Arbaklofen u dětí a dospívajících s ASD (AIMS2-CT1)

Kritéria pro zařazení:

1. Podepsaný písemný informovaný souhlas

   1. Účastníci nebo jejich právní zástupci musí mít podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas schválený IRB/IEC v souladu s regulačními a institucionálními směrnicemi. To je nutné získat před provedením jakýchkoli procedur souvisejících s protokolem, které nejsou součástí běžné péče o účastníky. Účastníci, kteří nemají schopnost souhlasit, poskytnou vývojově odpovídající souhlas.
   2. Účastníci musí být ochotni a schopni dodržovat plánované návštěvy, plán léčby a laboratorní testy.
   3. Rodič/pečovatel/LAR subjektu musí být schopen mluvit a rozumět místnímu jazyku, kde je studie prováděna, natolik, aby porozuměl povaze studie a umožnil dokončení všech hodnocení studie. Stejný rodič/pečovatel/LAR musí být schopen poskytnout spolehlivé informace o stavu subjektu, souhlasit s dohledem nad podáváním studovaného léku a doprovázet subjekt na všechny klinické návštěvy.
   4. Pacient musí být schopen mluvit a rozumět místnímu jazyku tam, kde je studie prováděna, natolik, aby pochopil povahu studie a umožnil dokončit všechna hodnocení studie.

2. Typ účastníka a cílové charakteristiky onemocnění

   1. Diagnostika poruchy autistického spektra podle kritérií DSM-5
   2. Komplexní jazyk, jak je definován v ADOS-2, aby se kvalifikoval pro Modul 3 nebo 4.
   3. Současný farmakologický léčebný režim ovlivňující chování byl stabilní po dobu nejméně 6 týdnů před screeningem a očekává se, že bude stabilní během trvání studie
   4. Současné psychoterapeutické/psychosociální intervence ovlivňující chování stabilní po dobu 3 měsíců před screeningem a očekává se, že budou stabilní během trvání studie (standardní pravidelné školní přestávky a/nebo každoroční změna učitele/třídy nejsou způsobilé pro změnu intervence).
   5. Subjekty s anamnézou záchvatové poruchy musí v současné době dostávat stabilní léčbu antikonvulzivní medikací a musí být bez záchvatů po dobu 6 měsíců před screeningem, nebo musí být bez záchvatů po dobu 3 let před screeningem, pokud nejsou aktuálně stabilní (> 3 měsíce ) dávka antiepileptik.

3. Věk, rezidenční a reprodukční stav

   1. Mužští nebo ženský účastníci ve věku 5 až 17 let v době poskytnutí souhlasu včetně.
   2. Bydlet s rodičem/pečovatelem, který je dotazován pro Vineland.
   3. Negativní těhotenský test pro ženy ve fertilním věku (subjekt zaznamenal nástup menstruace) během 24 hodin před zahájením studijní léčby.
   4. Ženy ve fertilním věku, které jsou sexuálně aktivní, musí souhlasit s používáním vysoce účinné formy antikoncepce (tj. stávající chirurgickou sterilizací, úplnou abstinencí nebo kombinací dvou účinných forem antikoncepce, jako je například kondom plus hormonální léčba).

   5. Mužští účastníci s partnerkami ve fertilním věku se mohou zúčastnit, pokud souhlasí s následujícími podmínkami:

      • Informujte všechny partnery o jejich účasti v klinické studii léků ao nutnosti dodržovat pokyny pro antikoncepci podle pokynů zkoušejícího.
      • Mužští účastníci jsou povinni používat kondom po dobu trvání studie a do konce příslušné systémové expozice definované jako 7 měsíců po ukončení studijní léčby.
      • Partnerky mužů účastnících se studie zvážily použití účinných metod antikoncepce až do konce příslušné systémové expozice, definované jako 7 měsíců po ukončení léčby u mužského účastníka.
      • Mužští účastníci s těhotnou nebo kojící partnerkou musí souhlasit s tím, že zůstanou abstinují od penilního vaginálního pohlavního styku nebo budou používat mužský kondom během každé epizody penetrace penisem během léčby a do 7 měsíců po ukončení studijní léčby.
      • Zdržte se darování spermatu po dobu trvání studijní léčby a do 7 měsíců po jejím ukončení.

Kritéria vyloučení:

1. Zdravotní podmínky

   A. Subjekty s jakýmkoli stavem, který by mohl narušit provádění studie, zmást interpretaci výsledků studie nebo ohrozit jejich vlastní pohodu. To zahrnuje, ale není omezeno na poškození funkce ledvin, průkaz nebo anamnézu malignity nebo jakékoli významné hematologické, endokrinní, respirační, jaterní, kardiovaskulární nebo gastrointestinální onemocnění, včetně jakýchkoli klinicky významných abnormalit na EKG. Obecně jakékoli komorbidní stavy, které mohou interagovat s postupy studie.

2. Předcházející/souběžná terapie

   1. Jedinci, kteří jsou v současné době léčeni racemickým baklofenem, vigabatrinem, tiagabinem nebo riluzolem nebo jinými léky souvisejícími s GABA (např. gabapentin nebo pregabalin). Povoleno bude pouze příležitostné užití benzodiazepinů (nebo odvozených léků) (PM, tedy v noci).
   2. Subjekty, které v současné době dostávají farmakologickou léčbu ovlivňující chování (viz část o souběžné medikaci), potřebují mít stabilní dávku během 6 týdnů před screeningovou návštěvou a po dobu trvání studie.
   3. Účast v programech včetně nefarmakologických vzdělávacích, behaviorálních a/nebo dietních intervencí ovlivňujících chování musí být účast v těchto programech nepřetržitá po dobu 3 měsíců před screeningem a účastníci nebo jejich rodič/pečovatel/LAR nesmí dobrovolně zahájit nové nebo modifikovat probíhající intervence po dobu trvání studie. Typické školní prázdniny nejsou považovány za modifikace stabilního programování.
   4. Subjekty, které během posledních 30 dnů užily jiný zkoumaný lék.

3. Nálezy fyzikálních a laboratorních testů

   A. Pacienti s průkazem jakéhokoli významného hematologického, endokrinního, kardiovaskulárního (včetně nekorigovaného symptomatického vrozeného srdečního onemocnění), respiračního, renálního, jaterního nebo gastrointestinálního onemocnění, s výjimkou mírných běžných dětských onemocnění v těchto oblastech, které jsou stabilní (např. mírné astma, zácpa atd.), jak posoudil zkoušející.

4. Studie související s léky

   1. Subjekty, které nejsou schopny užívat perorální léky.
   2. Subjekty, které mají v anamnéze přecitlivělost na racemický baklofen.
   3. Pacienti se vzácnými dědičnými problémy s intolerancí galaktózy, nedostatkem laktázy nebo malabsorpcí glukózy a galaktózy by tento přípravek neměli užívat.
   4. Aktivní peptický vřed, protože baklofen stimuluje sekreci žaludeční kyseliny.
   5. porfyrie.

5. Další kritéria vyloučení

   1. Subjekty, které jsou v současné době zapojeny do užívání nelegálních drog nebo alkoholu, podle kritérií DSM-5.
   2. Subjekty, které se dříve účastnily klinického hodnocení Arbaklofenu.
   3. Ženy, které kojí.