Arbaclofeno en Niños y Adolescentes con TEA (AIMS2-CT1)

Criterios de inclusión:

1. Consentimiento informado por escrito firmado

   1. Los participantes o su representante legal deben haber firmado y fechado un formulario de consentimiento informado por escrito aprobado por el IRB/IEC de acuerdo con las pautas regulatorias e institucionales. Esto debe obtenerse antes de la realización de cualquier procedimiento relacionado con el protocolo que no sea parte de la atención normal del participante. Los participantes que no tengan la capacidad de dar su consentimiento darán el consentimiento apropiado para su desarrollo.
   2. Los participantes deben estar dispuestos y ser capaces de cumplir con las visitas programadas, el programa de tratamiento y las pruebas de laboratorio.
   3. El padre/cuidador/LAR del sujeto debe poder hablar y comprender el idioma local donde se lleva a cabo el estudio lo suficiente como para comprender la naturaleza del estudio y permitir la realización de todas las evaluaciones del estudio. El mismo padre/cuidador/LAR debe ser capaz de brindar información confiable sobre la condición del sujeto, aceptar supervisar la administración del fármaco del estudio y acompañar al sujeto a todas las visitas a la clínica.
   4. El paciente debe poder hablar y comprender el idioma local donde se lleva a cabo el estudio lo suficiente como para comprender la naturaleza del estudio y permitir la realización de todas las evaluaciones del estudio.

2. Tipo de participante y características de la enfermedad objetivo

   1. Diagnóstico de un Trastorno del Espectro Autista según los criterios del DSM-5
   2. Lenguaje complejo como se define en ADOS-2 para calificar para un Módulo 3 o 4.
   3. El régimen de tratamiento farmacológico actual que afecta el comportamiento se ha mantenido estable durante al menos 6 semanas antes de la selección y se espera que se mantenga estable durante la duración del estudio.
   4. Las intervenciones psicoterapéuticas/psicosociales actuales que afectan el comportamiento son estables durante 3 meses antes de la selección y se espera que sean estables durante la duración del estudio (las vacaciones escolares regulares estándar y/o el cambio anual de maestro/salón no califican para el cambio de intervención).
   5. Los sujetos con antecedentes de trastorno convulsivo deben estar recibiendo actualmente un tratamiento estable con medicación anticonvulsiva y deben haber estado libres de convulsiones durante 6 meses antes de la selección, o deben estar libres de convulsiones durante 3 años antes de la selección si actualmente no están en un tratamiento estable (>3 meses). ) dosis de antiepilépticos.

3. Edad, estado residencial y reproductivo

   1. Participantes masculinos o femeninos de 5 a 17 años de edad al momento de prestar el consentimiento, inclusive.
   2. Residir con el padre/tutor que es entrevistado para Vineland.
   3. Prueba de embarazo negativa para mujeres en edad fértil (el sujeto ha experimentado el inicio de la menstruación) dentro de las 24 horas anteriores al inicio del tratamiento del estudio.
   4. Las mujeres en edad fértil que son sexualmente activas deben aceptar usar una forma anticonceptiva altamente efectiva (es decir, esterilización quirúrgica existente, abstinencia total o una combinación de dos formas efectivas de anticoncepción, como, por ejemplo, condones más tratamiento hormonal).

   5. Los participantes masculinos con parejas femeninas en edad fértil son elegibles para participar si aceptan las siguientes condiciones:

      • Informar a todos y cada uno de los socios de su participación en un estudio clínico de medicamentos y la necesidad de cumplir con las instrucciones de anticoncepción según las indicaciones del investigador.
      • Los participantes masculinos deben usar un condón durante la duración del estudio y hasta el final de la exposición sistémica relevante definida como 7 meses después del final del tratamiento del estudio.
      • Las parejas femeninas de los hombres que participan en el estudio deben considerar el uso de métodos anticonceptivos efectivos hasta el final de la exposición sistémica relevante, definida como 7 meses después del final del tratamiento en el participante masculino.
      • Los participantes masculinos con una pareja embarazada o lactante deben aceptar abstenerse de tener relaciones sexuales vaginales con el pene o usar un condón masculino durante cada episodio de penetración del pene durante el tratamiento y hasta 7 meses después del final del tratamiento del estudio.
      • Abstenerse de donar esperma durante la duración del tratamiento del estudio y hasta 7 meses después del final del tratamiento del estudio.

Criterio de exclusión:

1. Condiciones médicas

   una. Sujetos con cualquier condición que pueda interferir con la realización del estudio, confundir la interpretación de los resultados del estudio o poner en peligro su propio bienestar. Esto incluye, entre otros, deterioro de la función renal, evidencia o antecedentes de malignidad o cualquier enfermedad hematológica, endocrina, respiratoria, hepática, cardiovascular o gastrointestinal significativa, incluida cualquier anomalía clínicamente significativa en el ECG. En general, cualquier condición comórbida que pueda interactuar con los procedimientos del estudio.

2. Terapia previa/concomitante

   1. Sujetos que actualmente reciben tratamiento con baclofeno racémico, vigabatrina, tiagabina o riluzol u otros medicamentos relacionados con GABA (p. gabapentina o pregabalina). Solo se permitirá el uso ocasional de benzodiazepinas (o drogas derivadas) (PM, es decir, por la noche).
   2. Los sujetos que actualmente están recibiendo tratamiento farmacológico que afecta el comportamiento (consulte la sección de medicación concomitante) deben tener una dosis estable durante las 6 semanas previas a la visita de selección y durante la duración del estudio.
   3. Participar en programas que incluyen intervenciones educativas, conductuales y/o dietéticas no farmacológicas que afecten el comportamiento, la participación en estos programas debe haber sido continua durante los 3 meses anteriores a la selección y los participantes o sus padres/cuidadores/LAR no pueden iniciar de forma electiva nuevos o modificar intervenciones en curso durante la duración del estudio. Las vacaciones escolares típicas no se consideran modificaciones de la programación estable.
   4. Sujetos que han tomado otro fármaco en investigación en los últimos 30 días.

3. Hallazgos de pruebas físicas y de laboratorio

   una. Pacientes con evidencia de cualquier enfermedad hematológica, endocrina, cardiovascular (incluida la cardiopatía congénita sintomática no corregida), respiratoria, renal, hepática o gastrointestinal importante, sin incluir las enfermedades pediátricas comunes leves en estas áreas que son estables (p. asma leve, estreñimiento, etc.), a juicio del investigador.

4. Relacionado con la medicación del estudio

   1. Sujetos que no pueden tomar medicamentos orales.
   2. Sujetos que tienen antecedentes de hipersensibilidad al baclofeno racémico.
   3. Los sujetos con problemas hereditarios raros de intolerancia a la galactosa, deficiencia de lactasa o problemas de absorción de glucosa o galactosa no deben tomar este medicamento.
   4. Ulceración péptica activa ya que el baclofeno estimula la secreción de ácido gástrico.
   5. Porfiria.

5. Otros criterios de exclusión

   1. Sujetos que actualmente están involucrados en el uso de drogas ilícitas o abuso de alcohol, según los criterios del DSM-5.
   2. Sujetos que hayan participado previamente en un ensayo clínico de Arbaclofen.
   3. Mujeres que están amamantando.