症候性で手術不能な網状神経線維腫を有するNF1の成人におけるセルメチニブの有効性と安全性 (KOMET)
2026年3月19日 更新者：AstraZeneca
症候性で手術不能な網状神経線維腫 (KOMET) を有する NF1 の成人参加者におけるセルメチニブの有効性と安全性を評価するための、並行無作為化二重盲検プラセボ対照 2 群デザインによる第 III 相多施設共同国際研究
症候性で手術不能な叢状神経線維腫を有するNF1の参加者におけるセルメチニブの有効性を実証するための世界的な研究。
調査の概要
詳細な説明
これは無作為化、二重盲検、プラセボ対照、2 アーム多施設、グローバル第 III 相試験であり、症候性で手術不能な PN を有する NF1 の成人参加者を対象に、セルメチニブの有効性と安全性をプラセボと比較して評価します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
145
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- Research Site
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Maryland
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Rockville、Maryland、アメリカ、20852
- Research Site
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63156
- Research Site
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New York
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Commack、New York、アメリカ、11725
- Research Site
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London、イギリス、SE1 9RT
- Research Site
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Manchester、イギリス、M20 4BX
- Research Site
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Milan、イタリア、20133
- Research Site
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Naples、イタリア、80131
- Research Site
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Roma、イタリア、00165
- Research Site
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Melbourne、オーストラリア、3000
- Research Site
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St Leonards、オーストラリア、2065
- Research Site
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
- Research Site
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H4A 3J1
- Research Site
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Badalona、スペイン、08916
- Research Site
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Madrid、スペイン、28041
- Research Site
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Hamburg、ドイツ、20246
- Research Site
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Tübingen、ドイツ、72076
- Research Site
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Würzburg、ドイツ、97080
- Research Site
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Créteil、フランス、94000
- Research Site
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Lyon、フランス、69008
- Research Site
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Toulouse、フランス、31059
- Research Site
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Porto Alegre、ブラジル、90035-903
- Research Site
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Ribeirão Preto、ブラジル、14051-140
- Research Site
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São Paulo、ブラジル、045202-001
- Research Site
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Bydgoszcz、ポーランド、85-094
- Research Site
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Moscow、ロシア、115522
- Research Site
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Moscow、ロシア、125412
- Research Site
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Beijing、中国、100070
- Research Site
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Beijing、中国、100730
- Research Site
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Guangzhou、中国、510060
- Research Site
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Shenyang、中国、110001
- Research Site
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Minatoku、日本、105-8471
- Research Site
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Nagoya、日本、466-8560
- Research Site
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Shinjuku-ku、日本、160-8582
- Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -登録時に18歳以上で、症候性で手術不能なPNを伴うNF1と診断された成人
- -ボリュームメトリックMRI分析で測定可能な少なくとも1つの手術不能なターゲットPN
- スクリーニング期間中の最小期間について文書化された慢性標的 PN 疼痛スコア
- -登録時の安定した慢性PN鎮痛薬の使用
- 適切な臓器および骨髄機能
主な除外基準:
- -確認済みまたは疑われる悪性神経膠腫またはMPNST（全身療法または放射線療法を必要としない視神経膠腫を含む低悪性度神経膠腫はこの除外から除外されます）
- -治癒目的で治療された悪性腫瘍を除く悪性腫瘍の病歴 研究介入の初回投与の5年以上前に既知の活動性疾患がなく、再発の潜在的リスクが低い
- -遺伝性冠動脈疾患、登録前6か月以内の急性冠症候群、制御されていない狭心症、症候性心不全、心筋症、重度の心臓弁膜症、異常なLVEFおよび制御されていない高血圧を含む臨床的に重要な心血管疾患
- -眼圧> 21 mmHg、RPED / CSRまたはRVOを含む眼科的所見/状態
- MEK阻害剤への以前の曝露
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アームA
セルメチニブ
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セルメチニブ経口カプセル (10 mg および 25 mg)
他の名前：
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プラセボコンパレーター：アームB
プラセボ
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セルメチニブ マスキング用のプラセボ経口カプセル (10 mg および 25 mg)
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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症状があり手術不能なPNを有するNF1の参加者において、ICR（REiNS基準に従って）によって決定された体積MRI分析を使用した、サイクル16の終了までの部分奏効率および完全奏効率（ORR）が確認されました。
時間枠：初回投与から進行まで（サイクル 16 の終了前に発生した場合）、またはサイクル 16 の終了までの最後の評価可能な評価（長期にわたる研究介入中断（中断 >= 28 日と定義）中の MRI を除く）
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客観的奏効率は、REiNS ごとの ICR によって決定され、サイクル 16 の終了時までに確認された CR（標的 PN の消失として定義され、最初の応答後 3 ～ 6 か月以内の連続スキャンによって確認される）または確認された PR（ベースラインと比較した標的 PN 体積の 20% 以上の減少として定義され、最初の応答後 3 ～ 6 か月以内の連続スキャンによって確認される）を示した参加者の割合として定義されます。 基準。 ベースラインまたは PR を文書化した後の最良の応答時間と比較して、ターゲット PN の量が 20% 以上増加した場合、PD と見なされます。 |
初回投与から進行まで（サイクル 16 の終了前に発生した場合）、またはサイクル 16 の終了までの最後の評価可能な評価（長期にわたる研究介入中断（中断 >= 28 日と定義）中の MRI を除く）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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（第 1 キー二次）セルメチニブとプラセボ間のサイクル 12 における PAINS-pNF 慢性標的 PN 疼痛強度スコアのベースラインからの変化の平均値の差異、一次解析
時間枠：研究介入のベースラインとサイクル 12 の終了
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PAINS-pNF (叢状神経線維腫の疼痛強度スケール) 慢性標的 PN 疼痛強度は、参加者の慢性 PN 関連疼痛強度の経験を 0 (慢性腫瘍痛なし) から 10 (最悪の慢性腫瘍疼痛) までのスコアで測定します。
ベースライン PAINS-pNF 慢性標的 PN 疼痛スコアは、スクリーニング期間における利用可能な毎日の PAINS-pNF 慢性標的 PN 疼痛スコアの平均として定義されます。一方、サイクル 12 については、サイクル 12 の最終日の評価を含む 28 日間のサイクルで利用可能な毎日のスコアの平均として定義されます。
ベースラインで PAINS-pNF 慢性標的 PN 疼痛スコアが 3 以上の参加者におけるセルメチニブとプラセボの間のサイクル 12 でのベースラインからの変化の平均の差が示されています。
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研究介入のベースラインとサイクル 12 の終了
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（第 1 キー二次）セルメチニブとプラセボ間のサイクル 12 における PAINS-pNF 慢性標的 PN 疼痛強度スコアのベースラインからの変化の平均値の違い、補足分析
時間枠：研究介入のベースラインとサイクル 12 の終了
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PAINS-pNF (叢状神経線維腫の疼痛強度スケール) 慢性標的 PN 疼痛強度は、参加者の慢性 PN 関連疼痛強度の経験を 0 (慢性腫瘍痛なし) から 10 (最悪の慢性腫瘍疼痛) までのスコアで測定します。
ベースライン PAINS-pNF 慢性標的 PN 疼痛スコアは、スクリーニング期間における利用可能な毎日の PAINS-pNF 慢性標的 PN 疼痛スコアの平均として定義されます。一方、サイクル 12 については、サイクル 12 の最終日の評価を含む 28 日間のサイクルで利用可能な毎日のスコアの平均として定義されます。
セルメチニブ参加者とプラセボ参加者間のサイクル 12 でのベースラインからの変化の平均の差が表示されます。
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研究介入のベースラインとサイクル 12 の終了
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(2 番目の重要な副次エンドポイント) サイクル 12 での PlexiQoL 合計スコアのベースラインからの変化の平均の差
時間枠：研究介入のベースラインとサイクル 12 の終了
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PlexiQoL (叢状神経線維腫の生活の質スケール) は、NF1 関連 PN を持つ成人に特有の患者由来の QoL 尺度です。
それは、人間のニーズを満たす患者の能力に対する PN の影響を評価します。
この尺度は、0 = 真ではない、1 = 真である 18 個の二分項目で構成されます。
PlexiQoL の合計スコアは、すべての項目を合計して最大 18 点まで計算され、スコアが低いほど生活の質が高いことを示します。
PlexiQoL 合計スコアのベースラインから各サイクルの終了までの変化は、サイクル 12 での PlexiQoL 合計スコアからベースライン PlexiQoL 合計スコアを差し引いたものとして導出され、提示されました。
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研究介入のベースラインとサイクル 12 の終了
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象の数とグレードによって評価されるセルメチニブの安全性と忍容性
時間枠：約3年
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有害事象は、有害事象の共通用語基準 (CTCAE) v5.0 に従って定義されます。
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約3年
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暴露反応分析のためのセルメチニブの薬物動態 (PK)
時間枠：約3年
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セルメチニブおよびN-デスメチルセルメチニブの血漿中濃度評価
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約3年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Alice P. Chen, MD、National Cancer Institute (NCI)
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年11月19日
一次修了 (実際)
2024年8月5日
研究の完了 (推定)
2029年2月15日
試験登録日
最初に提出
2021年5月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年6月7日
最初の投稿 (実際)
2021年6月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月19日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- D134BC00001
- 2020-005607-39 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
資格のある研究者は、リクエスト ポータルを介して、アストラゼネカが臨床試験を後援する企業グループから匿名化された個々の患者レベルのデータへのアクセスをリクエストできます。
すべてのリクエストは、AZ 開示コミットメントに従って評価されます。
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
IPD 共有時間枠
アストラゼネカは、EFPIA Pharma Data Sharing Principles へのコミットメントに従って、データの可用性を満たしているか、それを上回っています。
タイムラインの詳細については、https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure の開示に関するコミットメントを参照してください。
IPD 共有アクセス基準
要求が承認されると、アストラゼネカは、承認済みのスポンサー付きツールで匿名化された個々の患者レベルのデータへのアクセスを提供します。
要求された情報にアクセスする前に、署名済みのデータ共有契約 (データ アクセサーのための交渉不可の契約) を締結する必要があります。
さらに、すべてのユーザーがアクセスするには、SAS MSE の利用規約に同意する必要があります。
詳細については、https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure で開示声明を確認してください。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。