Punkty końcowe przeżycia do oceny leczenia pacjentów leczonych z powodu raka piersi z przerzutami: wkład rzeczywistych baz danych

Przeżycie całkowite (OS) jest uważane za najbardziej wiarygodny punkt końcowy raka i jest stosowane przez organy regulacyjne ds. zdrowia (HRA). OS ma wiele zalet w randomizowanych, kontrolowanych badaniach nad rakiem (RCT): jest powszechnie akceptowany jako miara korzyści klinicznej dla pacjenta; jest określony obiektywnie, zarówno pod względem zdarzeń, jak i daty wystąpienia; można go łatwo i precyzyjnie zmierzyć, a tym samym odtworzyć; można go wyczerpująco zebrać. W związku z tym OS został zatwierdzony przez HRA. Z drugiej strony system operacyjny ma pewne ograniczenia. Obserwacja korzyści w zakresie OS może wymagać dużej liczby pacjentów i/lub znacznego czasu na obserwację pacjentów. Koszty badań mogą wzrosnąć i mogą wystąpić opóźnienia we wprowadzaniu ewentualnych korzystnych terapii dla pacjentów. Opracowanie alternatywnych punktów końcowych, które mogłyby odpowiednio uchwycić korzyści z leczenia i być mierzalne wcześniej, ma kluczowe znaczenie dla ewolucji badań klinicznych w onkologii.

Dane ze świata rzeczywistego (RWD) definiuje się jako źródła inne niż badania kliniczne, takie jak: elektroniczna dokumentacja medyczna, rejestry, roszczenia ubezpieczeniowe, akta apteczne, akty zgonu i inne dane generowane przez pacjentów.

Niniejsze badanie ma na celu (i) opisanie istniejących punktów końcowych przeżycia w warunkach rzeczywistych, (ii) porównanie korelacji na poziomie indywidualnym z danymi z badań klinicznych dotyczących terapii celowanych anty-HER2 i terapii hormonalnych w MBC. Zbadamy indywidualną korelację między potencjalnymi zastępczymi punktami końcowymi a całkowitym przeżyciem w populacyjnej skomputeryzowanej bazie danych, centralizującej dane dotyczące około 20 000 pacjentów w latach 2008-2017 we Francji.

Ta praca powinna prowadzić do oszacowania różnych punktów końcowych czasu do zdarzenia (np. OS, PFS itp.) w rzeczywistych warunkach dla pacjentów z mBC. Ponadto ocenimy ich indywidualną korelację z OS, co powinno pomóc nam wyróżnić potencjalne zastępcze punkty końcowe w tym ustawieniu. Skupimy się na trzech odrębnych populacjach, stanowiących dużą populację pacjentów z mBS: : pacjenci leczeni celowanymi lekami anty-HER2, pacjenci leczeni terapiami hormonalnymi i populacja osób starszych.