Sicurezza ed efficacia del linaclotide nei partecipanti di età compresa tra 2 e 5 anni con costipazione funzionale
31 marzo 2022 aggiornato da: Allergan
Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, sequenziale, ascendente, multidose per valutare la sicurezza e l'efficacia del linaclotide nei partecipanti pediatrici (età da 2 a 5 anni) con costipazione funzionale
Lo scopo di questo studio è valutare la dose-risposta, la sicurezza e l'efficacia del linaclotide rispetto al placebo nei partecipanti pediatrici, dai 2 ai 5 anni di età, con costipazione funzionale.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
35
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35205
- Central Research Associates, Inc
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Arkansas
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Hot Springs, Arkansas, Stati Uniti, 71913
- Healthstar Research
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72211
- Preferred Clinical Research Partners
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California
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Anaheim, California, Stati Uniti, 92805
- Advanced Research Center
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Corona, California, Stati Uniti, 92879
- Kindred Medical Institute for Clinical Trials, LLC
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Paramount, California, Stati Uniti, 90723
- Center for Clinical Trials, LLC
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Florida
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Doral, Florida, Stati Uniti, 33166
- Prohealth Research Center
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- South Miami Medical & Research Group, Inc.
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Georgia
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Blue Ridge, Georgia, Stati Uniti, 30513
- River Birch Research Alliance, Llc
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Stockbridge, Georgia, Stati Uniti, 30281
- SleepCare Research Institute, Inc.
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Maryland
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Silver Spring, Maryland, Stati Uniti, 20910
- Virgo Carter Pediatrics
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55413
- Minnesota Gastroenterology PA
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Mississippi
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Port Gibson, Mississippi, Stati Uniti, 39150
- David M. Headley, MD, P.A.
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New Jersey
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East Orange, New Jersey, Stati Uniti, 07108
- Foundation Pediatrics Med Clinical Research Partners, LLC
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New York
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Bronx, New York, Stati Uniti, 10468
- Advantage Clinical Trials
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29414
- Coastal Pediatric Research
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Mount Pleasant, South Carolina, Stati Uniti, 29464
- Coastal Pediatric Research
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Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23220
- Clinical Research Partners, LLC
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 anni a 5 anni (BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il partecipante pesa ≥10 chilogrammi (kg) al momento in cui il genitore/tutore/rappresentante legalmente autorizzato (LAR) ha fornito il consenso firmato
- Il partecipante soddisfa i criteri modificati di Roma III per FC: Per almeno 2 mesi prima dello Screening (Visita 1) (per i partecipanti di età ≥ 4 anni) o per almeno 1 mese prima dello Screening (Visita 1) (per i partecipanti di età <4 anni ), il partecipante ha avuto 2 o meno defecazioni (con ogni defecazione avvenuta in assenza di uso di lassativi, supposte o clisteri durante le 24 ore precedenti) a settimana.
Inoltre, almeno una volta alla settimana, il partecipante deve soddisfare 1 o più dei seguenti requisiti:
- Storia di postura ritentiva o eccessiva ritenzione volontaria delle feci
- Storia di movimenti intestinali dolorosi o duri (BM)
- Presenza di una grande massa fecale nel retto
- Storia di feci di grande diametro che possono ostruire la toilette
Almeno un episodio di incontinenza fecale a settimana dopo l'acquisizione delle capacità di andare in bagno
- Il partecipante è disposto a interrompere qualsiasi lassativo utilizzato prima della visita preintervento a favore della medicina di soccorso consentita dal protocollo
- Il genitore/tutore/LAR e il caregiver devono fornire il consenso informato scritto prima dell'inizio di qualsiasi procedura specifica dello studio
- L'assistente che completerà l'eDiary è in grado di leggere e/o comprendere le valutazioni nel dispositivo eDiary e deve seguire una formazione
Criteri di esclusione:
Per i partecipanti di età ≥ 4 anni: il partecipante soddisfa i criteri di Roma III per IBS bambino/adolescente: almeno una volta alla settimana per almeno 2 mesi prima dello screening (visita 1), il partecipante ha sperimentato disagio addominale (una sensazione di disagio non descritta come dolore ) o dolore associato a 2 o più dei seguenti almeno il 25% delle volte:
- Miglioramento con la defecazione
- Insorgenza associata a un cambiamento nella frequenza delle feci
- Insorgenza associata a un cambiamento nella forma (aspetto) delle feci
- - Il partecipante ha richiesto il disinserimento manuale in qualsiasi momento prima della randomizzazione o il disinserimento durante il ricovero ospedaliero entro 1 anno prima della randomizzazione
- Il partecipante presenta attualmente sintomi di allarme sia inspiegabili che clinicamente significativi (sanguinamento gastrointestinale inferiore [sanguinamento rettale o feci eme-positive], anemia da carenza di ferro o qualsiasi anemia inspiegabile o perdita di peso) e segni sistemici di infezione o colite o qualsiasi processo neoplastico
Il partecipante ha subito un intervento chirurgico che soddisfa uno dei seguenti criteri:
- Chirurgia per rimuovere un segmento del tratto gastrointestinale in qualsiasi momento prima dello screening (Visita 1)
- Chirurgia dell'addome, del bacino o delle strutture retroperitoneali nei 6 mesi precedenti la Visita di Screening
- Un'appendicectomia o una colecistectomia nei 60 giorni precedenti lo screening (Visita 1)
- Altri interventi chirurgici importanti nei 30 giorni precedenti lo Screening (Visita 1)
- Il partecipante ha un'ostruzione intestinale meccanica o pseudo-ostruzione.
- - Il partecipante ha un'allergia o una sensibilità nota all'intervento dello studio o ai suoi componenti o ad altri farmaci nella stessa classe di farmaci
Il partecipante presenta una delle seguenti condizioni:
- Malattia celiaca, o test sierologico positivo per celiachia o la condizione è sospetta ma non è stata esclusa dalla biopsia endoscopica
- Fibrosi cistica
- Ipotiroidismo non trattato o trattato con ormone tiroideo a una dose che non è stata stabile per almeno 3 mesi prima dello screening (Visita 1)
- Sindrome di Down o qualsiasi altro disturbo cromosomico
- Ragade anale attiva (vale a dire, il partecipante riferisce di avere strisce di sangue sulle feci o sulla carta igienica e/o dolore/pianto con movimento intestinale entro 2 settimane prima dello screening). (Nota: le ragadi anali che si sono risolte almeno 2 settimane prima dello screening non sarebbero esclusive.) Tuttavia, se secondo l'opinione dello sperimentatore, una o più ragadi anali possono essere la causa principale dei criteri FC modificati di Roma III del partecipante, il partecipante non sarebbe idoneo a partecipare allo studio.
- Malformazioni anatomiche (p. es., ano imperforato, stenosi anale, dislocazione anteriore dell'ano)
- Disturbi nervosi o muscolari intestinali (p. es., malattia di Hirschprung, miopatie viscerali, neuropatie viscerali)
- Condizioni neuropatiche (p. es., anomalie del midollo spinale, neurofibromatosi, midollo ancorato, trauma del midollo spinale)
- Tossicità da piombo, ipercalcemia
- Disabilità del neurosviluppo (disturbi cronici ad esordio precoce che condividono la caratteristica essenziale di un disturbo predominante nell'acquisizione di abilità cognitive, motorie, linguistiche o sociali, che ha un impatto significativo e continuo sul progresso evolutivo di un individuo) che producono un disturbo cognitivo ritardo che preclude la comprensione e il completamento dell'eDiary quotidiano o di altri questionari relativi allo studio (Nota: i partecipanti sono esclusi se la persona che completerà l'eDiary quotidiano o altri questionari relativi allo studio soddisfa questo criterio).
- Malattia infiammatoria intestinale
- Sindrome da dolore addominale funzionale infantile
- Dolore addominale funzionale infantile
- Disturbi psichiatrici mal trattati o mal controllati che potrebbero influenzare la sua capacità di partecipare allo studio
- Intolleranza al lattosio associata a sintomi che potrebbero confondere le valutazioni in questo studio
- Storia di cancro diverso dal carcinoma a cellule basali della pelle trattato. (Nota:
I partecipanti con una storia di cancro sono ammessi a condizione che la neoplasia sia stata in completa remissione prima della visita di randomizzazione. Una remissione completa è definita come la scomparsa di tutti i segni del cancro in risposta al trattamento.)
- - Il partecipante ha ricevuto un intervento di studio durante i 30 giorni prima dello screening (Visita 1) o sta pianificando di ricevere un intervento di studio (diverso da quello somministrato durante questo studio)
- Il genitore/tutore/LAR o caregiver del partecipante è stato direttamente o indirettamente coinvolto nella conduzione e amministrazione di questo studio come investigatore, coordinatore dello studio o altro membro del personale dello studio. Inoltre, qualsiasi partecipante, genitore/tutore/LAR o caregiver che abbia un familiare di primo grado, un altro significativo o un parente residente con lui/lei direttamente o indirettamente che è coinvolto in questo studio
- Per i partecipanti di età ≥ 4 anni: il partecipante ha una storia di incontinenza fecale non ritentiva
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: SEQUENZIALE
- Mascheramento: TRIPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: Coorte 1 (Linaclotide 18 μg)
Linaclotide 18 microgrammi (μg), capsule, miscelato con acqua e somministrato per via orale, una volta al giorno a digiuno (30 minuti prima di ogni pasto) per il periodo di intervento dello studio di 4 settimane.
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Linaclotide, capsule, miscelato con acqua e somministrato per via orale, una volta al giorno a digiuno.
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SPERIMENTALE: Coorte 2 (Linaclotide 36 μg)
Linaclotide 36 μg, capsule, miscelato con acqua e somministrato per via orale, una volta al giorno a digiuno (30 minuti prima di ogni pasto) per il periodo di intervento dello studio di 4 settimane.
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Linaclotide, capsule, miscelato con acqua e somministrato per via orale, una volta al giorno a digiuno.
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SPERIMENTALE: Coorte 3 (Linaclotide 72 μg)
Linaclotide 72 μg, capsule, miscelato con acqua e somministrato per via orale, una volta al giorno a digiuno (30 minuti prima di ogni pasto) per il periodo di intervento dello studio di 4 settimane.
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Linaclotide, capsule, miscelato con acqua e somministrato per via orale, una volta al giorno a digiuno.
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SPERIMENTALE: Coorte finale (Linaclotide 72 μg)
Linaclotide alla dose più alta testata/determinata come sicura (72 μg), capsule, miscelata con acqua e somministrata per via orale, una volta al giorno a digiuno (30 minuti prima di ogni pasto) per il periodo di intervento dello studio di 4 settimane.
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Linaclotide, capsule, miscelato con acqua e somministrato per via orale, una volta al giorno a digiuno.
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PLACEBO_COMPARATORE: Placebo raggruppato
Placebo corrispondente, per via orale, una volta al giorno a digiuno (30 minuti prima di ogni pasto) per il periodo di intervento dello studio di 4 settimane raggruppato dalle coorti 1, 2, 3 e dalla coorte finale.
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Placebo corrispondente, capsule, miscelato con acqua e somministrato per via orale, una volta al giorno a digiuno
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale nel tasso di frequenza del movimento intestinale spontaneo complessivo (SBM) di 4 settimane (SBM/settimana) durante il periodo di intervento dello studio di ciascuna coorte
Lasso di tempo: Dal basale (14 giorni prima della randomizzazione) al giorno 29
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Un SBM è stato definito come un movimento intestinale (BM) che si è verificato in assenza di uso di lassativi, supposte o clisteri nel giorno di calendario del BM o nel giorno di calendario precedente al BM.
Ogni giorno il caregiver ha registrato il numero di SBM nelle ultime 24 ore in un diario elettronico (eDiary).
Il tasso di frequenza SBM (SBM/settimana) durante il periodo di analisi per ciascun partecipante è stato calcolato come [(numero totale di SBM nel periodo di analisi/numero di giorni nel periodo di analisi)*7].
Il valore basale era basato sui valori raccolti 14 giorni prima della randomizzazione fino alla randomizzazione.
La variazione rispetto al basale è stata calcolata come tasso di frequenza SBM durante il periodo di trattamento di 4 settimane - tasso di frequenza SBM al basale.
Un cambiamento positivo rispetto al valore di riferimento indica un miglioramento.
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Dal basale (14 giorni prima della randomizzazione) al giorno 29
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Variazione rispetto al basale nella consistenza delle feci a 4 settimane riportata dal caregiver durante il periodo di intervento dello studio di ciascuna coorte
Lasso di tempo: Dal basale (14 giorni prima della randomizzazione) al giorno 29
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Il caregiver ha valutato e registrato in un eDiary la consistenza delle feci per ogni movimento intestinale utilizzando la scala a 7 punti Bristol Stool Form dove: 1=Separa grumi duri, come noci (difficili da espellere); 2=a forma di salsiccia, ma grumosa; 3=Come una salsiccia ma con crepe sulla superficie; 4=Come una salsiccia o un serpente, liscio e morbido; 5=blob morbidi con bordi tagliati netti (facili da passare); 6=Pezzi soffici con bordi frastagliati, uno sgabello molle; 7=Acquoso, senza pezzi solidi.
Interamente liquido.
Il valore basale era basato sui valori raccolti 14 giorni prima della randomizzazione fino alla randomizzazione.
Il punteggio di consistenza delle feci di un partecipante per il periodo di trattamento era la media dei punteggi di consistenza non mancanti dei BM registrati dal caregiver durante il periodo di trattamento di 4 settimane.
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Dal basale (14 giorni prima della randomizzazione) al giorno 29
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Variazione rispetto al basale nello sforzo di 4 settimane riportato dal caregiver durante il periodo di intervento dello studio di ciascuna coorte
Lasso di tempo: Dal basale (14 giorni prima della randomizzazione) al giorno 29
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Il caregiver ha valutato e registrato in un eDiary la quantità di sforzo osservato quando il bambino ha superato il BM (1=Per niente; 2=Sì un po'; 3=Sì molto; Non lo so).
Il valore basale era basato sui valori raccolti 14 giorni prima della randomizzazione fino alla randomizzazione.
Il punteggio di sforzo di un partecipante per il periodo di trattamento era la media dei punteggi di sforzo non mancanti dei BM registrati dal caregiver durante il periodo di trattamento di 4 settimane.
Una variazione negativa rispetto al valore di base indica un miglioramento.
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Dal basale (14 giorni prima della randomizzazione) al giorno 29
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Percentuale di giorni con incontinenza fecale durante il periodo di intervento dello studio (per i partecipanti che hanno acquisito capacità di andare in bagno durante il giorno e la notte o hanno acquisito capacità di andare in bagno solo durante il giorno) all'interno di ciascuna coorte
Lasso di tempo: 29 giorni
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Ogni giorno il caregiver registrava in un diario elettronico se il bambino aveva avuto un incidente intestinale (Sì; No; non lo so).
La percentuale di giorni con incontinenza fecale per il periodo di trattamento era la media delle incidenze non mancanti di incontinenza fecale registrate dal caregiver durante il periodo di trattamento di 4 settimane.
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29 giorni
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Percentuale di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE)
Lasso di tempo: Prima dose dell'intervento del farmaco oggetto dello studio entro 1 settimana dall'ultima dose (fino a 45 giorni)
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Un evento avverso (AE) è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante o in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non deve necessariamente avere una relazione causale con questo intervento di studio.
Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e involontario (incluso un risultato di laboratorio anormale, per esempio), sintomo o malattia.
Un evento avverso grave (SAE) è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che: provochi la morte, sia immediatamente pericoloso per la vita, richieda il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, provochi una disabilità/incapacità persistente o significativa e/o causi un'anomalia congenita/difetto alla nascita.
Un TEAE è un evento avverso che inizia o peggiora dopo aver ricevuto il farmaco oggetto dello studio.
La popolazione di sicurezza includeva tutti i partecipanti alla popolazione randomizzata che hanno ricevuto almeno 1 dose di intervento di studio in doppio cieco.
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Prima dose dell'intervento del farmaco oggetto dello studio entro 1 settimana dall'ultima dose (fino a 45 giorni)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
14 ottobre 2019
Completamento primario (EFFETTIVO)
20 aprile 2021
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
20 aprile 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 settembre 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 settembre 2019
Primo Inserito (EFFETTIVO)
1 ottobre 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
26 aprile 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
31 marzo 2022
Ultimo verificato
1 marzo 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- LIN-MD-67
- 2019-002126-75 (EUDRACT_NUMBER)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Allergan condividerà dati anonimi a livello di paziente e dati a livello di studio, inclusi protocolli e rapporti di studi clinici per studi di fase 2-4 completati dopo il 2008 che sono registrati su ClinicalTrials.gov o EudraCT, hanno ricevuto l'approvazione normativa negli Stati Uniti e/ o l'Unione Europea in una data indicazione e il manoscritto principale del processo è stato pubblicato.
Per richiedere l'accesso ai dati, il ricercatore deve firmare un accordo sull'utilizzo dei dati e tutti i dati condivisi devono essere utilizzati per scopi non commerciali.
Ulteriori informazioni sono disponibili su http://www.allerganclinicaltrials.com/.
Periodo di condivisione IPD
Dopo aver ricevuto l'approvazione regolamentare negli Stati Uniti e/o nell'Unione Europea in una determinata indicazione, è stato pubblicato il manoscritto principale dello studio.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Per richiedere l'accesso ai dati, il ricercatore deve firmare un accordo sull'utilizzo dei dati e tutti i dati condivisi devono essere utilizzati per scopi non commerciali.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .