Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet av Selumetinib hos vuxna med NF1 som har symtomatiska, inoperabla plexiforma neurofibromer (KOMET)

13 mars 2024 uppdaterad av: AstraZeneca

En fas III, multicenter, internationell studie med en parallell, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, 2-armsdesign för att bedöma effektiviteten och säkerheten av Selumetinib hos vuxna deltagare med NF1 som har symtomatiska, inoperabla plexiforma neurofibromer (KOMET)

En global studie för att visa effektiviteten av selumetinib hos deltagare med NF1 som har symtomatiska, inoperabla plexiforma neurofibromer.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, 2-armad multicenter, global fas III-studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av selumetinib jämfört med placebo hos vuxna deltagare med NF1 som har symtomatisk, inoperabel PN.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

146

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Melbourne, Australien, 3000
        • Research Site
      • St Leonards, Australien, 2065
        • Research Site
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035-903
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brasilien, 14051-140
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 045202-001
        • Research Site
  • Frankrike
      • Creteil, Frankrike, 94010
        • Research Site
      • Lyon, Frankrike, 69008
        • Research Site
      • Toulouse Cedex 09, Frankrike, 31059
        • Research Site
  • Förenta staterna
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • Research Site
    • Maryland
      • Rockville, Maryland, Förenta staterna, 20852
        • Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63156
        • Research Site
    • New York
      • Commack, New York, Förenta staterna, 11725
        • Research Site
  • Italien
      • Milano, Italien, 20133
        • Research Site
      • Napoli, Italien, 80131
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00165
        • Research Site
  • Japan
      • Minato-ku, Japan, 105-8471
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Japan, 466-8560
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan, 160-8582
        • Research Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Research Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100070
        • Research Site
      • Beijing, Kina, 100730
        • Research Site
      • Guangzhou, Kina, 510060
        • Research Site
      • Shenyang, Kina, 110001
        • Research Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-094
        • Research Site
      • Gdańsk, Polen, 80-952
        • Research Site
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen, 115522
        • Research Site
      • Moscow, Ryska Federationen, 125412
        • Research Site
  • Spanien
      • Badalona, Spanien, 08916
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Research Site
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, SE1 9RT
        • Research Site
      • Manchester, Storbritannien, M20 4BX
        • Research Site
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Research Site
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Research Site
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Vuxna ≥ 18 år vid inskrivningen med diagnosen NF1 med symtomatisk, inoperabel PN
  • Minst ett inoperabelt mål-PN som kan mätas med volymetrisk MRI-analys
  • Kronisk mål PN smärtpoäng dokumenterad för minsta period under screeningperioden
  • Stabil kronisk PN smärtstillande användning vid inskrivning
  • Tillräcklig organ- och märgfunktion

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Bekräftat eller misstänkt malignt gliom eller MPNST (låggradigt gliom, inklusive optiskt gliom som inte kräver systemisk terapi eller strålbehandling är undantagna från detta undantag)
  • Historik av malignitet förutom malignitet behandlad med kurativ avsikt utan känd aktiv sjukdom ≥ 5 år före den första dosen av studieintervention och med låg potentiell risk för återfall
  • Kliniskt signifikant kardiovaskulär sjukdom, inklusive ärftlig kranskärlssjukdom, akut kranskärlssyndrom inom 6 månader före inskrivning, okontrollerad angina, symtomatisk hjärtsvikt, kardiomyopati, svår hjärtklaffsjukdom, onormal LVEF och okontrollerad hypertoni
  • Oftalmologiska fynd/tillstånd inklusive intraokulärt tryck > 21 mmHg, RPED/CSR eller RVO
  • Tidigare exponering för MEK-hämmare

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Arm A
Selumetinib
Läkemedel: Selumetinib
Selumetinib orala kapslar (10 mg och 25 mg)
Andra namn:
  • AZD6244
Placebo-jämförare: Arm B
Placebo
Övrig: Placebo
Placebo orala kapslar för Selumetinib-maskering (10 mg och 25 mg)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bekräftad objektiv svarsfrekvens (ORR) för arm A kontra arm B
Tidsram: Cirka 3 år
ORR kommer att definieras som andelen patienter som har ett bekräftat fullständigt svar eller bekräftat partiellt svar enligt ICR enligt REiNS-kriterier
Cirka 3 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i intensiteten av kronisk mål-PN-smärta från baslinjen för arm A mot arm B, bedömd med hjälp av ett PRO-frågeformulär
Tidsram: Cirka 3 år
Skillnad i genomsnittlig förändring från baslinjen i intensitetspoäng för kronisk mål-PN-smärta mellan arm A och arm B, erhållen med hjälp av en NRS-11-skala för att bedöma smärtintensiteten hos ett målplexiformt neurofibrom
Cirka 3 år
Duration of response (DoR) för arm A
Tidsram: Cirka 3 år
DoR kommer att definieras som tiden från datumet för det första dokumenterade svaret (som därefter bekräftas) tills progression av ICR enligt REiNS-kriterier eller dödsfall på grund av någon orsak
Cirka 3 år
Progressionsfri överlevnad (PFS) för arm A
Tidsram: Cirka 3 år
PFS kommer att definieras som tiden från den första selumetinibdosen till datumet för sjukdomsprogression enligt ICR enligt REiNS-kriterier eller död på grund av någon orsak
Cirka 3 år
Tid till progression (TTP) för arm A
Tidsram: Cirka 3 år
TTP definieras som tiden från datumet för den första selumetinibdosen till datumet för sjukdomsprogression enligt ICR enligt REiNS-kriterier
Cirka 3 år
Time to Response (TTR) för arm A
Tidsram: Cirka 3 år
TTR definieras som tiden från datumet för första selumetinibdosen till datumet för objektivt svar av ICR enligt REiNS-kriterier
Cirka 3 år
Mål PN-volym för arm A vs arm B
Tidsram: Cirka 3 år
Skillnad i bästa procentuella förändring från baslinjen i mål-PN-volym med ICR per REiNS-kriterier
Cirka 3 år
Fysisk funktion bedömd med PROMIS fysiska funktionsobjekt
Tidsram: Cirka 3 år
Skillnad i förändring från baslinjen mellan arm A och arm B
Cirka 3 år
Hälsorelaterade livskvalitetsresultat (HRQoL) utvärderade med PlexiQoL
Tidsram: Cirka 3 år
Skillnad i förändring från baslinjen mellan arm A och arm B
Cirka 3 år

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet för selumetinib bedömd utifrån antal och grad av biverkningar
Tidsram: Cirka 3 år
Biverkningar definieras enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
Cirka 3 år
Farmakokinetik (PK) för selumetinib för exponerings-responsanalyser
Tidsram: Cirka 3 år
Bedömning av plasmakoncentrationer av selumetinib och N-desmetyl selumetinib
Cirka 3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

AstraZeneca

Samarbetspartners

Merck Sharp & Dohme LLC

Utredare

  • Huvudutredare: Alice P. Chen, MD, National Cancer Institute (NCI)

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 november 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

5 augusti 2024

Avslutad studie (Beräknad)

17 mars 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 maj 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 juni 2021

Första postat (Faktisk)

14 juni 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • D134BC00001
  • 2020-005607-39 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserade individuella data på patientnivå från AstraZeneca-gruppen av företag sponsrade kliniska prövningar via förfrågningsportalen.

Alla förfrågningar kommer att utvärderas enligt åtagandet för AZ-avslöjande:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Tidsram för IPD-delning

AstraZeneca kommer att uppfylla eller överträffa datatillgängligheten enligt de åtaganden som gjorts enligt EFPIA Pharmas principer för datadelning. För detaljer om våra tidslinjer, vänligen hänvisa till vårt avslöjandeåtagande på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kriterier för IPD Sharing Access

När en begäran har godkänts kommer AstraZeneca att ge tillgång till de avidentifierade individuella data på patientnivå i ett godkänt sponsrat verktyg. Undertecknat avtal om datadelning (icke förhandlingsbart avtal för dataåtkomst) måste finnas på plats innan du får åtkomst till begärd information. Dessutom måste alla användare acceptera villkoren för SAS MSE för att få åtkomst. För ytterligare information, vänligen granska Disclosure Statements på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Neurofibromatos 1

Kliniska prövningar på Selumetinib

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Madagascar

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera