ASDの小児および青年におけるアルバクロフェン (AIMS2-CT1)

包含基準:

1. 署名入りの書面によるインフォームド コンセント

   1. 参加者またはその法定代理人は、規制および制度のガイドラインに従って、IRB/IEC が承認した書面によるインフォームド コンセント フォームに署名し、日付を記入している必要があります。 これは、通常の参加者ケアの一部ではないプロトコル関連の手順を実行する前に取得する必要があります。 同意する能力を持たない参加者は、発達的に適切な同意を与えます。
   2. 参加者は、予定された訪問、治療スケジュール、および臨床検査を喜んで順守できる必要があります。
   3. 被験者の親/介護者/LAR は、研究の性質を十分に理解し、すべての研究評価を完了することができるように、研究が実施される現地の言語を話し、理解できなければなりません。 同じ親/介護者/LAR は、被験者の状態に関する信頼できる情報を提供でき、治験薬の投与を監督することに同意し、すべての診療所訪問に被験者に同行する必要があります。
   4. 患者は、研究の性質を十分に理解し、すべての研究評価を完了することができるように、研究が実施される現地の言語を話し、理解できなければなりません。

2. 参加者のタイプと対象疾患の特徴

   1. DSM-5基準による自閉症スペクトラム障害の診断
   2. モジュール 3 または 4 の資格を得るための ADOS-2 で定義されている複雑な言語。
   3. -行動に影響を与える現在の薬理学的治療レジメンは、スクリーニング前の少なくとも6週間は安定しており、研究期間中は安定していると予想されます
   4. 行動に影響を与える現在の心理療法的/心理社会的介入は、スクリーニング前の3か月間安定しており、調査期間中も安定していると予想されます（標準的な定期的な学校の休憩および/または毎年の教師/教室の変更は、介入の変更の対象にはなりません）。
   5. -発作障害の病歴のある被験者は、現在、抗けいれん薬による安定した治療を受けている必要があり、スクリーニング前の6か月間発作がないか、現在安定していない場合はスクリーニング前の3年間発作がない必要があります（> 3か月） ) 抗てんかん薬の投与量。

3. 年齢、居住地および生殖状態

   1. -同意を提供する時点で5〜17歳の男性または女性の参加者。
   2. Vineland の面接を受ける親/介護者と同居します。
   3. -研究治療開始前の24時間以内に出産の可能性のある女性（被験者は月経の開始を経験した）の陰性妊娠検査。
   4. 性的に活動的で出産の可能性のある女性は、非常に効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります（つまり、既存の外科的不妊手術、完全な禁欲、またはコンドームとホルモン治療などの 2 つの効果的な避妊法の組み合わせ）。

   5. 出産の可能性のある女性パートナーを持つ男性参加者は、以下の条件に同意する場合に参加資格があります。

      • すべてのパートナーに、臨床薬物研究への参加と、治験責任医師の指示に従って避妊の指示に従う必要があることを通知します。
      • 男性参加者は、研究期間中、および研究治療の終了後7か月として定義される関連する全身暴露の終わりまで、コンドームを使用する必要があります。
      • -研究に参加している男性の女性パートナーは、男性参加者の治療終了後7か月と定義された、関連する全身暴露が終了するまで効果的な避妊方法の使用を検討します。
      • 妊娠中または授乳中のパートナーを持つ男性参加者は、治療中および研究治療終了後 7 か月まで、陰茎への挿入の各エピソード中に陰茎の膣性交を控えるか、男性用コンドームを使用することに同意する必要があります。
      • 研究治療の期間中および研究治療の終了後7か月まで精子の提供を控えてください。

除外基準:

1. 医学的状態

   a.研究の実施を妨げたり、研究結果の解釈を混乱させたり、自分の健康を危険にさらしたりする可能性のある状態の被験者。 これには、腎機能の障害、悪性腫瘍の証拠または病歴、または重大な血液、内分泌、呼吸器、肝臓、心血管または胃腸の疾患が含まれますが、これらに限定されません。 一般に、研究手順と相互作用する可能性のある併存疾患。

2. 前/併用療法

   1. -現在、ラセミバクロフェン、ビガバトリン、チアガビン、またはリルゾールまたは他のGABA関連薬（例： ガバペンチンまたはプレガバリン）。 時折のベンゾジアゼピン（または誘導薬）の使用（PM、つまり夜間）のみが許可されます。
   2. -現在、行動に影響を与える薬理学的治療を受けている被験者（併用薬のセクションを参照）は、スクリーニング訪問前の6週間および研究期間中、安定した用量を摂取する必要があります。
   3. -行動に影響を与える非薬理学的教育、行動、および/または食事介入を含むプログラムへの参加、これらのプログラムへの参加は、スクリーニング前の3か月間継続的である必要があり、参加者またはその親/介護者/ LARは、選択的に新しいまたは変更を開始することはできません研究期間中の継続的な介入。 典型的な学校の休暇は、安定したプログラミングの変更とは見なされません。
   4. -過去30日以内に別の治験薬を服用した被験者。

3. 物理的および臨床検査結果

   a. -重大な血液、内分泌、心臓血管（未矯正の症候性先天性心疾患を含む）、呼吸器、腎臓、肝臓、または胃腸の疾患の証拠がある患者。 軽度の喘息、便秘など）、治験責任医師の判断による。

4. 治験薬関連

   1. -経口薬を服用できない被験者。
   2. -ラセミバクロフェンに対する過敏症の病歴がある被験者。
   3. ガラクトース不耐症、ラクターゼ欠損症、またはグルコース - ガラクトース吸収不良のまれな遺伝的問題を抱えている被験者は、この薬を服用すべきではありません.
   4. バクロフェンが胃酸分泌を刺激するので、活動的な消化性潰瘍。
   5. ポルフィリン症。

5. その他の除外基準

   1. -DSM-5基準によると、現在違法薬物の使用またはアルコール乱用に従事している被験者。
   2. -以前にアルバクロフェンの臨床試験に参加したことがある被験者。
   3. 授乳中の女性。