Koncové body přežití pro hodnocení léčby u subjektů léčených pro metastatický karcinom prsu: Přínos reálných databází

Celkové přežití (OS) je považováno za nejspolehlivější cílový parametr rakoviny a je používáno Zdravotními regulačními orgány (HRA). OS představuje mnoho výhod v randomizovaných kontrolovaných studiích rakoviny (RCT): je všeobecně přijímán jako měřítko klinického přínosu pro pacienta; je objektivně definován, a to jak z hlediska událostí, tak z hlediska data výskytu; je snadno a přesně měřitelná a tudíž reprodukovatelná; dá se to vyčerpávajícím způsobem shromáždit. OS jako takový byl ověřen HRAs. Na druhou stranu OS přináší určitá omezení. Pozorování přínosu OS může vyžadovat velký počet pacientů a/nebo značný čas na sledování pacienta. Mohou se zvýšit náklady na zkoušky a může dojít ke zpoždění při zavádění možných léčebných postupů pro pacienty. Vývoj alternativních koncových bodů, které by mohly vhodně zachytit přínos léčby a byly měřitelné dříve, je zásadní pro vývoj klinického výzkumu v onkologii.

Data z reálného světa (RWD) jsou definována jako jiné zdroje než klinické studie, jako jsou: elektronické lékařské záznamy, registry, pojistná plnění, záznamy z lékáren, úmrtní listy a další údaje generované pacienty.

Tento výzkum je zaměřen na (i) popis existujících koncových bodů přežití v prostředí reálného života, (ii) porovnání korelace na individuální úrovni s údaji z klinických studií souvisejících s anti-HER2 cílenou terapií a endokrinní terapií u MBC. Budeme zkoumat individuální korelaci mezi kandidátními náhradními koncovými body a celkovým přežitím v populační záznamové počítačové databázi centralizující data o přibližně 20 000 pacientech v letech 2008 až 2017 ve Francii.

Tato práce by měla vést k odhadu různých koncových bodů doby do události (např. OS, PFS atd.), v reálném životě pro pacienty s mBC. Navíc odhadneme jejich individuální korelaci s OS, což by nám mělo pomoci zvýraznit potenciální náhradní koncové body v tomto nastavení. Zaměříme se na tři odlišné populace, které tvoří velkou populaci pacientů s mBS: : pacienti léčení anti-HER2 cílenými látkami, pacienti léčení endokrinními terapiemi a starší populace.