Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van Selumetinib bij volwassenen met NF1 die symptomatische, inoperabele plexiforme neurofibromen hebben (KOMET)

13 maart 2024 bijgewerkt door: AstraZeneca

Een multicentrische, internationale fase III-studie met een parallel, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd ontwerp met 2 armen om de werkzaamheid en veiligheid van Selumetinib te beoordelen bij volwassen deelnemers met NF1 die symptomatische, inoperabele plexiforme neurofibromen (KOMET) hebben

Een wereldwijde studie om de effectiviteit van selumetinib aan te tonen bij deelnemers met NF1 die symptomatische, inoperabele plexiforme neurofibromen hebben.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, 2-armige, multicentrische, wereldwijde fase III-studie om de werkzaamheid en veiligheid van selumetinib te beoordelen in vergelijking met placebo bij volwassen deelnemers met NF1 die symptomatische, inoperabele PN hebben.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

146

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Melbourne, Australië, 3000
        • Research Site
      • St Leonards, Australië, 2065
        • Research Site
  • Brazilië
      • Porto Alegre, Brazilië, 90035-903
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brazilië, 14051-140
        • Research Site
      • São Paulo, Brazilië, 045202-001
        • Research Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • Research Site
  • China
      • Beijing, China, 100070
        • Research Site
      • Beijing, China, 100730
        • Research Site
      • Guangzhou, China, 510060
        • Research Site
      • Shenyang, China, 110001
        • Research Site
  • Duitsland
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Research Site
      • Tübingen, Duitsland, 72076
        • Research Site
      • Würzburg, Duitsland, 97080
        • Research Site
  • Frankrijk
      • Creteil, Frankrijk, 94010
        • Research Site
      • Lyon, Frankrijk, 69008
        • Research Site
      • Toulouse Cedex 09, Frankrijk, 31059
        • Research Site
  • Italië
      • Milano, Italië, 20133
        • Research Site
      • Napoli, Italië, 80131
        • Research Site
      • Roma, Italië, 00165
        • Research Site
  • Japan
      • Minato-ku, Japan, 105-8471
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Japan, 466-8560
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan, 160-8582
        • Research Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-094
        • Research Site
      • Gdańsk, Polen, 80-952
        • Research Site
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 115522
        • Research Site
      • Moscow, Russische Federatie, 125412
        • Research Site
  • Spanje
      • Badalona, Spanje, 08916
        • Research Site
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Research Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 9RT
        • Research Site
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M20 4BX
        • Research Site
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • Research Site
    • Maryland
      • Rockville, Maryland, Verenigde Staten, 20852
        • Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63156
        • Research Site
    • New York
      • Commack, New York, Verenigde Staten, 11725
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Volwassenen ≥ 18 jaar bij inschrijving met de diagnose NF1 met symptomatische, inoperabele PN
  • Ten minste één niet-operabele doel-PN meetbaar met volumetrische MRI-analyse
  • Chronische doel-PN-pijnscore gedocumenteerd voor minimale periode tijdens screeningperiode
  • Stabiel gebruik van chronische PN-pijnmedicatie bij inschrijving
  • Adequate orgaan- en beenmergfunctie

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Bevestigd of vermoed kwaadaardig glioom of MPNST (laaggradig glioom, inclusief optisch glioom waarvoor geen systemische therapie of radiotherapie nodig is, zijn vrijgesteld van deze uitsluiting)
  • Voorgeschiedenis van maligniteiten behalve maligniteiten behandeld met curatieve intentie zonder bekende actieve ziekte ≥ 5 jaar vóór de eerste dosis van onderzoeksinterventie en met een laag potentieel risico op recidief
  • Klinisch significante hart- en vaatziekten, waaronder erfelijke coronaire aandoeningen, acuut coronair syndroom binnen 6 maanden voorafgaand aan inschrijving, ongecontroleerde angina pectoris, symptomatisch hartfalen, cardiomyopathie, ernstige hartklepaandoening, abnormale LVEF en ongecontroleerde hypertensie
  • Oogheelkundige bevindingen/aandoeningen waaronder intraoculaire druk > 21 mmHg, RPED/CSR of RVO
  • Eerdere blootstelling aan MEK-remmers

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Arm A
Selumetinib
Geneesmiddel: Selumetinib
Selumetinib orale capsules (10 mg en 25 mg)
Andere namen:
  • AZD6244
Placebo-vergelijker: Arm B
Placebo
Ander: Placebo
Placebo orale capsules voor maskering van Selumetinib (10 mg en 25 mg)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bevestigd objectief responspercentage (ORR) voor arm A versus arm B
Tijdsspanne: Ongeveer 3 jaar
ORR wordt gedefinieerd als het percentage patiënten met een bevestigde volledige respons of bevestigde gedeeltelijke respons zoals bepaald door ICR volgens REiNS-criteria
Ongeveer 3 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in chronische doel-PN-pijnintensiteit vanaf baseline voor arm A versus arm B zoals beoordeeld met behulp van een PRO-vragenlijst
Tijdsspanne: Ongeveer 3 jaar
Verschil in gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in chronische doel-PN-pijnintensiteitsscore tussen arm A en arm B, verkregen met behulp van een NRS-11-schaal om de pijnintensiteit van een doelwit plexiform neurofibroom te beoordelen
Ongeveer 3 jaar
Duur van respons (DoR) voor Arm A
Tijdsspanne: Ongeveer 3 jaar
DoR wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van de eerste gedocumenteerde respons (die vervolgens wordt bevestigd) tot progressie volgens ICR volgens REiNS-criteria of overlijden door welke oorzaak dan ook
Ongeveer 3 jaar
Progressievrije overleving (PFS) voor arm A
Tijdsspanne: Ongeveer 3 jaar
PFS wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste dosis selumetinib tot de datum van ziekteprogressie volgens ICR volgens REiNS-criteria of overlijden door welke oorzaak dan ook
Ongeveer 3 jaar
Tijd tot progressie (TTP) voor arm A
Tijdsspanne: Ongeveer 3 jaar
TTP wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van de eerste dosis selumetinib tot de datum van ziekteprogressie volgens ICR volgens REiNS-criteria
Ongeveer 3 jaar
Tijd tot respons (TTR) voor arm A
Tijdsspanne: Ongeveer 3 jaar
TTR wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van de eerste dosis selumetinib tot de datum van objectieve respons door ICR volgens REiNS-criteria
Ongeveer 3 jaar
Doel-PN-volume voor arm A versus arm B
Tijdsspanne: Ongeveer 3 jaar
Verschil in beste procentuele verandering ten opzichte van baseline in doel-PN-volume volgens ICR volgens REiNS-criteria
Ongeveer 3 jaar
Fysiek functioneren beoordeeld met behulp van PROMIS fysieke functie-items
Tijdsspanne: Ongeveer 3 jaar
Verschil in verandering ten opzichte van de basislijn tussen arm A en arm B
Ongeveer 3 jaar
Health Related Quality of Life (HRQoL)-resultaten beoordeeld met behulp van PlexiQoL
Tijdsspanne: Ongeveer 3 jaar
Verschil in verandering ten opzichte van de basislijn tussen arm A en arm B
Ongeveer 3 jaar

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid van selumetinib zoals beoordeeld aan de hand van het aantal en de graad van bijwerkingen
Tijdsspanne: Ongeveer 3 jaar
Bijwerkingen worden gedefinieerd volgens Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
Ongeveer 3 jaar
Farmacokinetiek (PK) van selumetinib voor blootstelling-responsanalyses
Tijdsspanne: Ongeveer 3 jaar
Selumetinib en N-desmethyl-selumetinib plasmaconcentratiebepaling
Ongeveer 3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AstraZeneca

Medewerkers

Merck Sharp & Dohme LLC

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Alice P. Chen, MD, National Cancer Institute (NCI)

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 november 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

5 augustus 2024

Studie voltooiing (Geschat)

17 maart 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 mei 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 juni 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 juni 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • D134BC00001
  • 2020-005607-39 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde individuele gegevens op patiëntniveau van door de AstraZeneca-groep van bedrijven gesponsorde klinische onderzoeken via het aanvraagportaal.

Alle verzoeken worden beoordeeld volgens de openbaarmakingsverplichting van AZ:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-tijdsbestek voor delen

AstraZeneca zal de beschikbaarheid van gegevens halen of overtreffen volgens de toezeggingen die zijn gedaan in het kader van de EFPIA Pharma Data Sharing Principles. Raadpleeg voor meer informatie over onze tijdlijnen onze toezegging tot openbaarmaking op https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-toegangscriteria voor delen

Wanneer een verzoek is goedgekeurd, zal AstraZeneca toegang geven tot de geanonimiseerde individuele gegevens op patiëntniveau in een goedgekeurde gesponsorde tool. Er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens (niet-onderhandelbaar contract voor gegevenstoegang) aanwezig zijn voordat toegang wordt verkregen tot de gevraagde informatie. Bovendien moeten alle gebruikers de algemene voorwaarden van de SAS MSE accepteren om toegang te krijgen. Raadpleeg voor meer informatie de openbaarmakingsverklaringen op https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Neurofibromatose 1

Klinische onderzoeken op Selumetinib

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Denmark

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren