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Levocarnitina para el ojo seco en el síndrome de Sjogren

26 de noviembre de 2025 actualizado por: Christine Shieh, Vanderbilt University Medical Center

Un ensayo piloto cruzado, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego, de levocarnitina para el tratamiento de la queratoconjuntivitis sicca en el síndrome de Sjogren

Este estudio evalúa la eficacia de la levocarnitina en el tratamiento del ojo seco en adultos con síndrome de Sjogren. Este será un diseño de estudio cruzado en el que todos los participantes recibirán levocarnitina y placebo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Se realizó un estudio de asociación de fenómenos amplios (PheWAS) para variantes en el gen SLC22A5 que codifica la proteína OCTN2. OCTN2 es una proteína de membrana celular que transporta carnitina al interior de la célula. El suplemento de carnitina levocarnitina, aprobado por la FDA para uso humano y con un perfil de seguridad favorable, fue identificado para reutilización. SLC22A5/OCTN2 son una clase de proteínas transmembrana de alta afinidad dependientes de iones de sodio que se expresan en el corazón, el hígado, los músculos y los riñones, entre otros tejidos. La pantalla identificó el "síndrome sicca" (OR 4.56; P = 5.6E-04), así como varias otras enfermedades oculares como los fenotipos asociados más significativamente. El síndrome seco se define como la sequedad de las glándulas exocrinas, particularmente los ojos (queratoconjuntivitis seca) y la boca (xerostomía). Esta condición es causada con mayor frecuencia por el síndrome de Sjogren (SjS), una enfermedad autoinmune sistémica caracterizada por la infiltración linfocítica de las glándulas lagrimales y salivales.

Curiosamente, la carnitina está presente en cantidades considerables en las lágrimas de los ojos normales y sanos, y los estudios han demostrado una disminución en los niveles de carnitina en las lágrimas de los pacientes con ojo seco. Además, las preparaciones de gotas para los ojos que contienen l-carnitina han demostrado ser beneficiosas en la enfermedad del ojo seco. La hipótesis general es que la disfunción de OCTN2 subyace a la queratoconjuntivitis sicca en pacientes con SjS y que la suplementación oral con levocarnitina puede ser beneficiosa.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

15

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico clínico de SjS primario o secundario.
  2. Anti-SSA positivo
  3. Diagnóstico de queratoconjuntivitis seca definida por OSDI ≥ 25 y prueba de Schirmer ≤ 5 mm/5 min en al menos 1 ojo.
  4. Medicamentos estables durante las últimas 4 semanas

Criterio de exclusión:

  1. 75 años en la visita de selección
  2. Embarazadas o lactantes, o mujeres en edad fértil que no deseen utilizar un método anticonceptivo médicamente aceptable
  3. No quiere o no puede dejar de usar ninguna fórmula de lágrimas artificiales que contenga L-carnitina.
  4. Tomar cualquier forma de suplemento de levocarnitina o suplementos nutricionales que contengan L-carnitina dentro de los 2 meses anteriores a la inscripción
  5. No está dispuesto a interrumpir el tratamiento inmunomodulador (p. Restasis, Xiidra), antiinflamatorios (p. que contienen esteroides) gotas para los ojos o lágrimas de suero durante 1 mes antes y durante la duración del estudio
  6. No está dispuesto a dejar de usar lentes de contacto durante 1 mes antes y durante la duración del estudio
  7. Oclusión planificada del punto lagrimal con tapones lagrimales o cauterización durante el estudio
  8. Queratomileusis in situ asistida por láser (LASIK), queratectomía fotorrefractiva (PRK) o queratectomía radial
  9. Cirugía/trauma ocular en los últimos 6 meses o planificada durante el estudio
  10. Antecedentes de infección ocular, incluida blefaritis grave, en los últimos 3 meses
  11. Alergia ocular activa que, a juicio del investigador, comprometería la interpretación de los datos
  12. AST, ALT, fosfatasa alcalina o bilirrubina elevados por encima del límite superior normal en la selección
  13. Insuficiencia renal definida por un aclaramiento de creatinina inferior a 30 ml/min (fórmula CKD-EPI o MDRD)
  14. Tratamiento con cualquier agente en investigación dentro de ≤ 4 semanas (o 5 semividas del fármaco en investigación, lo que sea más largo) de la visita de selección
  15. Parámetros de laboratorio en la visita previa al tratamiento que muestren cualquiera de los siguientes resultados anormales: recuento de neutrófilos < 1500/mm3; recuento de plaquetas < 100.000/mm3; hemoglobina < 9 g/dl
  16. Contraindicaciones para la clase de fármacos en estudio, p. hipersensibilidad conocida o alergia a una clase de fármacos o al producto en investigación
  17. El paciente tiene un defecto conocido en la fosforilación oxidativa (como una miopatía mitocondrial confirmada)
  18. Cualquier condición médica o psiquiátrica que, en opinión del investigador, coloque al sujeto en un riesgo inaceptable o que pueda comprometer la validez de los datos recopilados.
  19. BMT alogénico o quimioterapia en los últimos 3 meses
  20. El paciente tiene antecedentes de actividad convulsiva.
  21. Historia de un trasplante de córnea
  22. Infección por herpes simple o herpes zoster en el ojo
  23. Tatuaje de párpados (delineado permanente)
  24. Diagnósticos actuales de cualquiera de las siguientes condiciones: conjuntivitis alérgica aguda, inflamación (p. ej., retinitis, inflamación macular, coroiditis, uveítis, escleritis, epiescleritis, queratitis)
  25. En colirios para el glaucoma o colirios para reducir la presión ocular
  26. Diagnósticos conocidos de: infección por hepatitis C, infección por VIH, sarcoidosis, amiloidosis, enfermedad de injerto contra huésped, conjuntivitis cicatrizante (p. ej., por tracoma, síndrome de Stevens-Johnson, penfigoide, pseudopenfigoide inducido por fármacos o quemaduras oculares químicas), linfoma preexistente en pacientes sin diagnóstico previo de SS, tratamiento previo de radiación de cabeza y cuello
  27. Condición que puede comprometer la integridad de la superficie ocular: tracoma, síndrome de Stevens-Johnson, penfigoide, enfermedad de injerto contra huésped, quemadura química previa, erosiones corneales recurrentes, defectos epiteliales corneales persistentes, trauma ocular previo
  28. Problemas para cerrar los párpados por completo o frotar las pestañas contra la superficie del ojo
  29. No está dispuesto a suspender los suplementos orales para el ojo seco como el aceite de pescado durante 1 mes antes y durante la duración del estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Experimental: levocarnitina, placebo
1000 mg de levocarnitina dos veces al día durante seis semanas, un período de lavado de dos semanas, 1000 mg de placebo dos veces al día durante 6 semanas
Droga: Levocarnitina
Levocarnitina 1000 mg dos veces al día durante 6 semanas
Droga: Placebo
Placebo 1000 mg dos veces al día durante 6 semanas
Experimental: Experimental: Placebo, levocarnitina
1000 mg de placebo dos veces al día durante seis semanas, un período de lavado de dos semanas, 1000 mg de levocarnitina dos veces al día durante 6 semanas
Droga: Levocarnitina
Levocarnitina 1000 mg dos veces al día durante 6 semanas
Droga: Placebo
Placebo 1000 mg dos veces al día durante 6 semanas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio medio en el medio de citocinas inflamatorias de las lágrimas
Periodo de tiempo: 14 semanas
Los niveles de citocinas inflamatorias IFN-gamma, TNF-alfa, IL-17, IL-6 e IL-1beta se medirán mediante un ensayo de microesferas multiplexadas de citometría de flujo.
14 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Índice de enfermedad de la superficie ocular (OSDI)
Periodo de tiempo: 14 semanas
El Índice de enfermedad de la superficie ocular (OSDI) fue desarrollado por Outcomes Research Group (Allergan Inc.) en 1997 como una evaluación de los síntomas (funcionales, limitaciones y ambientales) de la enfermedad del ojo seco y su efecto en la visión. Es una lista de 12 elementos, con cada elemento comprometido de una opción de respuesta tipo Likert de cinco categorías (consulte el Apéndice D). de 24 variables clínicas y de laboratorio/descriptores de enfermedades diferentes, que comprenden nueve sistemas de órganos. Las puntuaciones de los descriptores van del 1 al 8, y la puntuación total posible para todos los descriptores es 105. Se aplican modelos de regresión para asignar pesos relativos a cada parámetro.
14 semanas
Cambio medio en los niveles de carnitina en lágrimas.
Periodo de tiempo: 14 semanas
Los niveles de carnitina en lágrimas se medirán mediante espectrometría de masas,
14 semanas
Índice de actividad de la enfermedad de Sjogren EULAR
Periodo de tiempo: 14 semanas
El índice de actividad de la enfermedad del síndrome de Sjogren de EULAR (ESSDAI) es un índice de actividad de la enfermedad sistémica que fue diseñado para medir la actividad de la enfermedad en pacientes con SjS primario desarrollado en 2009. Es una partitura que ha sido desarrollada por consenso de expertos de países europeos y norteamericanos y apoyada por la EULAR. El ESSDAI incluye 12 dominios (cutáneo, renal, articular, muscular, sistema nervioso periférico, hematológico, glandular, constitucional, linfadenopático, biológico) cada uno de los cuales se divide en 3-4 niveles de actividad.
14 semanas
Índice de informes de pacientes con síndrome de Sjogren de EULAR
Periodo de tiempo: 14 semanas
El índice informado por el paciente del síndrome de Sjogren de EULAR (ESSPRI) es un cuestionario administrado por el paciente para evaluar los síntomas de los pacientes. Fue desarrollado utilizando la Evaluación Global de Enfermedades del Paciente como el "estándar de oro" y mide los síntomas de sequedad, dolor en las extremidades y fatiga mental.
14 semanas
Puntaje EULAR Sicca
Periodo de tiempo: 14 semanas
La puntuación EULAR sicca es una medida de la gravedad general de la sequedad experimentada por los pacientes. La sequedad ocular, oral, cutánea, nasal, traqueal y vaginal se informa en una escala del 1 al 10. La puntuación final de la ESS se calcula de la siguiente manera: (2 x sequedad oral + sequedad ocular) / 3.
14 semanas
Evaluación global del paciente
Periodo de tiempo: 14 semanas
La Evaluación Global del Paciente (PGA) es uno de los resultados informados por los pacientes más utilizados en la investigación. Por lo general, se administra como una sola pregunta con una respuesta del 1 al 10 o del 1 al 100.
14 semanas
Prueba de lágrimas de Schirmer
Periodo de tiempo: 14 semanas
La prueba de lágrimas de Schirmer se usa para determinar si las glándulas lagrimales producen suficientes lágrimas para mantener los ojos húmedos. Se colocan tiras de papel de filtro dentro del párpado inferior durante un período de tiempo. La humectación del papel de filtro se mide en milímetros.
14 semanas
Tinción con fluoresceína
Periodo de tiempo: 14 semanas
La tinción con fluoresceína se usa para caracterizar la enfermedad del ojo seco, evaluar la gravedad y monitorear la respuesta a la terapia. Se califica utilizando la escala de Oxford, que consiste en un gráfico que contiene una serie de paneles etiquetados A-E en orden de gravedad creciente. La tinción se representa mediante puntos punteados, y el número de puntos aumenta en una unidad logarítmica del panel A al B y en 0,5 unidades logarítmicas entre los paneles B y E. Para graduar, se realizan comparaciones entre los paneles y la aparición de tinción en la conjuntiva y córnea del paciente.
14 semanas
Tinción verde lisamina
Periodo de tiempo: 14 semanas
La tinción con verde de lisamina se usa para caracterizar la enfermedad del ojo seco, evaluar la gravedad y monitorear la respuesta a la terapia. Se califica utilizando la escala de Oxford, que consiste en un gráfico que contiene una serie de paneles etiquetados A-E en orden de gravedad creciente. La tinción se representa mediante puntos punteados, y el número de puntos aumenta en una unidad logarítmica del panel A al B y en 0,5 unidades logarítmicas entre los paneles B y E. Para graduar, se realizan comparaciones entre los paneles y la aparición de tinción en la conjuntiva y córnea del paciente.
14 semanas
Tiempo de ruptura lagrimal
Periodo de tiempo: 14 semanas
El tiempo de rotura de las lágrimas se mide añadiendo colorante de fluoresceína al ojo y observando la película lagrimal con una lámpara de hendidura hasta que aparecen puntos secos.
14 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vanderbilt University Medical Center

Investigadores

  • Investigador principal: Christine Shieh, MD, Vanderbilt University Medical Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de noviembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

19 de septiembre de 2025

Finalización del estudio (Actual)

19 de septiembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de abril de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de mayo de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

16 de mayo de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

4 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de noviembre de 2025

Última verificación

1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • irb200020

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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