Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Levokarnitin száraz szemre Sjogren-szindrómában

2024. március 5. frissítette: Christine Shieh, Vanderbilt University Medical Center

Véletlenszerű, placebo-kontrollos, kettős vak kísérleti keresztezett levokarnitin kísérlet a keratoconjunctivitis Sicca kezelésére Sjogren-szindrómában

Ez a tanulmány a levokarnitin hatékonyságát értékeli a száraz szem kezelésében Sjogren-szindrómás felnőtteknél. Ez egy crossover vizsgálat lesz, amelyben minden résztvevő levokarnitint és placebót is kap.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az OCTN2 fehérjét kódoló SLC22A5 gén variánsaival egy fenomére kiterjedő asszociációs vizsgálatot (PheWAS) végeztek. Az OCTN2 egy sejtmembrán fehérje, amely a karnitint a sejtbe szállítja. A karnitin-kiegészítőt, a levokarnitint, amelyet az FDA emberi felhasználásra jóváhagyott, és kedvező biztonsági profillal rendelkezik, újrahasznosítás céljából azonosították. Az SLC22A5/OCTN2 a nátriumion-függő, nagy affinitású transzmembrán fehérjék egy osztálya, amelyek a szívben, a májban, az izomban és a vesében expresszálódnak, többek között más szövetekben. A szűrés a "sicca-szindrómát" (OR 4,56; P = 5,6E-04), valamint számos más szembetegséget azonosított a legjelentősebben kapcsolódó fenotípusként. A Sicca-szindrómát a külső elválasztású mirigyek, különösen a szem (keratoconjunctivitis sicca) és a száj (xerostomia) szárazságaként határozzák meg. Ezt az állapotot leggyakrabban a Sjogren-szindróma (SjS) okozza, amely egy szisztémás autoimmun betegség, amelyet a könny- és nyálmirigyek limfocita beszűrődése jellemez.

Érdekes módon a karnitin jelentős mennyiségben van jelen a normál, egészséges szemek könnyeiben, és a vizsgálatok kimutatták, hogy a száraz szemű betegek könnykarnitinszintje csökken. Ezenkívül az l-karnitint tartalmazó szemcsepp-készítmények jótékony hatást mutattak száraz szem betegség esetén. Az általános hipotézis az, hogy az OCTN2 diszfunkciója áll a keratoconjunctivitis sicca hátterében SjS-betegekben, és hogy a levokarnitin orális kiegészítése előnyös lehet.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

15

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Toborzás
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Az elsődleges vagy másodlagos SjS klinikai diagnózisa.
  2. Pozitív anti-SSA
  3. A keratoconjunctivitis sicca diagnózisa OSDI ≥ 25 és Schirmer teszt szerint ≤ 5 mm/5 perc legalább 1 szemben.
  4. Stabil gyógyszerek az elmúlt 4 hétben

Kizárási kritériumok:

  1. 75 éves a szűrővizsgálaton
  2. Terhes vagy szoptató, vagy fogamzóképes nők, akik nem hajlandóak orvosilag elfogadható fogamzásgátlási módot alkalmazni
  3. Nem akarja vagy nem tudja abbahagyni az L-karnitint tartalmazó mesterséges könnykészítmények használatát.
  4. Bármilyen levokarnitin-kiegészítő vagy L-karnitint tartalmazó táplálék-kiegészítő szedése a beiratkozást megelőző 2 hónapon belül
  5. Nem hajlandó abbahagyni az immunmoduláló (pl. Restasis, Xiidra), gyulladáscsökkentő (pl. szteroid tartalmú) szemcseppek vagy szérumkönnyek a vizsgálat előtt 1 hónapig és a vizsgálat időtartama alatt
  6. Nem hajlandó abbahagyni a kontaktlencse viselését 1 hónappal a vizsgálat előtt és a vizsgálat időtartama alatt
  7. A könnycsepp tervezett elzárása pontdugókkal vagy kauterizálással a vizsgálat során
  8. Lézerrel segített in situ keratomileusis (LASIK), fotorefraktív keratektómia (PRK) vagy radiális keratektómia
  9. Szemműtét/trauma az elmúlt 6 hónapban vagy a vizsgálat során tervezett
  10. Szemfertőzés, beleértve a súlyos blepharitist is, az elmúlt 3 hónapban
  11. Aktív szemallergia, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetné az adatok értelmezését
  12. Emelkedett AST, ALT, alkalikus foszfatáz vagy bilirubin a normál felső határa felett a szűréskor
  13. 30 ml/perc alatti kreatinin-clearance által meghatározott veseelégtelenség (CKD-EPI vagy MDRD képlet)
  14. Kezelés bármely vizsgált szerrel a szűrővizsgálatot követő ≤ 4 héten belül (vagy a vizsgált gyógyszer 5 felezési idejében, attól függően, hogy melyik a hosszabb)
  15. Laboratóriumi paraméterek a kezelés előtti látogatáson, amelyek a következő kóros eredmények bármelyikét mutatják: neutrofilszám < 1500/mm3; vérlemezkeszám < 100 000/mm3; hemoglobin < 9 g/dl
  16. Ellenjavallatok a vizsgált gyógyszerosztályhoz, pl. ismert túlérzékenység vagy allergia a gyógyszercsoportra vagy a vizsgálati készítményre
  17. A betegnek ismert oxidatív foszforilációs hibája van (például igazolt mitokondriális myopathia)
  18. Minden olyan egészségügyi vagy pszichiátriai állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint elfogadhatatlan kockázatnak teszi ki az alanyt, vagy amely veszélyeztetheti az összegyűjtött adatok érvényességét
  19. Allogén BMT vagy kemoterápia az elmúlt 3 hónapban
  20. A beteg anamnézisében görcsrohamok szerepelnek.
  21. A szaruhártya-transzplantáció története
  22. Herpes simplex vagy herpes zoster fertőzés a szemben
  23. Szemhéj tetoválás (tartós szemhéjfestés)
  24. A következő állapotok bármelyikének jelenlegi diagnózisa: akut allergiás kötőhártya-gyulladás, gyulladás (pl. retinitis makulagyulladás, choroiditis, uveitis, scleritis, episcleritis, keratitis)
  25. Zöldhályog esetén a szemcseppek vagy a szemnyomás csökkentésére szolgáló szemcseppek
  26. Ismert diagnózisok: Hepatitis C fertőzés, HIV fertőzés, szarkoidózis, amiloidózis, graft versus host betegség, heves kötőhártya-gyulladás (pl. trachoma, Stevens-Johnson szindróma, pemphigoid, gyógyszer okozta pszeudo-pemphigoid vagy kémiai szemészeti égési sérülések), már meglévő limfóma olyan betegeknél, akiknél korábban nem diagnosztizáltak SS, Fej-nyaki sugárkezelést
  27. Állapot, amely veszélyeztetheti a szem felszíni integritását: trachoma, Stevens-Johnson szindróma, pemphigoid, graft versus host betegség, korábbi kémiai égés, visszatérő szaruhártya-erózió, tartós szaruhártya-epiteliális defektusok, korábbi szemtrauma
  28. Problémák a szemhéjak teljes lecsukásával vagy a szempillák dörzsölésével a szem felszínén
  29. Nem hajlandó abbahagyni a száraz szem kezelésére szolgáló szájon át szedhető kiegészítőket, például a halolajat a vizsgálat előtt 1 hónapig és a vizsgálat időtartama alatt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kísérleti: Levokarnitin, Placebo
1000 mg levokarnitin naponta kétszer hat héten keresztül, kéthetes kimosási időszak, 1000 mg placebo naponta kétszer 6 héten keresztül
Drog: Levokarnitin
Levokarnitin 1000 mg naponta kétszer 6 hétig
Drog: Placebo
Placebo 1000 mg naponta kétszer 6 héten keresztül
Kísérleti: Kísérleti: Placebo, Levocarnitine
1000 mg placebo naponta kétszer hat héten keresztül, kéthetes kimosási időszak, 1000 mg levokarnitin naponta kétszer 6 héten keresztül
Drog: Levokarnitin
Levokarnitin 1000 mg naponta kétszer 6 hétig
Drog: Placebo
Placebo 1000 mg naponta kétszer 6 héten keresztül

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Átlagos változás a könny gyulladásos citokin miliőjében
Időkeret: 14 hét
Az IFN-gamma, a TNF-alfa, az IL-17, az IL-6 és az IL-1béta gyulladásos citokinek szintjét áramlási citometriás multiplex gyöngy vizsgálattal mérjük.
14 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Ocular Surface Disease Index (OSDI)
Időkeret: 14 hét
Az Ocular Surface Disease Index-et (OSDI) az Outcomes Research Group (Allergan Inc.) fejlesztette ki 1997-ben a száraz szem betegség tüneteinek (funkcionális, korlátai és környezeti) értékelésére és azok látásra gyakorolt ​​hatásának felmérésére. Ez egy 12 elemből álló lista, amelyben minden elem kompromittálódik egy öt kategóriás Likert-szerű válaszlehetőségből (lásd a D mellékletet). 24 különböző klinikai és laboratóriumi változó/betegségleíró, kilenc szervrendszerből áll. A leírók pontszámai 1-től 8-ig terjednek, és az összes leíró lehetséges összpontszáma 105. A regressziós modelleket alkalmazzák az egyes paraméterek relatív súlyozására.
14 hét
A könny karnitinszintjének átlagos változása.
Időkeret: 14 hét
A könny karnitin szintjét tömegspektrometriával mérik,
14 hét
EULAR Sjogren-kór aktivitási indexe
Időkeret: 14 hét
Az EULAR Sjogren-szindróma betegség aktivitási indexe (ESSDAI) egy szisztémás betegségaktivitási index, amelyet a 2009-ben kifejlesztett elsődleges SjS-ben szenvedő betegek betegségaktivitásának mérésére terveztek. Ez egy olyan pontszám, mint amit európai és észak-amerikai országok szakértői konszenzussal dolgoztak ki, és amelyet az EULAR támogat. Az ESSDAI 12 tartományt foglal magában (bőr, vese, ízületi, izom, perifériás idegrendszer, hematológiai, mirigyes, alkotmányos, limfadenopátiás, biológiai), amelyek mindegyike 3-4 aktivitási szintre oszlik.
14 hét
EULAR Sjogren-szindrómás betegek jelentett indexe
Időkeret: 14 hét
Az EULAR Sjogren-szindróma betegtájékoztatója (ESSPRI) egy betegek által kitöltött kérdőív a betegek tüneteinek felmérésére. A Patient Global Assessment of Disease, mint "arany standard" alapján fejlesztették ki, és méri a szárazság, a végtagfájdalom és a mentális fáradtság tüneteit.
14 hét
EULAR Sicca pontszám
Időkeret: 14 hét
Az EULAR sicca pontszám a betegek által tapasztalt szárazság általános súlyosságának mértéke. A szem-, száj-, bőr-, orr-, légcső- és hüvelyszárazságot 1-10-ig terjedő skálán jelentik. A végső ESS pontszámot a következőképpen számítják ki: (2 x szájszárazság + szemszárazság) / 3.
14 hét
Beteg globális értékelése
Időkeret: 14 hét
A Patient Global Assessment (PGA) az egyik legszélesebb körben használt, a betegek által jelentett kutatási eredmény. Általában egyetlen kérdésként adják fel, 1-10 vagy 1-100 válaszokkal
14 hét
Schirmer könnypróbája
Időkeret: 14 hét
A Schirmer-féle könnytesztet annak meghatározására használják, hogy a könnymirigyek elegendő könnyet termelnek-e a szem nedvesen tartásához. Szűrőpapír csíkokat helyeznek az alsó szemhéjba egy ideig. A szűrőpapír nedvesedését milliméterben mérjük.
14 hét
Fluoreszcein festés
Időkeret: 14 hét
A fluoreszceinnel történő festést a száraz szem betegség jellemzésére, a súlyosság értékelésére és a terápiára adott válasz monitorozására használják. Az Oxford-skála segítségével osztályozzák, amely egy olyan táblázatból áll, amely A-E címkével ellátott paneleket tartalmaz a súlyosság növekedésének sorrendjében. A festődést pontozott pontok jelzik, és a pontok száma egy log-egységgel növekszik az A-tól B-ig és 0,5 log-egységgel a B-től E-ig. és a beteg szaruhártya.
14 hét
Lisszamin zöld festés
Időkeret: 14 hét
A lisszaminzölddel történő festést a száraz szem betegségének jellemzésére, a súlyosság értékelésére és a terápiára adott válasz monitorozására használják. Az Oxford-skála segítségével osztályozzák, amely egy olyan táblázatból áll, amely A-E címkével ellátott paneleket tartalmaz a súlyosság növekedésének sorrendjében. A festődést pontozott pontok jelzik, és a pontok száma egy log-egységgel növekszik az A-tól B-ig és 0,5 log-egységgel a B-től E-ig. és a beteg szaruhártya.
14 hét
Szakadási idő
Időkeret: 14 hét
A könnyfelszakadási időt úgy mérjük, hogy fluoreszcein festéket adunk a szembe, és réslámpával megfigyeljük a könnyfilmet, amíg száraz foltok nem jelennek meg.
14 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vanderbilt University Medical Center

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. november 17.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. március 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. április 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. május 14.

Első közzététel (Tényleges)

2019. május 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 5.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • irb200020

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Keratoconjunctivitis Sicca

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Czech Republic

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel