrzewieniem; jest to główny czynnik przyczyniający się do nietolerancji pokarmowej i niemożności zmniejszenia wsparcia pozajelitowego przed badaniem przesiewowym. Zaburzenia perystaltyki są definiowane jako ciężkie, jeśli oczekuje się, że będą ograniczać postęp żywienia dojelitowego.
  • Dowody na klinicznie istotną niedrożność w ostatnim badaniu górnego odcinka przewodu pokarmowego wykonanym w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Duża interwencja chirurgiczna przewodu pokarmowego, w tym znaczna resekcja jelita w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym (dozwolone jest wprowadzenie zgłębnika, naprawa owrzodzenia zespolenia, resekcja jelita mniejszego <=10 centymetrów (cm) lub zabieg endoskopowy)
  • Niestabilna choroba serca lub wrodzona choroba serca lub sinica, z wyjątkiem uczestników, którzy przeszli naprawę ubytku międzykomorowego lub przegrody międzyprzedsionkowej oraz podwiązanie przetrwałego przewodu tętniczego (PDA)
  • Historia choroby nowotworowej lub istotnej klinicznie choroby limfoproliferacyjnej, z wyłączeniem wyciętego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry lub nieagresywnego raka in situ, który został usunięty chirurgicznie. Uczestnicy ze znanym zespołem predyspozycji do nowotworów, takim jak polipowatość młodzieńcza lub zespół Beckwitha-Wiedemanna, lub krewni pierwszego stopnia z wczesnym początkiem raka przewodu pokarmowego (w tym raka wątroby i dróg żółciowych oraz raka trzustki) również zostaną wykluczeni.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Udział w badaniu klinicznym z użyciem leku eksperymentalnego (innego niż glutamina lub Omegaven) w ciągu 3 miesięcy lub 5,5 okresu półtrwania leku eksperymentalnego, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym i na czas trwania badania
  • Wcześniejsze stosowanie teduglutydu lub natywnego/syntetycznego GLP-2
  • Wcześniejsze stosowanie analogu glukagonopodobnego peptydu-1 lub ludzkiego hormonu wzrostu w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Wcześniejsze stosowanie oktreotydu lub inhibitorów dipeptydylopeptydazy-4 (DPP-4) w ciągu 3 miesięcy przed skriningiem
  • Uczestnicy z aktywną chorobą Leśniowskiego-Crohna, którzy byli leczeni terapią biologiczną (np. przeciwnowotworowym czynnikiem martwicy [anty-TNF]) w ciągu 6 miesięcy przed wizytą przesiewową
  • Uczestnicy z nieswoistym zapaleniem jelit (IBD), którzy wymagają przewlekłej ogólnoustrojowej terapii immunosupresyjnej, która została wprowadzona lub zmieniona w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Więcej niż 3 poważne powikłania SBS (np. udokumentowana posocznica związana z infekcją, zakrzepy, niedrożność jelit, ciężkie zaburzenia wodno-elektrolitowe) w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową
  • Poważne powikłanie, które wpływa na zapotrzebowanie na wsparcie pozajelitowe w ciągu 1 miesiąca przed lub w trakcie badania przesiewowego, z wyłączeniem nieskomplikowanego leczenia bakteriemii, wymiany/naprawy wkłucia centralnego lub problemów o podobnej skali u poza tym stabilnego uczestnika
  • Masa ciała < 5 kilogramów (kg) podczas wizyt przesiewowych i wyjściowych
  • Objawy czynnej, ciężkiej lub niestabilnej, istotnej klinicznie niewydolności wątroby w okresie przesiewowym:

W przypadku niemowląt w wieku od 4 do <12 miesięcy skorygowany wiek ciążowy co najmniej 2 z któregokolwiek z następujących parametrów:

  1. Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) >1,5 nieskorygowany pozajelitową witaminą K
  2. Liczba płytek krwi <100×10^3/(mikrolitry)mcL z powodu nadciśnienia wrotnego
  3. Obecność klinicznie istotnych żylaków żołądka lub przełyku
  4. Udokumentowana marskość wątroby
  5. Przetrwała cholestaza zdefiniowana jako stężenie bilirubiny sprzężonej >4 miligramy na decylitr (mg/dl) (>68 mikromoli na litr [mcmol/l]) w okresie 2 tygodni

Dla dzieci w wieku od 1 do 15 lat:

  1. Bilirubina całkowita >= 2x górna granica normy (GGN)
  2. Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) >= 7x GGN

  3. Aminotransferaza alaninowa (ALT) >= 7x GGN

    • Oznaki znanej ciągłej, czynnej lub niestabilnej, istotnej klinicznie dysfunkcji nerek, wykazywane przez wyniki szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego poniżej 50 mililitrów na minutę (ml/min)/1,73 metra (m)^2
    • Rodzice/opiekunowie i/lub uczestnicy, którzy nie są w stanie zrozumieć lub nie chcą przestrzegać harmonogramu wizyty studyjnej i innych wymagań protokołu
    • Niestabilna, klinicznie istotna, czynna, nieleczona choroba trzustki lub dróg żółciowych
    • Każdy stan, choroba, schorzenie lub okoliczność, które w opinii badacza narażają uczestnika na jakiekolwiek nieuzasadnione ryzyko, uniemożliwiają ukończenie badania lub przeszkadzają w analizie wyników badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Teduglutyd
Uczestnicy będą otrzymywać teduglutyd w dawce 0,05 miligrama na kilogram dziennie (mg/kg/dzień) we wstrzyknięciu podskórnym (SC) raz dziennie przez 24 tygodnie.
Lek: Teduglutyd
0,05 mg/kg mc./dobę wstrzyknięcie podskórne raz dziennie przez 24 tygodnie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej objętości wsparcia pozajelitowego (PS) na koniec leczenia (EOT) w oparciu o dane dotyczące produktów mlecznych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT (do tygodnia 24)
Zgłoszono bezwzględną zmianę objętości PS w stosunku do wartości początkowej w EOT (do tygodnia 24) na podstawie danych dotyczących nabiału. EOT zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar po dacie pierwszej dawki podczas 24-tygodniowego okresu leczenia. Tutaj mililitr na kilogram na dzień jest skracany jako ml/kg/dzień.
Wartość wyjściowa, EOT (do tygodnia 24)
Procentowa zmiana od wartości początkowej objętości wsparcia pozajelitowego (PS) na koniec leczenia (EOT) na podstawie danych mleczarskich
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT (do tygodnia 24)
Zgłoszono procentową zmianę objętości PS w stosunku do wartości wyjściowej w EOT (do tygodnia 24) na podstawie danych dotyczących mleka. EOT zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar po dacie pierwszej dawki podczas 24-tygodniowego okresu leczenia.
Wartość wyjściowa, EOT (do tygodnia 24)
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w podawaniu pozajelitowym (PS) Spożycie kalorii na koniec leczenia (EOT) na podstawie danych dotyczących produktów mlecznych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT (do tygodnia 24)
Zgłoszono bezwzględną zmianę od wartości początkowej w spożyciu kalorii PS w EOT (do tygodnia 24) na podstawie danych mleczarskich. EOT zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar po dacie pierwszej dawki podczas 24-tygodniowego okresu leczenia. Tutaj kilokalorie na kilogram dziennie były skracane jako (kcal/kg/dzień).
Wartość wyjściowa, EOT (do tygodnia 24)
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w podawaniu kalorii pozajelitowym (PS) pod koniec leczenia (EOT) na podstawie danych dotyczących produktów mlecznych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT (do tygodnia 24)
Zgłoszono procentową zmianę w spożyciu kalorii PS w stosunku do wartości wyjściowych w EOT (do tygodnia 24) na podstawie danych dotyczących nabiału. EOT zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar po dacie pierwszej dawki podczas 24-tygodniowego okresu leczenia.
Wartość wyjściowa, EOT (do tygodnia 24)
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej cytruliny w osoczu na koniec leczenia (EOT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT (do tygodnia 24)
Zgłoszono bezwzględną zmianę cytruliny w osoczu w stosunku do wartości początkowej w EOT (do 24. tygodnia). EOT zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar po dacie pierwszej dawki podczas 24-tygodniowego okresu leczenia.
Wartość wyjściowa, EOT (do tygodnia 24)
Zmiana procentowa cytruliny w osoczu w stosunku do wartości wyjściowej na koniec leczenia (EOT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT (do tygodnia 24)
Zgłoszono procentową zmianę cytruliny w osoczu w stosunku do wartości początkowej w EOT (do 24. tygodnia). EOT zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar po dacie pierwszej dawki podczas 24-tygodniowego okresu leczenia.
Wartość wyjściowa, EOT (do tygodnia 24)
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej objętości żywienia dojelitowego (EN) na końcu leczenia (EOT) na podstawie danych dotyczących produktów mlecznych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT (do tygodnia 24)
Zgłoszono bezwzględną zmianę objętości EN w stosunku do wartości wyjściowych w EOT (do 24. tygodnia) na podstawie danych dotyczących nabiału. EOT zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar po dacie pierwszej dawki podczas 24-tygodniowego okresu leczenia.
Wartość wyjściowa, EOT (do tygodnia 24)
Procentowa zmiana od wartości początkowej w objętości żywienia dojelitowego (EN) na końcu leczenia (EOT) na podstawie danych dotyczących produktów mlecznych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT (do tygodnia 24)
Zgłoszono procentową zmianę objętości EN w stosunku do wartości wyjściowych w EOT (do tygodnia 24) na podstawie danych dotyczących nabiału. EOT zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar po dacie pierwszej dawki podczas 24-tygodniowego okresu leczenia.
Wartość wyjściowa, EOT (do tygodnia 24)
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w spożyciu kalorii dojelitowo (EN) pod koniec leczenia (EOT) na podstawie danych dotyczących produktów mlecznych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT (do tygodnia 24)
Zgłoszono bezwzględną zmianę w stosunku do wartości wyjściowej w spożyciu kalorii EN w EOT (do tygodnia 24) na podstawie danych dotyczących nabiału. EOT zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar po dacie pierwszej dawki podczas 24-tygodniowego okresu leczenia.
Wartość wyjściowa, EOT (do tygodnia 24)
Procentowa zmiana od wartości początkowej w spożyciu kalorii dojelitowo (EN) pod koniec leczenia (EOT) na podstawie danych dotyczących produktów mlecznych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT (do tygodnia 24)
Zgłoszono procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowej w spożyciu kalorii EN w EOT (do tygodnia 24) na podstawie danych mlecznych. EOT zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar po dacie pierwszej dawki podczas 24-tygodniowego okresu leczenia.
Wartość wyjściowa, EOT (do tygodnia 24)
Liczba uczestników, którzy osiągnęli co najmniej 20-procentowe (%) zmniejszenie objętości wsparcia pozajelitowego (PS) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Zgłoszono liczbę uczestników, którzy osiągnęli co najmniej 20% zmniejszenie objętości PS w 24. tygodniu.
Tydzień 24
Liczba uczestników, którzy osiągnęli co najmniej 20-procentowe (%) zmniejszenie objętości wsparcia pozajelitowego (PS) na koniec leczenia (EOT)
Ramy czasowe: EOT (do tygodnia 24)
Zgłoszono liczbę uczestników, którzy osiągnęli co najmniej 20% redukcję objętości PS w EOT (do tygodnia 24). EOT zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar po dacie pierwszej dawki podczas 24-tygodniowego okresu leczenia.
EOT (do tygodnia 24)
Liczba uczestników, którzy osiągnęli 100-procentową (%) redukcję objętości całkowitego odstawienia wsparcia pozajelitowego (PS) na koniec leczenia (EOT)
Ramy czasowe: EOT (do tygodnia 24)
Zgłoszono liczbę uczestników, u których osiągnięto co najmniej 100% redukcję całkowitej objętości PS w EOT (do tygodnia 24). EOT zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar po dacie pierwszej dawki podczas 24-tygodniowego okresu leczenia.
EOT (do tygodnia 24)
Liczba uczestników, którzy osiągnęli większą lub równą (>=) 20-procentową (%) redukcję objętości wsparcia pozajelitowego (PS) w 28. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 28
Zgłoszono liczbę uczestników, u których uzyskano >= 20% zmniejszenie objętości PS w 28. tygodniu.
Tydzień 28
Bezwzględna zmiana od zakończenia leczenia (EOT) w objętości wspomagania pozajelitowego (PS) na koniec badania (EOS) na podstawie danych mleczarskich
Ramy czasowe: EOT (do 24. tygodnia), EOS (do 28. tygodnia)
Zgłoszono bezwzględną zmianę od EOT (do 24. tygodnia) w objętości PS w EOS (do 28. tygodnia) na podstawie danych dotyczących nabiału. EOT zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar po dacie pierwszej dawki podczas 24-tygodniowego okresu leczenia.
EOT (do 24. tygodnia), EOS (do 28. tygodnia)
Procentowa zmiana od zakończenia leczenia (EOT) w objętości wspomagania pozajelitowego (PS) na koniec badania (EOS) na podstawie danych mleczarskich
Ramy czasowe: EOT (do 24. tygodnia), EOS (do 28. tygodnia)
Zgłoszono procentową zmianę objętości PS w okresie od EOT (do 24. tygodnia) w EOS (do 28. tygodnia) na podstawie danych dotyczących nabiału. EOT zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar po dacie pierwszej dawki podczas 24-tygodniowego okresu leczenia.
EOT (do 24. tygodnia), EOS (do 28. tygodnia)
Bezwzględna zmiana od zakończenia leczenia (EOT) we wspomaganiu pozajelitowym (PS) Spożycie kalorii na koniec badania (EOS) na podstawie danych dotyczących produktów mlecznych
Ramy czasowe: EOT (do 24. tygodnia), EOS (do 28. tygodnia)
Zgłoszono bezwzględną zmianę od EOT (do tygodnia 24) w spożyciu kalorii PS w EOS (do tygodnia 28) w oparciu o dane mleczne. EOT zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar po dacie pierwszej dawki podczas 24-tygodniowego okresu leczenia.
EOT (do 24. tygodnia), EOS (do 28. tygodnia)
Procentowa zmiana od zakończenia leczenia (EOT) we wspomaganiu pozajelitowym (PS) Spożycie kalorii na koniec badania (EOS) na podstawie danych dotyczących produktów mlecznych
Ramy czasowe: EOT (do 24. tygodnia), EOS (do 28. tygodnia)
Zgłoszono procentową zmianę od EOT (do tygodnia 24) w spożyciu kalorii PS w EOS (do tygodnia 28) na podstawie danych mlecznych. EOT zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar po dacie pierwszej dawki podczas 24-tygodniowego okresu leczenia.
EOT (do 24. tygodnia), EOS (do 28. tygodnia)
Bezwzględna zmiana od końca leczenia (EOT) w stężeniu cytruliny w osoczu na koniec badania (EOS)
Ramy czasowe: EOT (do 24. tygodnia), EOS (do 28. tygodnia)
Odnotowano bezwzględną zmianę cytruliny w osoczu od EOT (do 24. tygodnia) w EOS (do 28. tygodnia). EOT zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar po dacie pierwszej dawki podczas 24-tygodniowego okresu leczenia.
EOT (do 24. tygodnia), EOS (do 28. tygodnia)
Procentowa zmiana od końca leczenia (EOT) w stężeniu cytruliny w osoczu na koniec badania (EOS)
Ramy czasowe: EOT (do 24. tygodnia), EOS (do 28. tygodnia)
Odnotowano procentową zmianę cytruliny w osoczu od EOT (do 24. tygodnia) w EOS (do 28. tygodnia). EOT zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar po dacie pierwszej dawki podczas 24-tygodniowego okresu leczenia.
EOT (do 24. tygodnia), EOS (do 28. tygodnia)
Bezwzględna zmiana od końca leczenia (EOT) w objętości żywienia dojelitowego (EN) na koniec badania (EOS) na podstawie danych dotyczących mleka
Ramy czasowe: EOT (do 24. tygodnia), EOS (do 28. tygodnia)
Zgłoszono bezwzględną zmianę od EOT (do 24. tygodnia) w objętości EN w EOS (do 28. tygodnia) na podstawie danych dotyczących nabiału. EOT zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar po dacie pierwszej dawki podczas 24-tygodniowego okresu leczenia.
EOT (do 24. tygodnia), EOS (do 28. tygodnia)
Procentowa zmiana od zakończenia leczenia (EOT) w objętości żywienia dojelitowego (EN) na koniec badania (EOS) na podstawie danych mleczarskich
Ramy czasowe: EOT (do 24. tygodnia), EOS (do 28. tygodnia)
Zgłoszono procentową zmianę od EOT (do 24. tygodnia) w objętości EN w EOS (do 28. tygodnia) na podstawie danych mlecznych. EOT zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar po dacie pierwszej dawki podczas 24-tygodniowego okresu leczenia.
EOT (do 24. tygodnia), EOS (do 28. tygodnia)
Bezwzględna zmiana od końca leczenia (EOT) w spożyciu kalorii w żywieniu dojelitowym (EN) na koniec badania (EOS) na podstawie danych dotyczących produktów mlecznych
Ramy czasowe: EOT (do 24. tygodnia), EOS (do 28. tygodnia)
Zgłoszono bezwzględną zmianę od EOT (do 24. tygodnia) w spożyciu kalorii EN w EOS (do 28. tygodnia) na podstawie danych dotyczących nabiału. EOT zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar po dacie pierwszej dawki podczas 24-tygodniowego okresu leczenia.
EOT (do 24. tygodnia), EOS (do 28. tygodnia)
Procentowa zmiana od końca leczenia (EOT) w spożyciu kalorii w żywieniu dojelitowym (EN) na koniec badania (EOS) na podstawie danych dotyczących produktów mlecznych
Ramy czasowe: EOT (do 24. tygodnia), EOS (do 28. tygodnia)
Zgłoszono procentową zmianę od EOT (do tygodnia 24) w spożyciu kalorii EN w EOS (do tygodnia 28) na podstawie danych mlecznych. EOT zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar po dacie pierwszej dawki podczas 24-tygodniowego okresu leczenia.
EOT (do 24. tygodnia), EOS (do 28. tygodnia)
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości początkowej w liczbie godzin dziennie stosowania wspomagania pozajelitowego (PS) na koniec leczenia (EOT) na podstawie danych dotyczących produktów mlecznych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT (do tygodnia 24)
Zgłoszono bezwzględną zmianę liczby godzin dziennego stosowania PS w stosunku do wartości początkowej w EOT (do tygodnia 24) na podstawie danych dotyczących nabiału. EOT zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar po dacie pierwszej dawki podczas 24-tygodniowego okresu leczenia.
Wartość wyjściowa, EOT (do tygodnia 24)
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości początkowej liczby dni w tygodniu stosowania wsparcia pozajelitowego (PS) na koniec leczenia (EOT) na podstawie danych dotyczących produktów mlecznych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT (do tygodnia 24)
Zgłoszono bezwzględną zmianę liczby dni w tygodniu stosowania PS w stosunku do wartości początkowej w EOT (do tygodnia 24) na podstawie danych dotyczących nabiału. EOT zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar po dacie pierwszej dawki podczas 24-tygodniowego okresu leczenia.
Wartość wyjściowa, EOT (do tygodnia 24)
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (do 28. tygodnia)
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. TEAE zdefiniowano jako wszelkie zdarzenia niepożądane, których początek wystąpił, nasilenie nasiliło się lub nasiliło się po otrzymaniu badanego produktu.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (do 28. tygodnia)
Zmiana masy ciała dla wieku Z-score w stosunku do wartości wyjściowych w 28. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 28
Masę ciała mierzono za pomocą wieku Z-score. Z-score zdefiniowano jako odchylenie wartości dla osobnika od średniej wartości populacji referencyjnej podzielone przez odchylenie standardowe dla populacji referencyjnej. Ujemny Z-score wskazuje wartości niższe od średniej, podczas gdy dodatni Z-score wskazuje wartości wyższe od średniej. Zgłoszono zmianę masy ciała dla wieku Z-score w stosunku do wartości początkowej w 28. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 28
Zmiana wzrostu w stosunku do wartości wyjściowej dla wieku Z-score w 28. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 28
Wzrost mierzono za pomocą wieku Z-score. Z-score zdefiniowano jako odchylenie wartości dla osobnika od średniej wartości populacji referencyjnej podzielone przez odchylenie standardowe dla populacji referencyjnej. Ujemny Z-score wskazuje wartości niższe od średniej, podczas gdy dodatni Z-score wskazuje wartości wyższe od średniej. Zgłoszono zmianę w stosunku do wartości początkowej wzrostu dla wieku Z-score w 28. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 28
Zmiana od wartości wyjściowej w obwodzie głowy dla wieku Z-score w 28. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 28
Obwód głowy mierzono za pomocą wieku Z-score. Z-score zdefiniowano jako odchylenie wartości dla osobnika od średniej wartości populacji referencyjnej podzielone przez odchylenie standardowe dla populacji referencyjnej. Ujemny Z-score wskazuje wartości niższe od średniej, podczas gdy dodatni Z-score wskazuje wartości wyższe od średniej. Zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowej w obwodzie głowy dla wieku Z-score w 28. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 28
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami parametrów życiowych zgłoszonymi jako nagłe zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (do 28. tygodnia)
Oceny parametrów życiowych obejmowały tętno, ciśnienie krwi lub temperaturę ciała. Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami parametrów życiowych przez badacza została zarejestrowana jako TEAE.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (do 28. tygodnia)
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w elektrokardiogramie (EKG) zgłoszonymi jako pojawiające się podczas leczenia zdarzenia niepożądane (TEAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (do 28. tygodnia)
Wykonano 12-odprowadzeniowe EKG. Wszelkie zmiany w ocenach EKG, które uznano za zmiany istotne klinicznie, rejestrowano jako TEAE.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (do 28. tygodnia)
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami laboratoryjnymi zgłoszonymi jako nagłe zdarzenia niepożądane leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (do 28. tygodnia)
Kliniczne oceny laboratoryjne obejmowały biochemię, hematologię, krzepnięcie, analizę moczu. Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami laboratoryjnymi została zgłoszona jako TEAE.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (do 28. tygodnia)
Zmiana średniej ilości wydalanego moczu w stosunku do wartości wyjściowej w 28. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 28
Rejestrowano średnią ilość wydalanego moczu w zmierzonej objętości w 28. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 28
Zmiana od wartości wyjściowej w wydalaniu kału w 28. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 28
Odnotowano zmianę wydalania kału (średnia liczba stolców na dzień) w stosunku do wartości wyjściowych w 28. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 28
Liczba uczestników z pozytywnymi swoistymi przeciwciałami przeciwko teduglutydowi
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (do 28. tygodnia)
Do podsumowania obecności przeciwciał wykorzystano liczbę uczestników z dodatnimi swoistymi przeciwciałami przeciwko teduglutydowi.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do EOS (do 28. tygodnia)
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowymi wynikami w badaniach specyficznych dla przewodu pokarmowego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT (do tygodnia 24)
Badania specyficzne dla przewodu pokarmowego obejmowały kolonoskopię lub sigmoidoskopię, ultrasonografię jamy brzusznej, badanie kału na krew utajoną, serie górnego odcinka przewodu pokarmowego z obserwacją jelita cienkiego (UGI/SBFT). EOT zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar po dacie pierwszej dawki podczas 24-tygodniowego okresu leczenia. Zgłoszono liczbę uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w badaniach specyficznych dla przewodu pokarmowego.
Wartość wyjściowa, EOT (do tygodnia 24)
Pole pod krzywą stężenie-czas w stanie stacjonarnym (AUCtau,ss) teduglutydu w osoczu
Ramy czasowe: Linia bazowa: przed podaniem dawki, 1, 6 godzin po podaniu; Tydzień 4: Przed podaniem dawki, 2, 4 godziny po podaniu
Ponieważ podczas badania pobrano tylko 2 rzadkie próbki farmakokinetyczne (PK), parametrów farmakokinetycznych nie oszacowano i nie przeanalizowano przy użyciu tych próbek badawczych. Dlatego w tym badaniu nie zgłoszono żadnych parametrów PK.
Linia bazowa: przed podaniem dawki, 1, 6 godzin po podaniu; Tydzień 4: Przed podaniem dawki, 2, 4 godziny po podaniu
Maksymalne stężenie w osoczu w stanie stacjonarnym (Cmax,ss) teduglutydu w osoczu
Ramy czasowe: Linia bazowa: przed podaniem dawki, 1, 6 godzin po podaniu; Tydzień 4: Przed podaniem dawki, 2, 4 godziny po podaniu
Ponieważ podczas badania pobrano tylko 2 rzadkie próbki PK, parametry PK nie zostały oszacowane i przeanalizowane przy użyciu tych próbek do badania. Dlatego w tym badaniu nie zgłoszono żadnych parametrów PK.
Linia bazowa: przed podaniem dawki, 1, 6 godzin po podaniu; Tydzień 4: Przed podaniem dawki, 2, 4 godziny po podaniu
Minimalne stężenie w osoczu w stanie stacjonarnym (Cmin.ss) teduglutydu w osoczu
Ramy czasowe: Linia bazowa: przed podaniem dawki, 1, 6 godzin po podaniu; Tydzień 4: Przed podaniem dawki, 2, 4 godziny po podaniu
Ponieważ podczas badania pobrano tylko 2 rzadkie próbki PK, parametry PK nie zostały oszacowane i przeanalizowane przy użyciu tych próbek do badania. Dlatego w tym badaniu nie zgłoszono żadnych parametrów PK.
Linia bazowa: przed podaniem dawki, 1, 6 godzin po podaniu; Tydzień 4: Przed podaniem dawki, 2, 4 godziny po podaniu
Czas do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia leku (Tmax) teduglutydu w osoczu
Ramy czasowe: Linia bazowa: przed podaniem dawki, 1, 6 godzin po podaniu; Tydzień 4: Przed podaniem dawki, 2, 4 godziny po podaniu
Ponieważ podczas badania pobrano tylko 2 rzadkie próbki PK, parametry PK nie zostały oszacowane i przeanalizowane przy użyciu tych próbek do badania. Dlatego w tym badaniu nie zgłoszono żadnych parametrów PK.
Linia bazowa: przed podaniem dawki, 1, 6 godzin po podaniu; Tydzień 4: Przed podaniem dawki, 2, 4 godziny po podaniu
Okres półtrwania w fazie końcowej (t1/2) teduglutydu w osoczu
Ramy czasowe: Linia bazowa: przed podaniem dawki, 1, 6 godzin po podaniu; Tydzień 4: Przed podaniem dawki, 2, 4 godziny po podaniu
Ponieważ podczas badania pobrano tylko 2 rzadkie próbki PK, parametry PK nie zostały oszacowane i przeanalizowane przy użyciu tych próbek do badania. Dlatego w tym badaniu nie zgłoszono żadnych parametrów PK.
Linia bazowa: przed podaniem dawki, 1, 6 godzin po podaniu; Tydzień 4: Przed podaniem dawki, 2, 4 godziny po podaniu
Pozorny klirens (CL/F) teduglutydu
Ramy czasowe: Linia bazowa: przed podaniem dawki, 1, 6 godzin po podaniu; Tydzień 4: Przed podaniem dawki, 2, 4 godziny po podaniu
Ponieważ podczas badania pobrano tylko 2 rzadkie próbki PK, parametry PK nie zostały oszacowane i przeanalizowane przy użyciu tych próbek do badania. Dlatego w tym badaniu nie zgłoszono żadnych parametrów PK.
Linia bazowa: przed podaniem dawki, 1, 6 godzin po podaniu; Tydzień 4: Przed podaniem dawki, 2, 4 godziny po podaniu
Pozorna objętość dystrybucji (V[Lambda z]/F) teduglutydu
Ramy czasowe: Linia bazowa: przed podaniem dawki, 1, 6 godzin po podaniu; Tydzień 4: Przed podaniem dawki, 2, 4 godziny po podaniu
Ponieważ podczas badania pobrano tylko 2 rzadkie próbki PK, parametry PK nie zostały oszacowane i przeanalizowane przy użyciu tych próbek do badania. Dlatego w tym badaniu nie zgłoszono żadnych parametrów PK.
Linia bazowa: przed podaniem dawki, 1, 6 godzin po podaniu; Tydzień 4: Przed podaniem dawki, 2, 4 godziny po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 stycznia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 stycznia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 stycznia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 listopada 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 listopada 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

2 grudnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 lutego 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 lutego 2022

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SHP633-302
  • 2020-005791-35 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Opis planu IPD

Pozbawione elementów umożliwiających identyfikację dane poszczególnych uczestników tego konkretnego badania nie będą udostępniane, ponieważ istnieje uzasadnione prawdopodobieństwo, że poszczególni pacjenci mogliby zostać ponownie zidentyfikowani (ze względu na ograniczoną liczbę uczestników badania/miejsc badania…).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj