非経口サポートに依存している短腸症候群（SBS）の日本人小児被験者における研究

包含基準:

• 研究関連の手順の前に、親または保護者によるインフォームド コンセント
• 該当する場合、研究関連の手順の前に、参加者によるインフォームドコンセント（治験審査委員会によって適切とみなされる場合）
• 男性または女性の乳児 4 か月から 12 か月未満の補正妊娠期間または 1 歳から 15 歳までの小児または青年
• -主要な腸切除の結果としてのSBSの現在の病歴（例、壊死性腸炎、中腸軸捻転、腸閉鎖症、または胃分離症による）
• -カロリーおよび/または水分/電解質のニーズの少なくとも30％を提供するPN / IVサポートを必要とする短腸症候群
• 次のように定義された、安定した PN/IV サポート:

補正在胎期間が 4 ～ 12 か月未満の乳児の場合: 通常、少なくとも 1 か月間、経腸栄養の進歩が最小限またはまったくない (すなわち、PN の変化または栄養の進歩が 10% 以下) ことに関連して、PN/IV サポートを大幅に減らすことができない調査官によって評価されるように、スクリーニングの前および最中。

1～15歳のお子様向け：

PN/IV サポートを大幅に減らすことができない、通常、経腸栄養の進歩が最小限またはまったくない (すなわち、PN の 10% 以下の変化または栄養の進歩) スクリーニング前およびスクリーニング中の少なくとも 3 か月間、研究者によって評価される.

PN/IV サポートがイベント前のベースラインの 10% 以内に戻った場合、中央アクセスの中断または敗血症の治療などのイベントの一時的な不安定性が許容されます。

-出産の可能性のある性的に活発な女性参加者は、治験薬の最後の投与中および投与後4週間、医学的に許容される避妊方法を使用する必要があります。

除外基準:

• -経口または経管栄養レジメンを進めることができないと予想される参加者
• -スクリーニングから3か月以内に実行された連続横腸形成術またはその他の腸延長手順
• -既知の臨床的に重要な未治療の腸閉塞が、摂食不耐症および非経口サポートを減らすことができないことに寄与しています
• 嚢胞性線維症または他の既知のDNA異常による不安定な吸収（例、家族性腺腫性ポリポーシス、ファンコニ-ビッケル症候群）
• -疑似閉塞または持続的で重度の活動的な胃分離症に関連する運動障害などの重度の既知の運動障害症候群;これは、スクリーニング前に摂食不耐性および非経口サポートを減らすことができない主な要因です。 経腸栄養の進行を制限すると予想される場合、運動障害は重度と定義されます。
• -スクリーニング前の6か月以内に行われた最新の上部GIシリーズでの臨床的に重大な閉塞の証拠。
• -スクリーニング前3か月以内の重大な腸切除を含む主要な消化管外科的介入（栄養チューブの挿入、吻合部潰瘍修復、小腸切除<= 10センチメートル（cm）、または内視鏡的処置が許可されている）
• -不安定な心疾患または先天性心疾患またはチアノーゼ性疾患、心室または心房中隔欠損修復、および開存動脈管（PDA）結紮を受けた参加者を除く
• -切除された皮膚基底または扁平上皮癌を含まない癌または臨床的に重要なリンパ増殖性疾患の病歴、または in situ 非侵襲的で外科的に切除された癌。 若年性ポリポーシスやベックウィズ・ヴィーデマン症候群などの既知のがん素因症候群の参加者、またはGIがん（肝胆道がんおよび膵臓がんを含む）の早期発症を伴う第一度近親者も除外されます。
• 妊娠中または授乳中の女性参加者
• -試験薬（グルタミンまたはオメガベン以外）を使用した臨床試験への参加 スクリーニング前および試験期間中、3か月または試験薬の5.5半減期のいずれか長い方
• -テドゥグルチドまたは天然/合成GLP-2の以前の使用
• -スクリーニング前の3か月以内のグルカゴン様ペプチド-1アナログまたはヒト成長ホルモンの以前の使用
• -スクリーニング前の3か月以内のオクトレオチドまたはジペプチジルペプチダーゼ-4（DPP-4）阻害剤の以前の使用
• -スクリーニング訪問前の6か月以内に生物学的療法（例、抗腫瘍壊死因子[抗TNF]）で治療された活動的なクローン病の参加者
• -スクリーニング前の3か月間に導入または変更された慢性全身免疫抑制療法を必要とする炎症性腸疾患（IBD）の参加者
• -SBSの3つ以上の深刻な合併症（例、文書化された感染関連のカテーテル敗血症、血栓、腸閉塞、重度の水電解質障害） スクリーニング訪問前の3か月以内
• -スクリーニング前またはスクリーニング中の1か月以内の非経口サポート要件に影響を与える深刻な合併症、合併症のない菌血症の治療、中心線の交換/修理、またはそれ以外の場合は安定した参加者における同様の大きさの問題を除く
• -スクリーニングおよびベースライン訪問時の体重が5キログラム（kg）未満
• -スクリーニング期間中の活動的、重度、または不安定な臨床的に重要な肝障害の兆候：

4 ～ 12 か月未満の乳児の場合、補正在胎期間は次のいずれかのパラメーターの少なくとも 2 つです。

1. 国際正規化比 (INR) >1.5 非経口ビタミン K で補正されていない
2. 門脈圧亢進症による血小板数 <100×10^3/ (マイクロリットル)mcL
3. -臨床的に重要な胃または食道静脈瘤の存在
4. 記録された肝硬変
5. 持続性胆汁うっ滞は、抱合型ビリルビンが 4 ミリグラム/デシリットル (mg/dL) (>68 マイクロモル/リットル [mcmol/L]) を 2 週間にわたって超えていることと定義されます。

1～15歳のお子様向け：

1. 総ビリルビン >= 正常上限の 2 倍 (ULN)
2. アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) >= 7x ULN

3. -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）>= 7x ULN

   • 推定糸球体濾過量が毎分 50 ミリリットル (mL/分)/1.73 メートル (m)^2 未満であるという結果によって示される、既知の継続的な活動的または不安定な臨床的に重大な腎機能障害の徴候
   • -研究訪問スケジュールおよびその他のプロトコル要件を理解できない、または遵守する意思がない親/保護者および/または参加者
   • 不安定で、臨床的に重要な、活動性の、未治療の膵臓または胆道疾患
   • 研究者の意見では、参加者を過度のリスクにさらす、研究の完了を妨げる、または研究結果の分析を妨げる状態、病気、病気、または状況。