Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Masytynib u pacjentów z łagodną do umiarkowanej chorobą Alzheimera

30 września 2025 zaktualizowane przez: AB Science

Wieloośrodkowe, randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, prowadzone w grupach równoległych badanie III fazy masytynibu jako terapii dodatkowej u pacjentów z łagodną do umiarkowanej chorobą Alzheimera

Masytynib jest podawanym doustnie inhibitorem kinazy tyrozynowej, którego celem jest aktywowane komórki układu neuroimmunologicznego (komórki tuczne i mikroglej). W badaniu AB21004 masytynib zostanie oceniony jako lek wspomagający inhibitor cholinoesterazy i/lub memantynę u pacjentów z chorobą Alzheimera o nasileniu łagodnym do umiarkowanego.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Masytynib jest doustnym inhibitorem kinazy tyrozynowej, który wykazał działanie neuroprotekcyjne w chorobach neurodegeneracyjnych poprzez hamowanie aktywności komórek tucznych i mikrogleju/makrofagów, i który jest zdolny do kumulacji w ośrodkowym układzie nerwowym (OUN) w stężeniach terapeutycznych. Istnieje coraz więcej dowodów wskazujących, że mastocyty i mikroglej (rodzaje wrodzonych komórek odpornościowych obecnych w ośrodkowym układzie nerwowym) mają związek z patofizjologią choroby Alzheimera.

Wykazano, że masytynib przywraca normalne zdolności uczenia się przestrzennego i wspomaga regenerację markerów synaptycznych w mysim modelu choroby Alzheimera, przy czym jego działanie ochronne na synapto jest bezpośrednio związane z hamowaniem komórek tucznych. Potencjalne korzyści ze stosowania masytynibu w leczeniu pacjentów z łagodną do umiarkowanej chorobą Alzheimera wykazano wcześniej w badaniu fazy 2 (AB04024; NCT00976118) i pozytywnym badaniu fazy 2B/3 (AB09004; NCT01872598), w których wykazano masytynib (4,5 mg/ kg/dzień) wiązało się ze statystycznie istotnym spowolnieniem pogorszenia funkcji poznawczych.

Celem badania AB21004 jest potwierdzenie skuteczności leczenia masytynibem w skojarzeniu z inhibitorem cholinoesterazy i/lub memantyną u pacjentów z chorobą Alzheimera o nasileniu łagodnym do umiarkowanego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

600

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja
        • Institut de la mémoire et Maladie d'Alzheimer, Hôpitaux Universitaires Pitié-Salpêtrière
  • Hiszpania
      • Albacete, Hiszpania
        • Hospital Universitario Nuestra Señora del Perpetuo Socorro de Albacete (Hospital Universitario Nuestra Señora del Perpétuo Socorro)
      • Barcelona, Hiszpania
        • Ace Alzheimer Center Barcelona (Fundació ACE)
      • Donostia / San Sebastian, Hiszpania
        • Hospital Policlínico de Gipuzkoa
      • Granada, Hiszpania
        • Virgen de las Nieves University Hospital (Hospital Universitario Virgen de las Nieves)
      • Madrid, Hiszpania
        • La Paz University Hospital (Hospital Universitario La Paz)
      • Murcia, Hiszpania
        • Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
      • Pamplona, Hiszpania
        • Hospital Universitario de Navarra
      • Zamora, Hiszpania
        • Complejo Asistencial de Zamora. Hospital Provincial de Zamora

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

50 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Główne kryteria włączenia obejmują:

  • Pacjent z klinicznym rozpoznaniem choroby Alzheimera w oparciu o kryteria Międzynarodowej Grupy Roboczej zgodnie z European Guideline on the Clinical Research of Medicines for Treatment of Alzheimer's disease (CPMP/EWP/553/95 Rev.2 - 2018) podczas wizyty przesiewowej
  • Pacjent z wynikiem MMSE ≥ 14 i ≤ 25 podczas wizyty przesiewowej i wizyty wyjściowej
  • Pacjent z profilem biomarkera choroby Alzheimera podczas wizyty przesiewowej
  • Pacjenci leczeni przez minimum 6 miesięcy stałą dawką inhibitorów cholinoesterazy (donepezil, rywastygmina lub galantamina) podczas wizyty wyjściowej i/lub stałą dawką memantyny przez minimum 6 miesięcy podczas wizyty wyjściowej, bez przewidywanych zmian w terapii przez cały okres studiów
  • W przypadku przyjmowania suplementu wspomagającego funkcje poznawcze (np. miłorzębu japońskiego, wielonienasyconych kwasów tłuszczowych omega-3, witaminy E, kurkuminy, souvenaid) należy przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 4 miesiące przed wizytą przesiewową

Główne kryteria wykluczenia obejmują:

  • Pacjenci z jakąkolwiek inną przyczyną otępienia wykazaną w badaniu MRI i badaniu neurologicznym w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed wizytą przesiewową
  • Choroby ogólnoustrojowe, o których wiadomo, że powodują demencję, np. niedoczynność tarczycy, nieleczony niedobór witaminy B12 lub kwasu foliowego, niedobór niacyny, kiła układu nerwowego, zakażenie wirusem HIV podczas wizyty przesiewowej
  • Pacjenci z otępieniem wywołanym substancjami podczas wizyty przesiewowej
  • Pacjenci z chorobą Alzheimera z delirium podczas wizyty przesiewowej
  • Pacjenci z ciężkimi postaciami urojeń (np. urojenia w skali NPI-12 4 lub więcej) podczas wizyty przesiewowej
  • Pacjenci z objawami psychozy i/lub zażywaniem leków przeciwpsychotycznych podczas wizyty przesiewowej lub wywiadem poważnych zaburzeń psychicznych podczas wizyty przesiewowej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Masytynib (4,5) i SOC
Uczestnicy otrzymują masytinib (3,0 mg/kg/dobę), podawany doustnie dwa razy dziennie, z eskalacją dawki do 4,5 mg/kg/dobę po 4 tygodniach leczenia. Zwiększanie dawki poddaje się kontroli bezpieczeństwa. Masytynib będzie podawany jako dodatek do inhibitora cholinoesterazy i/lub standardowej terapii memantyną (SOC).
Lek: Masytynib (4,5)
Masytynib (zwiększanie dawki do 4,5 mg/kg mc./dobę)
Inne nazwy:
  • AB1010
Lek: Standard opieki
Inhibitory cholinoesterazy (donepezyl, rywastygmina lub galantamina) i (lub) memantyna
Komparator placebo: Placebo i SOC
Uczestnicy otrzymują dopasowane dawki placebo, podawane doustnie dwa razy dziennie. Placebo będzie podawane jako dodatek do inhibitora cholinoesterazy i/lub memantyny standardowej opieki (SOC).
Lek: Placebo
leczenie per os
Inne nazwy:
  • Tabletka doustna placebo
Lek: Standard opieki
Inhibitory cholinoesterazy (donepezyl, rywastygmina lub galantamina) i (lub) memantyna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Absolutna zmiana w stosunku do linii bazowej w wyniku IADRS w 24 tygodniu
Ramy czasowe: 24 tygodnie

IADRS jest liniową kombinacją jego dwóch składników: ADAS-COG11 i ADCS-IADL. IADRS jest obliczany w następujący sposób: IADRS = ADCS-IADL + (70-ADAS-COG11).

Niższe wyniki na IADS wskazują na większe upośledzenie; Wyniki IADRS wynoszą od 0 do 129.
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku ADCS-ADL
Ramy czasowe: 48 tygodni
Skala spółdzielczego badania choroby Alzheimera w skali codziennego życia (ADCS-ADL) (wyniki od 0 do 78, z niższymi wynikami wskazującymi na gorszą funkcję)
48 tygodni
Wskaźnik odpowiedzi klinicznej
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Odpowiedź kliniczna zdefiniowana jako zmniejszenie ADAS-cog o ≥4 w porównaniu z wartością wyjściową w tygodniu 24, bez pogorszenia ADCS-ADL (zmiana ADCS-ADL ≥ 0 między wartością początkową a punktem czasowym) lub pogorszenia w skali CIBIC-plus (odpowiedź CIBIC w 1- 3] lub bez zmian [CIBIC w 4]).
24 tygodnie
CIBIC plus
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Wrażenie zmiany na podstawie wywiadu klinicznego plus wkład opiekuna (CIBIC-plus), siedmiopunktowa kategorialna skala ocen od 1 (znacznie lepsza) do 7 (znacznie gorsza) w porównaniu z wartością wyjściową.
24 tygodnie
Bezwzględna zmiana CDR w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Clinical Dementia Rating (CDR), wyniki od 0 do 18, z wyższymi wynikami wskazującymi na gorszą demencję
24 tygodnie
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w badaniu stanu mini-mentalnego (MMSE) w 24 tygodniu
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Mini-mentalne badanie stanu (MMSE) (wyniki od 0 do 30, z niższymi wynikami wskazującymi na gorszą wydajność poznawczą)
24 tygodnie
Absolutna zmiana w stosunku do linii bazowej w wyniku ADAS-COG11 w 24 tygodniu
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Globalny wynik, który jest sumą 11 pozycji, wynosi od 0 do 70, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe zaburzenia poznawcze.
24 tygodnie
Czas do ciężkiej demencji (MMSE <10)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Mini-mentalne badanie stanu (MMSE) (wyniki od 0 do 30, z niższymi wynikami wskazującymi na gorszą wydajność poznawczą)
24 tygodnie
Absolutna zmiana w stosunku do linii bazowej w wyniku ADAS-COG11 w 48 tygodniu
Ramy czasowe: 48 tygodni
Globalny wynik, który jest sumą 11 pozycji, wynosi od 0 do 70, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe zaburzenia poznawcze.
48 tygodni
Absolutna zmiana w stosunku do linii bazowej w wyniku ADCS-ADL w 24 tygodniu
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Badanie choroby choroby Alzheimera Działania codziennej żywej skali zapasów (ADCS-ADL) (wyniki od 0 do 78, z niższymi wynikami wskazującymi na gorszą funkcję)
24 tygodnie
Absolutna zmiana od wartości wyjściowej w zapasach neuropsychiatrycznych (NPI) w 24 tygodniu
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Całkowity wynik NPI-12 wynosi od 0 do 144 (wyższe = cięższe objawy)
24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AB Science

Śledczy

  • Główny śledczy: Bruno Dubois, MD, PhD, Hôpital Universitaire Pitié-Salpêtrière, Paris, France

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 września 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 września 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 października 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

3 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AB21004
  • 2021-002179-21 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj