Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Tegavivint w leczeniu nawracających lub opornych na leczenie guzów litych, w tym chłoniaków i guzów desmoidalnych

21 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Children's Oncology Group

Badanie fazy 1/2 Tegavivint (NSC#826393) u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z nawracającymi lub opornymi na leczenie guzami litymi, w tym chłoniakami i guzami desmoidalnymi

To badanie fazy I/II ocenia najwyższą bezpieczną dawkę, działania niepożądane i możliwe korzyści tegawiwinty w leczeniu pacjentów z guzami litymi, które nawróciły (nawracające) lub nie reagują na leczenie (oporne). Tegawiwinta zakłóca wiązanie beta-kateniny z TBL1, co może pomóc w zatrzymaniu wzrostu komórek nowotworowych poprzez blokowanie sygnałów przekazywanych z jednej cząsteczki do drugiej wewnątrz komórki, które nakazują komórce wzrost.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE NAJWAŻNIEJSZE:

I. W celu oszacowania maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) i/lub zalecanej dawki fazy 2 (RP2D) tegawiwinty podawanej we wlewie dożylnym (IV) trwającym 4 godziny, raz w tygodniu przez 3 tygodnie, po czym następuje 1 tydzień przerwy, w 28-dniowy cykl dla pacjentów pediatrycznych z nawracającymi/opornymi na leczenie guzami litymi, w tym chłoniakiem nieziarniczym i guzami desmoidalnymi. (Eskalacja dawki w fazie 1) II. Wstępne określenie działania przeciwnowotworowego tegawiwinty u dzieci i młodzieży z nawracającym lub opornym na leczenie mięsakiem Ewinga, guzami wątroby (rak wątrobowokomórkowy [HCC] i hepatoblastoma), kostniakomięsakiem, guzem Wilmsa, guzami desmoidalnymi i guzami z aberracjami szlaku Wnt. (Faza 2) III. Zdefiniowanie i opisanie toksyczności tegawiwinty podawanej według tego schematu. (Faza I) IV. Charakterystyka farmakokinetyki tegawiwinty u dzieci z rakiem nawrotowym lub opornym na leczenie. (Faza I)

CEL DODATKOWY:

I. Wstępne określenie aktywności przeciwnowotworowej tegawiwinty u pacjentów pediatrycznych z nawracającymi/opornymi na leczenie guzami litymi, w tym chłoniakiem i guzami desmoidalnymi, w ramach badania fazy 1.

CELE EKSPLORACYJNE:

I. Aby sprawdzić, czy wyjściowa aktywność szlaku WNT/beta-katenina koreluje z odpowiedzią kliniczną przy użyciu zarchiwizowanej tkanki guza.

II. Scharakteryzowanie zmian farmakodynamicznych w tkance nowotworowej w celu zbadania zaangażowania docelowego przez tegawiwintę.

ZARYS: Jest to badanie fazy I, polegające na zwiększaniu dawki, po którym następuje badanie fazy II.

Pacjenci otrzymują tegawiwintę dożylnie przez 4 godziny w dniach 1, 8 i 15 każdego cyklu. Leczenie powtarza się co 28 dni przez maksymalnie 26 cykli lub 24 miesięcy w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Pacjenci poddawani są badaniu rentgenowskiemu na początku badania, po cyklu 1., a następnie co 3 cykle podczas leczenia oraz podwójnemu skanowi absorpcjometrii rentgenowskiej (DEXA) na początku badania, co 6 cykli podczas leczenia, w miesiącach 12 i 24, a następnie raz w roku do 60 miesięcy po zakończeniu terapii.

Po zakończeniu interwencji badawczej pacjenci są obserwowani co 3 miesiące przez 12 miesięcy, co 6 miesięcy przez 24 miesiące, a następnie co roku przez 60 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

147

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Alabama
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Girish Dhall
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 323-361-4110
        • Główny śledczy:
          • Fariba Navid
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Elyssa M. Rubin
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Rekrutacyjny
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kieuhoa T. Vo
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Margaret E. Macy
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • Children's National Medical Center
        • Główny śledczy:
          • AeRang Kim
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rekrutacyjny
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Główny śledczy:
          • William T. Cash
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 773-880-4562
        • Główny śledczy:
          • Elizabeth A. Sokol
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Riley Hospital for Children
        • Główny śledczy:
          • Brian D. Weiss
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 800-248-1199
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Rekrutacyjny
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 877-442-3324
        • Główny śledczy:
          • Steven G. DuBois
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • C S Mott Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 800-865-1125
        • Główny śledczy:
          • Rajen Mody
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Rekrutacyjny
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 612-624-2620
        • Główny śledczy:
          • Robin L. Williams
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University School of Medicine
        • Główny śledczy:
          • Shalini Shenoy
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Nobuko Hijiya
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Joseph G. Pressey
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jacquelyn Crane
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Andrew Bukowinski
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Rekrutacyjny
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jessica Gartrell
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 713-798-1354
          • E-mail: burton@bcm.edu
        • Główny śledczy:
          • Jennifer H. Foster
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Zawieszony
        • Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 30 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • CZĘŚĆ A: Pacjenci muszą mieć >= 12 miesięcy i =< 21 lat w chwili włączenia do badania
  • CZĘŚĆ B: Pacjenci muszą mieć >= 12 miesięcy i =< 30 lat w chwili włączenia do badania
  • Kwalifikują się pacjenci z nawracającymi lub opornymi na leczenie guzami litymi, w tym chłoniakami nieziarniczymi i guzami desmoidalnymi. Pacjenci musieli mieć histologiczną weryfikację złośliwości w momencie pierwotnego rozpoznania lub nawrotu
  • CZĘŚĆ A: Pacjenci z nawrotowymi lub opornymi na leczenie guzami litymi, w tym pacjenci z chłoniakiem nieziarniczym i guzami desmoidalnymi
  • CZĘŚĆ B: Pacjenci z nawracającym lub opornym na leczenie mięsakiem Ewinga, guzami desmoidalnymi, kostniakomięsakiem, guzami wątroby (HCC i hepatoblastoma), guzem Wilmsa i guzami z aberracjami szlaku Wnt. Dla kohorty aberracji szlaku Wnt uwzględnimy najczęstsze mutacje CTNNB1 (S37F, S45F, T41A, S45P, S33C, S37C, D32Y, S33F, T41I, G34R, G34V, D32N, S33P, G34E, D32G), jak również wszelkie straty mutacji funkcyjnych w genach APC, Axin2FBXW7, TCF7L2 i RNF43 lub mutacji polegających na wzmocnieniu funkcji w genach GSK3B, LRP6 i LGR5. W przypadku pacjentów bez wcześniejszego sekwencjonowania wymagana jest immunohistochemia (IHC). IHC wykazujące silne barwienie jądrowe beta-kateniny zostanie zaakceptowane w przypadku następujących typów nowotworów: rak jelita grubego, czerniak, rak endometrium, rak jajnika, nerwiak niedojrzały, chłoniak nieziarniczy, gruczolakorak przewodowy trzustki i lity guz rzekomobrodawkowaty trzustki
  • CZĘŚĆ A: Pacjenci muszą mieć mierzalną lub możliwą do oceny chorobę. W przypadku guzów desmoidalnych pacjent musi cierpieć na chorobę, którą badacz uzna za nieoperacyjną lub wystarczająco chorobliwą lub potencjalnie zagrażającą życiu, aby udział pacjenta w badaniu był korzystny w stosunku do ryzyka i korzyści
  • CZĘŚĆ B: Pacjenci muszą mieć mierzalną chorobę. W przypadku guzów desmoidalnych pacjent musi cierpieć na mierzalną chorobę, którą badacz uzna za nieoperacyjną lub wystarczająco chorobliwą lub potencjalnie zagrażającą życiu, aby udział pacjenta w badaniu był korzystny w stosunku do ryzyka/korzyści
  • Pacjenci muszą mieć stan sprawności odpowiadający punktacji Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 lub 2. Karnofsky'ego należy stosować u pacjentów w wieku > 16 lat i Lansky'ego w przypadku pacjentów w wieku ≤ 16 lat

  • Pacjenci muszą w pełni wyleczyć się z ostrych skutków toksycznych wszystkich wcześniejszych terapii przeciwnowotworowych i przed włączeniem do badania muszą osiągnąć minimalny czas trwania wcześniejszej ukierunkowanej terapii przeciwnowotworowej. Jeżeli po upływie wymaganego czasu spełnione są liczbowe kryteria kwalifikacyjne, np. kryteria morfologii krwi, uznaje się, że pacjent wyzdrowiał odpowiednio.

    • Chemioterapia cytotoksyczna lub inne środki przeciwnowotworowe, o których wiadomo, że mają działanie mielosupresyjne

      • Pacjenci z guzami litymi: >= 21 dni po ostatniej dawce chemioterapii mielosupresyjnej (42 dni w przypadku wcześniejszego podania nitrozomocznika)

      • Pacjenci z chłoniakiem nieziarniczym

        • Okres oczekiwania przed włączeniem do badania nie jest wymagany w przypadku pacjentów otrzymujących standardową chemioterapię podtrzymującą (tj. kortykosteroid, winkrystyna, tioguanina [6MP] i/lub metotreksat).
        • >= Musi upłynąć 14 dni od zakończenia innej terapii cytotoksycznej, z wyjątkiem hydroksymocznika, w przypadku pacjentów nieotrzymujących standardowej terapii podtrzymującej
        • UWAGA: Cytoredukcję hydroksymocznikiem należy przerwać >= 24 godziny przed rozpoczęciem protokołu terapii
    • Leki przeciwnowotworowe, o których nie wiadomo, czy mają działanie mielosupresyjne (np. nie związane ze zmniejszoną liczbą płytek krwi lub bezwzględną liczbą neutrofilów [ANC]): >= 7 dni po ostatniej dawce leku
    • Przeciwciała: >= 21 dni musi upłynąć od wlewu ostatniej dawki przeciwciała, a stopień toksyczności związany z wcześniejszą terapią przeciwciałami musi zostać cofnięty do stopnia =< 1
    • Kortykosteroidy: jeśli są stosowane w celu modyfikacji immunologicznych działań niepożądanych związanych z wcześniejszą terapią, od ostatniej dawki kortykosteroidu musi upłynąć >= 14 dni
    • Hematopoetyczne czynniki wzrostu: >= 14 dni po podaniu ostatniej dawki długo działającego czynnika wzrostu (np. pegfilgrastymu) lub 7 dni w przypadku krótko działającego czynnika wzrostu. W przypadku środków, o których wiadomo, że zdarzenia niepożądane wystąpiły po upływie 7 dni od podania, okres ten musi zostać przedłużony poza czas, w którym wiadomo, że wystąpiły zdarzenia niepożądane
    • Interleukiny, interferony i cytokiny (inne niż hematopoetyczne czynniki wzrostu): >= 21 dni po zakończeniu podawania interleukin, interferonu lub cytokin (innych niż hematopoetyczne czynniki wzrostu)

    • Infuzje komórek macierzystych (z lub bez napromieniowania całego ciała [TBI]):

      • Allogeniczny (nieautologiczny) przeszczep szpiku kostnego lub komórek macierzystych lub dowolna infuzja komórek macierzystych, w tym infuzja limfocytów dawcy (DLI) lub infuzja przypominająca: >= 84 dni po infuzji i brak objawów choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD)
      • Infuzja autologicznych komórek macierzystych, w tym infuzja przypominająca: >= 42 dni.
    • Terapia komórkowa: >= 42 dni po zakończeniu dowolnego rodzaju terapii komórkowej (np. zmodyfikowane limfocyty T, komórki NK, komórki dendrytyczne itp.).
    • Radioterapia wiązkami zewnętrznymi (XRT)/naświetlanie wiązkami zewnętrznymi, w tym protonami: >= 14 dni po miejscowym XRT; >= 150 dni po TBI, czaszkowo-rdzeniowym XRT lub w przypadku napromieniowania >= 50% miednicy; >= 42 dni w przypadku innego istotnego promieniowania szpiku kostnego (BM).
    • Terapia radiofarmaceutyczna (np. znakowane radioaktywnie przeciwciało, jobenguane I-131 [131I MIBG]): >= 42 dni po ogólnoustrojowej terapii radiofarmaceutycznej
    • Pacjenci nie mogli być wcześniej narażeni na tegawiwintę
  • PACJENCI Z GUZAMI LITYMI BEZ ZAJĘCIA SZPIKU KOSTNEGO: Obwodowa bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) >= 1000/ul (w ciągu 7 dni przed włączeniem)
  • PACJENCI Z GUZAMI LITYMI BEZ ZAJĘCIA SZPIKU KOSTNEGO: Liczba płytek krwi >= 100 000/ul (niezależna od transfuzji, zdefiniowana jako brak transfuzji płytek krwi przez co najmniej 7 dni przed włączeniem) (w ciągu 7 dni przed włączeniem)
  • PACJENCI Z GUZAMI LITYMI BEZ ZAJĘCIA SZPIKU KOSTNEGO: Hemoglobina >= 8,0 g/dl na początku badania (może otrzymać transfuzję krwinek czerwonych [RBC]) (w ciągu 7 dni przed włączeniem)
  • Pacjenci ze stwierdzoną chorobą przerzutową do szpiku kostnego będą kwalifikować się do badania pod warunkiem, że uzyskają wyniki morfologii krwi (mogą otrzymywać transfuzje, pod warunkiem, że nie są oporni na transfuzje krwinek czerwonych lub płytek krwi). Pacjenci ci nie będą poddani ocenie pod kątem toksyczności hematologicznej. Co najmniej 5 z każdej kohorty 6 pacjentów musi nadawać się do oceny toksyczności hematologicznej w części badania polegającej na zwiększaniu dawki. W przypadku zaobserwowania toksyczności hematologicznej ograniczającej dawkę, wszyscy kolejni pacjenci włączeni do części A muszą być poddani ocenie pod kątem toksyczności hematologicznej

  • Klirens kreatyniny lub współczynnik przesączania kłębuszkowego radioizotopu (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 lub kreatyniny w zależności od wieku/płci w następujący sposób (w ciągu 7 dni przed rejestracją):

    • Wiek; maksymalna kreatynina w surowicy
    • Wiek od 1 do < 2 lat; 0,6 mg/dl (mężczyzna); 0,6 mg/dl (kobieta)
    • Wiek od 2 do < 6 lat; 0,8 mg/dl (mężczyźni); 0,8 mg/dl (kobieta)
    • Wiek od 6 do < 10 lat; 1 mg/dl (mężczyzna); 1 mg/dl (kobieta)
    • Wiek od 10 do < 13 lat; 1,2 mg/dl (mężczyźni); 1,2 mg/dl (kobieta)
    • Wiek od 13 do < 16 lat; 1,5 mg/dl (mężczyźni); 1,4 mg/dl (kobieta)
    • Wiek >= 16 lat; 1,7 mg/dl (mężczyzna); 1,4 mg/dl (kobieta)
  • PACJENCI Z GUZAMI LISTYMI: Bilirubina (suma skoniugowana + niezwiązana lub całkowita) =< 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku (w ciągu 7 dni przed włączeniem)
  • PACJENCI Z GUZAMI LISTYMI: Transaminaza glutaminowo-pirogronowa (SGPT) w surowicy (aminotransferaza alaninowa [ALT]) =< 135 U/L. Na potrzeby tego badania ULN dla SGPT wynosi 45 j./l (w ciągu 7 dni przed włączeniem)
  • PACJENCI Z GUZAMI LISTYMI: Albumina >= 2 g/dL (w ciągu 7 dni przed włączeniem)

Kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie zostaną włączone do tego badania, ponieważ nie ma jeszcze dostępnych informacji dotyczących toksyczności dla ludzkiego płodu lub toksyczności teratogennej. U dziewcząt po menarchii należy wykonać testy ciążowe. Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym nie mogą brać udziału w badaniu, chyba że zgodzili się na stosowanie dwóch skutecznych metod antykoncepcji, w tym medycznie akceptowanej bariery lub metody antykoncepcji (np. prezerwatywy dla mężczyzn lub kobiet) w czasie trwania badania. Abstynencja jest akceptowalną metodą kontroli urodzeń
  • Pacjenci otrzymujący kortykosteroidy, którzy nie przyjmowali kortykosteroidów w stałej lub zmniejszanej dawce przez co najmniej 7 dni przed włączeniem do badania, nie kwalifikują się. W przypadku stosowania w celu modyfikacji immunologicznych zdarzeń niepożądanych związanych z wcześniejszą terapią, od ostatniej dawki kortykosteroidu musi upłynąć >= 14 dni
  • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inny badany lek, nie kwalifikują się
  • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inne leki przeciwnowotworowe, nie kwalifikują się
  • Pacjenci otrzymujący cyklosporynę, takrolimus lub inne leki w celu zapobiegania chorobie przeszczep przeciw gospodarzowi po przeszczepie szpiku kostnego nie kwalifikują się do tego badania
  • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują leki będące silnymi induktorami lub inhibitorami CYP3A4, nie kwalifikują się. Należy unikać silnych induktorów lub inhibitorów CYP3A4 od 14 dni przed podaniem pierwszej dawki tegawiwinty do końca badania
  • Pacjenci, którzy otrzymywali bisfosfoniany w ciągu 4 tygodni przed włączeniem do badania, zostaną wykluczeni
  • Pacjenci, którzy otrzymali denosumab w ciągu 180 dni przed włączeniem do badania, zostaną wykluczeni
  • Pacjenci z pierwotnymi guzami mózgu nie kwalifikują się
  • Pacjenci ze stwierdzonymi przerzutami do ośrodkowego układu nerwowego (OUN), z wyjątkiem guzów czaszkowo-gardłowych, zostaną wykluczeni
  • Pacjenci ze znaną metaboliczną chorobą kości (np. nadczynność przytarczyc, choroba Pageta, osteomalacja) nie kwalifikują się
  • Pacjenci z zaburzeniem związanym z nieprawidłowym metabolizmem kostnym będą wykluczeni
  • Pacjenci z hipokalcemią stopnia >= 2, która nie zostanie skorygowana doustną suplementacją wapnia, zostaną wykluczeni
  • Pacjenci ze stężeniem witaminy D < 20 ng/ml będą wymagać suplementacji lub zostaną wykluczeni z innych badań. Pacjenci muszą wyrazić zgodę na przyjmowanie suplementów witaminy D +/- wapnia (jeśli to konieczne) zgodnie z instytucjonalnymi lub opublikowanymi wytycznymi. Dodatkowa suplementacja wapnia nie jest wymagana, jeśli można ustalić odpowiednią podaż w diecie
  • Pacjenci z istniejącą wcześniej osteoporozą 3. stopnia są wykluczeni
  • Pacjenci z niekontrolowaną infekcją nie kwalifikują się
  • Pacjenci, którzy otrzymali wcześniej przeszczep narządu miąższowego, nie kwalifikują się
  • Pacjenci, którzy w opinii badacza mogą nie być w stanie spełnić wymagań dotyczących monitorowania bezpieczeństwa badania, nie kwalifikują się

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie (tegawiwinta)
Tegavivint będzie podawany dożylnie przez 4 godziny w dniach 1, 8 i 15 każdego cyklu. Podać przepłukanie D5W po zakończeniu każdego wlewu tegawiwinty. Leczenie powtarza się co 28 dni przez maksymalnie 26 cykli lub 24 miesięcy w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Dawki leków należy dostosować na podstawie masy ciała (wzrost i BSA również zostaną uwzględnione) zmierzonej w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem każdego cyklu. Dawka początkowa wyniesie 5 mg/kg, a poziomy dawek dla kolejnych kohort wzrosną do 6,5 mg/kg i 8 mg/kg, jeśli nie wystąpi nadmierna toksyczność. Jeżeli MTD zostało przekroczone przy pierwszym poziomie dawki, to kolejna kohorta pacjentów będzie leczona dawką 4 mg/kg. Pacjenci poddawani są badaniu rentgenowskiemu na początku leczenia, po cyklu 1, a następnie co 3 cykle w trakcie leczenia oraz skanowi DEXA na początku leczenia i co 6 cykli w trakcie leczenia, następnie po 12 miesiącach, 24 miesiącach i co roku do 60 miesięcy po zakończeniu terapii.
Procedura: Kolekcja próbek biologicznych
Poddaj się pobraniu próbki krwi
Inne nazwy:
  • Pobieranie próbek biologicznych
  • Zebrano próbki biologiczne
  • Kolekcja próbek
Procedura: Obrazowanie rentgenowskie
Poddaj się obrazowaniu rentgenowskiemu
Inne nazwy:
  • Konwencjonalne promieniowanie rentgenowskie
  • Radiologia diagnostyczna
  • Obrazowanie medyczne, rentgen
  • Obrazowanie radiograficzne
  • Radiografia
  • RG
  • Statyczne promieniowanie rentgenowskie
  • Rentgenowskie
  • Zwykłe zdjęcia rentgenowskie
  • Procedura obrazowania radiograficznego (zabieg)
Procedura: Podwójna absorpcjometria rentgenowska
Przeprowadź skanowanie DEXA
Inne nazwy:
  • DEXA
  • DXA
  • Badanie BMD
  • badanie gęstości mineralnej kości
  • Skan DEXA
  • skan absorpcjometryczny promieniowania rentgenowskiego o podwójnej energii
  • Absorpcjometria rentgenowska o podwójnej energii
  • Podwójna absorptometria rentgenowska
  • SKAN DXA
  • DEXA (gęstość kości)
Lek: Tegawiwinta
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • 2059 pne
  • Pne-2059
  • BC2059
  • Tegatrabetan

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pole pod krzywą stężenia leku tegawiwinty
Ramy czasowe: Do 2 dni
Mediana (minimum [min], maksimum [max]) pola powierzchni pod krzywą stężenia leku dla tegawiwinty według części badania i poziomu dawki.
Do 2 dni
Częstość występowania toksyczności ograniczającej dawkę tegawiwinty
Ramy czasowe: Do 28 dni
Liczba pacjentów, u których wystąpiła toksyczność ograniczająca dawkę w cyklu 1, co najmniej prawdopodobnie przypisana tegawiwincie, według części badania i poziomu dawki.
Do 28 dni
Częstość występowania działań niepożądanych związanych ze stosowaniem tegawiwinty
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Liczba pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane, które przynajmniej prawdopodobnie można przypisać tegawiwincie, w zależności od części badania i poziomu dawki.
Do 60 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeciwnowotworowe działanie tegawiwinty u pacjentów z guzami litymi
Ramy czasowe: Do 336 dni
Liczba pacjentów z guzem litym, u których wystąpiła co najmniej częściowa odpowiedź na tegawiwintę w maksymalnej tolerowanej dawce (MTD)/zalecanej dawce fazy 2 (RP2D), stratyfikowana według części badania i kohorty choroby.
Do 336 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Oncology Group

Współpracownicy

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Sarah B Whittle, Pediatric Early Phase Clinical Trial Network

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 listopada 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 czerwca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 kwietnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 kwietnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 kwietnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PEPN2011 (Inny identyfikator: CTEP)
  • UM1CA228823 (Grant/umowa NIH USA)
  • NCI-2021-02852 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj