Overlevelsesendepunkter for behandlingsevaluering hos forsøgspersoner behandlet for metastatisk brystkræft: Bidrag fra virkelige databaser

Samlet overlevelse (OS) betragtes som det mest pålidelige kræftendepunkt og bruges af sundhedsmyndighederne (HRA). OS præsenterer flere fordele i randomiserede kontrollerede cancerforsøg (RCT): det er universelt accepteret som et mål for klinisk fordel for patienten; den er objektivt defineret, både med hensyn til hændelser og dato for hændelsen; det er let og præcist målt og dermed reproducerbart; det kan samles udtømmende. Som sådan er OS blevet valideret af HRA'er. På den anden side præsenterer OS nogle begrænsninger. At observere en fordel på OS kan kræve et stort antal patienter og/eller betydelig tid til patientopfølgning. Omkostningerne til forsøg kan blive øget, og der kan være forsinkelser i indførelsen af ​​mulige gavnlige behandlinger for patienter. Udviklingen af ​​alternative endepunkter, der kunne indfange behandlingsfordelene på passende vis og være målbare tidligere, er central for udviklingen af ​​klinisk forskning inden for onkologi.

Data fra den virkelige verden (RWD) er defineret som andre kilder end kliniske forsøg såsom: elektroniske lægejournaler, registre, forsikringskrav, apoteksjournaler, dødsattester og andre patientgenererede data.

Denne forskning er rettet mod (i) at beskrive de eksisterende endepunkter for overlevelse i det virkelige liv, (ii) at sammenligne korrelationen på individuelt niveau med data til kliniske forsøg for relateret til anti-HER2 målrettede terapier og endokrine terapier i MBC. Vi vil undersøge den individuelle sammenhæng mellem kandidat-surrogat-endepunkter og overordnet overlevelse i en befolkningsbaseret journal-computeriseret database, der centraliserer data om omkring 20.000 patienter fra 2008 til 2017 i Frankrig.

Dette arbejde bør føre til estimering af forskellige tid-til-hændelse-slutpunkter (f.eks. OS, PFS osv.), i den virkelige verden, for mBC-patienter. Derudover vil vi estimere deres individuelle korrelation med OS, hvilket skulle hjælpe os med at fremhæve potentielle surrogatendepunkter i denne indstilling. Vi vil fokusere på tre forskellige populationer, der tegner sig for en stor population af mBS-patienter: : patienter behandlet med anti-HER2-målrettede midler, patienter behandlet med endokrine terapier og ældre befolkning.