Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo selumetynibu u osób dorosłych z NF1 z objawowymi, nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowatymi (KOMET)

19 marca 2026 zaktualizowane przez: AstraZeneca

Wieloośrodkowe, międzynarodowe badanie fazy III z równoległym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniem z 2 ramionami w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa selumetynibu u dorosłych uczestników z NF1, którzy mają objawowe, nieoperacyjne nerwiakowłókniaki splotowate (KOMET)

Globalne badanie mające na celu wykazanie skuteczności selumetynibu u uczestników z NF1, którzy mają objawowe, nieoperacyjne nerwiakowłókniaki splotowate.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe, globalne badanie fazy III z 2 ramionami, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa selumetynibu w porównaniu z placebo u dorosłych uczestników z NF1, u ​​których występuje objawowa, nieoperacyjna PN.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

145

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Melbourne, Australia, 3000
        • Research Site
      • St Leonards, Australia, 2065
        • Research Site
  • Brazylia
      • Porto Alegre, Brazylia, 90035-903
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brazylia, 14051-140
        • Research Site
      • São Paulo, Brazylia, 045202-001
        • Research Site
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100070
        • Research Site
      • Beijing, Chiny, 100730
        • Research Site
      • Guangzhou, Chiny, 510060
        • Research Site
      • Shenyang, Chiny, 110001
        • Research Site
  • Francja
      • Créteil, Francja, 94000
        • Research Site
      • Lyon, Francja, 69008
        • Research Site
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Research Site
  • Hiszpania
      • Badalona, Hiszpania, 08916
        • Research Site
      • Madrid, Hiszpania, 28041
        • Research Site
  • Japonia
      • Minatoku, Japonia, 105-8471
        • Research Site
      • Nagoya, Japonia, 466-8560
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japonia, 160-8582
        • Research Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Research Site
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Research Site
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Research Site
      • Würzburg, Niemcy, 97080
        • Research Site
  • Polska
      • Bydgoszcz, Polska, 85-094
        • Research Site
  • Rosja
      • Moscow, Rosja, 115522
        • Research Site
      • Moscow, Rosja, 125412
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Research Site
    • Maryland
      • Rockville, Maryland, Stany Zjednoczone, 20852
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63156
        • Research Site
    • New York
      • Commack, New York, Stany Zjednoczone, 11725
        • Research Site
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20133
        • Research Site
      • Naples, Włochy, 80131
        • Research Site
      • Roma, Włochy, 00165
        • Research Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
        • Research Site
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M20 4BX
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Dorośli w wieku ≥ 18 lat w chwili włączenia do badania z rozpoznaniem NF1 z objawową, nieoperacyjną PN
  • Co najmniej jedna nieoperacyjna docelowa PN możliwa do zmierzenia za pomocą wolumetrycznej analizy MRI
  • Przewlekła docelowa punktacja bólu PN udokumentowana przez minimalny okres w okresie przesiewowym
  • Stabilne przewlekłe stosowanie leków przeciwbólowych PN podczas rejestracji
  • Odpowiednia funkcja narządów i szpiku

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Potwierdzony lub podejrzewany glejak złośliwy lub MPNST (glejak o niskim stopniu złośliwości, w tym glejak nerwu wzrokowego niewymagający leczenia ogólnoustrojowego lub radioterapii są wyłączone z tego wyłączenia)
  • Nowotwór złośliwy w wywiadzie, z wyjątkiem nowotworu leczonego z zamiarem wyleczenia bez znanej czynnej choroby ≥ 5 lat przed pierwszą dawką badanej interwencji i o niskim potencjalnym ryzyku nawrotu
  • Klinicznie istotna choroba układu krążenia, w tym wrodzona choroba wieńcowa, ostry zespół wieńcowy w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania, niekontrolowana dławica piersiowa, objawowa niewydolność serca, kardiomiopatia, ciężka wada zastawkowa serca, nieprawidłowa LVEF i niekontrolowane nadciśnienie
  • Objawy/stany okulistyczne, w tym ciśnienie wewnątrzgałkowe > 21 mmHg, RPED/CSR lub RVO
  • Wcześniejsza ekspozycja na inhibitory MEK

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię A
Selumetynib
Lek: Selumetynib
Kapsułki doustne selumetynibu (10 mg i 25 mg)
Inne nazwy:
  • AZD6244
Komparator placebo: Ramię B
Placebo
Inny: Placebo
Kapsułki doustne placebo do maskowania selumetynibu (10 mg i 25 mg)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Potwierdzony odsetek częściowej i całkowitej odpowiedzi (ORR) do końca 16. cyklu przy użyciu wolumetrycznej analizy MRI, jak określono na podstawie ICR (według kryteriów REiNS) u uczestników z NF1, u ​​których występuje objawowa, nieoperacyjna PN.
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do progresji (jeśli nastąpi przed zakończeniem Cyklu 16) lub ostatniej ocenialnej oceny aż do końca Cyklu 16 włącznie, z wyłączeniem MRI podczas długotrwałej przerwy w interwencji w badaniu (zdefiniowanej jako przerwa >= 28 dni)

Odsetek obiektywnych odpowiedzi definiuje się jako odsetek uczestników, którzy mają potwierdzoną CR (zdefiniowaną jako zanik docelowej PN, potwierdzoną kolejnym badaniem w ciągu 3 do 6 miesięcy od pierwszej odpowiedzi) lub potwierdzoną PR (zdefiniowaną jako zmniejszenie docelowej objętości PN o ≥ 20% w porównaniu z wartością wyjściową, potwierdzoną kolejnym skanem w ciągu 3 do 6 miesięcy od pierwszej odpowiedzi) do końca Cyklu 16, jak określono na podstawie ICR według kryteriów REiNS.

Zwiększenie docelowej wartości PN o 20% lub więcej w porównaniu z wartością wyjściową lub czasem najlepszej odpowiedzi po udokumentowaniu PR uważa się za PD.
Od pierwszej dawki do progresji (jeśli nastąpi przed zakończeniem Cyklu 16) lub ostatniej ocenialnej oceny aż do końca Cyklu 16 włącznie, z wyłączeniem MRI podczas długotrwałej przerwy w interwencji w badaniu (zdefiniowanej jako przerwa >= 28 dni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
(pierwszy klucz drugorzędny) Różnica średnich w zmianie w stosunku do wartości wyjściowych w PAINS-pNF przewlekłej docelowej punktacji natężenia bólu PN w cyklu 12 między selumetynibem a placebo, analiza pierwotna
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i koniec cyklu 12 interwencji badawczej
Docelowa intensywność bólu PN PAINS-pNF (skala intensywności bólu w przypadku nerwiakowłókniaka splotowatego) mierzy odczuwane przez uczestników natężenie bólu przewlekłego związanego z PN z punktacją od 0 (brak przewlekłego bólu nowotworowego) do 10 (najgorszy przewlekły ból nowotworowy). Wyjściową punktację docelowego bólu przewlekłego PN PAINS-pNF definiuje się jako średnią dostępnych dziennych punktacji docelowego bólu przewlekłego PN PAINS-pNF w okresie przesiewowym, natomiast dla Cyklu 12 definiuje się ją jako średnią dostępnych dziennych wyników dla 28-dniowego cyklu do oceny ostatniego dnia cyklu 12 włącznie. Przedstawiono różnicę średnich zmian w porównaniu z wartością wyjściową w Cyklu 12 pomiędzy selumetynibem i placebo u uczestników z wyjściową punktacją docelowego bólu przewlekłego PAINS-pNF wynoszącą ≥ 3.
Punkt wyjściowy i koniec cyklu 12 interwencji badawczej
(Pierwszy klucz drugorzędny) Różnica średnich w zmianie od wartości początkowej w PAINS-pNF przewlekłej docelowej punktacji natężenia bólu PN w cyklu 12 między selumetynibem a placebo, analiza uzupełniająca
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i koniec cyklu 12 interwencji badawczej
Docelowa intensywność bólu PN PAINS-pNF (skala intensywności bólu w przypadku nerwiakowłókniaka splotowatego) mierzy odczuwane przez uczestników natężenie bólu przewlekłego związanego z PN z punktacją od 0 (brak przewlekłego bólu nowotworowego) do 10 (najgorszy przewlekły ból nowotworowy). Wyjściową punktację docelowego bólu przewlekłego PN PAINS-pNF definiuje się jako średnią dostępnych dziennych punktacji docelowego bólu przewlekłego PN PAINS-pNF w okresie przesiewowym, natomiast dla Cyklu 12 definiuje się ją jako średnią dostępnych dziennych wyników dla 28-dniowego cyklu do oceny ostatniego dnia cyklu 12 włącznie. Przedstawiono różnicę średnich zmian w stosunku do wartości wyjściowych w cyklu 12 pomiędzy uczestnikami selumetynibu i placebo.
Punkt wyjściowy i koniec cyklu 12 interwencji badawczej
(Drugi kluczowy drugorzędowy punkt końcowy) Różnica średnich w zmianie całkowitego wyniku PlexiQoL w stosunku do wartości wyjściowych w cyklu 12
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i koniec cyklu 12 interwencji badawczej
PlexiQoL (skala jakości życia nerwiakowłókniaka splotowatego) to ocena jakości życia uzyskiwana od pacjenta, specyficzna dla dorosłych z PN związanymi z NF1. Ocenia wpływ PN na zdolność pacjentów do zaspokajania swoich ludzkich potrzeb. Miara składa się z 18 dychotomicznych pozycji, gdzie 0 = nieprawda i 1 = prawda. Całkowite wyniki PlexiQoL obliczono jako sumę wszystkich pozycji do maksymalnie 18, przy czym niższe wyniki oznaczały lepszą jakość życia. Zmiana całkowitego wyniku PlexiQoL od wartości początkowej do końca każdego cyklu została wyprowadzona jako całkowity wynik PlexiQoL w 12. cyklu minus całkowity wynik PlexiQoL na poziomie wyjściowym i przedstawiona.
Punkt wyjściowy i koniec cyklu 12 interwencji badawczej

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja selumetynibu na podstawie liczby i stopnia nasilenia zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Około 3 lata
Zdarzenia niepożądane są zdefiniowane zgodnie z Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
Około 3 lata
Farmakokinetyka (PK) selumetynibu do analiz ekspozycji i odpowiedzi
Ramy czasowe: Około 3 lata
Ocena stężeń selumetynibu i N-desmetylo selumetynibu w osoczu
Około 3 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AstraZeneca

Współpracownicy

Merck Sharp & Dohme LLC

Śledczy

  • Główny śledczy: Alice P. Chen, MD, National Cancer Institute (NCI)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 listopada 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 sierpnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

15 lutego 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • D134BC00001
  • 2020-005607-39 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do anonimowych danych na poziomie poszczególnych pacjentów z grupy firm AstraZeneca sponsorujących badania kliniczne za pośrednictwem portalu wniosków.

Wszystkie wnioski zostaną ocenione zgodnie z zobowiązaniem AZ do ujawnienia:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Ramy czasowe udostępniania IPD

AstraZeneca zapewni lub przekroczy dostępność danych zgodnie ze zobowiązaniami podjętymi w ramach zasad udostępniania danych EFPIA Pharma. Szczegółowe informacje na temat naszych terminów można znaleźć w naszym zobowiązaniu do ujawniania informacji na stronie https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Kiedy prośba zostanie zatwierdzona, AstraZeneca zapewni dostęp do zanonimizowanych danych na poziomie indywidualnego pacjenta w zatwierdzonym sponsorowanym narzędziu. Podpisana umowa o udostępnianiu danych (niepodlegająca negocjacjom umowa dla osób udostępniających dane) musi być podpisana przed uzyskaniem dostępu do żądanych informacji. Ponadto wszyscy użytkownicy będą musieli zaakceptować warunki SAS MSE, aby uzyskać dostęp. Aby uzyskać dodatkowe informacje, zapoznaj się z Oświadczeniami o ujawnieniu pod adresem https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj