Overlevingseindpunten voor behandelingsevaluatie bij proefpersonen die zijn behandeld voor gemetastaseerde borstkanker: bijdrage van real-life databases

Totale overleving (OS) wordt beschouwd als het meest betrouwbare kankereindpunt en wordt gebruikt door de gezondheidsregelgevende autoriteiten (HRA). OS biedt meerdere voordelen in gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken naar kanker: het wordt algemeen aanvaard als een maatstaf voor klinisch voordeel voor de patiënt; het is objectief gedefinieerd, zowel wat betreft gebeurtenissen als de datum van optreden; het is eenvoudig en nauwkeurig te meten en dus reproduceerbaar; het kan uitputtend worden verzameld. Als zodanig is OS gevalideerd door HRA's. Aan de andere kant heeft het besturingssysteem enkele beperkingen. Het waarnemen van een voordeel op de OS kan een groot aantal patiënten en/of een aanzienlijke tijd voor de follow-up van de patiënt vergen. De kosten voor proeven kunnen worden verhoogd en er kunnen vertragingen optreden bij de introductie van mogelijk gunstige behandelingen voor patiënten. De ontwikkeling van alternatieve eindpunten die het behandelingsvoordeel op de juiste manier kunnen opleveren en eerder meetbaar zijn, staat centraal in de evolutie van klinisch onderzoek in de oncologie.

Gegevens uit de echte wereld (RWD) worden gedefinieerd als andere bronnen dan klinische onderzoeken, zoals: elektronische medische dossiers, registers, verzekeringsclaims, apotheekdossiers, overlijdensakten en andere door patiënten gegenereerde gegevens.

Dit onderzoek is gericht op (i) het beschrijven van de bestaande eindpunten van overleving in real-life setting, (ii) het vergelijken van de correlatie op individueel niveau met gegevens uit klinische onderzoeken voor gerelateerde anti-HER2-gerichte therapieën en endocriene therapieën bij MBC. We zullen de individuele correlatie tussen kandidaat-surrogaateindpunten en algehele overleving onderzoeken in een op de bevolking gebaseerde gecomputeriseerde database waarin gegevens over ongeveer 20.000 patiënten van 2008 tot 2017 in Frankrijk worden gecentraliseerd.

Dit werk moet leiden tot de schatting van verschillende time-to-event-eindpunten (bijv. OS, PFS, enz.), in de real-life setting, voor mBC-patiënten. Bovendien zullen we hun individuele correlatie met OS schatten, wat ons zou moeten helpen potentiële surrogaateindpunten in deze setting te benadrukken. We zullen ons concentreren op drie verschillende populaties, die een grote populatie mBS-patiënten vertegenwoordigen: patiënten die worden behandeld met anti-HER2-gerichte middelen, patiënten die worden behandeld met endocriene therapieën en oudere populaties.