Bezpieczeństwo i skuteczność linaklotydu u dzieci w wieku od 2 do 5 lat z czynnościowymi zaparciami
31 marca 2022 zaktualizowane przez: Allergan
Faza 2, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, sekwencyjne, rosnące badanie wielodawkowe w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności linaklotydu u uczestników pediatrycznych (w wieku od 2 do 5 lat) z czynnościowymi zaparciami
Celem tego badania jest ocena odpowiedzi na dawkę, bezpieczeństwa i skuteczności linaklotydu w porównaniu z placebo u uczestników pediatrycznych w wieku od 2 do 5 lat z czynnościowymi zaparciami.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
35
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35205
- Central Research Associates, Inc
-
-
Arkansas
-
Hot Springs, Arkansas, Stany Zjednoczone, 71913
- Healthstar Research
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72211
- Preferred Clinical Research Partners
-
-
California
-
Anaheim, California, Stany Zjednoczone, 92805
- Advanced Research Center
-
Corona, California, Stany Zjednoczone, 92879
- Kindred Medical Institute for Clinical Trials, LLC
-
Paramount, California, Stany Zjednoczone, 90723
- Center for Clinical Trials, LLC
-
-
Florida
-
Doral, Florida, Stany Zjednoczone, 33166
- Prohealth Research Center
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
- South Miami Medical & Research Group, Inc.
-
-
Georgia
-
Blue Ridge, Georgia, Stany Zjednoczone, 30513
- River Birch Research Alliance, LLC
-
Stockbridge, Georgia, Stany Zjednoczone, 30281
- SleepCare Research Institute, Inc.
-
-
Maryland
-
Silver Spring, Maryland, Stany Zjednoczone, 20910
- Virgo Carter Pediatrics
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55413
- Minnesota Gastroenterology PA
-
-
Mississippi
-
Port Gibson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39150
- David M. Headley, MD, P.A.
-
-
New Jersey
-
East Orange, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07108
- Foundation Pediatrics Med Clinical Research Partners, LLC
-
-
New York
-
Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10468
- Advantage Clinical Trials
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29414
- Coastal Pediatric Research
-
Mount Pleasant, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29464
- Coastal Pediatric Research
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23220
- Clinical Research Partners, LLC
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 5 lat (DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnik waży ≥10 kilogramów (kg) w momencie dostarczenia podpisanej zgody przez rodzica/opiekuna/upoważnionego przedstawiciela (LAR)
- Uczestnik spełnia zmodyfikowane kryteria rzymskie III dla FC: przez co najmniej 2 miesiące przed Screeningiem (Wizyta 1) (dla uczestników w wieku ≥ 4 lat) lub przez co najmniej 1 miesiąc przed Screeningiem (Wizyta 1) (dla uczestników w wieku < 4 lat) ), uczestnik miał 2 lub mniej wypróżnień (z każdym wypróżnieniem występującym przy braku jakiegokolwiek środka przeczyszczającego, czopków lub lewatywy w ciągu poprzedzających 24 godzin) tygodniowo.
Ponadto, co najmniej raz w tygodniu, uczestnik musi spełnić 1 lub więcej z następujących warunków:
- Historia retencyjnej postawy lub nadmiernego wolicjonalnego zatrzymania stolca
- Historia bolesnych lub twardych wypróżnień (BM)
- Obecność dużej masy kałowej w odbytnicy
- Historia stolców o dużej średnicy, które mogą blokować toaletę
Co najmniej jeden epizod nietrzymania stolca tygodniowo po nabyciu umiejętności korzystania z toalety
- Uczestnik wyraża zgodę na odstawienie wszelkich środków przeczyszczających stosowanych przed Wizytą Przedinterwencyjną na rzecz dopuszczonego protokołem leku ratunkowego
- Rodzic/opiekun/LAR i opiekun muszą wyrazić pisemną świadomą zgodę przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem
- Opiekun, który będzie wypełniał eDzienniczek, jest w stanie czytać i/lub rozumieć oceny w urządzeniu eDzienniczek i musi przejść szkolenie
Kryteria wyłączenia:
Dla uczestników w wieku ≥ 4 lat: Uczestnik spełnia kryteria Rzymskie III dla IBS u dzieci/młodzieży: Co najmniej raz w tygodniu przez co najmniej 2 miesiące przed badaniem przesiewowym (Wizyta 1), uczestnik odczuwa dyskomfort w jamie brzusznej (niekomfortowe uczucie nieopisane jako ból ) lub ból związany z co najmniej 2 z następujących objawów przez co najmniej 25% czasu:
- Poprawa z defekacją
- Początek związany ze zmianą częstotliwości wypróżnień
- Początek związany ze zmianą postaci (wyglądu) stolca
- Uczestnik wymagał ręcznego dezimplantacji w dowolnym momencie przed randomizacją lub dezimplantacji podczas hospitalizacji pacjenta w ciągu 1 roku przed randomizacją
- U uczestnika występują obecnie zarówno niewyjaśnione, jak i klinicznie istotne objawy alarmowe (krwawienie z dolnego odcinka przewodu pokarmowego [krwawienie z odbytu lub stolec z hemem], niedokrwistość z niedoboru żelaza lub jakakolwiek niewyjaśniona niedokrwistość lub utrata masy ciała) oraz ogólnoustrojowe objawy zakażenia lub zapalenia okrężnicy lub jakiegokolwiek procesu nowotworowego
Uczestnik przeszedł operację, która spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów:
- Operacja usunięcia odcinka przewodu pokarmowego w dowolnym momencie przed badaniem przesiewowym (wizyta 1)
- Operacje jamy brzusznej, miednicy lub struktur zaotrzewnowych w ciągu 6 miesięcy przed wizytą przesiewową
- Wycięcie wyrostka robaczkowego lub cholecystektomia w ciągu 60 dni przed badaniem przesiewowym (wizyta 1)
- Inna poważna operacja w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym (wizyta 1)
- Uczestnik ma mechaniczną lub rzekomą niedrożność jelit.
- Uczestnik ma znaną alergię lub wrażliwość na badaną interwencję lub jej składniki lub inne leki z tej samej klasy leków
Uczestnik spełnia jeden z poniższych warunków:
- Celiakia lub pozytywny wynik testu serologicznego na celiakię lub stan jest podejrzany, ale nie został wykluczony przez biopsję endoskopową
- Mukowiscydoza
- Niedoczynność tarczycy nieleczona lub leczona hormonem tarczycy w dawce, która nie była stabilna przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym (wizyta 1)
- Zespół Downa lub inne zaburzenie chromosomalne
- Aktywna szczelina odbytu (tj. uczestnik zgłasza smugi krwi na stolcu lub papierze toaletowym i/lub ból/płacz podczas wypróżnień w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym). (Uwaga: szczeliny odbytu, które ustąpiły co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym, nie wykluczają). Jeśli jednak w opinii badacza szczelina(y) odbytu może być główną przyczyną zmodyfikowanych przez uczestnika kryteriów Rzym III FC, uczestnik nie kwalifikuje się do udziału w badaniu.
- Wady anatomiczne (np. nieperforowany odbyt, zwężenie odbytu, przemieszczenie odbytu do przodu)
- Zaburzenia nerwów lub mięśni jelit (np. choroba Hirschprunga, miopatie trzewne, neuropatie trzewne)
- Stany neuropatyczne (np. nieprawidłowości rdzenia kręgowego, nerwiakowłókniakowatość, uwiązany rdzeń, uraz rdzenia kręgowego)
- Toksyczność ołowiu, hiperkalcemia
- Zaburzenia neurorozwojowe (przewlekłe zaburzenia o wczesnym początku, których podstawową cechą jest dominujące zaburzenie nabywania umiejętności poznawczych, motorycznych, językowych lub społecznych, które ma znaczący i trwały wpływ na postępy rozwojowe jednostki) powodujące zaburzenia poznawcze opóźnienie uniemożliwiające zrozumienie i wypełnienie eDzienniczka dziennego lub innych ankiet związanych z nauką (Uwaga: Uczestnicy są wykluczeni, jeżeli osoba, która będzie wypełniać eDzienniczek dzienny lub inne ankiety związane z nauką spełnia to kryterium).
- Zapalna choroba jelit
- Zespół funkcjonalnego bólu brzucha u dzieci
- Funkcjonalny ból brzucha w dzieciństwie
- Źle leczone lub słabo kontrolowane zaburzenia psychiczne, które mogą wpływać na jego zdolność do udziału w badaniu
- Nietolerancja laktozy, która jest związana z objawami, które mogą zakłócać oceny w tym badaniu
- Historia raka innego niż leczony rak podstawnokomórkowy skóry. (Notatka:
Dopuszczeni są uczestnicy z historią raka pod warunkiem całkowitej remisji nowotworu przed wizytą randomizacyjną. Całkowitą remisję definiuje się jako zniknięcie wszystkich objawów raka w odpowiedzi na leczenie.)
- Uczestnik otrzymał interwencję w ramach badania w ciągu 30 dni poprzedzających wizytę przesiewową (wizyta 1) lub planuje poddać się interwencji w ramach badania (innej niż ta zastosowana podczas tego badania)
- Rodzic/opiekun/LAR lub opiekun uczestnika był bezpośrednio lub pośrednio zaangażowany w prowadzenie i zarządzanie tym badaniem jako badacz, koordynator badania lub inny członek personelu badawczego. Ponadto każdy uczestnik, rodzic/opiekun/LAR lub opiekun, który ma członka rodziny pierwszego stopnia, osobę znaczącą lub krewnego mieszkającego z nim bezpośrednio lub pośrednio, który jest zaangażowany w to badanie
- Dla uczestników w wieku ≥ 4 lat: Uczestnik ma historię nieretencyjnego nietrzymania stolca
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: LOSOWO
- Model interwencyjny: SEKWENCYJNY
- Maskowanie: POTROIĆ
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Kohorta 1 (linaklotyd 18 μg)
Linaklotyd 18 mikrogramów (μg), kapsułki, zmieszane z wodą i podawane doustnie, raz dziennie na czczo (30 minut przed każdym posiłkiem) przez 4-tygodniowy okres interwencji w badaniu.
|
Linaklotyd, kapsułki, zmieszany z wodą i podawany doustnie, raz dziennie na czczo.
|
|
EKSPERYMENTALNY: Kohorta 2 (linaklotyd 36 μg)
Linaclotide 36 μg, kapsułki, zmieszane z wodą i podawane doustnie, raz dziennie na czczo (30 minut przed każdym posiłkiem) przez 4-tygodniowy okres interwencji w badaniu.
|
Linaklotyd, kapsułki, zmieszany z wodą i podawany doustnie, raz dziennie na czczo.
|
|
EKSPERYMENTALNY: Kohorta 3 (linaklotyd 72 μg)
Linaclotide 72 μg, kapsułki, zmieszane z wodą i podawane doustnie, raz dziennie na czczo (30 minut przed każdym posiłkiem) przez 4-tygodniowy okres interwencji w badaniu.
|
Linaklotyd, kapsułki, zmieszany z wodą i podawany doustnie, raz dziennie na czczo.
|
|
EKSPERYMENTALNY: Kohorta końcowa (linaklotyd 72 μg)
Linaklotyd w najwyższej dawce przebadanej/ustalonej jako bezpieczna (72 μg), kapsułki, zmieszany z wodą i podawany doustnie, raz dziennie na czczo (30 minut przed każdym posiłkiem) przez 4-tygodniowy okres interwencji w badaniu.
|
Linaklotyd, kapsułki, zmieszany z wodą i podawany doustnie, raz dziennie na czczo.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo połączone
Dopasowane placebo, doustnie, raz dziennie na czczo (30 minut przed jakimkolwiek posiłkiem) przez 4-tygodniowy okres interwencji w badaniu zebrane z kohort 1, 2, 3 i kohorty końcowej.
|
Dopasowane placebo, kapsułki, zmieszane z wodą i podawane doustnie, raz dziennie na czczo
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od wartości początkowej w 4-tygodniowym ogólnym wskaźniku częstości samoistnych wypróżnień (SBM) (SBM/tydzień) w okresie interwencji w badaniu w każdej kohorcie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (14 dni przed randomizacją) do dnia 29
|
SBM zdefiniowano jako wypróżnienie (BM), które wystąpiło przy braku stosowania środków przeczyszczających, czopków lub lewatyw w dniu kalendarzowym BM lub kalendarzowym dniu poprzedzającym BM.
Każdego dnia opiekun zapisywał liczbę SBM w ciągu ostatnich 24 godzin w elektronicznym dzienniczku (eDiary).
Wskaźnik częstotliwości SBM (SBM/tydzień) w okresie analizy dla każdego uczestnika obliczono jako [(całkowita liczba SBM w okresie analizy/liczba dni w okresie analizy)*7].
Wartość wyjściową oparto na wartościach zebranych 14 dni przed randomizacją do momentu randomizacji.
Zmianę w stosunku do wartości wyjściowej obliczono jako częstość występowania SBM podczas 4-tygodniowego okresu leczenia – częstość SBM w wartości wyjściowej.
Dodatnia zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę.
|
Wartość wyjściowa (14 dni przed randomizacją) do dnia 29
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 4-tygodniowej konsystencji stolca zgłoszona przez opiekuna podczas okresu interwencji w badaniu w każdej kohorcie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (14 dni przed randomizacją) do dnia 29
|
Opiekun oceniał i zapisywał w eDzienniczku konsystencję stolca przy każdym wypróżnieniu za pomocą 7-punktowej skali Bristol Stool Form, gdzie: 1=oddzielne twarde grudki, jak orzechy (trudne do wydalenia); 2=Kiełbasa, ale grudkowata; 3=Jak kiełbasa, ale z pęknięciami na powierzchni; 4=Jak kiełbasa lub wąż, gładki i miękki; 5=Miękkie kropelki z wyraźnie przyciętymi krawędziami (łatwe do przejścia); 6 = Puszyste kawałki z postrzępionymi krawędziami, papkowaty stolec; 7=wodnisty, bez stałych kawałków.
W całości płynny.
Wartość wyjściową oparto na wartościach zebranych 14 dni przed randomizacją do momentu randomizacji.
Wynik konsystencji stolca uczestnika w okresie leczenia był średnią ocen konsystencji bez braków z BM zarejestrowanych przez opiekuna podczas 4-tygodniowego okresu leczenia.
|
Wartość wyjściowa (14 dni przed randomizacją) do dnia 29
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 4-tygodniowym wysiłku zgłaszanym przez opiekuna podczas okresu interwencji w badaniu w każdej kohorcie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (14 dni przed randomizacją) do dnia 29
|
Opiekun oceniał i zapisywał w eDzienniczku stopień wysiłku, jaki zaobserwował, gdy dziecko przeszło BM (1=Wcale; 2=Trochę tak; 3=Bardzo dużo; Nie wiem).
Wartość wyjściową oparto na wartościach zebranych 14 dni przed randomizacją do momentu randomizacji.
Wynik wysiłku uczestnika w okresie leczenia był średnią z niebrakujących wyników wysiłku z BM zarejestrowanych przez opiekuna podczas 4-tygodniowego okresu leczenia.
Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę.
|
Wartość wyjściowa (14 dni przed randomizacją) do dnia 29
|
|
Odsetek dni z nietrzymaniem stolca w okresie interwencji w badaniu (dla uczestników, którzy nabyli umiejętność korzystania z toalety w ciągu dnia i nocy lub nabyli umiejętność korzystania z toalety tylko w ciągu dnia) w każdej kohorcie
Ramy czasowe: 29 dni
|
Każdego dnia opiekun odnotowywał w eDzienniczku, czy dziecko miało wypadek z wypróżnieniem (tak; nie; nie wiem).
Odsetek dni z nietrzymaniem stolca w okresie leczenia był średnią z niewyjaśnionych przypadków nietrzymania stolca odnotowanych przez opiekuna podczas 4-tygodniowego okresu leczenia.
|
29 dni
|
|
Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TESAE)
Ramy czasowe: Pierwsza dawka interwencji badanego leku w ciągu 1 tygodnia od ostatniej dawki (do 45 dni)
|
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z tą interwencją badawczą.
AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym na przykład nieprawidłowym wynikiem badań laboratoryjnych), objawem lub chorobą.
Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które: prowadzi do śmierci, bezpośrednio zagraża życiu, wymaga hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niesprawność i/lub powoduje wrodzona anomalia/wada wrodzona.
TEAE to zdarzenie niepożądane, które rozpoczyna się lub nasila po otrzymaniu badanego leku.
Populacja bezpieczeństwa obejmowała wszystkich uczestników z randomizowanej populacji, którzy otrzymali co najmniej 1 dawkę interwencyjnego badania z podwójnie ślepą próbą.
|
Pierwsza dawka interwencji badanego leku w ciągu 1 tygodnia od ostatniej dawki (do 45 dni)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
14 października 2019
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
20 kwietnia 2021
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
20 kwietnia 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 września 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
27 września 2019
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
1 października 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
26 kwietnia 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
31 marca 2022
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- LIN-MD-67
- 2019-002126-75 (EUDRACT_NUMBER)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Firma Allergan będzie udostępniać zanonimizowane dane na poziomie pacjentów i dane na poziomie badań, w tym protokoły i raporty z badań klinicznych z badań fazy 2-4 zakończonych po 2008 r. lub Unii Europejskiej w danym wskazaniu i opublikowano pierwotny manuskrypt z badania.
Aby zażądać dostępu do danych, badacz musi podpisać umowę o wykorzystywaniu danych, a wszelkie udostępnione dane mają być wykorzystywane w celach niekomercyjnych.
Więcej informacji można znaleźć na stronie http://www.allerganclinicaltrials.com/.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Po uzyskaniu zgody regulacyjnej w Stanach Zjednoczonych i/lub Unii Europejskiej w danym wskazaniu i opublikowaniu pierwotnego manuskryptu z badania.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Aby zażądać dostępu do danych, badacz musi podpisać umowę o wykorzystywaniu danych, a wszelkie udostępnione dane mają być wykorzystywane w celach niekomercyjnych.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .