- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT03872102
Facilitering af diagnostik og prognose for Parkinsons syndromer ved hjælp af neuroimaging
Kvantitativ diagnostik af Parkinsons syndrom ved brug af multimodal neuroimaging og dyb læring
Studieoversigt
Status
Detaljeret beskrivelse
Håndtering af patienter med parkinsonsymptomer har to kritiske huller: (1) der er ingen klinisk accepterede biomarkører, der kan bruges til at informere om sygdomsprogression hos et individ med Parkinsons sygdom (PD), og (2) der eksisterer ingen biomarkører til at informere om differentialdiagnose af tilstande, der udviser parkinsonsymptomer og tegn. Denne 2-årige undersøgelse har til formål at udvikle en multimodal neuroimaging biomarkør, der muliggør forudsigelse af sygdomsprogressionshastighed i PD, og en biomarkør, der muliggør differentialdiagnose af PD, multiple system atrophy (MSA), progressiv supranuclear parese (PSP), og sunde kontroller.
Denne undersøgelse består af to dele; neuroimaging af en defineret population af PD-individer på midten til sent stadium, som i øjeblikket følges på UT Southwestern Medical Center, og rekruttering af nye forsøgspersoner med PD, MSA og PSP, som vil blive fulgt klinisk over 2 år, og som vil gennemgå neuroimaging.
Deltagerne vil blive bedt om at gennemgå flere typer neuroimaging, som vil blive analyseret ved hjælp af maskinlæringsteknikker.
Ved hvert studiebesøg af de nyligt rekrutterede kohorter vil passende kliniske skalaer blive udført baseret på deres diagnose og brugt til at spore og måle sygdommens sværhedsgrad og progression.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Pheba Sunny
- Telefonnummer: 214-648-7578
- E-mail: phebaelizabath.sunny@utsouthwestern.edu
Studiesteder
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
- Rekruttering
- UT Southwestern Medical Center
-
Kontakt:
- Pheba Sunny
- Telefonnummer: 214-648-7578
- E-mail: phebaelizabath.sunny@utsouthwestern.edu
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Der er 4 undersøgelsespopulationer:
- Emner med PD
- Emner med PSP
- Emner med MSA
- Kontrolfag
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
For mål 1:
- Diagnose af Parkinsons sygdom
- Eksistens af tilstrækkelige kliniske data fra tidligere UTS Southwestern longitudinelle undersøgelse til at bestemme progressionshastigheden (kategoriseret som hurtig eller langsom)
- Tilgængelighed af passende matchede deltagere i den alternative progressionsgruppe (hurtig eller langsom)
- Villighed til at deltage i de billeddiagnostiske undersøgelser, der kræves til denne undersøgelse, og til at give skriftligt informeret samtykke
For mål 2:
PD-personer vil blive rekrutteret i overensstemmelse med MDS Clinical Diagnostic Criteria for PD.
- Varigheden af PD (siden diagnosticering) er < 5 år
- Villig til at deltage i billeddiagnostiske og kliniske scoringsbesøg og give skriftligt informeret samtykke
- Forsøgsperson og investigator er enige om, at det med stor sandsynlighed vil være i stand til at deltage i hele den 2-årige undersøgelsesperiode (ingen planer om at flytte)
MSA-personer vil blive rekrutteret i overensstemmelse med den anden konsensuserklæring om diagnose af multipel systematrofi.
- Varighed af MSA (siden diagnosticering) er < 5 år
- Villig til at deltage i billeddiagnostiske og kliniske scoringsbesøg og give skriftligt informeret samtykke
- Forsøgsperson og investigator er enige om, at det med stor sandsynlighed vil være i stand til at deltage i hele den 2-årige undersøgelsesperiode (ingen planer om at flytte væk under undersøgelsen)
PSP-personer vil blive rekrutteret i overensstemmelse med MDS-kriterierne for diagnose af progressiv supranuklear parese og skal opfylde betegnelsen "sandsynlig PSP" til inklusion.
- Villig til at deltage i billeddiagnostiske og kliniske scoringsbesøg og give skriftligt informeret samtykke
- Forsøgsperson og investigator er enige om, at det med stor sandsynlighed vil være i stand til at deltage i hele den 2-årige undersøgelsesperiode (ingen planer om at flytte væk under undersøgelsen)
Der vil blive rekrutteret kontrolpersoner, som opfylder følgende kriterier:
- Alder og køn matchede nogenlunde med forsøgspersonerne i PD-kohorten
- Ingen historie eller undersøgelsesfund, der tyder på nogen neurodegenerativ sygdom
- Normal gang, balance og øjenbevægelser for alder
- Ingen klinisk evidens for symptomatisk ortostatisk hypotension
- Villig til at deltage i billeddiagnostiske og kliniske scoringsbesøg og give skriftligt informeret samtykke
- Forsøgsperson og investigator er enige om, at det med stor sandsynlighed vil være i stand til at deltage i hele den 2-årige undersøgelsesperiode (ingen planer om at flytte væk under undersøgelsen)
Ekskluderingskriterier:
For mål 1 og 2:
- Eventuelle kontraindikationer for at gennemgå det multimodale billedbehandlingsprogram
- Alle kvinder i den fødedygtige alder, i alderen 18-55 år, vil blive udelukket fra undersøgelsen, medmindre de bekræftes ikke at være gravide med en graviditetstest før scanning
- Denne undersøgelse vil kræve konstant klar kommunikation gennem hele undersøgelsens varighed; derfor vil ikke-engelsktalende blive udelukket
- Højrehåndede fingeramputerede
- Kast på højre hånd eller fingre på tidspunktet for tilmelding
- Har klinisk signifikante lever-, nyre-, lunge-, stofskifte- eller hormonforstyrrelser, som udgør en sikkerhedsrisiko
- Har en aktuel klinisk signifikant hjertesygdom, der udgør en sikkerhedsrisiko
- Har en aktuel klinisk signifikant infektionssygdom eller en medicinsk komorbiditet, som udgør en sikkerhedsrisiko
- Har en historie med relevant alvorlig lægemiddelallergi eller overfølsomhed
- Har en historie med stof-, alkohol- eller stofafhængighed eller misbrug inden for det sidste år, eller tidligere længerevarende historie med afhængighed eller misbrug
- I øjeblikket gennemgår kemoterapi eller stråling for kræft
- Rekreativt stofbrug i de sidste seks måneder
- Centralnervesystemets sygdom eller hjerneskade, der ville udelukke deltagelse i denne undersøgelse
- Psykiatrisk eller neurologisk lidelse, der ville udelukke deltagelse i denne undersøgelse
- Manglende evne til at beholde eller fastholde forskningsansættelser
For mål 1:
- Alvorlig sygdomsprogression, således at deltagelse i billeddiagnostiske test ville være umulig eller vanskelig
- Manglende tilgængelighed af en passende matchet deltager i den alternative progressionsgruppe (hurtig eller langsom)
For mål 2:
PD fag
- Utvetydige cerebellare abnormiteter
- Nedadgående lodret blikbegrænsning eller opbremsning af nedadgående saccader
- Diagnose af adfærdsvariant frontotemporal demens eller primær progressiv afasi
- Parkinsoniske træk begrænset til underekstremiteterne i > 3 år
- Behandling med dopaminblokkere eller -depletere i et tidsforløb, der stemmer overens med lægemiddelinduceret parkinsonisme
- Fravær af et observerbart respons på høje doser levodopa på trods af moderat sværhedsgrad af sygdommen
- Ekspert anser en diagnose af alternativt syndrom mere sandsynligt end PD
- Hurtig progression af gangbesvær, der kræver kørestol inden for 5 år efter debut
- Fuldstændig fravær af progression af motoriske symptomer over 5 år, medmindre det skyldes behandling
- Tidlig bulbar dysfunktion inden for de første 5 år efter diagnosen
- Inspiratorisk respiratorisk dysfunktion (stridor eller hyppige suk)
- Alvorlig autonom svigt i de første 5 år
- Tilbagevendende fald (>1 pr. år) på grund af forringet balance i de første 3 år
- Uforholdsmæssig dystonisk anterocollis eller håndkontrakturer af hænder eller fødder inden for 10 år
- Fravær af nogen af de almindelige ikke-motoriske træk ved PD trods 5 års sygdom
- Ellers uforklarlige tegn på pyramidekanalen (svaghed, hyperrefleksi eller tegn på ekstensortå)
- Bilateral symmetrisk parkinsonisme
MSA fag
- Klinisk signifikant neuropati
- Hallucinationer, der ikke fremkaldes af stoffer
- Debut efter alder 75 år
- Familiehistorie med ataksi eller parkinsonisme
- Hvidstoflæsioner, der tyder på multipel sklerose
PSP emner
- Fremherskende, ellers uforklarlig svækkelse af episodisk hukommelse, der tyder på AD (Alzheimers sygdom)
- Fremherskende, ellers uforklaret autonom svigt, f.eks. ortostatisk hypotension (ortostatisk reduktion i blodtryk efter 3 minutters stående > 30 mm Hg systolisk eller > 15 mm Hg diastolisk), hvilket tyder på multipel systematrofi eller Lewy body-sygdom
- Fremherskende, ellers uforklarlige visuelle hallucinationer eller udsving i årvågenhed, der tyder på demens med Lewy-legemer
- Fremherskende, ellers uforklarlige multisegmentale øvre og nedre motorneurontegn, der tyder på motorneuronsygdom (rene øvre motorneurontegn er ikke et eksklusionskriterium)
- Pludselig indtræden eller trinvis eller hurtig progression af symptomer, i forbindelse med tilsvarende billeddiagnostik eller laboratoriefund, der tyder på vaskulær ætiologi, autoimmun encephalitis, metaboliske encephalopatier eller prionsygdom
- Historie om encephalitis
- Fremtrædende appendikulær ataksi
- Identificerbar årsag til postural ustabilitet, f.eks. primær sensorisk underskud, vestibulær dysfunktion, svær spasticitet eller lavere motorneuronsyndrom
Kontrolfag
en. Efter efterforskerens mening en uegnet kandidat til at fungere som kontrol
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
---|
Mål 1: Udvikle en biomarkør for PD-sygdomsprogressionshastighed
Til mål 1 vil vi tilmelde PD-fag, der spænder over en række progressionsrater, som er blevet sporet på UT Southwestern Medical Center. Multimodal neuroimaging vil blive erhvervet fra hvert individ. Vi vil evaluere billeddannelsesdata og kendte data om klinisk progression ved hjælp af statistiske teknikker for at bestemme en biomarkør, der forbinder med progressionshastighed. |
Mål 2: Udvikle en biomarkør til at skelne mellem PD, PSP, MSA
Til mål 2 vil vi rekruttere emner med PD, MSA og PSP. Vi vil også rekruttere sunde kontroller, der matcher alder og køn. Alle forsøgspersoner vil gennemføre en række kliniske vurderinger på tre forskellige tidspunkter med ca. 6-8 måneders mellemrum:
Multimodal neuroimaging vil blive erhvervet fra hvert individ. Vi vil evaluere billeddannelsesdata fra deltagerne sammen med prospektivt indsamlet information om klinisk progression ved hjælp af statistiske teknikker til at bestemme en biomarkør, der associerer med differentieringen af PD, MSA og PSP. |
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Billeddannende biomarkør for progressionshastighed
Tidsramme: Baseline
|
Den billeddannende biomarkør består af en maskinlæringsmodel, der skelner mellem hurtige og langsomme fremskridt ved hjælp af neuroimaging-data.
Modellens ydeevne vil blive vurderet kvantitativt ved hjælp af bredt anvendte præstationsmålinger: følsomhed, specificitet og nøjagtighed.
|
Baseline
|
Billeddannende biomarkør, der skelner mellem forskellige neurodegenerative sygdomme
Tidsramme: Baseline
|
Den billeddannende biomarkør består af en maskinlæringsmodel, der differentierer de parkinsoniske sygdomme: PD, PSP og MSA ved hjælp af neuroimaging data.
Modellens ydeevne vil blive vurderet kvantitativt ved hjælp af bredt anvendte præstationsmålinger fra klassifikationsforvirringsmatricen.
Målingerne vil omfatte sygdomsfølsomhed, sygdomsspecificitet og sygdomsspecifik nøjagtighed og overordnet nøjagtighed.
|
Baseline
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Ændring fra baseline i MDS-UPDRS-score
Tidsramme: Baseline, 6-8 måneders besøg, afsluttet studiebesøg (12-16 måneder)
|
Movement Disorder Society-revisionen af Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) er standardmålet for PD-sværhedsgrad, der bruges i flere forsøg.
Denne består af fire underskalaer, del I: ikke-motoriske oplevelser af dagliglivet (13 punkter), Del ll: motoriske oplevelser i dagligdagen (13 punkter), del III: motoriske undersøgelser (18 punkter), og del IV: motoriske oplevelser komplikationer (seks genstande).
Hver underskala har en fempunktsskala fra 0-4, hvor 0 = normal, 1 = let, 2 = let, 3 = moderat og 4 = svær.
Den samlede score er summen af underskala-scorerne for alle fire dele og spænder fra 0 (ingen handicap) til 200 (total afhængighed).
Negativ ændring fra baseline-score indikerer forbedring.
|
Baseline, 6-8 måneders besøg, afsluttet studiebesøg (12-16 måneder)
|
Ændring fra baseline i Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) score
Tidsramme: Baseline, 6-8 måneders besøg, afsluttet studiebesøg (12-16 måneder)
|
Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) er standardskalaen til måling af sygdommens sværhedsgrad ved MSA.
Denne skala er sammensat af 2 underskalaer: Del I: Historisk gennemgang, der omfatter 12 punkter, og Del II: Motorundersøgelse, der omfatter 14 punkter.
Alle elementer spænder fra 0 til 4. Hver subskala-score er summen af dens elementer, og den samlede UMSARS-score er summen af alle 26 elementer.
Derfor kan den samlede UMSARS-score variere fra 0 til 104, hvor 0 betyder ingen svækkelse og 104 indikerer alvorlig svækkelse.
Negativ ændring fra baseline-score indikerer forbedring.
|
Baseline, 6-8 måneders besøg, afsluttet studiebesøg (12-16 måneder)
|
Ændring fra baseline i Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (PSPRS) score
Tidsramme: Baseline, 6-8 måneders besøg, afsluttet studiebesøg (12-16 måneder)
|
Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (PSPRS) er standardskalaen, der bruges til at kvantificere sværhedsgraden i PSP.
Dette er et kvantitativt mål for handicap hos deltagere med PSP.
PSPRS omfatter 28 genstande fordelt på 6 områder.
Den tilgængelige samlede score spænder fra 0 (normal) til 100.
Seks emner er bedømt på en 3-punkts skala (0-2) og 22 er bedømt på en 5-punkts skala (0-4).
Området Historie/Daglige aktiviteter omfatter 7 punkter med et samlet maksimum på 24 point, omtaleområdet 4 punkter med 16 point, bulbarområdet 2 punkter med 8 point, det okulærmotoriske område 4 punkter med 16 point, det motoriske område af lemmer 6 genstande med 16 point, og gangområdet 5 genstande med 20 point.
Negativ ændring fra baseline-score indikerer forbedring.
|
Baseline, 6-8 måneders besøg, afsluttet studiebesøg (12-16 måneder)
|
Ændring fra baseline i Parkinsons sygdom spørgeskema
Tidsramme: Baseline, 6-8 måneders besøg, afsluttet studiebesøg (12-16 måneder)
|
Parkinsons Disease Questionnaire (PDQ-39) vurderer, i hvilken grad PD-personer oplever vanskeligheder på tværs af 8 dimensioner af dagliglivet.
PDQ'en med 39 spørgsmål giver score (udtrykt i procent) for hver af de 8 skalaer: mobilitet, daglige aktiviteter, følelsesmæssigt velvære, stigmatisering, social støtte, kognition, kommunikation og kropsligt ubehag.
individuelle emner vurderes på en 5-trins skala (0-4).
Højere procenter repræsenterer dårligere livskvalitet, og en reduktion i score over tid repræsenterer forbedring.
|
Baseline, 6-8 måneders besøg, afsluttet studiebesøg (12-16 måneder)
|
Ændring fra baseline i Schwab og England Activities of Daily Living Scale
Tidsramme: Baseline, 6-8 måneders besøg, afsluttet studiebesøg (12-16 måneder)
|
Schwab and England Activities of Daily Living Scale (S&E) er et almindeligt anvendt mål for daglig funktion for Parkinsons sygdom (PD).
S&E-skalaen vurderer en PD-patients funktion på en skala fra 0, der angiver den værst mulige funktion, til 100, der angiver ingen svækkelse.
En stigning i scoren over tid indikerer klinisk forbedring.
|
Baseline, 6-8 måneders besøg, afsluttet studiebesøg (12-16 måneder)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Richard B Dewey, MD, UT Southwestern Medical Center
- Ledende efterforsker: Albert Montillo, PhD, UT Southwestern Medical Center
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjerte-kar-sygdomme
- Karsygdomme
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Øjensygdomme
- Neurologiske manifestationer
- Basal Ganglia Sygdomme
- Bevægelsesforstyrrelser
- Synukleinopatier
- Neurodegenerative sygdomme
- Tauopatier
- Sygdomme i kranienerve
- Sygdomme i det autonome nervesystem
- Øjenmotilitetsforstyrrelser
- Lammelse
- Primære dysautonomier
- Hypotension
- Oftalmoplegi
- Parkinsons sygdom
- Multipel systematrofi
- Shy-Drager syndrom
- Parkinsonlidelser
- Supranuklear parese, progressiv
Andre undersøgelses-id-numre
- Bioinformatics Study
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Parkinsons sygdom
-
Abbott Medical DevicesBaylor College of Medicine; University of HoustonAfsluttet
-
Bial - Portela C S.A.Afsluttet
-
Mayo ClinicAfsluttet
-
Ataturk UniversityRekruttering
-
Centre Hospitalier Universitaire, AmiensUkendtParkinson | ImpulskontrolforstyrrelseFrankrig
-
Institute for Neurodegenerative DisordersAfsluttetParkinson | Parkinsons syndromForenede Stater
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisCentre Hospitalier Universitaire de Pointe-a-PitreAfsluttet
-
University of MinnesotaTrukket tilbageParkinsons sygdom | ParkinsonForenede Stater
-
National Taiwan University HospitalAfsluttet
-
University of PlymouthIkke rekrutterer endnuParkinsons sygdom | ParkinsonDet Forenede Kongerige