- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT03872102
Ułatwienie diagnostyki i prognozowania zespołów parkinsonowskich za pomocą neuroobrazowania
Ilościowa diagnostyka zespołów parkinsonowskich z wykorzystaniem multimodalnego neuroobrazowania i głębokiego uczenia się
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Postępowanie z pacjentami z objawami parkinsonizmu ma dwie krytyczne luki: (1) nie ma klinicznie zaakceptowanych biomarkerów, które można by wykorzystać do określenia tempa progresji choroby u osoby z chorobą Parkinsona (PD) oraz (2) nie istnieją żadne biomarkery, które mogłyby pomóc w diagnostyce różnicowej stanów, które wykazują objawy i oznaki parkinsonizmu. Te 2-letnie badania mają na celu opracowanie multimodalnego biomarkera do neuroobrazowania, który umożliwi przewidywanie tempa progresji choroby w PD oraz biomarkera, który umożliwi diagnostykę różnicową PD, atrofii wieloukładowej (MSA), postępującego porażenia nadjądrowego (PSP), i zdrowe kontrole.
Niniejsze opracowanie składa się z dwóch części; neuroobrazowanie określonej populacji pacjentów z PD w średnim i późnym stadium, obecnie obserwowanych w Centrum Medycznym UT Southwestern, oraz rekrutacja nowych pacjentów z PD, MSA i PSP, którzy będą obserwowani klinicznie przez 2 lata i którzy zostaną poddani neuroobrazowaniu.
Uczestnicy zostaną poproszeni o poddanie się kilku rodzajom neuroobrazowania, które zostaną przeanalizowane przy użyciu technik uczenia maszynowego.
Podczas każdej wizyty studyjnej nowo rekrutowanych kohort zostaną przeprowadzone odpowiednie skale kliniczne oparte na ich diagnozie i wykorzystane do śledzenia i pomiaru ciężkości i postępu choroby.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Padraig E O'Suilleabhain, MD
- Numer telefonu: 214-648-2943
- E-mail: padraig.osuilleabhain@utsouthwestern.edu
Lokalizacje studiów
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- Rekrutacyjny
- UT Southwestern Medical Center
-
Kontakt:
- Pheba Sunny
- Numer telefonu: 214-648-7578
- E-mail: phebaelizabath.sunny@utsouthwestern.edu
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Istnieją 4 badane populacje:
- Osoby z PD
- Przedmioty z PSP
- Osoby z MSA
- Przedmioty kontrolne
Opis
Kryteria przyjęcia:
dla Celu 1:
- Rozpoznanie choroby Parkinsona
- Istnienie wystarczających danych klinicznych z poprzedniego badania podłużnego UTS Southwestern w celu określenia tempa progresji (sklasyfikowanej jako szybka lub wolna)
- Dostępność odpowiedniego dopasowanego uczestnika w alternatywnej grupie progresywnej (szybka lub wolna)
- Gotowość do udziału w badaniach obrazowych wymaganych w tym badaniu i do wyrażenia pisemnej świadomej zgody
dla Celu 2:
Pacjenci z PD będą rekrutowani zgodnie z klinicznymi kryteriami diagnostycznymi MDS dla PD.
- Czas trwania PD (od diagnozy) wynosi < 5 lat
- Chęć udziału w wizytach obrazowych i ocenach klinicznych oraz wyrażenie świadomej zgody na piśmie
- Badany i badacz zgadzają się, że jest wysoce prawdopodobne, że badany będzie mógł uczestniczyć przez cały 2-letni okres badania (nie planuje przeprowadzki)
Pacjenci z MSA będą rekrutowani zgodnie z Drugim Konsensusem w sprawie diagnozy atrofii wieloukładowej.
- Czas trwania MSA (od rozpoznania) wynosi < 5 lat
- Chęć udziału w wizytach obrazowych i ocenach klinicznych oraz wyrażenie świadomej zgody na piśmie
- Badany i badacz zgadzają się, że jest wysoce prawdopodobne, że badany będzie mógł uczestniczyć przez cały 2-letni okres badania (nie planuje wyprowadzki w trakcie badania)
Pacjenci z PSP będą rekrutowani zgodnie z Kryteriami MDS dotyczącymi diagnozowania postępującego porażenia nadjądrowego i muszą spełniać kryteria włączenia do grupy „prawdopodobne PSP”.
- Chęć udziału w wizytach obrazowych i ocenach klinicznych oraz wyrażenie świadomej zgody na piśmie
- Badany i badacz zgadzają się, że jest wysoce prawdopodobne, że badany będzie mógł uczestniczyć przez cały 2-letni okres badania (nie planuje wyprowadzki w trakcie badania)
Zostaną zrekrutowane osoby kontrolne, które spełniają następujące kryteria:
- Z grubsza wiek i płeć były dopasowane do osób z kohorty PD
- Brak historii lub wyników badań sugerujących jakąkolwiek chorobę neurodegeneracyjną
- Normalny chód, równowaga i ruchy gałek ocznych dla wieku
- Brak dowodów klinicznych na objawowe niedociśnienie ortostatyczne
- Chęć udziału w wizytach obrazowych i ocenach klinicznych oraz wyrażenie świadomej zgody na piśmie
- Badany i badacz zgadzają się, że jest wysoce prawdopodobne, że badany będzie mógł uczestniczyć przez cały 2-letni okres badania (nie planuje wyprowadzki w trakcie badania)
Kryteria wyłączenia:
Dla celów 1 i 2:
- Wszelkie przeciwwskazania do poddania się multimodalnemu programowi obrazowania
- Wszystkie kobiety w wieku rozrodczym w wieku od 18 do 55 lat zostaną wykluczone z badania, chyba że potwierdzono, że nie są w ciąży za pomocą testu ciążowego przed skanowaniem
- To badanie będzie wymagało stałej jasnej komunikacji przez cały czas trwania badania; w związku z tym osoby nie mówiące po angielsku zostaną wykluczone
- Osoby po amputacji palca praworęcznego
- Odlew na prawą rękę lub palce podczas rejestracji
- Ma klinicznie istotne zaburzenia czynności wątroby, nerek, płuc, zaburzenia metaboliczne lub hormonalne, które stanowią zagrożenie dla bezpieczeństwa
- Ma aktualną klinicznie istotną chorobę serca, która stanowi zagrożenie dla bezpieczeństwa
- Ma aktualną klinicznie istotną chorobę zakaźną lub chorobę współistniejącą, która stwarza zagrożenie bezpieczeństwa
- Ma historię istotnej ciężkiej alergii na lek lub nadwrażliwości
- Mieć historię uzależnienia lub nadużywania narkotyków, alkoholu lub substancji w ciągu ostatniego roku lub wcześniejszą długotrwałą historię uzależnienia lub nadużywania
- Obecnie przechodzi chemioterapię lub radioterapię z powodu raka
- Rekreacyjne zażywanie narkotyków w ciągu ostatnich sześciu miesięcy
- Choroba ośrodkowego układu nerwowego lub uszkodzenie mózgu, które wykluczają udział w tym badaniu
- Zaburzenia psychiczne lub neurologiczne, które wykluczają udział w tym badaniu
- Niezdolność do utrzymania lub utrzymania spotkań badawczych
dla Celu 1:
- Ciężka progresja choroby uniemożliwiająca lub utrudniająca udział w badaniach obrazowych
- Niedostępność odpowiednio dopasowanego uczestnika w alternatywnej grupie progresywnej (szybka lub wolna)
dla Celu 2:
Przedmioty PD
- Jednoznaczne nieprawidłowości móżdżku
- Ograniczenie patrzenia w dół w pionie lub spowolnienie sakad w dół
- Rozpoznanie wariantu behawioralnego otępienia czołowo-skroniowego lub pierwotnie postępującej afazji
- Cechy parkinsonizmu ograniczone do kończyn dolnych przez > 3 lata
- Leczenie blokerami dopaminy lub lekami zubożającymi w czasie zgodnym z parkinsonizmem polekowym
- Brak zauważalnej odpowiedzi na duże dawki lewodopy pomimo umiarkowanego nasilenia choroby
- Biegły uważa rozpoznanie zespołu alternatywnego za bardziej prawdopodobne niż PD
- Szybki postęp upośledzenia chodu wymagającego wózka inwalidzkiego w ciągu 5 lat od wystąpienia
- Całkowity brak progresji objawów ruchowych w ciągu 5 lat, chyba że jest to spowodowane leczeniem
- Wczesna dysfunkcja opuszkowa w ciągu pierwszych 5 lat od rozpoznania
- Zaburzenia oddychania wdechowego (stridor lub częste westchnienia)
- Ciężka niewydolność układu autonomicznego w ciągu pierwszych 5 lat
- Nawracające upadki (>1 na rok) z powodu zaburzeń równowagi w ciągu pierwszych 3 lat
- Nieproporcjonalny dystoniczny anterocollis lub przykurcze rąk lub stóp w ciągu 10 lat
- Brak jakichkolwiek typowych pozamotorycznych cech chP pomimo 5 lat choroby
- W przeciwnym razie niewyjaśnione objawy układu piramidowego (osłabienie, hiperrefleksja lub objawy prostownika palca)
- Dwustronny symetryczny parkinsonizm
Przedmioty MSA
- Klinicznie istotna neuropatia
- Halucynacje nie wywołane lekami
- Początek po 75 roku życia
- Rodzinna historia ataksji lub parkinsonizmu
- Zmiany w istocie białej sugerujące stwardnienie rozsiane
tematy PSP
- Dominujące, inaczej niewyjaśnione upośledzenie pamięci epizodycznej, sugerujące AD (choroba Alzheimera)
- Przeważająca, inaczej niewyjaśniona niewydolność układu autonomicznego, np. niedociśnienie ortostatyczne (ortostatyczne obniżenie ciśnienia krwi po 3 minutach stania > 30 mm Hg skurczowe lub > 15 mm Hg rozkurczowe), sugerujące zanik wielu układów lub chorobę ciał Lewy'ego
- Dominujące, inaczej niewyjaśnione halucynacje wzrokowe lub wahania czujności, sugerujące otępienie z ciałami Lewy'ego
- Dominujące, inaczej niewyjaśnione wielosegmentowe objawy górnego i dolnego neuronu ruchowego, sugerujące chorobę neuronu ruchowego (czyste objawy górnego neuronu ruchowego nie stanowią kryterium wykluczenia)
- Nagły początek lub stopniowy lub szybki postęp objawów, w połączeniu z odpowiednimi wynikami badań obrazowych lub laboratoryjnych, sugerujący etiologię naczyniową, autoimmunologiczne zapalenie mózgu, encefalopatie metaboliczne lub chorobę prionową
- Historia zapalenia mózgu
- Wyraźna ataksja wyrostka robaczkowego
- Możliwa do zidentyfikowania przyczyna niestabilności postawy, np. pierwotny deficyt czucia, dysfunkcja przedsionka, ciężka spastyczność lub zespół dolnego neuronu ruchowego
Przedmioty kontrolne
a. W opinii badacza nieodpowiedni kandydat do pełnienia funkcji kontrolnej
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Cel 1: Opracowanie biomarkera tempa progresji choroby Parkinsona
W celu 1 zapiszemy pacjentów z PD obejmujących zakres wskaźników progresji, które były śledzone w UT Southwestern Medical Center. Multimodalne neuroobrazowanie zostanie uzyskane od każdego pacjenta. Ocenimy dane obrazowe i znane dane dotyczące progresji klinicznej za pomocą technik statystycznych w celu określenia biomarkera, który wiąże się z tempem progresji. |
|
Cel 2: Opracowanie biomarkera umożliwiającego rozróżnienie PD, PSP, MSA
Do Celu 2 będziemy rekrutować osoby z PD, MSA i PSP. Będziemy również rekrutować zdrowe kontrole dopasowane pod względem wieku / płci. Wszyscy uczestnicy przejdą serię ocen klinicznych w trzech różnych punktach czasowych, w odstępie około 6-8 miesięcy:
Multimodalne neuroobrazowanie zostanie uzyskane od każdego pacjenta. Ocenimy dane obrazowe od uczestników wraz z prospektywnie zebranymi informacjami na temat postępu klinicznego za pomocą technik statystycznych w celu określenia biomarkera, który wiąże się z różnicowaniem PD, MSA i PSP. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Obrazowanie biomarkera tempa progresji
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Biomarker obrazowania składa się z modelu uczenia maszynowego, który na podstawie danych z neuroobrazowania rozróżnia osoby o szybkiej i wolnej progresji.
Wydajność modelu zostanie oceniona ilościowo przy użyciu powszechnie przyjętych wskaźników wydajności: czułości, specyficzności i dokładności.
|
Linia bazowa
|
|
Biomarker obrazowania, który rozróżnia różne choroby neurodegeneracyjne
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Biomarker obrazowania składa się z modelu uczenia maszynowego, który różnicuje choroby Parkinsona: PD, PSP i MSA przy użyciu danych neuroobrazowania.
Wydajność modelu zostanie oceniona ilościowo przy użyciu szeroko przyjętych wskaźników wydajności z macierzy nieporozumień klasyfikacji.
Metryki będą obejmować wrażliwość na chorobę, specyficzność choroby oraz dokładność specyficzną dla choroby i ogólną dokładność.
|
Linia bazowa
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku MDS-UPDRS
Ramy czasowe: Linia bazowa, wizyta po 6-8 miesiącach, wizyta na zakończenie badania (12-16 miesięcy)
|
Zunifikowana Skala Oceny Choroby Parkinsona (MDS-UPDRS) przeprowadzona przez Stowarzyszenie Zaburzeń Ruchowych jest standardową miarą ciężkości PD stosowaną w wielu badaniach.
Składa się on z czterech podskal, Część I: niemotoryczne doświadczenia życia codziennego (13 pozycji), Część II: motoryczne doświadczenia życia codziennego (13 pozycji), Część III: badanie motoryczne (18 pozycji), oraz Część IV: motoryka komplikacje (sześć pozycji).
Każda podskala ma pięciostopniową skalę od 0 do 4, gdzie 0 = normalny, 1 = lekki, 2 = łagodny, 3 = umiarkowany i 4 = ciężki.
Całkowity wynik jest sumą wyników podskali dla wszystkich czterech części i mieści się w zakresie od 0 (brak niepełnosprawności) do 200 (całkowita zależność).
Ujemna zmiana w stosunku do wyników wyjściowych wskazuje na poprawę.
|
Linia bazowa, wizyta po 6-8 miesiącach, wizyta na zakończenie badania (12-16 miesięcy)
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali oceny UMSARS (United Multiple System Atrophy Rating Scale).
Ramy czasowe: Linia bazowa, wizyta po 6-8 miesiącach, wizyta na zakończenie badania (12-16 miesięcy)
|
Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) to standardowa skala służąca do oceny ciężkości choroby w MSA.
Skala ta składa się z 2 podskal: Część I: Przegląd historyczny, która zawiera 12 pozycji, oraz Część II: Badanie ruchowe, która obejmuje 14 pozycji.
Wszystkie pozycje mieszczą się w zakresie od 0 do 4. Wynik każdej podskali jest sumą jej pozycji, a całkowity wynik UMSARS jest sumą wszystkich 26 pozycji.
Stąd całkowity wynik UMSARS może wahać się od 0 do 104, gdzie 0 oznacza brak upośledzenia, a 104 oznacza poważne upośledzenie.
Ujemna zmiana w stosunku do wyników wyjściowych wskazuje na poprawę.
|
Linia bazowa, wizyta po 6-8 miesiącach, wizyta na zakończenie badania (12-16 miesięcy)
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali oceny progresywnego porażenia nadjądrowego (PSPRS).
Ramy czasowe: Linia bazowa, wizyta po 6-8 miesiącach, wizyta na zakończenie badania (12-16 miesięcy)
|
Skala oceny progresywnego porażenia nadjądrowego (PSPRS) to standardowa skala używana do ilościowego określania nasilenia PSP.
Jest to ilościowa miara niepełnosprawności u uczestników z PSP.
PSPRS składa się z 28 pozycji w 6 obszarach.
Dostępny całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 (normalny) do 100.
Sześć pozycji ocenia się w skali 3-stopniowej (0-2), a 22 w skali 5-stopniowej (0-4).
Obszar historii/codziennych czynności obejmuje 7 pozycji z łączną maksymalną liczbą 24 punktów, obszar myślenia 4 pozycje z 16 punktami, obszar opuszkowy 2 pozycje z 8 punktami, obszar motoryczny oka 4 pozycje z 16 punktami, obszar motoryczny kończyn 6 pozycje z 16 punktami, a obszar chodu 5 pozycji z 20 punktami.
Ujemna zmiana w stosunku do wyników wyjściowych wskazuje na poprawę.
|
Linia bazowa, wizyta po 6-8 miesiącach, wizyta na zakończenie badania (12-16 miesięcy)
|
|
Zmiana od wartości początkowej w kwestionariuszu dotyczącym choroby Parkinsona
Ramy czasowe: Linia bazowa, wizyta po 6-8 miesiącach, wizyta na zakończenie badania (12-16 miesięcy)
|
Kwestionariusz choroby Parkinsona (PDQ-39) ocenia, w jakim stopniu osoby z chorobą Parkinsona doświadczają trudności w 8 wymiarach codziennego życia.
Kwestionariusz PDQ składający się z 39 pytań zapewnia wyniki (wyrażone w procentach) dla każdej z 8 skal: mobilność, codzienne czynności, dobre samopoczucie emocjonalne, piętno, wsparcie społeczne, poznanie, komunikacja i dyskomfort cielesny.
poszczególne pozycje oceniane są w 5-stopniowej skali (0-4).
Wyższe wartości procentowe oznaczają gorszą jakość życia, a zmniejszenie wyniku w czasie oznacza poprawę.
|
Linia bazowa, wizyta po 6-8 miesiącach, wizyta na zakończenie badania (12-16 miesięcy)
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w Schwab i Anglii Skala czynności życia codziennego
Ramy czasowe: Linia bazowa, wizyta po 6-8 miesiącach, wizyta na zakończenie badania (12-16 miesięcy)
|
Schwab and England Activities of Daily Living Scale (S&E) jest powszechnie stosowaną miarą codziennych funkcji w przypadku choroby Parkinsona (PD).
Skala S&E ocenia funkcjonowanie pacjenta z PD w skali od 0 oznaczającej najgorsze możliwe funkcjonowanie do 100 wskazującej na brak upośledzenia.
Wzrost wyniku w czasie wskazuje na poprawę kliniczną.
|
Linia bazowa, wizyta po 6-8 miesiącach, wizyta na zakończenie badania (12-16 miesięcy)
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Padraig E O'Suilleabhain, MD, University of Texas Southwestern Medical Center
- Główny śledczy: Albert Montillo, PhD, University of Texas Southwestern Medical Center
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Synukleinopatie
- Objawy neurologiczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby oczu
- Tauopatie
- Choroby neurodegeneracyjne
- Zaburzenia ruchowe
- Zaburzenia Parkinsona
- Choroby jąder podstawy
- Choroby nerwów czaszkowych
- Pierwotne dysautonomie
- Choroby autonomicznego układu nerwowego
- Oftalmoplegia
- Zaburzenia motoryki oka
- Paraliż
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Objawy i symptomy
- Choroba Parkinsona
- Atrofia wielu systemów
- Porażenie nadjądrowe, postępujące
Inne numery identyfikacyjne badania
- STU-2018-0428
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .