Circuito chiuso per le persone affette da diabete correlato alla fibrosi cistica (CL4P-CF)
Uno studio parallelo in aperto, multicentrico, randomizzato, a due bracci, a ciclo singolo, per valutare l'efficacia, la sicurezza e l'utilità del controllo ibrido della glicemia a circuito chiuso rispetto alla terapia insulinica standard combinata con il monitoraggio continuo della glicemia nei giovani (≥16 anni) e adulti con diabete correlato alla fibrosi cistica (studio CL4P-CF)
L'obiettivo principale di questo studio è determinare se il controllo del glucosio a ciclo chiuso è superiore alla terapia insulinica standard con monitoraggio continuo del glucosio (CGM) nei giovani (≥16 anni) e negli adulti con diabete correlato alla fibrosi cistica (FC).
Si tratta di uno studio in aperto, multicentrico, randomizzato, a periodo singolo, con disegno parallelo a due bracci, che prevede un periodo di rodaggio seguito da un periodo di intervento di 26 settimane durante il quale i livelli di glucosio saranno controllati da un sistema ibrido a circuito chiuso o dai partecipanti alla solita terapia insulinica con monitoraggio continuo del glucosio. Un totale di fino a 128 giovani e adulti (con l'obiettivo di 114 partecipanti completati) con diabete correlato alla fibrosi cistica che utilizzano insulina saranno reclutati attraverso cliniche ambulatoriali per la fibrosi cistica e il diabete e altri metodi consolidati presso i centri partecipanti. I partecipanti che abbandonano lo studio entro le prime 4 settimane del periodo di intervento verranno sostituiti.
I partecipanti riceveranno una formazione adeguata sull'uso sicuro del CGM e dei dispositivi a circuito chiuso. I partecipanti avranno accesso al team di studio durante la fase di intervento con supporto telefonico 24 ore su 24, 7 giorni su 7.
L'outcome primario è il tempo trascorso nell'intervallo target compreso tra 3,9 e 10,0 mmol/L come registrato dal CGM nel periodo di 26 settimane. Altri endpoint chiave includono il tempo al di sopra dell'intervallo glicemico target (>10mmol/L), il glucosio medio e l'HbA1c. Gli esiti secondari includono il tempo trascorso con livelli di glucosio al di sotto del target come registrato dal CGM e altre metriche basate sul CGM oltre alla percentuale del FEV1 previsto, indice di massa corporea, livelli di peptide C a digiuno, fabbisogno di insulina e numero di esacerbazioni polmonari e ricoveri. La valutazione della sicurezza comprende gravi episodi ipoglicemici e altri eventi avversi gravi e avversi.
I risultati psicosociali includono CGM e utilizzo a ciclo chiuso, questionari sulla qualità della vita relativi alla salute, valutazione dell'onere della gestione del diabete e interviste semi-strutturate dopo che i partecipanti hanno avuto almeno tre mesi di esperienza nell'uso della tecnologia. I dati saranno raccolti per future analisi economiche sanitarie.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Scopo della sperimentazione clinica:
Per determinare se il ciclo chiuso può migliorare il controllo del glucosio e la qualità della vita correlata alla salute rispetto alla terapia insulinica standard con CGM nei giovani (≥16 anni) e negli adulti con diabete correlato alla fibrosi cistica.
Obiettivi dello studio:
L'obiettivo dello studio è confrontare il controllo glicemico a circuito chiuso con la terapia insulinica standard con CGM in giovani e adulti con diabete correlato a FC in termini di:
EFFICACIA:
- CONTROLLO GLICEMICO: L'obiettivo è valutare l'efficacia del circuito chiuso nel mantenere i livelli di glucosio CGM entro l'intervallo target da 3,9 a 10,0 mmol/l, rispetto alla terapia insulinica standard combinata con CGM (endpoint primario) e altre misure di controllo del glucosio .
- FUNZIONE POLMONARE: frequenza di riacutizzazioni polmonari, ricoveri e volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1).
- METABOLICO: indice di massa corporea (BMI) e secrezione endogena di insulina (C-peptide).
- QUALITÀ DELLA VITA CORRELATA ALLA SALUTE: misure e interviste specifiche e generiche per valutare gli aspetti psicosociali e le risposte dei partecipanti alla tecnologia.
SICUREZZA:
L'obiettivo è valutare la sicurezza del controllo del glucosio a ciclo chiuso in termini di episodi di grave ipoglicemia e altri eventi avversi ed effetti avversi del dispositivo.
ACCETTABILITÀ:
L'obiettivo è determinare la durata dell'uso di CGM e closed-loop, e l'usabilità e l'accettazione del sistema closed-loop.
- ECONOMICO SANITARIO:
L'obiettivo è determinare l'efficacia clinica ed economica del circuito chiuso nella popolazione di pazienti rispetto all'attuale cura standard dal punto di vista del NHS e dei servizi sociali.
Centri clinici partecipanti:
Addenbrooke's Hospital, Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust, Regno Unito Royal Papworth Hospital, Cambridge, Regno Unito Royal Brompton Hospital, Londra, Regno Unito Wythenshawe Hospital, Manchester University NHS Foundation Trust, Regno Unito Kings College Hospital, Londra, Regno Unito Birmingham Heartlands Hospital, University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Regno Unito Churchill Hospital, Oxford University Hospital NHS Foundation Trust, Regno Unito
Misura di prova:
114 giovani (≥16 anni) e adulti che hanno completato lo studio. Saranno reclutati fino a 128 partecipanti per consentire gli abbandoni.
Durata massima dello studio per un soggetto: 28 settimane (7 mesi)
Reclutamento:
I partecipanti saranno reclutati tramite cliniche ambulatoriali per la fibrosi cistica o per il diabete o altri metodi stabiliti presso i centri partecipanti.
Consenso:
Ai partecipanti verrà chiesto di fornire un consenso informato scritto.
Valutazione di base:
I partecipanti idonei saranno sottoposti a una valutazione di base che prevede l'acquisizione di una storia medica che includa dati demografici, caratteristiche della FC, genotipo e terapie attuali, altezza/peso, spirometria (FEV1) e campioni di sangue inclusi HbA1c, C-peptide e glucosio. Il test di gravidanza sulle urine verrà eseguito nelle donne in età fertile. Verranno completati questionari convalidati e verrà applicato un sensore di glucosio mascherato.
Periodo di rodaggio:
Durante il periodo di rodaggio di 2-3 settimane, i partecipanti utilizzeranno la propria terapia insulinica e indosseranno un sistema CGM mascherato. Al termine del periodo di rodaggio, per la conformità, è necessario registrare almeno 10 giorni di dati CGM. I dati CGM durante il periodo di rodaggio verranno utilizzati per valutare il controllo glicemico al basale prima dell'inizio della fase di intervento. Solo quelli con tempo nell'intervallo glicemico target <80% durante questo periodo procederanno alla randomizzazione.
Randomizzazione:
I partecipanti idonei saranno randomizzati in un rapporto 1: 1 utilizzando il software di randomizzazione centrale per l'uso del circuito chiuso o alla terapia standard con CGM per 26 settimane. La randomizzazione sarà stratificata per sede, età e tempo al basale nell'intervallo glicemico target.
Somministrazione automatizzata di insulina a ciclo chiuso (braccio di intervento):
La formazione sull'uso del circuito chiuso sarà fornita dal gruppo di ricerca durante una sessione da 1 a 2 ore in un ambiente ambulatoriale (struttura di ricerca clinica) o può essere svolta a distanza. La competenza sull'uso del microinfusore per insulina dello studio, del CGM dello studio e del sistema a circuito chiuso sarà valutata utilizzando uno strumento di valutazione delle competenze sviluppato dal gruppo di ricerca. Ulteriore formazione può essere fornita come richiesto. Ai partecipanti verrà consigliato di utilizzare il sistema a circuito chiuso per le prossime 26 settimane a casa.
Terapia insulinica convenzionale con CGM (braccio di controllo):
I partecipanti utilizzeranno la propria terapia insulinica (iniezioni o pompa) e studieranno CGM. Verrà fornita formazione sull'uso del CGM in tempo reale e su come interpretare il tempo reale. I partecipanti utilizzeranno la terapia insulinica standard e il CGM in tempo reale per le prossime 26 settimane a casa.
Visita di studio di 3 mesi: Verranno effettuate le seguenti misurazioni: peso, spirometria (FEV1) e campioni di sangue inclusi HbA1c, C-peptide e glucosio. Saranno esaminati i dati del sistema a circuito chiuso e del sistema CGM. I questionari convalidati saranno completati.
Valutazioni di fine studio:
Verranno prese le seguenti misurazioni: peso, spirometria (FEV1) e campioni di sangue inclusi HbA1c, C-peptide e glucosio. Saranno esaminati i dati del sistema a circuito chiuso e del sistema CGM. I questionari convalidati saranno completati e un sottogruppo di partecipanti parteciperà alle interviste. I dispositivi di studio verranno restituiti e i partecipanti riprenderanno le cure abituali.
Procedure per il monitoraggio della sicurezza durante il processo:
Verranno messe in atto procedure operative standard per il monitoraggio e la segnalazione di tutti gli eventi avversi e gli eventi avversi del dispositivo, inclusi gli eventi avversi gravi (SAE), gli effetti avversi gravi del dispositivo (SADE) e gli eventi avversi specifici (AE) come l'ipoglicemia grave.
Un comitato etico e di monitoraggio dei dati (DMEC) sarà informato di tutti gli eventi avversi gravi e di qualsiasi effetto avverso imprevisto del dispositivo/metodo che si verifica durante lo studio e rivedrà i dati sugli eventi avversi compilati a intervalli periodici.
Criteri per il ritiro dei soggetti per motivi di sicurezza:
Un partecipante può interrompere la partecipazione allo studio in qualsiasi momento senza necessariamente fornire una motivazione e senza alcuno svantaggio personale.
Verranno applicati i seguenti criteri di ritiro pre-randomizzazione:
- Tempo del partecipante in un intervallo >80% rispetto al periodo CGM in maschera di base
- - Partecipante incapace di dimostrare l'uso sicuro del CGM come giudicato dall'investigatore
Un ricercatore può interrompere la partecipazione di un soggetto dopo aver considerato il rapporto rischio/beneficio. I possibili criteri di ritiro pre e post randomizzazione includono:
- - Il partecipante non è in grado di dimostrare l'uso sicuro del CGM dello studio e/o della pompa per insulina come giudicato dallo sperimentatore
- Significativa violazione o non conformità del protocollo
- Eventi ricorrenti di ipoglicemia grave correlati all'uso del sistema a circuito chiuso
- Iperglicemia grave persistente ricorrente non correlata a insufficienza del sito di infusione e correlata all'uso del sistema a circuito chiuso
- Decisione dello sperimentatore o dello sponsor secondo cui la cessazione è nel miglior interesse medico del soggetto
- Reazione allergica all'insulina
- Grave reazione allergica alla superficie adesiva del set di infusione o al sensore di glucosio
- Eventi avversi gravi
- Gravidanza, gravidanza pianificata o allattamento al seno
- motivi tecnici (ad es. il partecipante si trasferisce)
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Belfast, Regno Unito
- Belfast City Hospital
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Bristol, Regno Unito
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
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Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
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Cambridge, Regno Unito
- Royal Papworth Hospital
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Cardiff, Regno Unito
- All Wales Adult CF Centre
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Glasgow, Regno Unito
- Queen Elizabeth University Hospital
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Leicester, Regno Unito
- Glenfield Hospital
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London, Regno Unito
- Kings College Hospital
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London, Regno Unito
- Royal Brompton Hospital
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London, Regno Unito
- St Bartholomew's Hospital
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Manchester, Regno Unito
- Wythenshawe Hospital, Manchester University NHS Foundation Trust
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Oxford, Regno Unito
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Southampton, Regno Unito
- Southampton General Hospital
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Stoke-on-Trent, Regno Unito
- Royal Stoke University Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- - Il partecipante ha un diabete correlato alla fibrosi cistica che richiede terapia insulinica per> 3 mesi.
- Il partecipante ha almeno 16 anni
- Tempo basale nell'intervallo glicemico target <80%
- FEV1 >30% della media prevista per età, sesso, razza e altezza (equazioni della Global Lung Function Initiative [GLI]) (52) alla visita di screening
- Il partecipante è disposto a indossare/portare dispositivi di studio 24 ore su 24, 7 giorni su 7 (CGM/pompa per insulina/smartphone)
- Il partecipante è disposto a seguire le istruzioni specifiche dello studio
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi malattia o condizione fisica o psicologica che possa interferire con la normale conduzione dello studio o con l'interpretazione dei risultati dello studio a giudizio dello sperimentatore
- Inizio della terapia con modulatore CFTR entro 1 mese precedente
- Pregresso trapianto di organi solidi o attivo in lista d'attesa per trapianti
- Uso di terapia insulinica a circuito chiuso negli ultimi 30 giorni
- Allergia nota o sospetta all'insulina
- Compromissione visiva grave
- Grave compromissione dell'udito
- Allergia documentata dal punto di vista medico o incapacità di tollerare l'adesivo dei cerotti
- Gravi malattie della pelle in punti del corpo corrispondenti ai siti di inserimento del sensore
- La partecipante è incinta o sta allattando o sta pianificando una gravidanza entro i prossimi 12 mesi
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Somministrazione di insulina a circuito chiuso (CamAPS FX)
Il sistema automatizzato a circuito chiuso (CamAPS FX) sarà composto da: Pompa per insulina YpsoPump (Ypsomed, Burgdorf, Svizzera) Sensore CGM in tempo reale Dexcom G6 (Dexcom, Northridge, CA, USA) Uno smartphone che ospita l'app CamAPS FX con l'algoritmo di controllo predittivo del modello Cambridge e comunica in modalità wireless con la pompa per insulina e il sensore di glucosio Cloud caricare il sistema per rivedere i dati CGM/insulina. I partecipanti utilizzeranno il sistema a circuito chiuso per le prossime 26 settimane a casa |
Il sistema automatizzato a circuito chiuso (CamAPS FX) sarà composto da: Pompa per insulina YpsoPump (Ypsomed, Burgdorf, Svizzera) Sensore CGM in tempo reale Dexcom G6 (Dexcom, Northridge, CA, USA) Uno smartphone Android che ospita l'app CamAPS FX con l'algoritmo di controllo predittivo del modello Cambridge e comunica in modalità wireless con la pompa per insulina e il sensore del glucosio Sistema di caricamento nel cloud per rivedere i dati CGM/insulina. |
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Comparatore attivo: Terapia insulinica convenzionale con CGM
Solita terapia insulinica (iniezioni o pompa) e studio CGM per 26 settimane a casa.
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Solita terapia insulinica e studio CGM.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Tempo trascorso nell'intervallo glicemico target compreso tra 3,9 e 10,0 mmol/L in base ai livelli di glucosio CGM
Lasso di tempo: Periodo di intervento di 6 mesi
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Periodo di intervento di 6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo trascorso con glucosio >10,0 mmol/L in base ai livelli di glucosio CGM
Lasso di tempo: Periodo di intervento di 6 mesi
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Endpoint secondario chiave
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Periodo di intervento di 6 mesi
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Glicemia media (mmol/L) basata sui livelli di glucosio CGM
Lasso di tempo: Periodo di intervento di 6 mesi
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Endpoint secondario chiave
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Periodo di intervento di 6 mesi
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HbA1c
Lasso di tempo: A 3 e 6 mesi
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Endpoint secondario chiave
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A 3 e 6 mesi
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Tempo trascorso con livelli di glucosio <3,9 mmol/L in base ai livelli di glucosio CGM
Lasso di tempo: Periodo di intervento di 6 mesi
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Periodo di intervento di 6 mesi
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Tempo trascorso con livelli di glucosio <3,0 mmol/L in base ai livelli di glucosio CGM
Lasso di tempo: Periodo di intervento di 6 mesi
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Periodo di intervento di 6 mesi
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Tempo trascorso con livelli di glucosio <16,7 mmol/L in base ai livelli di glucosio CGM
Lasso di tempo: Periodo di intervento di 6 mesi
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Periodo di intervento di 6 mesi
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Tempo in un intervallo glicemico più ristretto da 3,5 a 7,8 mmol/L in base ai livelli di glucosio CGM
Lasso di tempo: Periodo di intervento di 6 mesi
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Periodo di intervento di 6 mesi
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Deviazione standard del glucosio basata sui livelli di glucosio CGM
Lasso di tempo: Periodo di intervento di 6 mesi
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Periodo di intervento di 6 mesi
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Coefficiente di variazione del glucosio basato sui livelli di glucosio CGM
Lasso di tempo: Periodo di intervento di 6 mesi
|
Periodo di intervento di 6 mesi
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Dose giornaliera totale di insulina
Lasso di tempo: Periodo di intervento di 6 mesi
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Periodo di intervento di 6 mesi
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Dose giornaliera totale di insulina basale
Lasso di tempo: Periodo di intervento di 6 mesi
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Periodo di intervento di 6 mesi
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Dose giornaliera totale di insulina in bolo
Lasso di tempo: Periodo di intervento di 6 mesi
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Periodo di intervento di 6 mesi
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Peptide C a digiuno (pmol/L)
Lasso di tempo: A 3 e 6 mesi
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A 3 e 6 mesi
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Indice di massa corporea (kg/m2)
Lasso di tempo: A 3 e 6 mesi
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A 3 e 6 mesi
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Percentuale del FEV1 previsto
Lasso di tempo: A 3 e 6 mesi
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A 3 e 6 mesi
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Numero di riacutizzazioni polmonari
Lasso di tempo: Periodo di intervento di 6 mesi
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Periodo di intervento di 6 mesi
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Numero di ricoveri
Lasso di tempo: Periodo di intervento di 6 mesi
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Periodo di intervento di 6 mesi
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Numero di episodi di ipoglicemia grave
Lasso di tempo: Periodo di intervento di 6 mesi
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Valutazione della sicurezza
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Periodo di intervento di 6 mesi
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Numero di soggetti con grave ipoglicemia
Lasso di tempo: Periodo di intervento di 6 mesi
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Valutazione della sicurezza
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Periodo di intervento di 6 mesi
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Frequenza e natura di altri eventi avversi o eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Periodo di intervento di 6 mesi
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Valutazione della sicurezza
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Periodo di intervento di 6 mesi
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Percentuale di tempo di funzionamento ad anello chiuso
Lasso di tempo: Periodo di intervento di 6 mesi
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Valutazione dell'utilità
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Periodo di intervento di 6 mesi
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Percentuale di tempo di disponibilità CGM
Lasso di tempo: Periodo di intervento di 6 mesi
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Valutazione dell'utilità
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Periodo di intervento di 6 mesi
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutazione dei fattori umani - Questionari
Lasso di tempo: A 3 e 6 mesi
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Verranno eseguite tabulazioni descrittive dei questionari e i punteggi saranno calcolati utilizzando gli strumenti di scala e punteggio forniti a seconda dei casi.
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A 3 e 6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie dell'apparato digerente
- Processi patologici
- Disturbi del metabolismo del glucosio
- Malattie metaboliche
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie polmonari
- Malattie del sistema endocrino
- Infante, neonato, malattie
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie pancreatiche
- Fibrosi
- Diabete mellito
- Fibrosi cistica
- Tecniche investigative
- Tecniche di laboratorio clinico
- Tecniche e procedure diagnostiche
- Diagnosi
- Analisi chimica del sangue
- Test di chimica clinica
- Tecniche diagnostiche, endocrino
- Monitoraggio, fisiologico
- Monitoraggio continuo del glucosio
Altri numeri di identificazione dello studio
- CL4P-CF
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Il protocollo di studio, il piano di analisi statistica e i dati dei singoli partecipanti completamente anonimizzati che sono alla base dei risultati riportati nel manoscritto saranno disponibili 6 mesi dopo la pubblicazione e termineranno 36 mesi dopo la pubblicazione del manoscritto per i ricercatori il cui uso proposto dei dati è stato approvato da un comitato di revisione indipendente a tal fine individuati, per il raggiungimento degli obiettivi della proposta approvata. Le proposte devono essere indirizzate a rh347@cam.ac.uk e possono essere presentate fino a 36 mesi dopo la pubblicazione dell'articolo. Per ottenere l'accesso, i richiedenti dati dovranno firmare un accordo di accesso ai dati.
I dati completamente resi anonimi possono essere condivisi con terze parti (basate nell'UE o al di fuori dell'UE) allo scopo di promuovere la gestione e il trattamento del diabete.
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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