Pontos finais de sobrevivência para avaliação de tratamento em indivíduos tratados para câncer de mama metastático: contribuição de bancos de dados da vida real

A sobrevida global (OS) é considerada o endpoint de câncer mais confiável e usado pelas autoridades reguladoras de saúde (HRA). OS apresenta múltiplas vantagens em ensaios controlados randomizados (RCT) de câncer: é universalmente aceito como uma medida de benefício clínico para o paciente; é definido de forma objetiva, tanto em termos de eventos quanto de data de incidência; é medido com facilidade e precisão e, portanto, reprodutível; pode ser coletado exaustivamente. Como tal, o sistema operacional foi validado por HRAs. Por outro lado, o SO apresenta algumas limitações. Observar um benefício no OS pode exigir um grande número de pacientes e/ou um tempo considerável para o acompanhamento do paciente. Os custos dos ensaios podem aumentar e pode haver atrasos na introdução de possíveis tratamentos benéficos para os pacientes. O desenvolvimento de endpoints alternativos que possam capturar o benefício do tratamento de forma adequada e ser mensurável mais cedo é fundamental para a evolução da pesquisa clínica em oncologia.

Os dados do mundo real (RWD) são definidos como outras fontes além dos ensaios clínicos, como: registros médicos eletrônicos, registros, reclamações de seguros, registros de farmácia, atestados de óbito e outros dados gerados pelo paciente.

Esta pesquisa tem como objetivo (i) descrever os endpoints existentes de sobrevivência no cenário da vida real, (ii) comparar a correlação em nível individual com dados de ensaios clínicos relacionados a terapias direcionadas anti-HER2 e terapias endócrinas em MBC. Investigaremos a correlação individual entre os desfechos substitutos candidatos e a sobrevida geral em um banco de dados informatizado de registro populacional centralizando dados de cerca de 20.000 pacientes de 2008 a 2017 na França.

Este trabalho deve levar à estimativa de vários pontos finais de tempo até o evento (por exemplo, OS, PFS, etc), no cenário da vida real, para pacientes com mBC. Além disso, estimaremos sua correlação individual com o SO, o que deve nos ajudar a destacar possíveis endpoints substitutos nessa configuração. Vamos nos concentrar em três populações distintas, representando uma grande população de pacientes com SMB:: pacientes tratados com agentes direcionados anti-HER2, pacientes tratados com terapias endócrinas e população idosa.