Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Levokarnitiini kuiville silmille Sjogrenin oireyhtymässä

tiistai 5. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Christine Shieh, Vanderbilt University Medical Center

Satunnaistettu lumelääkekontrolloitu, kaksoissokko pilotticrossover-tutkimus levokarnitiinista keratokonjunktiviitin hoitoon Sjogrenin oireyhtymässä

Tämä tutkimus arvioi levokarnitiinin tehoa kuivasilmäisyyden hoidossa aikuisilla, joilla on Sjogrenin oireyhtymä. Tämä on crossover-tutkimussuunnitelma, jossa kaikki osallistujat saavat sekä levokarnitiinia että lumelääkettä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

OCTN2-proteiinia koodaavan SLC22A5-geenin varianteille suoritettiin ilmiön laaja assosiaatiotutkimus (PheWAS). OCTN2 on solukalvoproteiini, joka kuljettaa karnitiinia soluun. Karnitiinilisäaine levokarnitiini, FDA:n hyväksymä ihmiskäyttöön ja jolla on suotuisa turvallisuusprofiili, tunnistettiin uudelleenkäyttöä varten. SLC22A5/OCTN2 ovat luokka natriumioneista riippuvaisia, korkean affiniteetin omaavia transmembraaniproteiineja, jotka ilmentyvät sydämessä, maksassa, lihaksessa ja munuaisissa muiden kudosten ohella. Seulonta identifioi "sicca-oireyhtymän" (OR 4,56; P = 5,6E-04) sekä useat muut silmäsairaudet merkittävimmin liittyviksi fenotyypeiksi. Sicca-oireyhtymä määritellään eksokriinisten rauhasten, erityisesti silmien (keratoconjunctivitis sicca) ja suun (kserostomia), kuivuudeksi. Tämä tila johtuu useimmiten Sjogrenin oireyhtymästä (SjS), systeemisestä autoimmuunisairaudesta, jolle on tunnusomaista kyynel- ja sylkirauhasten lymfosyyttinen infiltraatio.

Mielenkiintoista on, että karnitiinia on huomattavia määriä normaaleiden, terveiden silmien kyynelissä, ja tutkimukset ovat osoittaneet, että kuivasilmäisillä potilailla kyynelkarnitiinipitoisuus on laskenut. Lisäksi l-karnitiinia sisältävät silmätippavalmisteet ovat osoittautuneet hyödyllisiksi kuivasilmäsairaudessa. Yleinen hypoteesi on, että OCTN2-häiriö on keratokonjunktiviitin taustalla SjS-potilailla ja että oraalinen lisäravinne levokarnitiinilla voi olla hyödyllistä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

15

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Rekrytointi
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kliinikon primaarisen tai sekundaarisen SjS:n diagnoosi.
  2. Positiivinen anti-SSA
  3. Keratoconjunctivitis sicca -diagnoosi OSDI:lla ≥ 25 ja Schirmerin testillä ≤ 5 mm/5 min vähintään yhdessä silmässä.
  4. Vakaat lääkkeet viimeiset 4 viikkoa

Poissulkemiskriteerit:

  1. 75-vuotias seulontakäynnillä
  2. raskaana olevat tai imettävät tai hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät halua käyttää lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää
  3. Ei halua tai pysty lopettamaan L-karnitiinia sisältävien keinotekoisten kyynelvalmisteiden käyttöä.
  4. Minkä tahansa levokarnitiinilisän tai L-karnitiinia sisältävien ravintolisien ottaminen 2 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista
  5. Ei halua lopettaa immunomodulatoristen (esim. Restasis, Xiidra), tulehdusta ehkäisevä (esim. steroideja sisältäviä) silmätippoja tai seerumikyyneleitä 1 kuukauden ajan ennen tutkimusta ja koko tutkimuksen ajan
  6. Ei halua lopettaa piilolinssien käyttöä 1 kuukauden aikana ennen tutkimusta ja koko tutkimuksen ajan
  7. Suunniteltu kyynelpisteen tukkeutuminen joko pistetulppien tai kauteroinnin avulla tutkimuksen aikana
  8. Laseravusteinen in situ keratomileusis (LASIK), fotorefraktiivinen keratektomia (PRK) tai radiaalinen keratektomia
  9. Silmäleikkaus/trauma viimeisen 6 kuukauden aikana tai suunnitteilla tutkimuksen aikana
  10. Aiempi silmätulehdus, mukaan lukien vaikea blefariitti, viimeisen 3 kuukauden aikana
  11. Aktiivinen silmäallergia, joka tutkijan mielestä vaarantaisi tietojen tulkinnan
  12. Kohonnut AST, ALT, alkalinen fosfataasi tai bilirubiini yli normaalin ylärajan seulonnassa
  13. Munuaisten vajaatoiminta, jonka kreatiniinipuhdistuma on alle 30 ml/min (CKD-EPI tai MDRD-kaava)
  14. Hoito millä tahansa tutkimusaineella ≤ 4 viikon (tai 5 tutkimuslääkkeen puoliintumisajan, sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä seulontakäynnistä
  15. Laboratorioparametrit hoitoa edeltävällä käynnillä, jotka osoittivat jonkin seuraavista poikkeavista tuloksista: neutrofiilien määrä < 1500/mm3; verihiutaleiden määrä < 100 000/mm3; hemoglobiini < 9 g/dl
  16. Tutkittavana olevan lääkeluokan vasta-aiheet, esim. tunnettu yliherkkyys tai allergia lääkeryhmälle tai tutkimustuotteelle
  17. Potilaalla on tunnettu vika oksidatiivisessa fosforylaatiossa (kuten vahvistettu mitokondriaalinen myopatia)
  18. Mikä tahansa lääketieteellinen tai psykiatrinen tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa tutkittavan kohtuuttoman riskin tai joka saattaa vaarantaa kerättyjen tietojen oikeellisuuden
  19. Allogeeninen BMT tai kemoterapia viimeisen 3 kuukauden aikana
  20. Potilaalla on aiemmin esiintynyt kohtauksia.
  21. Sarveiskalvonsiirron historia
  22. Herpes simplex tai herpes zoster -infektio silmässä
  23. Silmäluomen tatuointi (pysyvä silmänrajaus)
  24. Tämänhetkinen diagnoosi jollakin seuraavista tiloista: akuutti allerginen sidekalvotulehdus, tulehdus (esim. verkkokalvon tulehdus, suonikalvontulehdus, uveiitti, skleriitti, episkleriitti, keratiitti)
  25. Glaukoomaan silmätipat tai silmätipat silmänpaineen alentamiseen
  26. Tunnetut diagnoosit: C-hepatiitti-infektio, HIV-infektio, sarkoidoosi, amyloidoosi, siirrännäinen vastaan ​​isäntä -sairaus, sykähdyttävä sidekalvotulehdus (esim. trakoomasta, Stevens-Johnsonin oireyhtymä, pemfigoidi, lääkkeiden aiheuttama pseudo-pemfigoidi tai kemiallinen silmän lymfooma palovamma) potilailla, joilla ei ole aiemmin diagnosoitu SS, pään ja kaulan sädehoitoa
  27. Tila, joka saattaa vaarantaa silmän pinnan eheyden: trakooma, Stevens-Johnsonin oireyhtymä, pemfigoidi, graft versus host -sairaus, aikaisempi kemiallinen palovamma, toistuvat sarveiskalvon eroosiot, jatkuvat sarveiskalvon epiteelivauriot, aiempi silmätrauma
  28. Ongelmia silmäluomien sulkemisessa kokonaan tai ripsien hankautumisessa silmän pintaan
  29. Haluton lopettamaan kuivasilmäisyyden hoitoon tarkoitettujen lisäravinteiden, kuten kalaöljyn, käyttöä 1 kuukauden ajan ennen tutkimusta ja koko tutkimuksen ajan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kokeellinen: Levokarnitiini, lumelääke
1000 mg levokarnitiinia kahdesti päivässä kuuden viikon ajan, kahden viikon huuhtoutumisjakso, 1000 mg lumelääkettä kahdesti päivässä 6 viikon ajan
Lääke: Levokarnitiini
Levokarnitiini 1000 mg kahdesti päivässä 6 viikon ajan
Lääke: Plasebo
Lume 1000 mg kahdesti päivässä 6 viikon ajan
Kokeellinen: Kokeellinen: lumelääke, levokarnitiini
1000 mg lumelääkettä kahdesti päivässä kuuden viikon ajan, kahden viikon pesujakso, 1000 mg levokarnitiinia kahdesti päivässä 6 viikon ajan
Lääke: Levokarnitiini
Levokarnitiini 1000 mg kahdesti päivässä 6 viikon ajan
Lääke: Plasebo
Lume 1000 mg kahdesti päivässä 6 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen muutos kyyneltulehdussytokiinimiljöössä
Aikaikkuna: 14 viikkoa
Tulehduksellisten sytokiinien IFN-gamma, TNF-alfa, IL-17, IL-6 ja IL-1beta tasot mitataan virtaussytometrisellä multipleksoidulla helmimäärityksellä.
14 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ocular Surface Disease Index (OSDI)
Aikaikkuna: 14 viikkoa
Outcomes Research Group (Allergan Inc.) kehitti Ocular Surface Disease Indexin (OSDI) vuonna 1997 kuivasilmäsairauden oireiden (toiminnalliset, rajoitukset ja ympäristöön liittyvät) ja niiden vaikutuksen näkemiseen arvioimiseksi. Se on 12 kohdan luettelo, jossa jokainen kohta on vaarantunut viiden luokan Likert-tyyppisestä vastausvaihtoehdosta (katso liite D). 24 eri kliinistä ja laboratoriomuuttujaa/sairauden kuvaajaa, jotka käsittävät yhdeksän elinjärjestelmää. Kuvaajien pisteet vaihtelevat 1-8, ja kaikkien kuvaajien mahdollinen kokonaispistemäärä on 105. Regressiomalleja käytetään suhteellisten painojen määrittämiseen kullekin parametrille.
14 viikkoa
Keskimääräinen muutos kyynelten karnitiinitasoissa.
Aikaikkuna: 14 viikkoa
Kyynelkarnitiinitasot mitataan massaspektrometrialla,
14 viikkoa
EULAR Sjogrenin taudin aktiivisuusindeksi
Aikaikkuna: 14 viikkoa
EULAR Sjogrenin syndroomataudin aktiivisuusindeksi (ESSDAI) on vuonna 2009 kehitetty systeemisen sairauden aktiivisuusindeksi, joka on suunniteltu mittaamaan taudin aktiivisuutta potilailla, joilla on primaarinen SjS. Se on Euroopan ja Pohjois-Amerikan maiden asiantuntijoiden yksimielisesti kehittämä pistemäärä, jota EULAR tukee. ESSDAI sisältää 12 aluetta (iho-, munuais-, nivel-, lihas-, ääreishermosto-, hematologinen, rauhas-, perus-, lymfadenopaattinen, biologinen), joista jokainen on jaettu 3-4 aktiivisuustasoon.
14 viikkoa
EULAR Sjogrenin oireyhtymäpotilaiden raportoitu indeksi
Aikaikkuna: 14 viikkoa
EULAR Sjogren's Syndrome Patient Reported Index (ESSPRI) on potilaiden antama kyselylomake potilaiden oireiden arvioimiseksi. Se kehitettiin käyttämällä Patient Global Assessment of Disease -tutkimusta "kultastandardina", ja se mittaa kuivuuden, raajakipujen ja henkisen väsymyksen oireita.
14 viikkoa
EULAR Sicca Pisteet
Aikaikkuna: 14 viikkoa
EULAR sicca -pistemäärä on potilaiden kokeman kuivuuden yleisen vakavuuden mitta. Silmien, suun, ihon, nenän, henkitorven ja emättimen kuivuus raportoidaan asteikolla 1-10. Lopullinen ESS-pistemäärä lasketaan seuraavasti: (2 x suun kuivuus + silmien kuivuus) / 3.
14 viikkoa
Potilaiden globaali arviointi
Aikaikkuna: 14 viikkoa
Patient Global Assessment (PGA) on yksi yleisimmin käytetyistä potilaiden raportoimista tuloksista tutkimuksessa. Se annetaan tyypillisesti yhtenä kysymyksenä joko 1-10 tai 1-100 vastauksella
14 viikkoa
Schirmerin kyyneltesti
Aikaikkuna: 14 viikkoa
Schirmerin kyyneltestillä määritetään, tuottavatko kyynelrauhaset tarpeeksi kyyneleitä pitämään silmät kosteana. Suodatinpaperinauhat asetetaan alaluomeen tietyksi ajaksi. Suodatinpaperin kostutus mitataan millimetreinä.
14 viikkoa
Fluoreskeiinivärjäys
Aikaikkuna: 14 viikkoa
Fluoreseiinivärjäystä käytetään kuivasilmäsairauden karakterisointiin, vakavuuden arvioimiseen ja hoitovasteen seurantaan. Se arvostellaan Oxfordin asteikolla, joka koostuu kaaviosta, joka sisältää sarjan paneeleja, jotka on merkitty A-E kasvavan vakavuuden mukaan. Värjäys esitetään pisteillä, ja pisteiden määrä kasvaa yhdellä lokiyksiköllä paneelista A kohtaan B ja 0,5 logaritmiyksiköllä paneelien B ja E välillä. Arvostelua varten tehdään vertailuja paneelien ja sidekalvon värjäytymisen välillä. ja potilaan sarveiskalvo.
14 viikkoa
Lissamiininvihreä värjäys
Aikaikkuna: 14 viikkoa
Lissamiinivihreällä värjäystä käytetään kuivasilmäsairauden karakterisoimiseen, vakavuuden arvioimiseen ja hoitovasteen seuraamiseen. Se arvostellaan Oxfordin asteikolla, joka koostuu kaaviosta, joka sisältää sarjan paneeleja, jotka on merkitty A-E kasvavan vakavuuden mukaan. Värjäys esitetään pisteillä, ja pisteiden määrä kasvaa yhdellä lokiyksiköllä paneelista A kohtaan B ja 0,5 logaritmiyksiköllä paneelien B ja E välillä. Arvostelua varten vertaillaan paneeleja ja värjäytymisen esiintymistä sidekalvossa. ja potilaan sarveiskalvo.
14 viikkoa
Kyynelten hajoamisaika
Aikaikkuna: 14 viikkoa
Kyynelten hajoamisaika mitataan lisäämällä fluoreseiiniväriä silmään ja tarkkailemalla kyynelkalvoa rakolampulla, kunnes kuivia pisteitä ilmaantuu.
14 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vanderbilt University Medical Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 17. marraskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 30. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. toukokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 16. toukokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 8. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • irb200020

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Keratokonjunktiviitti Sicca

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Armenia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa