Program rozszerzonego dostępu do tazemetostatu dla dorosłych z guzami litymi

Kryteria przyjęcia:

1. Wiek (w momencie wyrażenia zgody): >18 lat.
2. Nie mogą uczestniczyć w badaniach klinicznych tazemetostatu ze względu na ich stan.
3. Może dostarczyć podpisaną pisemną świadomą zgodę.
4. Udokumentowana utrata INI1 lub SMARCA4 potwierdzona przez IHC lub molekularne potwierdzenie utraty lub mutacji bi-allelicznego INI1 lub SMARCA4 guza, gdy INI1 lub SMARCA4 IHC jest niejednoznaczny lub niedostępny.

5. Pacjentki w wieku rozrodczym powinny:

   • Wyrazić zgodę na stosowanie jednej wysoce skutecznej metody antykoncepcji i jednej dodatkowej skutecznej metody antykoncepcji (np. jest dłuższy) po ostatniej dawce tazemetostatu oraz
   • mieć ujemny wynik testu ciążowego beta-ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej (β-hCG) w czasie badania przesiewowego i w ciągu 14 dni przed planowaną pierwszą dawką tazemetostatu (dopuszczalny jest test z moczu lub surowicy, jednak pozytywny wynik testu moczu musi być potwierdzony badaniem z surowicy), oraz
   • Zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji od rozpoczęcia badania przesiewowego do 30 dni po ostatniej dawce tazemetostatu i mieć partnera płci męskiej, który używa prezerwatywy, lub
   • Praktykuj prawdziwą abstynencję (gdy jest to zgodne z preferowanym i zwykłym stylem życia pacjenta lub
   • Mieć partnera po wazektomii.

6. Pacjenci płci męskiej mający partnerkę w wieku rozrodczym powinni:

   • Być poddanym wazektomii lub
   • wyrazić zgodę na używanie prezerwatyw od pierwszej dawki tazemetostatu do 30 dni po ostatniej dawce tazemetostatu lub
   • Mieć partnerkę, która NIE jest w wieku rozrodczym.

Kryteria wyłączenia:

1. Nie wyraża zgody na wykluczenie soku grejpfrutowego, sewilskich pomarańczy i grejpfrutów z diety oraz wszystkich produktów spożywczych zawierających te owoce od momentu zapisania się do programu EAP.
2. Obecnie przyjmuje jakiekolwiek zakazane leki, jak opisano w sekcji 6.3.
3. Stwierdzono nadwrażliwość na którykolwiek składnik tazemetostatu lub inny inhibitor(y) EZH2.
4. Ma małopłytkowość, neutropenię lub niedokrwistość stopnia ≥3 (zgodnie z kryteriami CTCAE 4.03) w ciągu ostatniego miesiąca lub jakąkolwiek wcześniejszą historię nowotworów złośliwych szpiku, w tym zespołu mielodysplastycznego (MDS).
5. Wiadomo, że ma jakiekolwiek nieprawidłowości związane z MDS (np. del 5q, chr 7 abn) i MPN (np. JAK2 V617F) obserwowane w testach cytogenetycznych i sekwencjonowaniu DNA.
6. Ma wcześniejszą historię T-LBL/T-ALL.
7. Dla pacjentek w wieku rozrodczym: jest w ciąży lub karmi piersią.
8. Dla pacjentów płci męskiej: nie chce przestrzegać kryteriów antykoncepcji od momentu włączenia do badania do co najmniej 30 dni po ostatniej dawce tazemetostatu.