Ocena BIM23B065, podawanego jako wielokrotne wstrzyknięcie podskórne pacjentom z akromegalią (DOPAACRO 002)

Kryteria przyjęcia:

• Dostarczono pisemnej świadomej zgody przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem.
• Pacjenci będą mieli udokumentowaną diagnozę akromegalii.
• Pacjenci będą mieli aktywną akromegalię potwierdzoną przez średnie stężenie GH w surowicy w ciągu 2 godzin > 2,5 µg/L podczas badań przesiewowych analizowanych przez centralne laboratorium.
• Pacjenci, którzy przeszli operację przysadki, muszą być >8 tygodni po operacji.
• od 18 do 75 lat.
• Negatywny test ciążowy (kobiety).
• Kobieta, która nie może zajść w ciążę lub nie jest w ciąży podczas badania przesiewowego i zgadza się na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji przez cały czas trwania badania. Potencjał niepłodności to stan po menopauzie trwający co najmniej 1 rok lub kobiety z udokumentowaną niepłodnością (naturalną lub nabytą).
• Mężczyźni muszą uzgodnić, że jeśli ich partnerka jest zagrożona zajściem w ciążę, będą stosować medycznie akceptowaną, skuteczną metodę antykoncepcji (tj. prezerwatywa) przez cały okres leczenia w ramach badania.

Kryteria wyłączenia:

• Pacjent otrzymał długo działające analogi somatostatyny (SSA) w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym (np. oktreotyd o przedłużonym uwalnianiu (LAR), lanreotyd Autogel, pasyreotyd LAR).
• Pacjent otrzymał krótko działające SSA w ciągu 1 tygodnia (np. oktreotyd SC) przed badaniem przesiewowym.
• Pacjent otrzymał agonistę dopaminy w ciągu 6 tygodni (np. bromokryptynę lub kabergolinę) przed badaniem przesiewowym.
• Osobnik otrzymał antagonistę GH w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym (np. pegwisomant).
• Pacjent przeszedł radioterapię przysadki mózgowej w dowolnym momencie przed włączeniem do badania.
• Przewiduje się, że osobnik zostanie poddany operacji przysadki mózgowej lub radioterapii przysadki mózgowej podczas badania lub będzie wymagał dodatkowej terapii medycznej akromegalii (w tym SSA, pegwisomantu lub agonistów dopaminy) podczas badania.
• Pacjent ma niepodstawioną/nieleczoną niedoczynność kory nadnerczy.
• Jeśli pacjent miał w wywiadzie niedociśnienie ortostatyczne lub objawy niedociśnienia ortostatycznego podczas badania przesiewowego (spadek skurczowego ciśnienia krwi (SBP) o >= 20 mm Hg, spadek rozkurczowego ciśnienia krwi o >= 10 mm Hg lub wzrost tętna o >= 30 uderzeń na minutę tempa, po 2 minutach stania z pozycji leżącej na plecach przez co najmniej 10 minut).
• Osoba ze źle kontrolowaną cukrzycą (obecność kwasicy ketonowej lub poziom hemoglobiny glikozylowanej >10%).
• Pacjent z cukrzycą leczony insuliną przez mniej niż 6 tygodni przed włączeniem do badania lub z niestabilną dawką insuliny w ciągu 6 tygodni przed włączeniem do badania lub HbA1c >10%.
• Tester przyjmuje beta-blokery (które mogą hamować kompensacyjny wzrost HR podczas epizodów niedociśnienia).
• Badany jest leczony z powodu nadciśnienia tętniczego iw opinii badacza przyjmowane przez niego leki przeciwnadciśnieniowe narażają go na zwiększone ryzyko niedociśnienia ortostatycznego.
• Pacjent ma niedociśnienie podczas badania przesiewowego, jak zdefiniowano jako skurczowe < 90 mmHg i/lub rozkurczowe <60 mmHg.
• U pacjenta występują klinicznie istotne zaburzenia czynności wątroby i/lub aktywność aminotransferazy alaninowej (ALT) i/lub aminotransferazy asparaginianowej (AspAT) ≥2 x ULN i/lub fosfataza alkaliczna (AP) ≥2 x ULN i/lub stężenie bilirubiny całkowitej ≥1,5 x ULN i gamma- transferaza glutamylowa (GGT) ≥2,5 x GGN w okresie badania przesiewowego (wyniki lokalnych badań laboratoryjnych).
• Tester ma ucisk na skrzyżowanie nerwów wzrokowych powodujący defekty pola widzenia.
• Pacjent otrzymuje jakąkolwiek hormonalną terapię zastępczą (HTZ) zawierającą estrogeny.
• Uczestnik ma klinicznie istotne nieprawidłowości trzustki i/lub amylazę i/lub lipazę ≥2 x ULN w okresie badania przesiewowego (wyniki lokalnych badań laboratoryjnych).
• Wszelkie istotne nieprawidłowości dotyczące nerek, w tym potwierdzony białkomocz i/lub kreatynina ≥1,5x ULN podczas badania przesiewowego ocenianego przez lokalne laboratorium.