Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Opracowanie i walidacja internetowego narzędzia do oceny neurobehawioralnej dla pacjentów z PTEN

19 marca 2024 zaktualizowane przez: John Carroll University

Opracowanie i walidacja internetowego narzędzia do oceny neurobehawioralnej zespołu guza hamartoma PTEN (PHTS)

Celem tego badania jest opracowanie ankiety wypełnianej przez rodziców, opiekunów lub innych informatorów, która ocenia kilka ważnych dziedzin funkcjonowania istotnych dla osób z zaburzeniami neurorozwojowymi, w tym zaburzeniami ze spektrum autyzmu i osobami z zespołami genetycznymi. Udział w tych badaniach będzie obejmował pomoc zespołowi badawczemu w opracowaniu środków ankiety.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Dzięki lepszemu zrozumieniu biologii zespołu guza hamartoma PTEN (PHTS), w tym pacjentów z fenotypami zaburzeń neurorozwojowych (NDD) i bez nich, istnieje możliwość opracowania nowych, spersonalizowanych terapii. Biorąc pod uwagę niedawną obserwację, że wielu pacjentów z PHTS z NDD i bez NDD ma znaczące objawy neurobehawioralne, kluczowe będzie szerokie śledzenie szeregu domen neurobehawioralnych w ramach przyszłych badań. Niestety, istnieje niewiele dobrze zweryfikowanych miar, które byłyby odpowiednie dla pełnego zakresu prezentacji w populacji PHTS. Ponadto, jako rzadki zespół genetyczny, pacjenci z PHTS są rozmieszczeni geograficznie, co bardzo utrudnia częste gromadzenie danych podczas badań. Zatem nadrzędnym celem tej propozycji jest opracowanie i zatwierdzenie internetowego narzędzia do oceny neurobehawioralnej (NET) ze skalami ankietowymi raportów opiekunów i miarami wydajności zebranymi przez pacjentów za pomocą kamery internetowej, które przechwytują kluczowe informacje neurobehawioralne. We współpracy z pacjentami, opiekunami i naukowcami-ekspertami klinicznymi badanie zostanie opracowane, przetestuje pilotażowo i zwaliduje ankietę NET oraz miary wydajności. W szczególności zostanie zrekrutowanych co najmniej 240 par opiekun-pacjent (pacjenci w wieku 4-24 lat) z PHTS bez NDD, PHTS z NDD i kontroli (rodzeństwo i niespokrewnione zdrowe grupy kontrolne). Dane NET będą gromadzone na początku, po 1 miesiącu i 4 miesiącach obserwacji. Cel 1 skupi się na opracowaniu i walidacji krótkich, psychometrycznych skal ankiet NET. Cel 2 przeprowadzi grupowe porównania środków NET. Cel 3 wykorzysta dane podłużne do oceny krótkoterminowej stabilności skal ankiety NET i opisania zmian neurobehawioralnych w grupach badawczych i między nimi. W ramach projektu zbadana zostanie również wykonalność gromadzenia miar wydajności, zapewniona zostanie wstępna ocena psychometryczna oraz zostanie przeprowadzone grupowe porównanie miar wydajności. Jeśli cele projektu zostaną osiągnięte, a przyszła walidacja będzie wspierać badania i zastosowania kliniczne, NET będzie wydajnym, niezawodnym, ważnym, skonormowanym, multimodalnym instrumentem, który dzięki administracji online (w domu) będzie zmniejszyć obciążenie pacjentów i rodzin oraz zwiększyć rozdzielczość czasową i moc przyszłych badań podłużnych i prób klinicznych.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

300

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • University Heights, Ohio, Stany Zjednoczone, 44118
        • John Carroll Univeristy
  • Zjednoczone Królestwo
    • Southampton
      • Hampton, Southampton, Zjednoczone Królestwo, S016 6YD
        • University Hospital South Hampton

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 45 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Próbka społeczności

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ma rozpoznanie zespołu guza hamartoma PTEN z lub bez zaburzeń neurorozwojowych
  • Dostęp do tabletu (ekran 10+), laptopa lub komputera stacjonarnego
  • Dostęp do niezawodnego internetu
  • Możliwość oglądania krótkich filmów (ponad 30 sekund)
  • Potrafi słuchać dźwięku z urządzenia komputerowego
  • Widzi bez soczewek korekcyjnych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
PTEN - z NDD
Pacjenci ze zdiagnozowanym zespołem guza PTEN Hamartoma i zaburzeniem neurorozwojowym, w tym między innymi zaburzeniami ze spektrum autyzmu, zaburzeniami z deficytem uwagi/zespołem nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi, zaburzeniami mowy, niepełnosprawnością intelektualną, globalnym opóźnieniem w rozwoju, zaburzeniami opozycyjno-buntowniczymi oraz / lub zaburzenia ruchowe lub rozwojowe.
Test diagnostyczny: INTERNET
Ankieta online mierząca różne domeny rozwojowe, w tym lęk, motorykę, umiejętności życia codziennego, trudne zachowania, komunikację społeczną, zachowania ograniczające i powtarzające się, ADHD, funkcjonowanie wykonawcze, nastrój, jakość życia i sen
PTEN - bez NDD
Pacjenci z rozpoznaniem zespołu guza hamartoma PTEN
Test diagnostyczny: INTERNET
Ankieta online mierząca różne domeny rozwojowe, w tym lęk, motorykę, umiejętności życia codziennego, trudne zachowania, komunikację społeczną, zachowania ograniczające i powtarzające się, ADHD, funkcjonowanie wykonawcze, nastrój, jakość życia i sen
Kontrola rodzeństwa
Rodzeństwo spokrewnione z pacjentami z rozpoznaniem zespołu guza hamartoma PTEN
Test diagnostyczny: INTERNET
Ankieta online mierząca różne domeny rozwojowe, w tym lęk, motorykę, umiejętności życia codziennego, trudne zachowania, komunikację społeczną, zachowania ograniczające i powtarzające się, ADHD, funkcjonowanie wykonawcze, nastrój, jakość życia i sen
Niepowiązane elementy sterujące
Niespokrewnieni uczestnicy bez znanych zaburzeń genetycznych lub neurorozwojowych
Test diagnostyczny: INTERNET
Ankieta online mierząca różne domeny rozwojowe, w tym lęk, motorykę, umiejętności życia codziennego, trudne zachowania, komunikację społeczną, zachowania ograniczające i powtarzające się, ADHD, funkcjonowanie wykonawcze, nastrój, jakość życia i sen

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Interakcja komunikacji społecznej
Ramy czasowe: Linia bazowa
Opracuj pytania ankietowe i skale powiązane obszary treści dla interakcji komunikacji społecznej. Komunikacja społeczna odnosi się do pojawienia się umiejętności werbalnych i niewerbalnych, interakcji społecznych i poznania społecznego
Linia bazowa
Interakcja komunikacji społecznej
Ramy czasowe: Miesięczna obserwacja
Opracuj pytania ankietowe i skale powiązane obszary treści dla interakcji komunikacji społecznej. Komunikacja społeczna odnosi się do pojawienia się umiejętności werbalnych i niewerbalnych, interakcji społecznych i poznania społecznego
Miesięczna obserwacja
Interakcja komunikacji społecznej
Ramy czasowe: Czteromiesięczne obserwacje
Opracuj pytania ankietowe i skale powiązane obszary treści dla interakcji komunikacji społecznej. Komunikacja społeczna odnosi się do pojawienia się umiejętności werbalnych i niewerbalnych, interakcji społecznych i poznania społecznego
Czteromiesięczne obserwacje
Umiejętności życia codziennego
Ramy czasowe: Linia bazowa
Opracuj pytania i skale ankiet związane z obszarami treści codziennych czynności. Czynności życia codziennego to czynności związane z pielęgnacją osobistą. Obejmują one kąpiel lub prysznic, ubieranie się, wchodzenie i wstawanie z łóżka lub krzesła, chodzenie, korzystanie z toalety i jedzenie.
Linia bazowa
Umiejętności życia codziennego
Ramy czasowe: Miesięczna obserwacja
Opracuj pytania i skale ankiet związane z obszarami treści codziennych czynności. Czynności życia codziennego to czynności związane z pielęgnacją osobistą. Obejmują one kąpiel lub prysznic, ubieranie się, wchodzenie i wstawanie z łóżka lub krzesła, chodzenie, korzystanie z toalety i jedzenie.
Miesięczna obserwacja
Umiejętności życia codziennego
Ramy czasowe: Cztery miesiące później
Opracuj pytania i skale ankiet związane z obszarami treści codziennych czynności. Czynności życia codziennego to czynności związane z pielęgnacją osobistą. Obejmują one kąpiel lub prysznic, ubieranie się, wchodzenie i wstawanie z łóżka lub krzesła, chodzenie, korzystanie z toalety i jedzenie.
Cztery miesiące później

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zachowania ograniczające i powtarzające się
Ramy czasowe: Linia bazowa
Opracuj ankiety i skale ocen związane z obszarami treści dla restrykcyjnych i powtarzalnych zachowań. Ograniczone i powtarzające się zachowania i zainteresowania należą do trzech głównych objawów autyzmu. Obejmują one powtarzające się ruchy przedmiotami, powtarzające się ruchy ciała, takie jak kołysanie i trzepotanie rękami, zachowania rytualne, wrażliwość sensoryczna i ograniczone zainteresowania
Linia bazowa
Zachowania ograniczające i powtarzające się
Ramy czasowe: Miesięczna obserwacja
Opracuj ankiety i skale ocen związane z obszarami treści dla restrykcyjnych i powtarzalnych zachowań. Ograniczone i powtarzające się zachowania i zainteresowania należą do trzech głównych objawów autyzmu. Obejmują one powtarzające się ruchy przedmiotami, powtarzające się ruchy ciała, takie jak kołysanie i trzepotanie rękami, zachowania rytualne, wrażliwość sensoryczna i ograniczone zainteresowania
Miesięczna obserwacja
Zachowania ograniczające i powtarzające się
Ramy czasowe: Czteromiesięczne obserwacje
Opracuj ankiety i skale ocen związane z obszarami treści dla restrykcyjnych i powtarzalnych zachowań. Ograniczone i powtarzające się zachowania i zainteresowania należą do trzech głównych objawów autyzmu. Obejmują one powtarzające się ruchy przedmiotami, powtarzające się ruchy ciała, takie jak kołysanie i trzepotanie rękami, zachowania rytualne, wrażliwość sensoryczna i ograniczone zainteresowania
Czteromiesięczne obserwacje
Lęk
Ramy czasowe: Linia bazowa
Opracuj pytania ankietowe i skale związane z obszarami treści dla lęku. Lęk jest tym, co czujemy, gdy jesteśmy zmartwieni, napięci lub przestraszeni – szczególnie w związku z rzeczami, które mają się wydarzyć lub które naszym zdaniem mogą się wydarzyć w przyszłości
Linia bazowa
Lęk
Ramy czasowe: Miesięczna obserwacja
Opracuj pytania ankietowe i skale związane z obszarami treści dla lęku. Lęk jest tym, co czujemy, gdy jesteśmy zmartwieni, napięci lub przestraszeni – szczególnie w związku z rzeczami, które mają się wydarzyć lub które naszym zdaniem mogą się wydarzyć w przyszłości
Miesięczna obserwacja
Lęk
Ramy czasowe: Czteromiesięczne obserwacje
Opracuj pytania ankietowe i skale związane z obszarami treści dla lęku. Lęk jest tym, co czujemy, gdy jesteśmy zmartwieni, napięci lub przestraszeni – szczególnie w związku z rzeczami, które mają się wydarzyć lub które naszym zdaniem mogą się wydarzyć w przyszłości
Czteromiesięczne obserwacje
Zdolności motoryczne
Ramy czasowe: Linia bazowa
Opracuj pytania ankietowe i skale związane z obszarami treści dla umiejętności motorycznych. Zdolność motoryczna to funkcja, która obejmuje określone ruchy mięśni ciała w celu wykonania określonego zadania. Zadania te mogą obejmować chodzenie, bieganie lub jazdę na rowerze. Aby wykonać tę umiejętność, układ nerwowy organizmu, mięśnie i mózg
Linia bazowa
Zdolności motoryczne
Ramy czasowe: Miesięczna obserwacja
Opracuj pytania ankietowe i skale związane z obszarami treści dla umiejętności motorycznych. Zdolność motoryczna to funkcja, która obejmuje określone ruchy mięśni ciała w celu wykonania określonego zadania. Zadania te mogą obejmować chodzenie, bieganie lub jazdę na rowerze. Aby wykonać tę umiejętność, układ nerwowy organizmu, mięśnie i mózg
Miesięczna obserwacja
Zdolności motoryczne
Ramy czasowe: Czteromiesięczne obserwacje
Opracuj pytania ankietowe i skale związane z obszarami treści dla umiejętności motorycznych. Zdolność motoryczna to funkcja, która obejmuje określone ruchy mięśni ciała w celu wykonania określonego zadania. Zadania te mogą obejmować chodzenie, bieganie lub jazdę na rowerze. Aby wykonać tę umiejętność, układ nerwowy organizmu, mięśnie i mózg
Czteromiesięczne obserwacje
Trudne zachowania
Ramy czasowe: Linia bazowa
Opracuj pytania ankietowe i skale ocen związane z obszarami treści dla trudnych zachowań. Zachowanie danej osoby można określić jako „trudne”, jeśli naraża ją lub osoby z jej otoczenia (np. jej opiekuna) na ryzyko lub prowadzi do gorszej jakości życia. Może to również wpływać na ich zdolność do łączenia się w codzienne czynności. Trudne zachowanie może obejmować: agresję. samookaleczenia.
Linia bazowa
Trudne zachowania
Ramy czasowe: Miesięczna obserwacja
Opracuj pytania ankietowe i skale ocen związane z obszarami treści dla trudnych zachowań. Zachowanie danej osoby można określić jako „trudne”, jeśli naraża ją lub osoby z jej otoczenia (np. jej opiekuna) na ryzyko lub prowadzi do gorszej jakości życia. Może to również wpływać na ich zdolność do łączenia się w codzienne czynności. Trudne zachowanie może obejmować: agresję. samookaleczenia.
Miesięczna obserwacja
Trudne zachowania
Ramy czasowe: Czteromiesięczne obserwacje
Opracuj pytania ankietowe i skale ocen związane z obszarami treści dla trudnych zachowań. Zachowanie danej osoby można określić jako „trudne”, jeśli naraża ją lub osoby z jej otoczenia (np. jej opiekuna) na ryzyko lub prowadzi do gorszej jakości życia. Może to również wpływać na ich zdolność do łączenia się w codzienne czynności. Trudne zachowanie może obejmować: agresję. samookaleczenia.
Czteromiesięczne obserwacje
ADHD
Ramy czasowe: Linia bazowa
Opracuj pytania ankietowe i skale ocen związane z obszarami treści dla ADHD. Odnosi się do ciągłego wzorca nieuwagi i/lub nadpobudliwości-impulsywności, który zakłóca funkcjonowanie lub rozwój.
Linia bazowa
ADHD
Ramy czasowe: Miesięczna obserwacja
Opracuj pytania ankietowe i skale ocen związane z obszarami treści dla ADHD. Odnosi się do ciągłego wzorca nieuwagi i/lub nadpobudliwości-impulsywności, który zakłóca funkcjonowanie lub rozwój.
Miesięczna obserwacja
ADHD
Ramy czasowe: Czteromiesięczne obserwacje
Opracuj pytania ankietowe i skale ocen związane z obszarami treści dla ADHD. Odnosi się do ciągłego wzorca nieuwagi i/lub nadpobudliwości-impulsywności, który zakłóca funkcjonowanie lub rozwój.
Czteromiesięczne obserwacje
Funkcjonowanie wykonawcze
Ramy czasowe: Linia bazowa
Opracuj pytania ankietowe i skale ocen związane z obszarami treści dla funkcjonowania kadry kierowniczej. Funkcjonowanie wykonawcze i umiejętności samoregulacji to procesy umysłowe, które pozwalają nam planować, skupiać uwagę, zapamiętywać instrukcje i skutecznie żonglować wieloma zadaniami.
Linia bazowa
Funkcjonowanie wykonawcze
Ramy czasowe: Miesięczna obserwacja
Opracuj pytania ankietowe i skale ocen związane z obszarami treści dla funkcjonowania kadry kierowniczej. Funkcjonowanie wykonawcze i umiejętności samoregulacji to procesy umysłowe, które pozwalają nam planować, skupiać uwagę, zapamiętywać instrukcje i skutecznie żonglować wieloma zadaniami.
Miesięczna obserwacja
Funkcjonowanie wykonawcze
Ramy czasowe: Czteromiesięczne obserwacje
Opracuj pytania ankietowe i skale ocen związane z obszarami treści dla funkcjonowania kadry kierowniczej. Funkcjonowanie wykonawcze i umiejętności samoregulacji to procesy umysłowe, które pozwalają nam planować, skupiać uwagę, zapamiętywać instrukcje i skutecznie żonglować wieloma zadaniami.
Czteromiesięczne obserwacje
Nastrój
Ramy czasowe: Linia bazowa
Opracuj pytania ankietowe i skale ocen związane z obszarami treści dla nastroju. Skupienie się na określonych uczuciach lub stanie umysłu.
Linia bazowa
Nastrój
Ramy czasowe: Miesięczna obserwacja
Opracuj pytania ankietowe i skale ocen związane z obszarami treści dla nastroju. Skupienie się na określonych uczuciach lub stanie umysłu.
Miesięczna obserwacja
Nastrój
Ramy czasowe: Czteromiesięczne obserwacje
Opracuj pytania ankietowe i skale ocen związane z obszarami treści dla nastroju. Skupienie się na określonych uczuciach lub stanie umysłu.
Czteromiesięczne obserwacje
Jakość życia
Ramy czasowe: Linia bazowa
Opracuj pytania ankietowe i skale ocen związane z obszarami treści dla jakości życia, w tym rodziną, finansami itp.
Linia bazowa
Jakość życia
Ramy czasowe: Miesięczna obserwacja
Opracuj pytania ankietowe i skale ocen związane z obszarami treści dla jakości życia, w tym rodziną, finansami itp.
Miesięczna obserwacja
Jakość życia
Ramy czasowe: Czteromiesięczne obserwacje
Opracuj pytania ankietowe i skale ocen związane z obszarami treści dla jakości życia, w tym rodziną, finansami itp.
Czteromiesięczne obserwacje
Sen
Ramy czasowe: Linia bazowa
Opracuj pytania ankiety i skale ocen związane z obszarami treści dla wzorców i zachowań związanych ze snem.
Linia bazowa
Sen
Ramy czasowe: Miesięczna obserwacja
Opracuj pytania ankiety i skale ocen związane z obszarami treści dla wzorców i zachowań związanych ze snem.
Miesięczna obserwacja
Sen
Ramy czasowe: Czteromiesięczne obserwacje
Opracuj pytania ankiety i skale ocen związane z obszarami treści dla wzorców i zachowań związanych ze snem.
Czteromiesięczne obserwacje

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

John Carroll University

Współpracownicy

University Hospital Southampton NHS Foundation Trust

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 września 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 grudnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 stycznia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 stycznia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2021-013
  • JCU-20-001 (Inny numer grantu/finansowania: PTEN Research Foundation)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zaplanuj przesłanie zanonimizowanych danych do Open Science Framework

Ramy czasowe udostępniania IPD

W ciągu roku od ukończenia studiów

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół guza PTEN Hamartoma

Badania kliniczne na INTERNET

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mali

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj