Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność ikatybantu u pacjentów z obrzękiem naczynioruchowym wywołanym bradykininą

Kryteria włączenia:

1. Pacjent (mężczyzna lub kobieta) ma ≥20 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody.
2. Formularz świadomej zgody został przeczytany, podpisany i datowany przez pacjenta.

3. Podczas wizyty kwalifikacyjnej badacz zdiagnozował obrzęk naczynioruchowy wywołany bradykininą na podstawie co najmniej jednego z poniższych kryteriów:

   • Nawracające ataki obrzęku i/lub słaba odpowiedź na leki przeciwhistaminowe, kortykosteroidy lub adrenalinę
   • Nawracające ataki obrzęku naczynioruchowego w obrębie jamy brzusznej i/lub krtani (obejmując krtań i gardło)
   • Obrzęk naczynioruchowy bez towarzyszącej pokrzywki
   • Znany wywiad rodzinny w kierunku obrzęku naczynioruchowego
   • Znane wady genetyczne związane z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym
4. Zdolność do dobrej komunikacji z badaczem, przestrzegania kwestionariuszy badania oraz innych narzędzi służących do zbierania wyników zgłaszanych przez pacjenta.

Kryteria wykluczenia:

1. Znany wywiad alergiczny lub nadwrażliwość na badany lek według oceny badacza podczas wizyty kwalifikacyjnej.
2. Rozpoznanie obrzęku naczynioruchowego innego niż wywołany bradykininą.
3. Uczestnictwo pacjenta w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni przed kwalifikacją.

4. Obecność choroby wątroby lub uszkodzenia wątroby wskazywana przez nieprawidłowy profil czynności wątroby, taki jak aminotransferaza alaninowa (ALT), aminotransferaza asparaginianowa (AST), fosfataza alkaliczna (ALP) lub całkowita bilirubina, jeśli którykolwiek z nich wykracza poza zakres referencyjny.

   Definicje przekroczenia zakresów referencyjnych:

   • Aminotransferaza asparaginianowa (AST), aminotransferaza alaninowa (ALT) lub fosfataza alkaliczna (ALP) > 2,5 × GGN (Górna Granica Normy);
   • Stężenie całkowitej bilirubiny w surowicy ≥ 1,5 × GGN;

5. Obecność upośledzonej czynności nerek wskazywana przez nieprawidłowe wartości kreatyniny lub mocznika we krwi, jeśli którykolwiek z nich wykracza poza zakres referencyjny.

   Definicje przekroczenia zakresów referencyjnych:

   • Współczynnik klirensu kreatyniny (≤ 40 ml/min) (oszacowany wzorem Cockcrofta-Gaulta) i stężenie kreatyniny w surowicy ≥1,5 × GGN;
   • Wartość mocznika we krwi ≥ 1,5 × GGN
6. Obecność upośledzonych funkcji hematologicznych lub krzepnięcia wskazywana przez nieprawidłowe wartości pomiarowe, jeśli którykolwiek z nich wykracza poza zakres referencyjny.
7. Dowody na objawową chorobę wieńcową na podstawie wywiadu medycznego, w szczególności niestabilną dusznicę bolesną lub ciężką chorobę wieńcową.
8. Niewydolność serca (klasa 3 i 4 według NYHA).
9. Udar mózgu w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
10. Znana ciąża i/lub karmienie piersią.
11. Według opinii badacza: stan psychiczny uniemożliwiający pacjentowi zrozumienie charakteru, zakresu i możliwych konsekwencji badania.
12. Według opinii badacza: mało prawdopodobne przestrzeganie protokołu, na przykład postawa niechętna do współpracy, niemożność stawienia się na wizyty kontrolne lub mało prawdopodobne ukończenie badania z jakiegokolwiek powodu.
13. Według opinii badacza: niezdolność do zarządzania lekiem badawczym lub samodzielnego podawania zastrzyku.