Badanie oceniające bezpieczeństwo, farmakokinetykę, farmakodynamikę i skuteczność krowalimabu w leczeniu ostrych niepowikłanych epizodów zarostu naczyń (VOE) u uczestników z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD). (CROSSWALK-a)
25 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche
Randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy IB oceniające bezpieczeństwo, farmakokinetykę, farmakodynamikę i skuteczność krowalimabu w leczeniu ostrych niepowikłanych epizodów zarostu naczyń (VOE) u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD)
Celem tego badania jest ocena krowalimabu w leczeniu przełomu bólu sierpowatokrwinkowego (znanego również jako VOE), który wymaga hospitalizacji u dorosłych i nastolatków z SCD.
Głównym celem tego badania jest bezpieczeństwo i zostanie dodatkowo oceniona farmakokinetyka (jak crovalimab jest przetwarzany przez organizm), farmakodynamika (jak organizm reaguje na crovalimab) oraz wstępna skuteczność crovalimabu w porównaniu z placebo.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
30
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Johannesburg, Afryka Południowa, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital
-
-
-
-
Estado de Bahia
-
Salvador, Estado de Bahia, Brazylia, 41253-190
- Hospital Sao Rafael - HSR
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia
- Hospital das Clinicas - UFRGS
-
-
-
-
-
Créteil, Francja, 64010
- CHU Henri Mondor
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28009
- Hospital General Univ. Gregorio Marañón
-
Seville, Hiszpania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Zaragoza, Hiszpania, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia, 1081 HV
- Amsterdam UMC location VUMC
-
-
-
-
-
Eldoret, Kenia, 30100
- International Cancer Institute (ICI)
-
Nairobi, Kenia
- Gertrude's Children Hospital
-
-
-
-
-
Beirut, Liban, 1107 2020
- American University of Beirut - Medical Center
-
Tripoli, Liban
- Hopital Nini
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
-
-
Veneto
-
Verona, Veneto, Włochy, 37134
- Azienda Ospedaliera di Verona-Policlinico G.B. Rossi
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, W12 OHS
- Hammersmith Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat do 55 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Masa ciała >=40 kg.
- Potwierdzone rozpoznanie HbSS (genotyp SCD anemii sierpowatej) lub HbSβ0 (genotyp SCD anemii sierpowatokrwinkowej beta zero).
- Szczepienie przeciwko serotypom A, C, W i Y Neisseria Meningitidis.
- Szczepienia przeciwko H. influenzae typu B i S. pneumoniae.
- Uczestnicy zaszczepieni przeciwko SARS-CoV-2 kwalifikują się, o ile minęły co najmniej 3 dni od zaszczepienia szczepionką.
- Rozpoznanie ostrego niepowikłanego VOE wymagającego przyjęcia do szpitala/placówki doraźnej i leczenia pozajelitowymi lekami przeciwbólowymi.
- Odpowiednia czynność wątroby i nerek.
- Hemoglobina >=5 gramów/dl (g/dl)
- Liczba płytek krwi >=100 000/mikrolitr (µl)
- Uczestnicy otrzymujący terapię anemii sierpowatokrwinkowej muszą przyjmować stabilną dawkę przez >=28 dni.
- W przypadku kobiet w wieku rozrodczym zgoda na zachowanie abstynencji lub stosowanie antykoncepcji przez 322 dni (około 10,5 miesiąca) po przyjęciu dawki badanego leku.
Kryteria wyłączenia:
- Ponad 10 VOE w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed prezentacją, które wymagały wizyty w placówce medycznej.
- Ból związany z obecnym VOE trwający >48 godzin.
- Ostry ból związany z jałową martwicą, sekwestracją wątroby lub śledziony lub priapizmem.
- Ból nietypowy dla ostrego niepowikłanego VOE.
- Dowód lub podejrzenie OZW.
- Dowody lub duże podejrzenie ciężkiej infekcji ogólnoustrojowej.
- Poważna operacja i/lub hospitalizacja z jakiegokolwiek powodu w ciągu 30 dni.
- Historia zakażenia Neisseria meningitidis w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
- Znane zakażenie wirusem HIV z udokumentowaną liczbą CD4 <200 komórek/µl.
- Transfuzja lub przyjmowanie produktów krwiopochodnych w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub aktualny udział w protokole przewlekłych transfuzji.
- Zaszczepione żywą atenuowaną szczepionką w ciągu 30 dni.
- Historia przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych.
- Znany lub podejrzewany dziedziczny niedobór dopełniacza.
- Ciąża, karmienie piersią lub zamiar zajścia w ciążę w trakcie badania lub w ciągu 322 dni (około 10,5 miesiąca) po podaniu badanego leku.
- Uczestnictwo w innym badaniu dotyczącym leczenia interwencyjnego z użyciem badanego środka lub stosowanie jakiejkolwiek terapii eksperymentalnej w ciągu ostatnich 28 dni lub w ciągu pięciu okresów półtrwania tego badanego produktu, w zależności od tego, który z tych okresów był dłuższy.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Krowalimab
Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję dożylną (IV) krowalimabu w zależności od masy ciała.
|
Krowalimab będzie podawany jako pojedyncza dawka 1000 miligramów (mg) IV (dla uczestników o masie ciała od 40 kilogramów (kg) do 100 kg) lub 1500 mg IV (dla uczestników o masie ciała >=100 kg).
|
|
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję IV odpowiedniego placebo.
|
Placebo będzie podawane jako pojedyncza infuzja dożylna o takiej samej objętości i przez taki sam czas jak krowalimab w przeliczeniu na masę ciała
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek uczestników z reakcjami związanymi z infuzją i nadwrażliwością
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 84
|
Linia bazowa do dnia 84
|
|
Procent uczestników z zdarzeniami niepożądanymi (AES)
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 84
|
Linia bazowa do dnia 84
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników z przeciwciałami przeciwko lekowi na krowalimab
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 84
|
Linia bazowa do dnia 84
|
|
|
Czas do poprawy pierwotnego, ostrego, niepowikłanego VOE w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 84
|
Wartość wyjściowa do dnia 84
|
|
|
Całkowita skumulowana dawka opioidów od wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 84
|
Wartość wyjściowa do dnia 84
|
|
|
Czas do odstawienia wszystkich opioidów pozajelitowych od wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 84
|
Wartość wyjściowa do dnia 84
|
|
|
Czas gotowości do wypisu ze szpitala od stanu wyjściowego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 84
|
Wartość wyjściowa do dnia 84
|
|
|
Czas do wypisu ze szpitala od wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 84
|
Wartość wyjściowa do dnia 84
|
|
|
Czas do potwierdzonego zmniejszenia wyniku bólu o co najmniej 2 punkty w stosunku do maksymalnego wyniku bólu przed podaniem dawki
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 84
|
Wartość wyjściowa do dnia 84
|
|
|
Zmiana oceny bólu z maksymalnej oceny bólu przed podaniem dawki do oceny bólu przy wypisie ze szpitala
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 84
|
Wartość wyjściowa do dnia 84
|
|
|
Odsetek uczestników, u których rozwinął się ostry zespół klatki piersiowej (ACS)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do dnia 28
|
Wartość podstawowa do dnia 28
|
|
|
Odsetek uczestników wymagających przyjęcia na oddział intensywnej terapii (OIOM)/intensywną terapię z powodu powikłań związanych z SCD
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 84
|
Wartość wyjściowa do dnia 84
|
|
|
Odsetek uczestników wymagających transfuzji krwi z powodu powikłań związanych z SCD
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 84
|
Wartość wyjściowa do dnia 84
|
|
|
Wskaźnik readmisji z powodu VOE lub zdarzenia związanego z VOE w ciągu 28 dni od wypisu z powodu pierwotnego, ostrego, niepowikłanego VOE
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 84
|
Wartość wyjściowa do dnia 84
|
|
|
Stężenia krowalimabu w surowicy w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 84
|
Wartość wyjściowa do dnia 84
|
|
|
Zmiana biomarkerów PD, w tym aktywności dopełniacza (CH50), w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 84
|
Oceniane za pomocą testu immunologicznego liposomów (LIA)
|
Wartość wyjściowa do dnia 84
|
|
Zmiana w czasie stężenia wolnego C5
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 84
|
Wartość wyjściowa do dnia 84
|
|
|
Zmiana w czasie stężenia rozpuszczalnego dopełniacza 5b 9 (sC5b-9).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 84
|
Wartość wyjściowa do dnia 84
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
26 marca 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
23 grudnia 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
15 sierpnia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
2 czerwca 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
2 czerwca 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
3 czerwca 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
26 sierpnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
25 sierpnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby hematologiczne
- Anemia, hemolityczna, wrodzona
- Anemia, hemoliza
- Niedokrwistość
- Hemoglobinopatie
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Anemia, sierpowata komórka
- Leki niespełniające standardów
- Przygotowania farmaceutyczne
- Podrobione narkotyki
Inne numery identyfikacyjne badania
- BO42452
- 2020-004840-27 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie poszczególnych pacjentów za pośrednictwem platformy wniosków o dane z badań klinicznych (www.vivli.org).
Więcej informacji na temat kryteriów Roche dotyczących kwalifikujących się badań można znaleźć tutaj (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Więcej informacji na temat Globalnej polityki firmy Roche dotyczącej udostępniania informacji klinicznych oraz sposobu uzyskiwania dostępu do powiązanych dokumentów dotyczących badań klinicznych można znaleźć tutaj (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .