Arbaklofen u dzieci i młodzieży z ASD (AIMS2-CT1)

Kryteria przyjęcia:

1. Podpisana pisemna świadoma zgoda

   1. Uczestnicy lub ich przedstawiciele prawni muszą podpisać i opatrzyć datą zatwierdzony przez IRB/IEC pisemny formularz świadomej zgody zgodnie z wytycznymi regulacyjnymi i instytucjonalnymi. Należy to uzyskać przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z protokołem, które nie są częścią normalnej opieki nad uczestnikiem. Uczestnicy, którzy nie są w stanie wyrazić zgody, wyrażą zgodę odpowiednią pod względem rozwojowym.
   2. Uczestnicy muszą być chętni i zdolni do przestrzegania zaplanowanych wizyt, harmonogramu leczenia i badań laboratoryjnych.
   3. Rodzic/opiekun/LAR uczestnika musi być w stanie mówić i rozumieć lokalny język miejsca, w którym prowadzone jest badanie, w stopniu wystarczającym do zrozumienia charakteru badania i umożliwienia ukończenia wszystkich ocen badania. Ten sam rodzic/opiekun/LAR musi być w stanie udzielić wiarygodnych informacji o stanie pacjenta, zgodzić się na nadzorowanie podawania badanego leku i towarzyszyć pacjentowi podczas wszystkich wizyt w klinice.
   4. Pacjent musi być w stanie mówić i rozumieć lokalny język miejsca, w którym prowadzone jest badanie, w stopniu wystarczającym do zrozumienia charakteru badania i umożliwienia ukończenia wszystkich ocen badania.

2. Charakterystyka typu uczestnika i choroby docelowej

   1. Diagnoza zaburzeń ze spektrum autyzmu według kryteriów DSM-5
   2. Złożony język zdefiniowany w ADOS-2, aby zakwalifikować się do modułu 3 lub 4.
   3. Obecny schemat leczenia farmakologicznego mający wpływ na zachowanie był stabilny przez co najmniej 6 tygodni przed badaniem przesiewowym i oczekuje się, że będzie stabilny w czasie trwania badania
   4. Obecne interwencje psychoterapeutyczne/psychospołeczne wpływające na zachowanie stabilne przez 3 miesiące przed badaniem przesiewowym i oczekuje się, że będą stabilne w czasie trwania badania (standardowe regularne przerwy szkolne i/lub coroczna zmiana nauczyciela/klasy nie kwalifikują się do zmiany interwencji).
   5. Osoby z zaburzeniami napadowymi w wywiadzie muszą obecnie otrzymywać stabilne leczenie lekami przeciwdrgawkowymi i nie mogą mieć napadów przez 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub muszą być wolne od napadów przez 3 lata przed badaniem przesiewowym, jeśli nie są obecnie w stanie stabilnym (> 3 miesiące ) dawki leków przeciwpadaczkowych.

3. Wiek, status zamieszkania i status reprodukcyjny

   1. Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 5 do 17 lat w momencie wyrażenia zgody włącznie.
   2. Zamieszkaj z rodzicem/opiekunem, który udziela wywiadu dla Vineland.
   3. Ujemny wynik testu ciążowego dla kobiet w wieku rozrodczym (u pacjentki wystąpiła miesiączka) w ciągu 24 godzin przed rozpoczęciem leczenia badanego leku.
   4. Kobiety w wieku rozrodczym, które są aktywne seksualnie, muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji (tj. istniejącej sterylizacji chirurgicznej, całkowitej abstynencji lub połączenia dwóch skutecznych form antykoncepcji, takich jak na przykład prezerwatywy i leczenie hormonalne).

   5. Mężczyźni, których partnerki mogą zajść w ciążę, mogą wziąć udział, jeśli zgodzą się na następujące warunki:

      • Poinformuj każdego partnera (partnerów) o ich udziale w badaniu klinicznym leku i konieczności przestrzegania instrukcji dotyczących antykoncepcji zgodnie z zaleceniami badacza.
      • Uczestnicy płci męskiej są zobowiązani do używania prezerwatywy przez cały czas trwania badania i do końca odpowiedniej ekspozycji ogólnoustrojowej, określonej jako 7 miesięcy po zakończeniu leczenia w ramach badania.
      • Partnerki mężczyzn biorących udział w badaniu rozważyły ​​stosowanie skutecznych metod antykoncepcji do końca odpowiedniego narażenia ogólnoustrojowego, zdefiniowanego jako 7 miesięcy po zakończeniu leczenia uczestnika płci męskiej.
      • Uczestnicy płci męskiej mający partnera w ciąży lub karmiącego piersią muszą wyrazić zgodę na zachowanie abstynencji od stosunku pochwowego prącia lub na stosowanie męskiej prezerwatywy podczas każdego epizodu penetracji prącia w trakcie leczenia i do 7 miesięcy po zakończeniu leczenia w ramach badania.
      • Powstrzymaj się od oddawania nasienia na czas trwania badanego leczenia i do 7 miesięcy po zakończeniu badanego leczenia.

Kryteria wyłączenia:

1. Warunki medyczne

   a. Osoby z jakimkolwiek stanem, który może zakłócać prowadzenie badania, zakłócać interpretację wyników badania lub zagrażać ich własnemu samopoczuciu. Obejmuje to między innymi upośledzenie czynności nerek, objawy nowotworu złośliwego w wywiadzie lub jakąkolwiek istotną chorobę hematologiczną, endokrynologiczną, oddechową, wątrobową, sercowo-naczyniową lub żołądkowo-jelitową, w tym wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości w zapisie EKG. Ogólnie rzecz biorąc, wszelkie współistniejące choroby, które mogą wchodzić w interakcje z procedurami badania.

2. Wcześniejsza/jednoczesna terapia

   1. Pacjenci, którzy obecnie otrzymują leczenie racemicznym baklofenem, wigabatryną, tiagabiną lub riluzolem lub innymi lekami pochodnymi GABA (np. gabapentyna lub pregabalina). Dozwolone będzie tylko sporadyczne używanie benzodiazepin (lub leków pochodnych) (po południu, np. w nocy).
   2. Osoby, które obecnie otrzymują leczenie farmakologiczne wpływające na zachowanie (patrz część dotycząca leków towarzyszących), muszą otrzymywać stabilną dawkę przez 6 tygodni przed wizytą przesiewową i przez cały czas trwania badania.
   3. Uczestnicząc w programach obejmujących niefarmakologiczne interwencje edukacyjne, behawioralne i/lub dietetyczne wpływające na zachowanie, udział w tych programach musi być ciągły przez 3 miesiące przed badaniem przesiewowym, a uczestnicy lub ich rodzic/opiekun/LAR nie mogą dobrowolnie inicjować nowych lub modyfikować bieżące interwencje w czasie trwania badania. Typowe wakacje szkolne nie są uważane za modyfikacje stabilnego programowania.
   4. Pacjenci, którzy przyjęli inny badany lek w ciągu ostatnich 30 dni.

3. Wyniki testów fizycznych i laboratoryjnych

   a. Pacjenci z dowodami jakiejkolwiek istotnej choroby hematologicznej, endokrynologicznej, sercowo-naczyniowej (w tym nieskorygowanej objawowej wrodzonej wady serca), układu oddechowego, nerek, wątroby lub przewodu pokarmowego, z wyłączeniem łagodnych powszechnych chorób wieku dziecięcego w tych obszarach, które są stabilne (np. łagodna astma, zaparcia itp.), zgodnie z oceną badacza.

4. Badanie związane z lekami

   1. Pacjenci, którzy nie mogą przyjmować leków doustnie.
   2. Pacjenci, u których w przeszłości występowała nadwrażliwość na racemiczny baklofen.
   3. Osoby z rzadko występującą dziedziczną nietolerancją galaktozy, niedoborem laktazy lub zespołem złego wchłaniania glukozy-galaktozy nie powinny przyjmować tego leku.
   4. Aktywny wrzód trawienny, ponieważ baklofen stymuluje wydzielanie kwasu żołądkowego.
   5. Porfiria.

5. Inne kryteria wykluczenia

   1. Osoby, które są obecnie zaangażowane w nielegalne zażywanie narkotyków lub nadużywanie alkoholu, zgodnie z kryteriami DSM-5.
   2. Pacjenci, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniu klinicznym arbaklofenu.
   3. Kobiety karmiące piersią.