Конечные точки выживания для оценки лечения у субъектов, получавших лечение от метастатического рака молочной железы: вклад реальных баз данных

Общая выживаемость (ОВ) считается наиболее надежной конечной точкой рака и используется органами регулирования здравоохранения (HRA). OS имеет множество преимуществ в рандомизированных контролируемых исследованиях (РКИ) рака: она общепринята как мера клинической пользы для пациента; оно объективно определено как по событиям, так и по дате возникновения; легко и точно измеряется и поэтому воспроизводимо; его можно исчерпывающе собрать. Таким образом, ОС была подтверждена HRA. С другой стороны, ОС имеет некоторые ограничения. Для наблюдения положительного эффекта на ОВ может потребоваться большое количество пациентов и/или значительное время для наблюдения за пациентами. Затраты на испытания могут быть увеличены, а внедрение возможных эффективных методов лечения для пациентов может быть отложено. Разработка альтернативных конечных точек, которые могли бы надлежащим образом отражать пользу от лечения и поддаваться измерению на более раннем этапе, является центральным элементом эволюции клинических исследований в онкологии.

Данные реального мира (RWD) определяются как источники, отличные от клинических испытаний, такие как: электронные медицинские карты, реестры, страховые претензии, аптечные записи, свидетельства о смерти и другие данные, созданные пациентами.

Это исследование направлено на (i) описание существующих конечных точек выживания в реальных условиях, (ii) сравнение корреляции на индивидуальном уровне с данными клинических испытаний, связанных с таргетной терапией против HER2 и эндокринной терапией при MBC. Мы будем исследовать индивидуальную корреляцию между суррогатными конечными точками-кандидатами и общей выживаемостью в популяционной компьютеризированной базе данных, объединяющей данные примерно о 20 000 пациентов с 2008 по 2017 год во Франции.

Эта работа должна привести к оценке различных конечных точек времени до события (например, OS, PFS и т. д.), в реальных условиях для пациентов с мРМЖ. Кроме того, мы оценим их индивидуальную корреляцию с ОС, что должно помочь нам выделить потенциальные суррогатные конечные точки в этой настройке. Мы сосредоточимся на трех отдельных популяциях, на которые приходится большая популяция пациентов с mBS: пациенты, получающие таргетные препараты против HER2, пациенты, получающие эндокринную терапию, и пожилые люди.