Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Arbaklofeeni lapsilla ja nuorilla, joilla on ASD (AIMS2-CT1)

tiistai 7. helmikuuta 2023 päivittänyt: Celso Arango, MD, PhD

Vaiheen II satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus arbaklofeenin tehosta, turvallisuudesta ja siedettävyydestä, kun sitä annetaan lasten ja nuorten sosiaalisten toimintojen hoitoon autismikirjon häiriöistä kärsivillä

AIMS-2-CT-01 on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa tutkitaan arbaklofeenin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä lapsille ja nuorille (5–17-vuotiaille) annettavan sosiaalisen adaptiivisen toiminnan hoidossa potilailla, joilla on sairaus. ASD. Arbaklofeenin vaikutuksia sosiaaliseen toimintaan ASD:tä sairastavilla lapsilla ja nuorilla arvioidaan satunnaistetussa, lumekontrolloidussa, rinnakkaisryhmätutkimuksessa, joka kestää 16 viikkoa. Tutkittavat, jotka täyttävät protokollan kriteerit, jaetaan satunnaisesti saamaan joko arbaklofeenia tai lumelääkettä suhteessa 1:1 hoitojakson aikana. Rekrytointipaikkoja on 7 ja satunnaistaminen ositetaan sivustoittain. Rekrytoidaan 130 potilaan otos. Sokkoutus ylläpidetään käyttämällä identtisiä tabletteja, jotka sisältävät joko arbaklofeenia tai lumelääkettä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Autismispektrihäiriö (ASD) on kliinisesti ja etiologisesti heterogeeninen hermoston kehityssairaus, joka vaikuttaa noin 1 %:iin väestöstä. ASD:n ydinoireet ovat sosiaalisen kommunikaation puute ja toistuvien ja rajoitettujen käytösten ja kiinnostuksen kohteiden esiintyminen, mukaan lukien aistihäiriöt. Tällä hetkellä ASD:n ydinoireisiin ei ole olemassa tehokkaita lääkehoitoja, ja perheet käyttävät usein kalliita, näyttöön perustumattomia interventioita. ASD:n lääkkeiden kehittäminen on ollut haastavaa, koska sen taustalla olevasta patofysiologiasta (patofysiologiasta) on rajallinen ymmärrys ja sen mallintaminen in vitro ja in vivo on vaikeaa.

EU-AIMS:n äskettäinen tutkimus raportoi ensimmäistä kertaa ASD:ssä, että eroja E-I-tasapainossa voidaan "siirtää" käyttämällä GABA-vaikutteista lääkettä (rilutsolia) ja että toiminnallisten yhteyksien poikkeavuuksia voidaan "normalisoida" kohdistamalla E-I, jopa aikuisilla. Tämä lupaa, että GABA-reitin tiettyihin osiin kohdistuvat lääkkeet voivat parantaa oireita.

Tutkijan projektin tavoitteena on suorittaa kaksoissokkoutettu satunnaistettu kontrollitutkimus (RCT), joka keskittyy GABA/glutamaatti-tasapainoon, arvioida ASD:n ydin- ja/tai rinnakkaisoireisiin kohdistuvan lääkkeen tehokkuutta. Arbaklofeeni on selektiivinen GABA-B-reseptorin agonisti ja lisää GABA-ergistä aktiivisuutta, estää glutamaatin presynaptista vapautumista, estää postsynaptista välitystä ja moduloi solunsisäistä signalointia. Lisäämällä GABA-ergistä inhiboivaa aktiivisuutta, arbaklofeeni voi lievittää ASD-oireita, joihin liittyy sosiaalista ahdistusta ja emotionaalista yliherkkyyttä.

Hypoteesi: Arbaklofeeni on parempi kuin lumelääke sosiaalisen toiminnan parantamisessa Vineland-3-sosiaalisella alueella mitattuna.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

124

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Espanja, 28009
        • Servicio de Psiquiatría del Niño y del Adolescente, Hospital General Universitario Gregorio Marañón, SERMAS
      • Salamanca, Espanja
        • University of Salamanca & Complejo asistencial de Zamora
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75019
        • Robert Debré Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G78 1SL
        • University of Glasgow
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 8AF
        • King's College London
      • Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 7RU
        • University of Newcastle upon Tyne

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 17 vuotta (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus

    1. Osallistujien tai heidän laillisen edustajansa on oltava allekirjoittanut ja päivätty IRB/IEC:n hyväksymä kirjallinen tietoinen suostumuslomake säädösten ja instituutioiden ohjeiden mukaisesti. Tämä on hankittava ennen sellaisten protokollaan liittyvien toimenpiteiden suorittamista, jotka eivät ole osa normaalia osallistujahoitoa. Osallistujat, joilla ei ole kykyä suostua, antavat kehityksen kannalta asianmukaisen suostumuksen.
    2. Osallistujien on oltava halukkaita ja kyettävä noudattamaan suunniteltuja käyntejä, hoitoaikataulua ja laboratoriotestejä.
    3. Tutkittavan vanhemman/hoitajan/LAR:n on kyettävä puhumaan ja ymmärtämään paikallista kieltä, jolla tutkimus suoritetaan, jotta hän ymmärtää tutkimuksen luonteen ja mahdollistaa kaikkien tutkimusarvioiden suorittamisen. Saman vanhemman/hoitajan/LAR:n on kyettävä antamaan luotettavaa tietoa koehenkilön tilasta, suostuttava valvomaan tutkimuslääkkeen antamista ja olemaan koehenkilön mukana kaikilla klinikkakäynneillä.
    4. Potilaan on kyettävä puhumaan ja ymmärtämään paikallista kieltä, jolla tutkimus suoritetaan, jotta hän ymmärtää tutkimuksen luonteen ja mahdollistaa kaikkien tutkimusarvioiden suorittamisen.

  2. Osallistujan tyyppi ja kohdetaudin ominaisuudet

    1. Autismispektrihäiriön diagnoosi DSM-5-kriteerien mukaan
    2. ADOS-2:ssa määritetty monimutkainen kieli moduuliin 3 tai 4.
    3. Nykyinen käyttäytymiseen vaikuttava farmakologinen hoito-ohjelma on ollut vakaa vähintään 6 viikkoa ennen seulontaa ja sen odotetaan pysyvän vakaana koko tutkimuksen ajan
    4. Nykyiset psykoterapeuttiset/psykososiaaliset interventiot, jotka vaikuttavat käyttäytymiseen, ovat pysyneet vakaina 3 kuukautta ennen seulontaa ja niiden odotetaan pysyvän vakaana koko tutkimuksen ajan (tavanomaiset säännölliset koulutauot ja/tai vuosittainen opettajan/luokkahuoneen vaihto eivät oikeuta interventiomuutokseen).
    5. Potilaiden, joilla on ollut kohtaushäiriöitä, on saatava tällä hetkellä stabiilia hoitoa kouristuslääkkeillä, ja heidän on oltava kohtauksettomia 6 kuukautta ennen seulontaa tai 3 vuotta ennen seulontaa, jos he eivät ole tällä hetkellä vakaassa tilassa (> 3 kuukautta). ) epilepsialääkkeiden annos.

  3. Ikä, asuinpaikka ja lisääntymistila

    1. Mies- tai naispuoliset osallistujat ovat suostumuksen antamishetkellä 5–17-vuotiaita, mukaan lukien.
    2. Asu Vinelandiin haastateltavan vanhemman/hoitajan luona.
    3. Negatiivinen raskaustesti hedelmällisessä iässä oleville naisille (henkilöllä on kuukautiset alkaneet) 24 tunnin sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista.
    4. Hedelmällisessä iässä olevien naisten, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia, on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä (eli olemassa olevaa kirurgista sterilointia, täydellistä raittiutta tai kahden tehokkaan ehkäisymuodon yhdistelmää, kuten esimerkiksi kondomia ja hormonaalista hoitoa).

    5. Miesosallistujat, joilla on hedelmällisessä iässä olevia naispuolisoita, voivat osallistua, jos he hyväksyvät seuraavat ehdot:

      • Ilmoita kaikille kumppaneille osallistumisestaan ​​kliiniseen lääketutkimukseen ja tarpeesta noudattaa tutkijan antamia ehkäisyohjeita.
      • Miesosallistujien on käytettävä kondomia tutkimuksen keston ajan ja asiaankuuluvan systeemisen altistuksen loppuun asti, joka määritellään 7 kuukauden kuluttua tutkimushoidon päättymisestä.
      • Tutkimukseen osallistuvien miesten naispuolisten kumppanien on harkittava tehokkaiden ehkäisymenetelmien käyttöä asiaankuuluvan systeemisen altistuksen päättymiseen asti, mikä määritellään 7 kuukauden kuluttua hoidon päättymisestä miespuolisella osallistujalla.
      • Miespuolisten osallistujien, joilla on raskaana oleva tai imettävä kumppani, on suostuttava pysymään pidättäytymisestä peniksen emättimen yhdynnässä tai käyttämään mieskondomia jokaisen penikseen tunkeutumisjakson aikana hoidon aikana ja 7 kuukautta tutkimushoidon päättymisen jälkeen.
      • Vältä siittiöiden luovuttamista tutkimushoidon ajan ja 7 kuukautta tutkimushoidon päättymisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Lääketieteelliset olosuhteet

    a. Koehenkilöt, joilla on jokin sairaus, joka saattaa häiritä tutkimuksen suorittamista, hämmentää tutkimustulosten tulkintaa tai vaarantaa heidän oman hyvinvointinsa. Tämä sisältää, mutta ei rajoittuen, munuaisten toiminnan heikkenemisen, todisteet tai aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet tai mikä tahansa merkittävä hematologinen, endokriininen, hengitystie-, maksa-, sydän- ja verisuoni- tai ruoansulatuskanavan sairaus, mukaan lukien kaikki kliinisesti merkittävät poikkeavuudet EKG:ssä. Yleensä kaikki samanaikaiset sairaudet, jotka voivat olla vuorovaikutuksessa tutkimusmenetelmien kanssa.

  2. Aikaisempi/samaaikainen hoito

    1. Potilaat, jotka saavat parhaillaan hoitoa raseemisella baklofeenilla, vigabatriinilla, tiagabiinilla tai rilutsolilla tai muilla GABA:hen liittyvillä lääkkeillä (esim. gabapentiini tai pregabaliini). Vain satunnainen bentsodiatsepiinien (tai johdannaisten) käyttö (PM, eli yöllä) on sallittu.
    2. Koehenkilöillä, jotka saavat tällä hetkellä käyttäytymiseen vaikuttavaa farmakologista hoitoa (katso samanaikainen lääkitys), on oltava vakaa annos seulontakäyntiä edeltävien 6 viikon aikana ja tutkimuksen ajan.
    3. Kun osallistut ohjelmiin, jotka sisältävät ei-farmakologisia kasvatuksellisia, käyttäytymiseen ja/tai ruokavalioon vaikuttavia toimenpiteitä, osallistumisen on täytynyt olla jatkuvaa seulontaa edeltävien 3 kuukauden aikana, eivätkä osallistujat tai heidän vanhempansa/hoitajansa/LAR saa valinnaisesti aloittaa uusia tai muokata jatkuvat interventiot tutkimuksen ajan. Tyypillisiä koululomia ei pidetä vakaan ohjelmoinnin muunnelmina.
    4. Koehenkilöt, jotka ovat ottaneet toista tutkimuslääkettä viimeisten 30 päivän aikana.

  3. Fysikaalisten ja laboratoriotutkimusten tulokset

    a. Potilaat, joilla on merkkejä merkittävistä hematologisista, endokriinisista, sydän- ja verisuonisairauksista (mukaan lukien korjaamaton oireinen synnynnäinen sydänsairaus), hengityselinten, munuaisten, maksan tai maha-suolikanavan sairaus, ei kuitenkaan lieviä yleisiä lasten sairauksia näillä vakailla alueilla (esim. lievä astma, ummetus jne.), tutkijan arvioiden mukaan.

  4. Lääkitykseen liittyvä tutkimus

    1. Koehenkilöt, jotka eivät pysty ottamaan suun kautta otettavia lääkkeitä.
    2. Potilaat, joilla on ollut yliherkkyys raseemiselle baklofeenille.
    3. Potilaiden, joilla on harvinainen perinnöllinen galaktoosi-intoleranssi, laktaasin puutos tai glukoosi-galaktoosi-imeytymishäiriö, ei tule käyttää tätä lääkettä.
    4. Aktiivinen peptinen haavauma, koska baklofeeni stimuloi mahahapon eritystä.
    5. Porfyria.

  5. Muut poissulkemiskriteerit

    1. Koehenkilöt, jotka ovat tällä hetkellä mukana laittomassa huumeiden tai alkoholin väärinkäytössä DSM-5-kriteerien mukaan.
    2. Koehenkilöt, jotka ovat aiemmin osallistuneet kliiniseen arbaklofeenin tutkimukseen.
    3. Naiset, jotka imettävät.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Arbaklofeeni

Arbaklofeenia toimitetaan suussa hajoavina liuskeina, pyöreinä, valkoisina ja viistoreunaisina, seuraavina vahvuuksina: 5 mg, 10 mg, 15 mg ja 20 mg.

Hoitojakson ensimmäisen 5 viikon aikana käytetään joustavaa annoksen titrausaikataulua. Annostusohjelmat jaetaan iän mukaan. Kokonaistitraus 15 mg:aan kolme kertaa päivässä tai 20 mg:aan kolme kertaa päivässä ja annoksen säätöjakso optimaaliseen annokseen on 35 päivää. Jos osallistuja ei siedä annoksen suurentamista, hänen tulee palata aiempaan annostasoon ja pysyä annostasolla loppuhoitojakson ajan. Annostukseen ei saa tehdä muutoksia 5 viikon jälkeen, ellei turvallisuussyistä.

5-11 vuotta: viikko 0 (BID) 5 mg; Viikko 1 (BID) 5 mg; viikko 2 (TID) 10 mg; viikko 3 (TID) 10 mg; Viikko 4-16 (TID) 15 mg.

12-17 vuotta: viikko 0 (QD) 5 mg; Viikko 1 (BID) 10 mg; Viikko 2 (BID) 10 mg; viikko 3 (TID) 15 mg; Viikko 4-16 (TID) 20 mg.
Lääke: Arbaklofeeni
Arbaklofeeni tabletti.
Muut nimet:
  • R-4-amino-3-(4-kloorifenyyli)butaanihappo (R-baklofeeni)
  • STX209
  • C10H12ClNO2
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo

Placebotableteilla on samanlainen muoto, väri, tuoksu ja maku kuin Arbaclofen-tableteilla, ja ne toimitetaan erottumattomassa pakkauksessa.

Annostustaso on n/a.
Lääke: Plasebo
Placebo tabletti.
Muut nimet:
  • Placebo (arbaklofeenille)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arbaklofeenin vs. lumelääkkeen vaikutus sosiaaliseen toimintaan
Aikaikkuna: Viikko 0 + viikko 16
Vineland-3 (sosialisaatioalue): Vineland Adaptive Behavior Scales, kolmas painos on suunniteltu arvioimaan vammaisten ja ei-vammaisten henkilökohtaista ja sosiaalista toimintaa. Se on kultainen standardi adaptiivisen toiminnan arvioinnissa. Sosialisaatioalue on yksi neljästä kattavalla haastattelulomakkeella arvioiduista adaptiivisista alueista. Muut 3 mukautuvaa aluetta ovat kommunikaatio, päivittäiset taidot ja motoriset taidot. Sosialisaatio-alueella on 3 alialuetta: ihmissuhteet, leikki ja vapaa-aika sekä selviytymistaidot.
Viikko 0 + viikko 16

