Zamknięta pętla dla osób żyjących z cukrzycą związaną z mukowiscydozą (CL4P-CF)

Cel badania klinicznego:

Określenie, czy pętla zamknięta może poprawić kontrolę glikemii i jakość życia związaną ze zdrowiem w porównaniu ze standardową terapią insuliną z CGM u młodych ludzi (≥16 lat) i dorosłych z cukrzycą związaną z mukowiscydozą.

Cele studiów:

Celem badania jest porównanie kontroli glikemii w zamkniętej pętli ze standardową insulinoterapią z CGM u młodych ludzi i dorosłych z cukrzycą związaną z mukowiscydozą pod kątem:

1. SKUTECZNOŚĆ:

   • KONTROLA GLIKEMII: Celem jest ocena skuteczności zamkniętej pętli w utrzymywaniu poziomu glukozy CGM w docelowym zakresie od 3,9 do 10,0 mmol/l, w porównaniu ze standardową insulinoterapią połączoną z CGM (pierwszorzędowy punkt końcowy) i innymi metodami kontroli glikemii .
   • CZYNNOŚĆ PŁUC: częstość zaostrzeń płucnych, hospitalizacji i natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1).
   • METABOLIC: wskaźnik masy ciała (BMI) i endogenne wydzielanie insuliny (peptyd C).
   • JAKOŚĆ ŻYCIA ZWIĄZANA Z ZDROWIEM: specyficzne i ogólne środki i wywiady w celu oceny aspektów psychospołecznych i reakcji uczestników na technologię.

2. BEZPIECZEŃSTWO:

   Celem jest ocena bezpieczeństwa kontroli glikemii w pętli zamkniętej w odniesieniu do epizodów ciężkiej hipoglikemii i innych zdarzeń niepożądanych oraz działań niepożądanych urządzeń.

3. DOPUSZCZALNOŚĆ:

   Celem jest określenie czasu użytkowania CGM i zamkniętej pętli oraz użyteczności i akceptacji systemu zamkniętej pętli.

4. ZDROWIE EKONOMICZNE:

Celem jest określenie efektywności klinicznej i kosztowej zamkniętej pętli w populacji pacjentów w porównaniu z obecną standardową opieką z perspektywy NHS i opieki społecznej.

Uczestniczące ośrodki kliniczne:

Addenbrooke's Hospital, Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust, UK Royal Papworth Hospital, Cambridge, UK Royal Brompton Hospital, London, UK Wythenshawe Hospital, Manchester University NHS Foundation Trust, UK Kings College Hospital, Londyn, UK Birmingham Heartlands Hospital, University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, UK Churchill Hospital, Oxford University Hospital NHS Foundation Trust, Wielka Brytania

Wielkość próbki:

114 młodych ludzi (≥16 lat) i dorosłych, którzy ukończyli badanie. Zrekrutowanych zostanie do 128 uczestników, aby umożliwić rezygnację.

Maksymalny czas trwania studiów dla przedmiotu: 28 tygodni (7 miesięcy)

Rekrutacja:

Uczestnicy będą rekrutowani za pośrednictwem ambulatoryjnych klinik CF lub diabetologicznych lub innych ustalonych metod w uczestniczących ośrodkach.

Zgoda:

Uczestnicy zostaną poproszeni o wyrażenie świadomej zgody na piśmie.

Ocena wyjściowa:

Kwalifikujący się uczestnicy zostaną poddani podstawowej ocenie obejmującej zebranie historii medycznej, w tym danych demograficznych, charakterystyki mukowiscydozy, genotypu i aktualnych terapii, wzrostu/wagi, spirometrii (FEV1) oraz próbek krwi, w tym HbA1c, peptydu C i glukozy. U kobiet w wieku rozrodczym zostanie wykonany test ciążowy z moczu. Zostaną wypełnione zatwierdzone kwestionariusze i zastosowany zostanie zamaskowany czujnik glukozy.

Okres docierania:

Podczas 2-3 tygodniowego okresu wstępnego uczestnicy będą stosować własną insulinoterapię i nosić zamaskowany system CGM. Pod koniec okresu docierania, w celu zapewnienia zgodności, należy zarejestrować dane CGM z co najmniej 10 dni. Dane CGM z okresu wstępnego zostaną wykorzystane do oceny wyjściowej kontroli poziomu glukozy przed rozpoczęciem fazy interwencji. Tylko osoby z czasem w docelowym zakresie glukozy <80% w tym okresie przejdą do randomizacji.

Randomizacja:

Kwalifikujący się uczestnicy zostaną przydzieleni losowo w stosunku 1:1 przy użyciu centralnego oprogramowania do randomizacji do zastosowania terapii zamkniętej lub do standardowej terapii CGM przez 26 tygodni. Randomizacja zostanie podzielona na warstwy według miejsca, wieku i czasu początkowego w docelowym zakresie glukozy.

Zautomatyzowane podawanie insuliny w pętli zamkniętej (grupa interwencyjna):

Szkolenie z obsługi zamkniętej pętli zostanie przeprowadzone przez zespół badawczy podczas 1-2 godzinnej sesji w warunkach ambulatoryjnych (placówka badań klinicznych) lub może odbyć się zdalnie. Kompetencje w zakresie korzystania z badanej pompy insulinowej, badania CGM i systemu zamkniętego zostaną ocenione za pomocą narzędzia do oceny kompetencji opracowanego przez zespół badawczy. Dalsze szkolenie może być dostarczone w razie potrzeby. Uczestnicy zostaną poinformowani o korzystaniu z systemu zamkniętej pętli przez następne 26 tygodni w domu.

Konwencjonalna insulinoterapia z CGM (grupa kontrolna):

Uczestnicy będą stosować własną insulinoterapię (zastrzyki lub pompę) oraz badać CGM. Przeprowadzone zostanie szkolenie w zakresie korzystania z systemu CGM w czasie rzeczywistym oraz interpretacji danych w czasie rzeczywistym. Uczestnicy będą stosować standardową insulinoterapię i CGM w czasie rzeczywistym przez następne 26 tygodni w domu.

3-miesięczna wizyta studyjna: Zostaną wykonane następujące pomiary: waga, spirometria (FEV1) i próbki krwi, w tym HbA1c, C-peptyd i glukoza. Dane z systemu zamkniętego i systemu CGM zostaną poddane przeglądowi. Zweryfikowane kwestionariusze zostaną wypełnione.

Oceny na koniec studiów:

Zostaną wykonane następujące pomiary: waga, spirometria (FEV1) oraz próbki krwi, w tym HbA1c, C-peptyd i glukoza. Dane z systemu zamkniętego i systemu CGM zostaną poddane przeglądowi. Zatwierdzone kwestionariusze zostaną wypełnione, a część uczestników weźmie udział w rozmowach kwalifikacyjnych. Urządzenia do nauki zostaną zwrócone, a uczestnicy wznowią zwykłą opiekę.

Procedury monitorowania bezpieczeństwa podczas próby:

Będą obowiązywały standardowe procedury operacyjne dotyczące monitorowania i zgłaszania wszystkich zdarzeń niepożądanych i zdarzeń niepożądanych związanych z urządzeniami, w tym poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE), poważnych działań niepożądanych związanych z urządzeniami (SADE) i określonych zdarzeń niepożądanych (AE), takich jak ciężka hipoglikemia.

Komisja ds. monitorowania danych i etyki (DMEC) zostanie poinformowana o wszystkich poważnych zdarzeniach niepożądanych oraz wszelkich nieprzewidzianych niepożądanych skutkach urządzenia/metody, które wystąpią podczas badania, i będzie przeglądać zebrane dane dotyczące zdarzeń niepożądanych w okresowych odstępach czasu.

Kryteria wycofania przedmiotów ze względów bezpieczeństwa:

Uczestnik może zakończyć udział w badaniu w dowolnym momencie, bez konieczności podania przyczyny i bez ponoszenia przez niego jakiejkolwiek szkody osobistej.

Obowiązują następujące kryteria wycofania przed randomizacją:

• Czas uczestnika w zakresie >80% w okresie wyjściowym zamaskowanego CGM
• Uczestnik nie jest w stanie zademonstrować bezpiecznego korzystania z CGM zgodnie z oceną badacza

Badacz może przerwać udział uczestnika po rozważeniu stosunku korzyści do ryzyka. Możliwe kryteria odstawienia przed i po randomizacji obejmują:

• Uczestnik nie jest w stanie zademonstrować bezpiecznego korzystania z badanego CGM i/lub pompy insulinowej w ocenie badacza
• Znaczące naruszenie protokołu lub niezgodność
• Nawracające epizody ciężkiej hipoglikemii związane ze stosowaniem systemu zamkniętej pętli
• Nawracająca, ciężka, uporczywa hiperglikemia niezwiązana z uszkodzeniem miejsca infuzji i związana ze stosowaniem systemu zamkniętej pętli
• Decyzja badacza lub sponsora, że ​​przerwanie ciąży leży w najlepszym interesie medycznym uczestnika
• Reakcja alergiczna na insulinę
• Ciężka reakcja alergiczna na klejącą powierzchnię zestawu infuzyjnego lub czujnika glukozy
• Poważne zdarzenia niepożądane
• Ciąża, planowana ciąża lub karmienie piersią
• Uwarunkowania techniczne (np. uczestnik przenosi się)