Puntos finales de supervivencia para la evaluación del tratamiento en sujetos tratados por cáncer de mama metastásico: contribución de las bases de datos de la vida real

La supervivencia general (SG) se considera el criterio de valoración del cáncer más fiable y lo utilizan las autoridades reguladoras de la salud (HRA). La OS presenta múltiples ventajas en los ensayos controlados aleatorios (ECA) de cáncer: es universalmente aceptada como una medida de beneficio clínico para el paciente; está objetivamente definido, tanto en términos de eventos como de fecha de incidencia; se mide con facilidad y precisión y, por lo tanto, es reproducible; se puede recopilar exhaustivamente. Como tal, OS ha sido validado por HRA. Por otro lado, OS presenta algunas limitaciones. La observación de un beneficio en la SG puede requerir un gran número de pacientes y/o un tiempo considerable para el seguimiento de los pacientes. Los costos de los ensayos pueden aumentar y puede haber retrasos en la introducción de posibles tratamientos beneficiosos para los pacientes. El desarrollo de criterios de valoración alternativos que podrían capturar el beneficio del tratamiento de forma adecuada y ser medibles antes, es fundamental para la evolución de la investigación clínica en oncología.

Los datos del mundo real (RWD, por sus siglas en inglés) se definen como otras fuentes además de los ensayos clínicos, como: historias clínicas electrónicas, registros, reclamaciones de seguros, registros de farmacia, certificados de defunción y otros datos generados por los pacientes.

Esta investigación tiene como objetivo (i) describir los criterios de valoración existentes de supervivencia en el entorno de la vida real, (ii) comparar la correlación a nivel individual con datos de ensayos clínicos relacionados con terapias dirigidas anti-HER2 y terapias endocrinas en MBC. Investigaremos la correlación individual entre los criterios de valoración alternativos candidatos y la supervivencia general en una base de datos informatizada basada en registros poblacionales que centraliza datos de unos 20 000 pacientes entre 2008 y 2017 en Francia.

Este trabajo debería conducir a la estimación de varios puntos finales de tiempo hasta el evento (p. OS, PFS, etc.), en el entorno de la vida real, para pacientes con mBC. Además, estimaremos su correlación individual con el sistema operativo, lo que debería ayudarnos a resaltar posibles puntos finales sustitutos en esta configuración. Nos centraremos en tres poblaciones distintas, que representan una gran población de pacientes con mBS: pacientes tratadas con agentes dirigidos contra HER2, pacientes tratadas con terapias endocrinas y población anciana.