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arbaklofeenin vs. lumelääkkeen vaikutus globaalin toiminnan mittauksiin
Aikaikkuna: Viikko 2 + viikko 4 + viikko 6 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16 + viikko 18
CGI-I: Clinical Global Impression - Improvement Scale -asteikolla määritetään potilaan paraneminen vasteessa hoitoon.
Viikko 2 + viikko 4 + viikko 6 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16 + viikko 18
Arbaklofeenin vs. lumelääkkeen vaikutus globaalin toiminnan mittauksiin
Aikaikkuna: Viikko 0 + viikko 2 + viikko 4 + viikko 6 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16 + viikko 18
CGI-S: Clinical Global Impression - Severity Scale -asteikolla arvioidaan neurobehavioristisen toiminnan heikkenemistä koehenkilöillä.
Viikko 0 + viikko 2 + viikko 4 + viikko 6 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16 + viikko 18
Arbaklofeenin vs. lumelääke vaikutus muihin adaptiivisiin alueisiin
Aikaikkuna: Viikko 0 + viikko 16
Vineland-3 (muut mukautuvat alueet): Vineland Adaptive Behavior Scales, kolmas painos, muut mukautuvat alat: viestintä, päivittäiset taidot ja motoriset taidot.
Viikko 0 + viikko 16
Arbaklofeenin vaikutus sosiaalisten kykyjen ja reagointikyvyn mittauksiin
Aikaikkuna: Viikko -3
ADOS-2: Autism Diagnostic Observation Schedule, versio 2, käytetään arvioimaan autistisia oireita. ADOS-2 on standardoitu protokolla sosiaalisen ja kommunikatiivisen käyttäytymisen havainnointiin lapsilla, nuorilla ja aikuisilla, joilla epäillään sairastavan ASD.
Viikko -3
Arbaklofeenin vaikutus sosiaalisten kykyjen ja reagointikyvyn mittauksiin BOSCC:n kautta
Aikaikkuna: Viikko 0 + viikko 16
BOSCC: The Brief Observation of Social Communication Change käytetään mittaamaan herkästi autististen ydinoireiden muutosta tarkkailemalla puolistrukturoitua sosiaalista vuorovaikutusta lapsen ja tutkijan välillä.
Viikko 0 + viikko 16
Arbaklofeenin vaikutus sosiaalisten kykyjen ja reagointikyvyn mittauksiin SRS-2-P:n kautta
Aikaikkuna: Viikko 0 + viikko 16
SRS-2-P: Social Responsiveness Scale (emoversio) mittaa sosiaalisen vajaatoiminnan vakavuutta ASD:ssä.
Viikko 0 + viikko 16
Arbaklofeenin vaikutus sosiaalisten kykyjen ja reagointikyvyn mittauksiin SRS-2-T:n kautta
Aikaikkuna: Viikko 0 + viikko 16
SRS-2-T: Social Responsiveness Scale (opettajaversio) mittaa ASD:n sosiaalisen vajaatoiminnan vakavuutta.
Viikko 0 + viikko 16
Arbaklofeenin vaikutus ongelmakäyttäytymisen mittauksiin
Aikaikkuna: Viikko 0 + viikko 4 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16
ABC-C: Tämä on yhteisöversio alkuperäisen asuinkäyttöön tarkoitetusta Poikkeava käyttäytymisen tarkistuslistan versiosta. Se on suunniteltu tunnistamaan objektiivisesti viisi käyttäytymisen ala-asteikkoa ensisijaisen hoitajan tarkkailemalla: ärtyneisyys, letargia, stereotypia, yliaktiivisuus ja sopimaton puhe.
Viikko 0 + viikko 4 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16
Arbaklofeenin vaikutus ongelmakäyttäytymisen mittauksiin
Aikaikkuna: Viikko 0 + viikko 16
CBCL: Child Behavior Checklist on hoitajan raporttilomake, joka tunnistaa lasten ongelmakäyttäytymisen.
Viikko 0 + viikko 16
Arbaklofeenin vaikutus muihin ydinoireiden mittauksiin
Aikaikkuna: Viikko 0 + viikko 4 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16
TAVOITE: Autism Impact Measure on suunniteltu mittaamaan muutoksia autismin ydinoireissa.
Viikko 0 + viikko 4 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16
Arbaklofeenin turvallisuus ja siedettävyys ASD:tä sairastavilla lapsilla ja nuorilla SMURF-tutkimuksella arvioituna
Aikaikkuna: Viikko 0 + viikko 2 + viikko 4 + viikko 6 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16 + viikko 18
SMURF: Safety Monitoring Uniform Research Form.
Viikko 0 + viikko 2 + viikko 4 + viikko 6 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16 + viikko 18
Arbaklofeenin turvallisuus ja siedettävyys lapsilla ja nuorilla, joilla on ASD:tä ESS-CHADilla arvioituna
Aikaikkuna: Viikko 0 + viikko 2 + viikko 4 + viikko 6 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16 + viikko 18
ESS-CHAD: Lasten ja nuorten Epworth Sleepiness Scalea käytetään sedaation arvioinnissa.
Viikko 0 + viikko 2 + viikko 4 + viikko 6 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16 + viikko 18
Arbaklofeenin turvallisuus ja siedettävyys ASD:tä sairastavilla lapsilla ja nuorilla C-SSRS:n mukaan arvioituna
Aikaikkuna: Viikko 0 + viikko 2 + viikko 4 + viikko 6 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16 + viikko 18
C-SSRS: Columbia Suicide Severity Rating Scalea käytetään itsemurhien mittaamiseen.
Viikko 0 + viikko 2 + viikko 4 + viikko 6 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16 + viikko 18
Arbaklofeenin turvallisuus ja siedettävyys ASD:tä sairastavilla lapsilla ja nuorilla pulssimittauksella arvioituna
Aikaikkuna: Viikko -3 + viikko 0 + viikko 2 + viikko 4 + viikko 6 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16 + viikko 18
Elintoiminnot: pulssi
Viikko -3 + viikko 0 + viikko 2 + viikko 4 + viikko 6 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16 + viikko 18
Arbaklofeenin turvallisuus ja siedettävyys ASD:tä sairastavilla lapsilla ja nuorilla mitattuna kehon lämpötilamittauksella
Aikaikkuna: Viikko -3 + viikko 0 + viikko 2 + viikko 4 + viikko 6 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16 + viikko 18
Elintoiminnot: ruumiinlämpö
Viikko -3 + viikko 0 + viikko 2 + viikko 4 + viikko 6 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16 + viikko 18
Arbaklofeenin turvallisuus ja siedettävyys ASD:tä sairastavilla lapsilla ja nuorilla mitattuna verenpainemittauksella
Aikaikkuna: Viikko -3 + viikko 0 + viikko 2 + viikko 4 + viikko 6 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16 + viikko 18
Elintoiminnot: verenpaine
Viikko -3 + viikko 0 + viikko 2 + viikko 4 + viikko 6 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16 + viikko 18
Arbaklofeenin turvallisuus ja siedettävyys ASD:tä sairastavilla lapsilla ja nuorilla painomittauksella arvioituna
Aikaikkuna: Viikko -3 + viikko 0 + viikko 2 + viikko 4 + viikko 6 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16 + viikko 18
Paino: Paino (kg) arvioidaan, kun kaikki ulkokuoret ja kengät on poistettu.
Viikko -3 + viikko 0 + viikko 2 + viikko 4 + viikko 6 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16 + viikko 18
Arbaklofeenin turvallisuus ja siedettävyys ASD:tä sairastavilla lapsilla ja nuorilla mitattuna pituutta mittaamalla
Aikaikkuna: Viikko -3 + viikko 0 + viikko 2 + viikko 4 + viikko 6 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16 + viikko 18
Korkeus: Korkeus (cm) mitataan, kun kaikki ulkokuoret ja kengät on poistettu.
Viikko -3 + viikko 0 + viikko 2 + viikko 4 + viikko 6 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16 + viikko 18
Arbaklofeenin turvallisuus ja siedettävyys ASD:tä sairastavilla lapsilla ja nuorilla arvioituna Tanner-asteikolla
Aikaikkuna: Viikko -3 + viikko 0 + viikko 2 + viikko 4 + viikko 6 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16 + viikko 18
Tanner-vaihe
Viikko -3 + viikko 0 + viikko 2 + viikko 4 + viikko 6 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16 + viikko 18
Arbaklofeenin turvallisuus ja siedettävyys ASD:tä sairastavilla lapsilla ja nuorilla verikokeilla arvioituna
Aikaikkuna: Viikko -3 + viikko 16
Verikokeet: CBC, seerumikemia, maksaentsyymit ja munuaisten toiminta.
Viikko -3 + viikko 16
Arbaklofeenin turvallisuus ja siedettävyys ASD:tä sairastavilla lapsilla ja nuorilla verikokeilla arvioituna
Aikaikkuna: Lääketesti: viikko -3 + viikko 16, raskaustesti: viikko -3 + viikko 0 + viikko 4 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16
Virtsakokeet: perusvirtsan analyysi, myrkylliset aineet (amfetamiinit, bentsodiatsepiinit, barbituraatit, marihuana/kannabis, kokaiini, opioidit (huumeet)) ja raskaus.
Lääketesti: viikko -3 + viikko 16, raskaustesti: viikko -3 + viikko 0 + viikko 4 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16
Tutkia digitaalisten biomarkkerien käyttöä ja toteutettavuutta
Aikaikkuna: Viikko -3 + viikko 0 + viikko 2 + viikko 4 + viikko 6 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16
Tutkia digitaalisten biomarkkerien käyttöä ja toteutettavuutta ASD:n ydin- ja siihen liittyvien oireiden hoitoon reagoivina mittarina
Viikko -3 + viikko 0 + viikko 2 + viikko 4 + viikko 6 + viikko 8 + viikko 12 + viikko 16

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Selvitä, liittyvätkö P1- ja N170-amplitudit ja latenssi sähköfysiologian (EEG) mittareina jompaankumpaan hoitovasteeseen
Aikaikkuna: Viikko 0 + viikko 16
P1- ja N170-amplitudi ja latenssi arvioidaan kasvojen ERP-tehtävällä.
Viikko 0 + viikko 16
Selvitä, liittyvätkö alfa- ja theta-teho (etuosa) ja theta-yhteys sähköfysiologian (EEG) mittarina kumpaankaan hoitovasteeseen
Aikaikkuna: Viikko 0 + viikko 16
Alfa- ja theta-voima (etuosa) ja Theta-liitettävyys arvioidaan katsomalla sosiaalisia ja ei-sosiaalisia videoita.
Viikko 0 + viikko 16
Selvitä, liittyykö indusoitu teho taajuudella 10 Hz ja 40 Hz sähköfysiologian (EEG) mittarina jompaankumpaan hoitovasteeseen
Aikaikkuna: Viikko 0 + viikko 16
Indusoitunut teho taajuudella 10 Hz ja 40 Hz arvioidaan kuuloon perustuvalla vakaan tilan vastetehtävällä.
Viikko 0 + viikko 16
Selvitä, liittyykö indusoitu ja herätetty teho taajuudella 6 Hz ja 10 Hz elektrofysiologian (EEG) mittareina jompaankumpaan hoitovasteeseen
Aikaikkuna: Viikko 0 + viikko 16
Indusoitunut ja herätetty teho taajuudella 6 Hz ja 10 Hz arvioidaan Visual Steady State Response -tehtävällä.
Viikko 0 + viikko 16
Selvitä, liittyykö standardiärsykkeiden P1, N1 amplitudi ja latenssi sekä epäsovitusnegativisuuden (MMN) amplitudi ja latenssi sähköfysiologian (EEG) mittareina jompaankumpaan hoitovasteeseen
Aikaikkuna: Viikko 0 + viikko 16
Vakioärsykkeiden P1-, N1-amplitudi ja latenssi sekä mismatch-negativisuuden (MMN) amplitudi ja latenssi arvioidaan Visual Steady State Response -tehtävällä.
Viikko 0 + viikko 16
Selvitä, liittyykö alfa- ja theta-teho ja liitettävyys elektrofysiologian (EEG) mittareina jompaankumpaan hoitovasteeseen
Aikaikkuna: Viikko 0 + viikko 16
Alfa- ja theta-tehoa ja liitettävyyttä arvioidaan lepotilan tehtävällä.
Viikko 0 + viikko 16
Tutki valinnaisten veren biomarkkerien (DNA) ja arbaklofeenin turvallisuuden, tehokkuuden ja optimaalisen annostuksen välistä suhdetta aiemmissa tulosmittauksissa määritettyjen mittausten perusteella.
Aikaikkuna: Viikko 0 + viikko 16
Valinnaiset veren biomarkkerit (DNA): Tämän arkiston tarkoituksena on mahdollistaa tulevien tutkimusten suhde DNA-sekvenssin vaihtelun ja arbaklofeenin turvallisuuden, tehokkuuden ja optimaalisen annostuksen välillä ASD:n hoidossa.
Viikko 0 + viikko 16

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Celso Arango, MD, PhD

Yhteistyökumppanit

UMC Utrecht

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Torstai 19. syyskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 27. tammikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 27. tammikuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 7. syyskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. syyskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Tiistai 25. syyskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Keskiviikko 8. helmikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. helmikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. helmikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AIMS2-CT-01
  • 2018-000942-21 (EUDRACT_NUMBER)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Autismispektrihäiriö

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cyprus

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa