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Selumetinib 对有症状、不能手术的丛状神经纤维瘤成人 NF1 的疗效和安全性 (KOMET)

2024年3月13日 更新者：AstraZeneca

一项 III 期、多中心、国际研究，采用平行、随机、双盲、安慰剂对照、2 臂设计，以评估 Selumetinib 在患有有症状、不能手术的丛状神经纤维瘤的 NF1 成年参与者中的疗效和安全性 (KOMET)

一项全球性研究，旨在证明 selumetinib 对患有有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的 NF1 参与者的有效性。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项随机、双盲、安慰剂对照、双臂多中心、全球 III 期研究，旨在评估 selumetinib 与安慰剂相比在有症状、无法手术的 PN 的成年 NF1 参与者中的疗效和安全性。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

146

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100070
        • Research Site
      • Beijing、中国、100730
        • Research Site
      • Guangzhou、中国、510060
        • Research Site
      • Shenyang、中国、110001
        • Research Site
  • 俄罗斯联邦
      • Moscow、俄罗斯联邦、115522
        • Research Site
      • Moscow、俄罗斯联邦、125412
        • Research Site
  • 加拿大
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H4A 3J1
        • Research Site
  • 巴西
      • Porto Alegre、巴西、90035-903
        • Research Site
      • Ribeirão Preto、巴西、14051-140
        • Research Site
      • São Paulo、巴西、045202-001
        • Research Site
  • 德国
      • Hamburg、德国、20246
        • Research Site
      • Tübingen、德国、72076
        • Research Site
      • Würzburg、德国、97080
        • Research Site
  • 意大利
      • Milano、意大利、20133
        • Research Site
      • Napoli、意大利、80131
        • Research Site
      • Roma、意大利、00165
        • Research Site
  • 日本
      • Minato-ku、日本、105-8471
        • Research Site
      • Nagoya-shi、日本、466-8560
        • Research Site
      • Shinjuku-ku、日本、160-8582
        • Research Site
  • 法国
      • Creteil、法国、94010
        • Research Site
      • Lyon、法国、69008
        • Research Site
      • Toulouse Cedex 09、法国、31059
        • Research Site
  • 波兰
      • Bydgoszcz、波兰、85-094
        • Research Site
      • Gdańsk、波兰、80-952
        • Research Site
  • 澳大利亚
      • Melbourne、澳大利亚、3000
        • Research Site
      • St Leonards、澳大利亚、2065
        • Research Site
  • 美国
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • Research Site
    • Maryland
      • Rockville、Maryland、美国、20852
        • Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63156
        • Research Site
    • New York
      • Commack、New York、美国、11725
        • Research Site
  • 英国
      • London、英国、SE1 9RT
        • Research Site
      • Manchester、英国、M20 4BX
        • Research Site
  • 西班牙
      • Badalona、西班牙、08916
        • Research Site
      • Madrid、西班牙、28041
        • Research Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  • 入组时年龄≥ 18 岁且诊断为 NF1 且有症状且无法手术的 PN 的成年人
  • 至少一个不能手术的目标 PN 可通过体积 MRI 分析测量
  • 筛选期间记录的最短时间内的慢性目标 PN 疼痛评分
  • 入组时使用稳定的慢性 PN 止痛药
  • 足够的器官和骨髓功能

关键排除标准：

  • 确诊或疑似恶性胶质瘤或 MPNST（低级别胶质瘤，包括不需要全身治疗或放射治疗的视神经胶质瘤除外）
  • 恶性肿瘤病史，但在第一次研究干预前 ≥ 5 年且无已知活动性疾病的以治愈为目的治疗的恶性肿瘤除外，且复发风险低
  • 具有临床意义的心血管疾病，包括遗传性冠心病、入组前 6 个月内的急性冠脉综合征、不受控制的心绞痛、有症状的心力衰竭、心肌病、严重的瓣膜性心脏病、LVEF 异常和不受控制的高血压
  • 眼科检查结果/情况，包括眼压 > 21 mmHg、RPED/CSR 或 RVO
  • 之前接触过 MEK 抑制剂

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：手臂A
司美替尼
药品：司美替尼
Selumetinib 口服胶囊（10 毫克和 25 毫克）
其他名称：
  • AZD6244
安慰剂比较：B臂
安慰剂
其他：安慰剂
用于 Selumetinib 掩蔽的安慰剂口服胶囊（10 mg 和 25 mg）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
A 组与 B 组的确认客观缓解率 (ORR)
大体时间：约3年
ORR 将被定义为根据 REiNS 标准由 ICR 确定的具有确认的完全反应或确认的部分反应的患者比例
约3年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
使用 PRO 问卷评估的 A 组与 B 组慢性目标 PN 疼痛强度相对于基线的变化
大体时间：约3年
A 组和 B 组慢性目标 PN 疼痛强度评分相对于基线的平均变化差异，使用 NRS-11 量表评估目标丛状神经纤维瘤的疼痛强度
约3年
A 组的反应持续时间 (DoR)
大体时间：约3年
DoR 将被定义为从第一次记录的反应（随后确认）到根据 REiNS 标准通过 ICR 进展或因任何原因死亡的时间
约3年
A 组的无进展生存期 (PFS)
大体时间：约3年
PFS 将被定义为从第一次 selumetinib 剂量到根据 REiNS 标准的 ICR 疾病进展日期或因任何原因死亡的时间
约3年
A 组的进展时间 (TTP)
大体时间：约3年
TTP 定义为根据 REiNS 标准，根据 ICR，从首次服用司美替尼的日期到疾病进展日期的时间
约3年
A 组的响应时间 (TTR)
大体时间：约3年
TTR 被定义为从第一次 selumetinib 给药日期到根据 REiNS 标准 ICR 客观反应日期的时间
约3年
Arm A 与 Arm B 的目标 PN 体积
大体时间：约3年
根据 REiNS 标准的 ICR 目标 PN 体积相对于基线的最佳百分比变化差异
约3年
使用 PROMIS 身体机能项目评估身体机能
大体时间：约3年
A 组和 B 组与基线的变化差异
约3年
使用 PlexiQoL 评估的健康相关生活质量 (HRQoL) 结果
大体时间：约3年
A 组和 B 组与基线的变化差异
约3年

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
根据不良事件的数量和等级评估的 selumetinib 的安全性和耐受性
大体时间：约3年
不良事件根据不良事件通用术语标准 (CTCAE) v5.0 定义
约3年
Selumetinib 的药代动力学 (PK) 用于暴露-反应分析
大体时间：约3年
Selumetinib 和 N-去甲基 selumetinib 血浆浓度评估
约3年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

AstraZeneca

合作者

Merck Sharp & Dohme LLC

调查人员

  • 首席研究员：Alice P. Chen, MD、National Cancer Institute (NCI)

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年11月19日

初级完成 (估计的)

2024年8月5日

研究完成 (估计的)

2025年3月17日

研究注册日期

首次提交

2021年5月14日

首先提交符合 QC 标准的

2021年6月7日

首次发布 (实际的)

2021年6月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年3月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月13日

最后验证

2024年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • D134BC00001
  • 2020-005607-39 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可以通过请求门户请求访问阿斯利康集团公司赞助的临床试验的匿名个人患者数据。

所有请求都将根据 AZ 披露承诺进行评估：

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure。

IPD 共享时间框架

根据对 EFPIA 制药数据共享原则的承诺，阿斯利康将达到或超过数据可用性。 有关我们时间表的详细信息，请参阅我们在 https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure 上的披露承诺。

IPD 共享访问标准

当请求获得批准后，阿斯利康将在批准的赞助工具中提供对去识别化的个体患者水平数据的访问。 在访问请求的信息之前，必须签署数据共享协议（数据访问者不可协商的合同）。 此外，所有用户都需要接受 SAS MSE 的条款和条件才能获得访问权限。 有关更多详细信息，请查看 https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure 上的披露声明。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

神经纤维瘤病 1的临床试验

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医疗条件

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地点

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