ASD를 가진 어린이와 청소년의 Arbaclofen (AIMS2-CT1)

포함 기준:

1. 서명된 서면 동의서

   1. 참가자 또는 법적 대리인은 규제 및 기관 지침에 따라 IRB/IEC 승인 서면 동의서에 서명하고 날짜를 기입해야 합니다. 이것은 정상적인 참여자 관리의 일부가 아닌 프로토콜 관련 절차를 수행하기 전에 획득해야 합니다. 동의할 능력이 없는 참가자는 발달적으로 적절한 동의를 제공합니다.
   2. 참가자는 예정된 방문, 치료 일정 및 실험실 테스트를 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다.
   3. 피험자의 부모/간병인/LAR은 연구의 성격을 충분히 이해하고 모든 연구 평가를 완료할 수 있도록 연구가 수행되는 현지 언어를 말하고 이해할 수 있어야 합니다. 동일한 부모/간병인/LAR은 피험자의 상태에 대한 신뢰할 수 있는 정보를 제공할 수 있어야 하고 연구 약물의 투여를 감독하는 데 동의하고 모든 클리닉 방문에 피험자를 동반해야 합니다.
   4. 환자는 연구의 성격을 충분히 이해하고 모든 연구 평가를 완료할 수 있도록 연구가 수행되는 현지 언어를 말하고 이해할 수 있어야 합니다.

2. 참가자 유형 및 대상 질병 특성

   1. DSM-5 기준에 따른 자폐 스펙트럼 장애의 진단
   2. 모듈 3 또는 4에 적합하도록 ADOS-2에 정의된 복합 언어.
   3. 행동에 영향을 미치는 현재의 약리학적 치료 요법은 스크리닝 전 최소 6주 동안 안정적이었고 연구 기간 동안 안정적일 것으로 예상됩니다.
   4. 선별 전 3개월 동안 안정적이고 연구 기간 동안 안정적일 것으로 예상되는 행동에 영향을 미치는 현재 심리치료/심리사회적 개입(표준 정규 학교 방학 및/또는 연간 교사/교실 변경은 개입 변경에 적합하지 않음).
   5. 발작 장애 병력이 있는 피험자는 현재 항경련제로 안정적인 치료를 받고 있어야 하며 스크리닝 전 6개월 동안 발작이 없어야 하거나, 현재 안정적인 상태가 아닌 경우(>3개월) 스크리닝 전 3년 동안 발작이 없어야 합니다. ) 항간질제 용량.

3. 연령, 거주 및 생식 상태

   1. 동의를 제공하는 시점에 5세에서 17세 사이의 남성 또는 여성 참가자.
   2. Vineland를 위해 인터뷰한 부모/보호자와 함께 거주합니다.
   3. 연구 치료 시작 전 24시간 이내에 가임 여성(피험자가 월경 시작을 경험함)에 대한 음성 임신 테스트.
   4. 성적으로 왕성한 가임 여성은 매우 효과적인 형태의 피임(즉, 기존의 외과적 불임법, 완전한 금욕 또는 예를 들어 콘돔과 호르몬 치료와 같은 두 가지 효과적인 피임 형태의 조합)을 사용하는 데 동의해야 합니다.

   5. 가임기 여성 파트너가 있는 남성 참가자는 다음 조건에 동의하는 경우 참가할 수 있습니다.

      • 모든 파트너에게 임상 약물 연구에 참여하고 조사자가 지시한 피임 지침을 준수해야 할 필요성을 알립니다.
      • 남성 참가자는 연구 기간 동안 그리고 연구 치료 종료 후 7개월로 정의되는 관련 전신 노출이 끝날 때까지 콘돔을 사용해야 합니다.
      • 연구에 참여하는 남성의 여성 파트너는 남성 참여자의 치료 종료 후 7개월로 정의되는 관련 전신 노출이 끝날 때까지 효과적인 피임 방법 사용을 고려합니다.
      • 임신 중이거나 모유 수유 파트너가 있는 남성 참가자는 치료 중 및 연구 치료 종료 후 7개월까지 음경 삽입의 각 에피소드 동안 음경 질 성교를 금하거나 남성 콘돔을 사용하는 데 동의해야 합니다.
      • 연구 치료 기간 동안 및 연구 치료 종료 후 7개월까지 정자 기증을 삼가하십시오.

제외 기준:

1. 건강 상태

   ㅏ. 연구 수행을 방해하거나 연구 결과의 해석을 혼란스럽게 하거나 자신의 안녕을 위험에 빠뜨릴 수 있는 상태를 가진 피험자. 여기에는 신장 기능 장애, 악성 종양의 증거 또는 병력 또는 임상적으로 유의한 심전도 이상을 포함하여 혈액학적, 내분비, 호흡기, 간, 심혈관 또는 위장관 질환의 손상이 포함되나 이에 국한되지 않습니다. 일반적으로 연구 절차와 상호 작용할 수 있는 모든 병적 병태.

2. 사전/동시 요법

   1. 현재 라세믹 바클로펜, 비가바트린, 티아가빈 또는 리루졸 또는 기타 GABA 관련 약물(예: 가바펜틴 또는 프레가발린). 가끔 벤조디아제핀(또는 유도체 약물) 사용(PM, 즉 밤)만 허용됩니다.
   2. 현재 행동에 영향을 미치는 약리학적 치료를 받고 있는 대상체(병용 약물 섹션 참조)는 스크리닝 방문 전 6주 동안 및 연구 기간 동안 안정적인 용량을 가질 필요가 있습니다.
   3. 행동에 영향을 미치는 비약물학적 교육, 행동 및/또는 식이 중재를 포함한 프로그램에 참여하는 경우, 이러한 프로그램에 대한 참여는 스크리닝 전 3개월 동안 지속되어야 하며 참여자 또는 부모/간병인/LAR은 선택적으로 새롭거나 수정을 시작할 수 없습니다. 연구 기간 동안 지속적인 개입. 일반적인 학교 방학은 안정적인 프로그램의 수정으로 간주되지 않습니다.
   4. 지난 30일 이내에 다른 연구용 약물을 복용한 피험자.

3. 물리적 및 실험실 테스트 결과

   ㅏ. 혈액학적, 내분비적, 심혈관(교정되지 않은 증상이 있는 선천성 심장병 포함), 호흡기, 신장, 간 또는 소화기 질환의 증거가 있는 환자 경미한 천식, 변비 등), 조사자의 판단.

4. 연구 약물 관련

   1. 경구용 약물을 복용할 수 없는 피험자.
   2. 라세믹 바클로펜에 과민증 병력이 있는 피험자.
   3. 갈락토오스 불내성, 락타아제 결핍 또는 포도당-갈락토오스 흡수 장애의 드문 유전 문제가 있는 피험자는 이 약을 복용해서는 안 됩니다.
   4. Baclofen이 위산분비를 자극하는 활동성 소화성 궤양.
   5. 포르피린증.

5. 기타 제외 기준

   1. DSM-5 기준에 따라 현재 불법 약물 사용 또는 알코올 남용에 종사하는 피험자.
   2. 이전에 Arbaclofen의 임상 시험에 참여한 피험자.
   3. 모유 수유중인 여성.