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Levocarnitina per l'occhio secco nella sindrome di Sjogren

26 novembre 2025 aggiornato da: Christine Shieh, Vanderbilt University Medical Center

Uno studio pilota crossover randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, sulla levocarnitina per il trattamento della cheratocongiuntivite secca nella sindrome di Sjogren

Questo studio valuta l'efficacia della levocarnitina nel trattamento dell'occhio secco negli adulti con sindrome di Sjogren. Questo sarà un progetto di studio crossover con tutti i partecipanti che riceveranno sia levocarnitina che placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

È stato condotto uno studio di associazione fenomenale (PheWAS) per le varianti del gene SLC22A5 che codifica per la proteina OCTN2. OCTN2 è una proteina della membrana cellulare che trasporta la carnitina nella cellula. L'integratore di carnitina levocarnitina, approvato dalla FDA per uso umano e con un profilo di sicurezza favorevole, è stato identificato per il riutilizzo. SLC22A5/OCTN2 sono una classe di proteine ​​transmembrana ad alta affinità dipendenti dagli ioni sodio espresse nel cuore, nel fegato, nei muscoli e nei reni, tra gli altri tessuti. Lo screening ha identificato la "sindrome sicca" (OR 4.56; P = 5.6E-04) così come varie altre malattie degli occhi come i fenotipi più significativamente associati. La sindrome di Sicca è definita come secchezza delle ghiandole esocrine, in particolare degli occhi (cheratocongiuntivite secca) e della bocca (xerostomia). Questa condizione è più spesso causata dalla sindrome di Sjogren (SjS), una malattia autoimmune sistemica caratterizzata da infiltrazione linfocitica delle ghiandole lacrimali e salivari.

È interessante notare che la carnitina è presente in quantità considerevoli nelle lacrime di occhi normali e sani e gli studi hanno dimostrato una diminuzione dei livelli di carnitina lacrimale nei pazienti con occhio secco. Inoltre, i preparati di collirio contenenti l-carnitina hanno mostrato benefici nella malattia dell'occhio secco. L'ipotesi generale è che la disfunzione di OCTN2 sia alla base della cheratocongiuntivite secca nei pazienti SjS e che l'integrazione orale con levocarnitina possa essere utile.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi clinica di SjS primaria o secondaria.
  2. Positivo anti-SSA
  3. Diagnosi di cheratocongiuntivite secca definita da OSDI ≥ 25 e test di Schirmer ≤ 5 mm/5 min in almeno 1 occhio.
  4. Farmaci stabili nelle ultime 4 settimane

Criteri di esclusione:

  1. Età 75 alla visita di screening
  2. Incinte o che allattano, o donne in età fertile non disposte a utilizzare una forma di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico
  3. Riluttante o incapace di interrompere l'uso di formulazioni di lacrime artificiali contenenti L-carnitina.
  4. Assunzione di qualsiasi forma di integrazione di levocarnitina o integratori alimentari contenenti L-carnitina entro 2 mesi prima dell'arruolamento
  5. Riluttanza a interrompere l'immunomodulazione (ad es. Restasis, Xiidra), antinfiammatori (es. collirio contenente steroidi) o lacrime di siero per 1 mese prima e per tutta la durata dello studio
  6. Riluttanza a interrompere l'uso delle lenti a contatto per 1 mese prima e per tutta la durata dello studio
  7. Occlusione pianificata del punto lacrimale con tappi punctal o cauterizzazione durante lo studio
  8. Cheratomileusi laser assistita in situ (LASIK), cheratectomia fotorefrattiva (PRK) o cheratectomia radiale
  9. Chirurgia/trauma oculare negli ultimi 6 mesi o pianificata durante lo studio
  10. Storia di infezione oculare, inclusa blefarite grave, negli ultimi 3 mesi
  11. Allergia oculare attiva che, a parere dello sperimentatore, comprometterebbe l'interpretazione dei dati
  12. AST, ALT, fosfatasi alcalina o bilirubina elevati al di sopra del limite superiore della norma allo screening
  13. Insufficienza renale definita da una clearance della creatinina inferiore a 30 ml/min (formula CKD-EPI o MDRD)
  14. Trattamento con qualsiasi agente sperimentale entro ≤ 4 settimane (o 5 emivite del farmaco sperimentale, a seconda di quale dei due sia più lungo) dalla visita di screening
  15. Parametri di laboratorio alla visita pre-trattamento che mostrano uno dei seguenti risultati anomali: conta dei neutrofili < 1.500/mm3; conta piastrinica < 100.000/mm3; emoglobina < 9 g/dL
  16. Controindicazioni alla classe di farmaci in studio, ad es. nota ipersensibilità o allergia alla classe di farmaci o al prodotto sperimentale
  17. Il paziente ha un difetto noto nella fosforilazione ossidativa (come una miopatia mitocondriale confermata)
  18. Qualsiasi condizione medica o psichiatrica che, a giudizio dello sperimentatore, esponga il soggetto a un rischio inaccettabile o che possa compromettere la validità dei dati raccolti
  19. TMO allogenico o chemioterapia negli ultimi 3 mesi
  20. Il paziente ha una storia di attività convulsiva.
  21. Storia di un trapianto di cornea
  22. Infezione da herpes simplex o herpes zoster negli occhi
  23. Tatuaggio sulle palpebre (eyeliner permanente)
  24. Diagnosi in corso di una qualsiasi delle seguenti condizioni: congiuntivite allergica acuta, infiammazione (per es., retinite, infiammazione maculare, coroidite, uveite, sclerite, episclerite, cheratite)
  25. Sul glaucoma collirio o collirio per abbassare la pressione oculare
  26. Diagnosi note di: infezione da epatite C, infezione da HIV, sarcoidosi, amiloidosi, malattia del trapianto contro l'ospite, congiuntivite cicatrizzante (ad es. in pazienti senza precedente diagnosi di SS, passato trattamento radioterapico della testa e del collo
  27. Condizione che può compromettere l'integrità della superficie oculare: tracoma, sindrome di Stevens-Johnson, pemfigoide, malattia del trapianto contro l'ospite, precedente ustione chimica, erosioni corneali ricorrenti, difetti epiteliali corneali persistenti, precedente trauma oculare
  28. Problemi con la chiusura completa delle palpebre o lo sfregamento delle ciglia sulla superficie dell'occhio
  29. Riluttanza a interrompere gli integratori orali per l'occhio secco come l'olio di pesce per 1 mese prima e per tutta la durata dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sperimentale: Levocarnitina, Placebo
1000 mg di levocarnitina due volte al giorno per sei settimane, un periodo di washout di due settimane, 1000 mg di placebo due volte al giorno per 6 settimane
Droga: Levocarnitina
Levocarnitina 1000 mg due volte al giorno per 6 settimane
Droga: Placebo
Placebo 1000 mg due volte al giorno per 6 settimane
Sperimentale: Sperimentale: Placebo, Levocarnitina
1000 mg di placebo due volte al giorno per sei settimane, un periodo di washout di due settimane, 1000 mg di levocarnitina due volte al giorno per 6 settimane
Droga: Levocarnitina
Levocarnitina 1000 mg due volte al giorno per 6 settimane
Droga: Placebo
Placebo 1000 mg due volte al giorno per 6 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento medio nell'ambiente delle citochine infiammatorie lacrimali
Lasso di tempo: 14 settimane
I livelli delle citochine infiammatorie IFN-gamma, TNF-alfa, IL-17, IL-6 e IL-1beta saranno misurati mediante citometria a flusso multiplexed bead assay.
14 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Indice delle malattie della superficie oculare (OSDI)
Lasso di tempo: 14 settimane
L'Ocular Surface Disease Index (OSDI) è stato sviluppato dall'Outcomes Research Group (Allergan Inc.) nel 1997 come valutazione dei sintomi (funzionali, limitativi e ambientali) della malattia dell'occhio secco e del loro effetto sulla vista. È un elenco di 12 elementi, con ogni elemento compromesso da un'opzione di risposta simile a Likert di cinque categorie (vedi Appendice D). di 24 diverse variabili cliniche e di laboratorio/descrittori di malattie, comprendenti nove sistemi di organi. I punteggi dei descrittori vanno da 1 a 8 e il punteggio totale possibile per tutti i descrittori è 105. I modelli di regressione vengono applicati per assegnare pesi relativi a ciascun parametro.
14 settimane
Variazione media dei livelli di carnitina lacrimale.
Lasso di tempo: 14 settimane
I livelli di carnitina lacrimale saranno misurati mediante spettrometria di massa,
14 settimane
Indice di attività della malattia di EULAR Sjogren
Lasso di tempo: 14 settimane
L'EULAR Sjogren's Syndrome Disease Activity Index (ESSDAI) è un indice di attività della malattia sistemica progettato per misurare l'attività della malattia nei pazienti con SjS primario sviluppato nel 2009. Si tratta di un punteggio che è stato sviluppato dal consenso di esperti provenienti da paesi europei e nordamericani e supportato dall'EULAR. L'ESSDAI comprende 12 domini (cutaneo, renale, articolare, muscolare, sistema nervoso periferico, ematologico, ghiandolare, costituzionale, linfoadenopatico, biologico) ciascuno dei quali è suddiviso in 3-4 livelli di attività.
14 settimane
Indice riportato dai pazienti con sindrome di Sjogren EULAR
Lasso di tempo: 14 settimane
L'EULAR Sjogren's Syndrome Patient Reported Index (ESSPRI) è un questionario somministrato ai pazienti per valutare i sintomi dei pazienti. È stato sviluppato utilizzando il Patient Global Assessment of Disease come "gold standard" e misura i sintomi di secchezza, dolore agli arti e affaticamento mentale
14 settimane
Punteggio EULAR Sicca
Lasso di tempo: 14 settimane
Il punteggio EULAR sicca è una misura della gravità complessiva della secchezza vissuta dai pazienti. La secchezza oculare, orale, cutanea, nasale, tracheale e vaginale è riportata su una scala da 1 a 10. Il punteggio ESS finale è calcolato come segue: (2 x secchezza orale + secchezza oculare) / 3.
14 settimane
Valutazione globale del paziente
Lasso di tempo: 14 settimane
Il Patient Global Assessment (PGA) è uno degli esiti riferiti dai pazienti più utilizzati nella ricerca. In genere viene somministrato come una singola domanda con una risposta 1-10 o 1-100
14 settimane
Test lacrimale di Schirmer
Lasso di tempo: 14 settimane
Il test lacrimale di Schirmer viene utilizzato per determinare se le ghiandole lacrimali producono abbastanza lacrime per mantenere gli occhi umidi. Strisce di carta da filtro vengono posizionate all'interno della palpebra inferiore per un periodo di tempo. La bagnatura della carta da filtro si misura in millimetri.
14 settimane
Colorazione con fluoresceina
Lasso di tempo: 14 settimane
La colorazione con fluoresceina viene utilizzata per caratterizzare la malattia dell'occhio secco, valutarne la gravità e monitorare la risposta alla terapia. È classificato utilizzando la scala Oxford che consiste in un grafico contenente una serie di pannelli etichettati A-E in ordine di gravità crescente. La colorazione è rappresentata da punti punteggiati e il numero di punti aumenta di un'unità logaritmica dal pannello A al pannello B e di 0,5 unità logaritmiche tra i pannelli da B a E. Per classificare, vengono effettuati confronti tra i pannelli e l'aspetto della colorazione sulla congiuntiva e cornea del paziente.
14 settimane
Colorazione verde lissamina
Lasso di tempo: 14 settimane
La colorazione con verde di lissamina viene utilizzata per caratterizzare la malattia dell'occhio secco, valutarne la gravità e monitorare la risposta alla terapia. È classificato utilizzando la scala Oxford che consiste in un grafico contenente una serie di pannelli etichettati A-E in ordine di gravità crescente. La colorazione è rappresentata da punti punteggiati e il numero di punti aumenta di un'unità logaritmica dal pannello A al pannello B e di 0,5 unità logaritmiche tra i pannelli da B a E. Per classificare, vengono effettuati confronti tra i pannelli e l'aspetto della colorazione sulla congiuntiva e cornea del paziente.
14 settimane
Tempo di rottura delle lacrime
Lasso di tempo: 14 settimane
Il tempo di rottura della lacrima viene misurato aggiungendo colorante alla fluoresceina all'occhio e osservando il film lacrimale utilizzando una lampada a fessura fino a quando non si verificano macchie secche.
14 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vanderbilt University Medical Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Christine Shieh, MD, Vanderbilt University Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 novembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

19 settembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

19 settembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 aprile 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 maggio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

16 maggio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

4 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • irb200020

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

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