Endpoint di sopravvivenza per la valutazione del trattamento nei soggetti trattati per carcinoma mammario metastatico: contributo dei database della vita reale

La sopravvivenza globale (OS) è considerata l'endpoint del cancro più affidabile e utilizzato dalle autorità di regolamentazione sanitaria (HRA). La OS presenta molteplici vantaggi negli studi randomizzati controllati (RCT) sul cancro: è universalmente accettata come misura del beneficio clinico per il paziente; è oggettivamente definito, sia in termini di eventi che di data di incidenza; è facilmente e precisamente misurabile e quindi riproducibile; può essere raccolto in modo esaustivo. Pertanto, il sistema operativo è stato convalidato dagli HRA. D'altra parte, il sistema operativo presenta alcune limitazioni. L'osservazione di un beneficio sull'OS può richiedere un numero elevato di pazienti e/o un tempo considerevole per il follow-up del paziente. I costi per le sperimentazioni potrebbero essere aumentati e potrebbero esserci ritardi nell'introduzione di possibili trattamenti benefici per i pazienti. Lo sviluppo di endpoint alternativi che potrebbero catturare i benefici del trattamento in modo appropriato ed essere misurabili in anticipo, è fondamentale per l'evoluzione della ricerca clinica in oncologia.

I dati del mondo reale (RWD) sono definiti come fonti diverse dalle sperimentazioni cliniche come: cartelle cliniche elettroniche, registri, richieste di risarcimento assicurativo, registri delle farmacie, certificati di morte e altri dati generati dai pazienti.

Questa ricerca ha lo scopo di (i) descrivere gli endpoint esistenti di sopravvivenza in un contesto di vita reale, (ii) confrontare la correlazione a livello individuale con i dati degli studi clinici relativi alle terapie mirate anti-HER2 e alle terapie endocrine nel MBC. Indagheremo la correlazione individuale tra gli endpoint surrogati candidati e la sopravvivenza globale in un database computerizzato basato sulla popolazione che centralizza i dati su circa 20.000 pazienti dal 2008 al 2017 in Francia.

Questo lavoro dovrebbe portare alla stima di vari endpoint del tempo all'evento (ad es. OS, PFS, ecc.), nel contesto della vita reale, per i pazienti affetti da mBC. Inoltre, stimeremo la loro correlazione individuale con il sistema operativo, che dovrebbe aiutarci a evidenziare potenziali endpoint surrogati in questa impostazione. Ci concentreremo su tre popolazioni distinte, che rappresentano un'ampia popolazione di pazienti affetti da mBS: pazienti trattati con agenti mirati anti-HER2, pazienti trattati con terapie endocrine e popolazione anziana.