Arbaclofeno em Crianças e Adolescentes com TEA (AIMS2-CT1)

Critério de inclusão:

1. Consentimento informado por escrito assinado

   1. Os participantes ou seus representantes legais devem ter assinado e datado um formulário de consentimento informado por escrito aprovado pelo IRB/IEC de acordo com as diretrizes institucionais e regulatórias. Isso deve ser obtido antes da realização de qualquer procedimento relacionado ao protocolo que não faça parte dos cuidados normais do participante. Os participantes que não têm a capacidade de consentir darão consentimento adequado ao desenvolvimento.
   2. Os participantes devem estar dispostos e aptos a cumprir as consultas agendadas, cronograma de tratamento e testes laboratoriais.
   3. O pai/responsável/LAR do indivíduo deve ser capaz de falar e entender o idioma local onde o estudo é realizado o suficiente para entender a natureza do estudo e permitir a conclusão de todas as avaliações do estudo. O mesmo pai/responsável/LAR deve ser capaz de fornecer informações confiáveis ​​sobre a condição do sujeito, concordar em supervisionar a administração do medicamento do estudo e acompanhar o sujeito em todas as visitas clínicas.
   4. O paciente deve ser capaz de falar e entender o idioma local onde o estudo é conduzido o suficiente para entender a natureza do estudo e permitir a conclusão de todas as avaliações do estudo.

2. Tipo de Participante e Características da Doença Alvo

   1. Diagnóstico de um Transtorno do Espectro Autista de acordo com os critérios do DSM-5
   2. Linguagem complexa conforme definido em ADOS-2 para se qualificar para um Módulo 3 ou 4.
   3. O regime de tratamento farmacológico atual que afeta o comportamento permaneceu estável por pelo menos 6 semanas antes da triagem e espera-se que permaneça estável durante a duração do estudo
   4. Intervenções psicoterapêuticas/psicossociais atuais que afetam o comportamento estável por 3 meses antes da triagem e devem permanecer estáveis ​​durante a duração do estudo (intervalos escolares regulares padrão e/ou mudança anual de professor/sala de aula não se qualificam para mudança de intervenção).
   5. Indivíduos com histórico de transtorno convulsivo devem estar recebendo tratamento estável com medicação anticonvulsivante e devem estar livres de convulsões por 6 meses antes da triagem, ou devem estar livres de convulsões por 3 anos antes da triagem, se não estiverem atualmente estáveis ​​(>3 meses ) dose de antiepilépticos.

3. Idade, Status Residencial e Reprodutivo

   1. Participantes do sexo masculino ou feminino de 5 a 17 anos de idade no momento do consentimento, inclusive.
   2. Residir com o pai/responsável que é entrevistado para o Vineland.
   3. Teste de gravidez negativo para mulheres com potencial para engravidar (sujeito experimentou o início da menstruação) dentro de 24 horas antes do início do tratamento do estudo.
   4. Mulheres com potencial para engravidar e sexualmente ativas devem concordar em usar uma forma altamente eficaz de contracepção (ou seja, esterilização cirúrgica existente, abstinência total ou uma combinação de duas formas eficazes de contracepção, como, por exemplo, preservativos mais tratamento hormonal).

   5. Participantes do sexo masculino com parceiras com potencial para engravidar são elegíveis para participar se concordarem com as seguintes condições:

      • Informe todo e qualquer parceiro(s) sobre sua participação em um estudo clínico de medicamento e a necessidade de seguir as instruções de contracepção conforme indicado pelo investigador.
      • Os participantes do sexo masculino são obrigados a usar um preservativo durante a duração do estudo e até o final da exposição sistêmica relevante definida como 7 meses após o final do tratamento do estudo.
      • As parceiras dos homens participantes do estudo devem considerar o uso de métodos contraceptivos eficazes até o final da exposição sistêmica relevante, definida como 7 meses após o término do tratamento no participante do sexo masculino.
      • Os participantes do sexo masculino com uma parceira grávida ou amamentando devem concordar em permanecer abstinentes de relações sexuais vaginais penianas ou usar um preservativo masculino durante cada episódio de penetração peniana durante o tratamento e até 7 meses após o final do tratamento do estudo.
      • Abster-se de doar esperma durante o tratamento do estudo e até 7 meses após o término do tratamento do estudo.

Critério de exclusão:

1. Condições médicas

   uma. Indivíduos com qualquer condição que possa interferir na condução do estudo, confundir a interpretação dos resultados do estudo ou colocar em risco seu próprio bem-estar. Isso inclui, mas não está limitado a comprometimento da função renal, evidência ou histórico de malignidade ou qualquer doença hematológica, endócrina, respiratória, hepática, cardiovascular ou gastrointestinal significativa, incluindo qualquer anormalidade clinicamente significativa no ECG. Em geral, quaisquer condições comórbidas que possam interagir com os procedimentos do estudo.

2. Terapia Prévia/Concomitante

   1. Indivíduos que estão atualmente recebendo tratamento com baclofeno racêmico, vigabatrina, tiagabina ou riluzol ou outros medicamentos relacionados ao GABA (por exemplo, gabapentina ou pregabalina). Só será permitido o uso ocasional de benzodiazepínicos (ou derivados) (PM, ou seja, à noite).
   2. Os indivíduos que estão atualmente recebendo tratamento farmacológico que afeta o comportamento (consulte a seção de medicação concomitante) precisam ter uma dose estável durante as 6 semanas anteriores à visita de triagem e durante o estudo.
   3. A participação em programas que incluam intervenções educacionais, comportamentais e/ou dietéticas não farmacológicas que afetem o comportamento, a participação nesses programas deve ter sido contínua durante os 3 meses anteriores à triagem e os participantes ou seus pais/responsáveis/LAR não podem iniciar eletivamente novos ou modificar intervenções contínuas durante a duração do estudo. Férias escolares típicas não são consideradas modificações de programação estável.
   4. Indivíduos que tomaram outro medicamento experimental nos últimos 30 dias.

3. Resultados de testes físicos e laboratoriais

   uma. Pacientes com evidência de qualquer doença significativa hematológica, endócrina, cardiovascular (incluindo doença cardíaca congênita sintomática não corrigida), respiratória, renal, hepática ou gastrointestinal, não incluindo doenças pediátricas comuns leves nessas áreas que são estáveis ​​(p. asma leve, constipação, etc.), conforme julgado pelo investigador.

4. Relacionado à Medicação do Estudo

   1. Indivíduos que não são capazes de tomar medicamentos orais.
   2. Indivíduos com histórico de hipersensibilidade ao baclofeno racêmico.
   3. Indivíduos com problemas hereditários raros de intolerância à galactose, deficiência de lactase ou má absorção de glicose-galactose não devem tomar este medicamento.
   4. Ulceração péptica ativa, pois o baclofeno estimula a secreção de ácido gástrico.
   5. Porfiria.

5. Outros critérios de exclusão

   1. Sujeitos que estão atualmente envolvidos em uso de drogas ilícitas ou abuso de álcool, de acordo com os critérios do DSM-5.
   2. Indivíduos que já participaram de um ensaio clínico de Arbaclofeno.
   3. Mulheres que estão amamentando.