Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Lewokarnityna do suchego oka w zespole Sjögrena

26 listopada 2025 zaktualizowane przez: Christine Shieh, Vanderbilt University Medical Center

Randomizowana, kontrolowana placebo, podwójnie ślepa, krzyżowa próba pilotażowa lewokarnityny w leczeniu suchego zapalenia rogówki i spojówki w zespole Sjögrena

Niniejsze badanie ocenia skuteczność lewokarnityny w leczeniu zespołu suchego oka u osób dorosłych z zespołem Sjögrena. Będzie to projekt badania krzyżowego, w którym wszyscy uczestnicy otrzymają zarówno lewokarnitynę, jak i placebo.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Przeprowadzono badanie asocjacyjne całego fenomu (PheWAS) dla wariantów genu SLC22A5 kodującego białko OCTN2. OCTN2 jest białkiem błony komórkowej, które transportuje karnitynę do wnętrza komórki. Dodatek karnityny, lewokarnityna, zatwierdzony przez FDA do stosowania u ludzi i o korzystnym profilu bezpieczeństwa, został zidentyfikowany do zmiany przeznaczenia. SLC22A5/OCTN2 to klasa białek transbłonowych o wysokim powinowactwie, zależnych od jonów sodu, wyrażanych między innymi w sercu, wątrobie, mięśniach i nerkach. Badanie przesiewowe zidentyfikowało „syndrom sicca” (OR 4,56; P = 5,6E-04), jak również różne inne choroby oczu jako najbardziej powiązane fenotypy. Zespół suchości definiuje się jako suchość gruczołów zewnątrzwydzielniczych, zwłaszcza oczu (keratoconjunctivitis sicca) i ust (kserostomia). Ten stan jest najczęściej spowodowany zespołem Sjogrena (SjS), układową chorobą autoimmunologiczną charakteryzującą się naciekiem limfocytarnym gruczołów łzowych i ślinianek.

Co ciekawe, karnityna jest obecna w znacznych ilościach we łzach normalnych, zdrowych oczu, a badania wykazały spadek poziomu karnityny we łzach pacjentów z suchym okiem. Ponadto preparaty kropli do oczu zawierające l-karnitynę wykazały korzyści w chorobie suchego oka. Ogólna hipoteza jest taka, że ​​dysfunkcja OCTN2 leży u podstaw suchego zapalenia rogówki i spojówek u pacjentów z SjS i że doustna suplementacja lewokarnityną może być korzystna.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Diagnoza kliniczna pierwotnego lub wtórnego SjS.
  2. Pozytywny anty-SSA
  3. Rozpoznanie suchego zapalenia rogówki i spojówek określone przez OSDI ≥ 25 i test Schirmera ≤ 5 mm/5 min w co najmniej 1 oku.
  4. Stałe leki przez ostatnie 4 tygodnie

Kryteria wyłączenia:

  1. Wiek 75 lat podczas wizyty przesiewowej
  2. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub kobiety w wieku rozrodczym, które nie chcą stosować medycznie akceptowalnej formy antykoncepcji
  3. Niechęć lub niezdolność do zaprzestania stosowania jakichkolwiek preparatów sztucznych łez zawierających L-karnitynę.
  4. Przyjmowanie dowolnej formy suplementacji lewokarnityną lub suplementów diety zawierających L-karnitynę w ciągu 2 miesięcy przed rejestracją
  5. Niechęć do przerwania leczenia immunomodulującego (np. Restasis, Xiidra), przeciwzapalne (np. zawierające sterydy) krople do oczu lub łzy z surowicy przez 1 miesiąc przed i przez cały czas trwania badania
  6. Niechęć do zaprzestania noszenia soczewek kontaktowych przez 1 miesiąc przed i podczas trwania badania
  7. Planowane zamknięcie punkcji łzowej czopami punktowymi lub kauteryzacją podczas badania
  8. Wspomagana laserowo keratomileuza in situ (LASIK), fotorefrakcyjna keratektomia (PRK) lub radialna keratektomia
  9. Operacja/uraz oka w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub planowana w trakcie badania
  10. Historia infekcji oka, w tym ciężkiego zapalenia powiek, w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  11. Aktywna alergia oczu, która w opinii badacza mogłaby zakłócić interpretację danych
  12. Podwyższony poziom AST, ALT, fosfatazy alkalicznej lub bilirubiny powyżej górnej granicy normy podczas badania przesiewowego
  13. Niewydolność nerek definiowana przez klirens kreatyniny mniejszy niż 30 ml/min (wzór CKD-EPI lub MDRD)
  14. Leczenie jakimkolwiek badanym lekiem w ciągu ≤ 4 tygodni (lub 5 okresów półtrwania badanego leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) od wizyty przesiewowej
  15. Parametry laboratoryjne podczas wizyty przed leczeniem wykazujące którykolwiek z poniższych nieprawidłowych wyników: liczba neutrofili < 1500/mm3; liczba płytek krwi < 100 000/mm3; hemoglobina < 9 g/dl
  16. Przeciwwskazania do badanej klasy leków, m.in. znana nadwrażliwość lub alergia na grupę leków lub badany produkt
  17. Pacjent ma znany defekt fosforylacji oksydacyjnej (taki jak potwierdzona miopatia mitochondrialna)
  18. Każdy stan medyczny lub psychiatryczny, który w opinii badacza naraża osobę badaną na niedopuszczalne ryzyko lub który może zagrozić ważności zebranych danych
  19. Allogeniczne BMT lub chemioterapia w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  20. Pacjent ma historię aktywności napadowej.
  21. Historia przeszczepu rogówki
  22. Zakażenie opryszczki pospolitej lub półpaśca w oku
  23. Tatuaż powiek (permanentny eyeliner)
  24. Aktualne rozpoznanie któregokolwiek z następujących stanów: ostre alergiczne zapalenie spojówek, zapalenie (np. zapalenie siatkówki, zapalenie plamki żółtej, zapalenie naczyniówki, zapalenie błony naczyniowej oka, zapalenie twardówki, zapalenie nadtwardówki, zapalenie rogówki)
  25. Na jaskrę krople do oczu lub krople do oczu obniżające ciśnienie w oku
  26. Znane rozpoznania: zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu C, zakażenie wirusem HIV, sarkoidoza, amyloidoza, choroba przeszczep przeciw gospodarzowi, bliznowaciejące zapalenie spojówek (np. z jaglicy, zespół Stevensa-Johnsona, pemfigoid, pseudopemfigoid polekowy lub chemiczne oparzenia oka), istniejący wcześniej chłoniak u pacjentów bez wcześniejszego rozpoznania SS, po przebytej radioterapii głowy i szyi
  27. Stan, który może zagrozić integralności powierzchni oka: jaglica, zespół Stevensa-Johnsona, pemfigoid, choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi, wcześniejsze oparzenia chemiczne, nawracające nadżerki rogówki, uporczywe defekty nabłonka rogówki, wcześniejszy uraz oka
  28. Problemy z całkowitym zamykaniem powiek lub ocieraniem się rzęs o powierzchnię oka
  29. Niechęć do odstawienia doustnych suplementów na zespół suchego oka, takich jak olej z ryb, na 1 miesiąc przed i podczas trwania badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eksperymentalne: lewokarnityna, placebo
1000 mg lewokarnityny dwa razy dziennie przez sześć tygodni, dwutygodniowy okres wymywania, 1000 mg placebo dwa razy dziennie przez 6 tygodni
Lek: Lewokarnityna
Lewokarnityna 1000 mg dwa razy dziennie przez 6 tygodni
Lek: Placebo
Placebo 1000 mg dwa razy dziennie przez 6 tygodni
Eksperymentalny: Eksperymentalne: placebo, lewokarnityna
1000 mg placebo dwa razy dziennie przez sześć tygodni, dwutygodniowy okres wymywania, 1000 mg lewokarnityny dwa razy dziennie przez 6 tygodni
Lek: Lewokarnityna
Lewokarnityna 1000 mg dwa razy dziennie przez 6 tygodni
Lek: Placebo
Placebo 1000 mg dwa razy dziennie przez 6 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana środowiska cytokin zapalnych łez
Ramy czasowe: 14 tygodni
Poziomy cytokin zapalnych IFN-gamma, TNF-alfa, IL-17, IL-6 i IL-1beta będą mierzone metodą cytometrii przepływowej z multipleksowanymi kulkami.
14 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik chorób powierzchni oka (OSDI)
Ramy czasowe: 14 tygodni
Wskaźnik chorób powierzchni oka (OSDI) został opracowany przez Outcomes Research Group (Allergan Inc.) w 1997 roku jako ocena objawów (funkcjonalnych, ograniczeń i środowiskowych) zespołu suchego oka i ich wpływu na widzenie. Jest to lista 12 pozycji, z każdą pozycją skompromitowaną z pięcioma kategoriami opcji odpowiedzi typu Likerta (patrz Dodatek D). 24 różnych klinicznych i laboratoryjnych zmiennych/opisów chorób, obejmujących dziewięć układów narządów. Wyniki deskryptorów wahają się od 1 do 8, a łączny możliwy wynik dla wszystkich deskryptorów wynosi 105. Modele regresji są stosowane w celu przypisania względnych wag każdemu parametrowi.
14 tygodni
Średnia zmiana poziomu karnityny we łzach.
Ramy czasowe: 14 tygodni
Poziomy karnityny we łzach będą mierzone za pomocą spektrometrii mas,
14 tygodni
Wskaźnik aktywności choroby EULAR Sjogrena
Ramy czasowe: 14 tygodni
EULAR Sjogren's Syndrome Disease Activity Index (ESSDAI) to ogólnoustrojowy wskaźnik aktywności choroby, który został zaprojektowany do pomiaru aktywności choroby u pacjentów z pierwotnym SjS, opracowanym w 2009 roku. Jest to wynik, który został opracowany przez konsensus ekspertów z krajów Europy i Ameryki Północnej i wspierany przez EULAR. ESSDAI obejmuje 12 domen (skórnej, nerkowej, stawowej, mięśniowej, obwodowego układu nerwowego, hematologicznej, gruczołowej, konstytucyjnej, limfadenopatycznej, biologicznej), z których każda jest podzielona na 3-4 poziomy aktywności.
14 tygodni
EULAR Zespół Sjögrena Indeks zgłaszany przez pacjentów
Ramy czasowe: 14 tygodni
EULAR Sjogren's Syndrome Patient Reported Index (ESSPRI) jest kwestionariuszem podawanym przez pacjentów w celu oceny objawów pacjentów. Został opracowany przy użyciu globalnej oceny choroby pacjenta jako „złotego standardu” i mierzy objawy suchości, bólu kończyn i zmęczenia psychicznego
14 tygodni
Wynik EULAR Sicca
Ramy czasowe: 14 tygodni
Skala sicca EULAR jest miarą ogólnego nasilenia suchości odczuwanej przez pacjentów. Suchość oczu, jamy ustnej, skóry, nosa, tchawicy i pochwy ocenia się w skali od 1 do 10. Końcowy wynik ESS oblicza się w następujący sposób: (2 x suchość w jamie ustnej + suchość w oku) / 3.
14 tygodni
Globalna ocena pacjenta
Ramy czasowe: 14 tygodni
Globalna ocena pacjenta (PGA) jest jednym z najczęściej stosowanych wyników badań zgłaszanych przez pacjentów. Zwykle jest podawany jako pojedyncze pytanie z odpowiedzią 1-10 lub 1-100
14 tygodni
Próba łez Schirmera
Ramy czasowe: 14 tygodni
Test łzowy Schirmera służy do określenia, czy gruczoły łzowe wytwarzają wystarczającą ilość łez, aby utrzymać nawilżenie oczu. Paski bibuły filtracyjnej umieszcza się na dolną powiekę na pewien czas. Zwilżenie bibuły filtracyjnej mierzy się w milimetrach.
14 tygodni
Barwienie fluoresceiną
Ramy czasowe: 14 tygodni
Barwienie fluoresceiną stosuje się do scharakteryzowania zespołu suchego oka, oceny ciężkości i monitorowania odpowiedzi na leczenie. Jest oceniany za pomocą skali oksfordzkiej, która składa się z wykresu zawierającego serię paneli oznaczonych A-E w kolejności rosnącej ciężkości. Barwienie jest reprezentowane przez punktowe kropki, a liczba kropek wzrasta o jedną jednostkę logarytmiczną od panelu A do B i o 0,5 jednostki logarytmicznej między panelami B do E. Aby ocenić, porównuje się panele z pojawieniem się przebarwienia na spojówce i rogówki pacjenta.
14 tygodni
Barwienie na zielono lizaminowe
Ramy czasowe: 14 tygodni
Barwienie zielenią lizaminową służy do scharakteryzowania zespołu suchego oka, oceny ciężkości i monitorowania odpowiedzi na terapię. Jest oceniany za pomocą skali oksfordzkiej, która składa się z wykresu zawierającego serię paneli oznaczonych A-E w kolejności rosnącej ciężkości. Barwienie jest reprezentowane przez punktowe kropki, a liczba kropek wzrasta o jedną jednostkę logarytmiczną od panelu A do B i o 0,5 jednostki logarytmicznej między panelami B do E. Aby ocenić, porównuje się panele z pojawieniem się przebarwienia na spojówce i rogówki pacjenta.
14 tygodni
Czas rozpadu łez
Ramy czasowe: 14 tygodni
Czas rozpadu łez mierzy się, dodając barwnik fluoresceinowy do oka i obserwując film łzowy za pomocą lampy szczelinowej, aż do pojawienia się suchych plam.
14 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vanderbilt University Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Christine Shieh, MD, Vanderbilt University Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 listopada 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 września 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 września 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 kwietnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 maja 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 maja 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

4 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • irb200020

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj