Разработка и проверка онлайн-инструмента нейроповеденческой оценки для пациентов с PTEN
17 сентября 2024 г. обновлено: John Carroll University
Разработка и валидация онлайн-инструмента нейроповеденческой оценки синдрома опухоли гамартомы PTEN (PHTS)
Целью данного исследования является разработка опроса родителей, опекунов или других информантов, который оценивает несколько важных областей функционирования, имеющих отношение к людям с нарушениями развития нервной системы, включая расстройства аутистического спектра и людей с генетическими синдромами.
Участие в этом исследовании будет включать оказание помощи исследовательской группе в разработке показателей обследования.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Благодаря более глубокому пониманию биологии опухолевого синдрома гамартомы (PHTS) PTEN, включая пациентов с фенотипами расстройств нервно-психического развития (NDD) и без них, существует потенциал для разработки новых персонализированных терапевтических средств.
Учитывая недавнее наблюдение, что многие пациенты с PHTS с NDD и без него имеют значительные нейроповеденческие проявления, будет крайне важно широко отслеживать ряд нейроповеденческих доменов в рамках будущих исследований.
К сожалению, есть несколько хорошо проверенных мер, которые подходили бы для всего спектра представлений в популяции PHTS.
Кроме того, как редкий генетический синдром, пациенты с PHTS географически распределены, что очень затрудняет частый сбор данных во время исследований.
Таким образом, главная цель этого предложения состоит в том, чтобы разработать и утвердить онлайн-инструмент нейроповеденческой оценки (NET) со шкалами опроса лиц, осуществляющих уход, и показателями производительности, заполненными пациентами, собранными с помощью веб-камеры, которые собирают ключевую нейроповеденческую информацию.
В сотрудничестве с пациентами, лицами, осуществляющими уход, и экспертами-учеными-клиницистами в рамках исследования будут разработаны, пилотные испытания и валидация опроса NET и показателей эффективности.
В частности, будет набрано не менее 240 пар лиц, осуществляющих уход, и пациентов (пациенты в возрасте 4-24 лет) из PHTS без NDD, PHTS с NDD и из контрольной группы (родные братья и сестры и неродственные здоровые контрольные группы).
NET данные будут собираться на исходном уровне, через 1 месяц и 4 месяца наблюдения.
Цель 1 будет сосредоточена на разработке и проверке кратких, психометрически обоснованных шкал опроса NET.
Цель 2 будет проводить групповые сравнения по показателям NET.
Цель 3 будет использовать продольные данные для оценки краткосрочной стабильности шкал опроса NET и описания нейроповеденческих изменений внутри и между исследовательскими группами.
В рамках проекта также будет изучена возможность сбора показателей эффективности, проведена первоначальная психометрическая оценка и проведено групповое сравнение показателей эффективности.
Если цели проекта будут достигнуты, а будущая валидация поддержит исследования и клиническое использование, NET станет эффективным, надежным, валидным, согласованным, мультимодальным инструментом, который благодаря онлайновому (домашнему) администрированию будет уменьшить нагрузку на пациента и семью и увеличить временное разрешение и мощность будущих лонгитюдных исследований и клинических испытаний.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
300
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Southampton
-
Hampton, Southampton, Соединенное Королевство, S016 6YD
- University Hospital South Hampton
-
-
-
-
Ohio
-
University Heights, Ohio, Соединенные Штаты, 44118
- John Carroll Univeristy
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 года до 45 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Н/Д
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Образец сообщества
Описание
Критерии включения:
- Имеет диагноз опухолевого синдрома гамартомы PTEN с нарушением развития нервной системы или без него.
- Доступ к планшету (экран 10+ дюймов), ноутбуку или настольному компьютеру
- Доступ к надежному интернету
- Возможность просмотра коротких видеороликов (более 30 секунд)
- Возможность прослушивания звука с компьютерного устройства
- Возможность видеть без корректирующих линз
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ПТЭН - с НДД
Пациенты с диагнозом PTEN Hamartoma Tumor Syndrome и нарушением развития нервной системы, включая, помимо прочего, расстройство аутистического спектра, синдром дефицита внимания/синдром дефицита внимания с гиперактивностью, расстройство(я) речевого языка, умственную отсталость, общую задержку развития, оппозиционно-вызывающее расстройство и / или двигательные или нарушения развития.
|
Онлайн-опрос, измеряющий различные области развития, включая тревогу, моторику, повседневные жизненные навыки, сложное поведение, социальную коммуникацию, ограничительное и повторяющееся поведение, СДВГ, исполнительные функции, настроение, качество жизни и сон.
|
|
ПТЭН - без НДД
Пациенты с диагнозом синдром опухоли гамартомы PTEN
|
Онлайн-опрос, измеряющий различные области развития, включая тревогу, моторику, повседневные жизненные навыки, сложное поведение, социальную коммуникацию, ограничительное и повторяющееся поведение, СДВГ, исполнительные функции, настроение, качество жизни и сон.
|
|
Родственные элементы управления
Братья и сестры, связанные с пациентами с диагнозом опухолевого синдрома гамартомы PTEN
|
Онлайн-опрос, измеряющий различные области развития, включая тревогу, моторику, повседневные жизненные навыки, сложное поведение, социальную коммуникацию, ограничительное и повторяющееся поведение, СДВГ, исполнительные функции, настроение, качество жизни и сон.
|
|
Несвязанные элементы управления
Неродственные участники с неизвестными генетическими нарушениями или нарушениями развития нервной системы
|
Онлайн-опрос, измеряющий различные области развития, включая тревогу, моторику, повседневные жизненные навыки, сложное поведение, социальную коммуникацию, ограничительное и повторяющееся поведение, СДВГ, исполнительные функции, настроение, качество жизни и сон.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Взаимодействие в социальных сетях
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Разработайте вопросы для опроса и масштабируйте связанные области контента для взаимодействия в социальных сетях.
Социальная коммуникация относится к появлению вербальных и невербальных навыков, социальному взаимодействию и социальному познанию.
|
Базовый уровень
|
|
Взаимодействие в социальных сетях
Временное ограничение: Один месяц наблюдения
|
Разработайте вопросы для опроса и масштабируйте связанные области контента для взаимодействия в социальных сетях.
Социальная коммуникация относится к появлению вербальных и невербальных навыков, социальному взаимодействию и социальному познанию.
|
Один месяц наблюдения
|
|
Взаимодействие в социальных сетях
Временное ограничение: Четыре месяца наблюдения
|
Разработайте вопросы для опроса и масштабируйте связанные области контента для взаимодействия в социальных сетях.
Социальная коммуникация относится к появлению вербальных и невербальных навыков, социальному взаимодействию и социальному познанию.
|
Четыре месяца наблюдения
|
|
Навыки повседневной жизни
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Разработайте вопросы и опросные шкалы, относящиеся к содержательным областям повседневной деятельности.
Повседневная деятельность – это деятельность, связанная с уходом за собой.
Они включают купание или душ, одевание, вставание и вставание с кровати или стула, ходьбу, пользование туалетом и прием пищи.
|
Базовый уровень
|
|
Навыки повседневной жизни
Временное ограничение: Один месяц наблюдения
|
Разработайте вопросы и опросные шкалы, относящиеся к содержательным областям повседневной деятельности.
Повседневная деятельность – это деятельность, связанная с уходом за собой.
Они включают купание или душ, одевание, вставание и вставание с кровати или стула, ходьбу, пользование туалетом и прием пищи.
|
Один месяц наблюдения
|
|
Навыки повседневной жизни
Временное ограничение: Четыре месяца спустя
|
Разработайте вопросы и опросные шкалы, относящиеся к содержательным областям повседневной деятельности.
Повседневная деятельность – это деятельность, связанная с уходом за собой.
Они включают купание или душ, одевание, вставание и вставание с кровати или стула, ходьбу, пользование туалетом и прием пищи.
|
Четыре месяца спустя
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Ограничительное и повторяющееся поведение
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Разработайте опросные и рейтинговые шкалы, связанные с областями контента, для ограничительного и повторяющегося поведения.
Ограниченное и повторяющееся поведение и интересы являются одними из трех основных симптомов аутизма.
К ним относятся повторяющиеся движения с предметами, повторяющиеся движения тела, такие как раскачивание и махание руками, ритуальное поведение, сенсорная чувствительность и ограниченные интересы.
|
Базовый уровень
|
|
Ограничительное и повторяющееся поведение
Временное ограничение: Один месяц наблюдения
|
Разработайте опросные и рейтинговые шкалы, связанные с областями контента, для ограничительного и повторяющегося поведения.
Ограниченное и повторяющееся поведение и интересы являются одними из трех основных симптомов аутизма.
К ним относятся повторяющиеся движения с предметами, повторяющиеся движения тела, такие как раскачивание и махание руками, ритуальное поведение, сенсорная чувствительность и ограниченные интересы.
|
Один месяц наблюдения
|
|
Ограничительное и повторяющееся поведение
Временное ограничение: Четыре месяца наблюдения
|
Разработайте опросные и рейтинговые шкалы, связанные с областями контента, для ограничительного и повторяющегося поведения.
Ограниченное и повторяющееся поведение и интересы являются одними из трех основных симптомов аутизма.
К ним относятся повторяющиеся движения с предметами, повторяющиеся движения тела, такие как раскачивание и махание руками, ритуальное поведение, сенсорная чувствительность и ограниченные интересы.
|
Четыре месяца наблюдения
|
|
Беспокойство
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Разработайте вопросы для опроса и шкалы, относящиеся к содержательным областям беспокойства.
Тревога — это то, что мы чувствуем, когда беспокоимся, напряжены или боимся, особенно в отношении того, что вот-вот произойдет или что, как мы думаем, может произойти в будущем.
|
Базовый уровень
|
|
Беспокойство
Временное ограничение: Один месяц наблюдения
|
Разработайте вопросы для опроса и шкалы, относящиеся к содержательным областям беспокойства.
Тревога — это то, что мы чувствуем, когда беспокоимся, напряжены или боимся, особенно в отношении того, что вот-вот произойдет или что, как мы думаем, может произойти в будущем.
|
Один месяц наблюдения
|
|
Беспокойство
Временное ограничение: Четыре месяца наблюдения
|
Разработайте вопросы для опроса и шкалы, относящиеся к содержательным областям беспокойства.
Тревога — это то, что мы чувствуем, когда беспокоимся, напряжены или боимся, особенно в отношении того, что вот-вот произойдет или что, как мы думаем, может произойти в будущем.
|
Четыре месяца наблюдения
|
|
Двигательные навыки
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Разработайте опросные вопросы и шкалы, связанные с областями содержания моторных навыков. Двигательный навык — это функция, которая включает в себя определенные движения мышц тела для выполнения определенной задачи.
Эти задачи могут включать ходьбу, бег или езду на велосипеде.
Для выполнения этого навыка нервная система тела, мышцы и мозг должны
|
Базовый уровень
|
|
Двигательные навыки
Временное ограничение: Один месяц наблюдения
|
Разработайте опросные вопросы и шкалы, связанные с областями содержания моторных навыков. Двигательный навык — это функция, которая включает в себя определенные движения мышц тела для выполнения определенной задачи.
Эти задачи могут включать ходьбу, бег или езду на велосипеде.
Для выполнения этого навыка нервная система тела, мышцы и мозг должны
|
Один месяц наблюдения
|
|
Двигательные навыки
Временное ограничение: Четыре месяца наблюдения
|
Разработайте опросные вопросы и шкалы, связанные с областями содержания моторных навыков. Двигательный навык — это функция, которая включает в себя определенные движения мышц тела для выполнения определенной задачи.
Эти задачи могут включать ходьбу, бег или езду на велосипеде.
Для выполнения этого навыка нервная система тела, мышцы и мозг должны
|
Четыре месяца наблюдения
|
|
Вызывающее поведение
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Разработайте вопросы для опроса и оценочные шкалы, относящиеся к содержательным областям проблемного поведения. Поведение человека может быть определено как «проблемное», если оно подвергает риску его самого или окружающих (например, лиц, осуществляющих уход), или ведет к ухудшению качества жизни.
Это также может повлиять на их способность участвовать в повседневных делах.
Вызывающее поведение может включать: агрессию.
причинять себе вред.
|
Базовый уровень
|
|
Вызывающее поведение
Временное ограничение: Один месяц наблюдения
|
Разработайте вопросы для опроса и оценочные шкалы, относящиеся к содержательным областям проблемного поведения. Поведение человека может быть определено как «проблемное», если оно подвергает риску его самого или окружающих (например, лиц, осуществляющих уход), или ведет к ухудшению качества жизни.
Это также может повлиять на их способность участвовать в повседневных делах.
Вызывающее поведение может включать: агрессию.
причинять себе вред.
|
Один месяц наблюдения
|
|
Вызывающее поведение
Временное ограничение: Четыре месяца наблюдения
|
Разработайте вопросы для опроса и оценочные шкалы, относящиеся к содержательным областям проблемного поведения. Поведение человека может быть определено как «проблемное», если оно подвергает риску его самого или окружающих (например, лиц, осуществляющих уход), или ведет к ухудшению качества жизни.
Это также может повлиять на их способность участвовать в повседневных делах.
Вызывающее поведение может включать: агрессию.
причинять себе вред.
|
Четыре месяца наблюдения
|
|
СДВГ
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Разработайте вопросы для опроса и шкалы оценок, связанные с областями контента для СДВГ.
Относится к продолжающейся модели невнимательности и/или гиперактивности-импульсивности, которая мешает функционированию или развитию.
|
Базовый уровень
|
|
СДВГ
Временное ограничение: Один месяц наблюдения
|
Разработайте вопросы для опроса и шкалы оценок, связанные с областями контента для СДВГ.
Относится к продолжающейся модели невнимательности и/или гиперактивности-импульсивности, которая мешает функционированию или развитию.
|
Один месяц наблюдения
|
|
СДВГ
Временное ограничение: Четыре месяца наблюдения
|
Разработайте вопросы для опроса и шкалы оценок, связанные с областями контента для СДВГ.
Относится к продолжающейся модели невнимательности и/или гиперактивности-импульсивности, которая мешает функционированию или развитию.
|
Четыре месяца наблюдения
|
|
Исполнительное функционирование
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Разработайте вопросы для опроса и оценочные шкалы, относящиеся к содержательным областям исполнительной деятельности.
Исполнительное функционирование и навыки саморегуляции — это психические процессы, которые позволяют нам планировать, концентрировать внимание, запоминать инструкции и успешно совмещать несколько задач.
|
Базовый уровень
|
|
Исполнительное функционирование
Временное ограничение: Один месяц наблюдения
|
Разработайте вопросы для опроса и оценочные шкалы, относящиеся к содержательным областям исполнительной деятельности.
Исполнительное функционирование и навыки саморегуляции — это психические процессы, которые позволяют нам планировать, концентрировать внимание, запоминать инструкции и успешно совмещать несколько задач.
|
Один месяц наблюдения
|
|
Исполнительное функционирование
Временное ограничение: Четыре месяца наблюдения
|
Разработайте вопросы для опроса и оценочные шкалы, относящиеся к содержательным областям исполнительной деятельности.
Исполнительное функционирование и навыки саморегуляции — это психические процессы, которые позволяют нам планировать, концентрировать внимание, запоминать инструкции и успешно совмещать несколько задач.
|
Четыре месяца наблюдения
|
|
Настроение
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Разработайте вопросы для опроса и шкалы оценок, связанные с областями содержания для настроения.
Сосредоточение внимания на определенных чувствах или состоянии ума.
|
Базовый уровень
|
|
Настроение
Временное ограничение: Один месяц наблюдения
|
Разработайте вопросы для опроса и шкалы оценок, связанные с областями содержания для настроения.
Сосредоточение внимания на определенных чувствах или состоянии ума.
|
Один месяц наблюдения
|
|
Настроение
Временное ограничение: Четыре месяца наблюдения
|
Разработайте вопросы для опроса и шкалы оценок, связанные с областями содержания для настроения.
Сосредоточение внимания на определенных чувствах или состоянии ума.
|
Четыре месяца наблюдения
|
|
Качество жизни
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Разработайте вопросы для опроса и оценочные шкалы, относящиеся к содержательным областям качества жизни, включая семью, финансы и т. д.
|
Базовый уровень
|
|
Качество жизни
Временное ограничение: Один месяц наблюдения
|
Разработайте вопросы для опроса и оценочные шкалы, относящиеся к содержательным областям качества жизни, включая семью, финансы и т. д.
|
Один месяц наблюдения
|
|
Качество жизни
Временное ограничение: Четыре месяца наблюдения
|
Разработайте вопросы для опроса и оценочные шкалы, относящиеся к содержательным областям качества жизни, включая семью, финансы и т. д.
|
Четыре месяца наблюдения
|
|
Спать
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Разработайте вопросы для опроса и оценочные шкалы, связанные с содержательными областями моделей сна и поведения.
|
Базовый уровень
|
|
Спать
Временное ограничение: Один месяц наблюдения
|
Разработайте вопросы для опроса и оценочные шкалы, связанные с содержательными областями моделей сна и поведения.
|
Один месяц наблюдения
|
|
Спать
Временное ограничение: Четыре месяца наблюдения
|
Разработайте вопросы для опроса и оценочные шкалы, связанные с содержательными областями моделей сна и поведения.
|
Четыре месяца наблюдения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
9 сентября 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 июня 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
30 июня 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 декабря 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 января 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
4 января 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
19 сентября 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 сентября 2024 г.
Последняя проверка
1 февраля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2021-013
- JCU-20-001 (Другой номер гранта/финансирования: PTEN Research Foundation)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Планирование загрузки обезличенных данных в Open Science Framework
Сроки обмена IPD
В течение одного года после завершения обучения
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .