Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przewlekłe schorzenia w ostrej białaczce związanej z zespołem Downa: fenotypowanie zespołu Downa Badanie ostrej białaczki u osób, które przeżyły

21 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Children's Oncology Group

Przewlekłe schorzenia w ostrej białaczce związanej z zespołem Downa: badanie fenotypowania zespołu Downa w ostrej białaczce u osób, które przeżyły (osoby, które przeżyły DS-PALS)

Aby wypełnić tę krytyczną lukę w wiedzy, wyniki tego badania zostaną wykorzystane do scharakteryzowania późnych skutków doświadczanych przez osoby, które przeżyły raka DS-AL w dzieciństwie, poprzez określenie częstości występowania i ciężkości CHC oraz wyników klinicznych i NP u osób, które przeżyły DS-AL. To wieloośrodkowe badanie scharakteryzuje wyniki leczenia raka u osób, które przeżyły DS-AL, ustanawiając opisaną i wszechstronnie scharakteryzowaną współczesną kohortę ocalałych i bank próbek biologicznych.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE NAJWAŻNIEJSZE:

I. Określenie rozpowszechnienia, typu i ciężkości przewlekłych schorzeń (PZWZW) u osób, które przeżyły ostrą białaczkę związaną z zespołem Downa (DS-AL) oraz porównanie PZWZ z dopasowanymi pod względem częstotliwości osobami z ZD, które nie miały historii raka.

CELE DODATKOWE:

I. Scharakteryzowanie wyników klinicznych DS-AL po leczeniu za pomocą prospektywnej, osobistej oceny.

II. Aby określić częstość występowania i ciężkość zgłaszanych przez rodziców objawów neuropsychologicznych (NP) u osób, które przeżyły DS-AL, w porównaniu z osobami z DS o dopasowanej częstotliwości bez historii raka.

III. Aby określić jakość życia związaną ze zdrowiem (HRQOL) u osób, które przeżyły DS-AL, w porównaniu z osobami z DS o dopasowanej częstotliwości bez historii raka.

IV. Identyfikacja klinicznych czynników ryzyka CHC, NP i wyników klinicznych u osób, które przeżyły DS-AL.

V. Ustanowienie dobrze opisanej kohorty osób, które przeżyły DS-AL i powiązanego biobanku, jako źródła do przyszłych badań.

CELE EKSPLORACYJNE:

I. W przypadku ostrej białaczki limfoblastycznej z DS (DS-ALL) sprawdzić, czy strukturalne wady wrodzone i powiązania genetyczne z etiologią rozciągają się na PWZW C.

II. W przypadku DS-ALL sprawdź, czy długość telomerów określona przez punktację ryzyka poligenicznego i przepływ telomerów-FISH są powiązane z wynikami osobistej oceny NP.

ZARYS:

Procedury badawcze są podzielone na Część 1, Część 2 i Część 3. Ośrodki Koordynujące realizują oceny Części 1 zdalnie, zbierając ankiety, pomiary neuropsychologiczne, próbkę śliny i dokumentację medyczną. Uczestniczące Strony prowadzą działania Części 2 i Części 3 osobiście. Część 2 obejmuje ocenę kliniczną i raportowanie dokumentacji klinicznej. Część 3 będzie miała zastosowanie tylko do ograniczonej podgrupy uczestników i obejmuje badanie krwi oraz bezpośrednią ocenę neurokognitywną.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

330

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 519-685-8306
        • Główny śledczy:
          • Shayna M. Zelcer
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Alabama
        • Główny śledczy:
          • Smita Bhatia
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Rekrutacyjny
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 602-546-0920
        • Główny śledczy:
          • Alexandra M. Walsh
    • California
      • Madera, California, Stany Zjednoczone, 93636
        • Rekrutacyjny
        • Valley Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ruetima Titapiwatanakun
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94611
        • Rekrutacyjny
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 877-642-4691
          • E-mail: Kpoct@kp.org
        • Główny śledczy:
          • Aarati V. Rao
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Rekrutacyjny
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Główny śledczy:
          • Karen R. Rabin
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Rekrutacyjny
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 916-734-3089
        • Główny śledczy:
          • Marcio H. Malogolowkin
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rekrutacyjny
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 858-966-5934
        • Główny śledczy:
          • William D. Roberts
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Rekrutacyjny
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Karen R. Rabin
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Rekrutacyjny
        • Yale University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Rozalyn L. Rodwin
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Rekrutacyjny
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Vibhuti Agarwal
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Stany Zjednoczone, 33908
        • Rekrutacyjny
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Emad K. Salman
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
        • Rekrutacyjny
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 954-265-1847
          • E-mail: OHR@mhs.net
        • Główny śledczy:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Rekrutacyjny
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Vibhuti Agarwal
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Rekrutacyjny
        • Nemours Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Vibhuti Agarwal
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32504
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
        • Rekrutacyjny
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Don E. Eslin
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rekrutacyjny
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Główny śledczy:
          • Karen E. Effinger
        • Kontakt:
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Rekrutacyjny
        • Augusta University Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Colleen H. McDonough
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone, 96826
        • Rekrutacyjny
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 808-983-6090
        • Główny śledczy:
          • Wade T. Kyono
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 773-880-4562
        • Główny śledczy:
          • Lindsay F. Schwartz
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • Rekrutacyjny
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Gabrielle Lapping-Carr
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21215
        • Rekrutacyjny
        • Sinai Hospital of Baltimore
        • Główny śledczy:
          • Jason M. Fixler
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 410-601-9083
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • C S Mott Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 800-865-1125
        • Główny śledczy:
          • Joshua W. Goldman
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Rekrutacyjny
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Stany Zjednoczone, 49007
        • Rekrutacyjny
        • Bronson Methodist Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kathleen Y. Butler
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • Główny śledczy:
          • Michael K. Richards
        • Kontakt:
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Rekrutacyjny
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 612-624-2620
        • Główny śledczy:
          • Karim T. Sadak
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • Rekrutacyjny
        • University of Mississippi Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 601-815-6700
        • Główny śledczy:
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Rekrutacyjny
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Główny śledczy:
          • Keith J. August
        • Kontakt:
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Robert J. Hayashi
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 402-955-3949
        • Główny śledczy:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • Rekrutacyjny
        • University of Nebraska Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jill C. Beck
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89102
        • Rekrutacyjny
        • University Medical Center of Southern Nevada
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alan K. Ikeda
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89109
        • Rekrutacyjny
        • Sunrise Hospital and Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alan K. Ikeda
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89135
        • Rekrutacyjny
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alan K. Ikeda
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89144
        • Rekrutacyjny
        • Summerlin Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alan K. Ikeda
      • Reno, Nevada, Stany Zjednoczone, 89502
        • Rekrutacyjny
        • Renown Regional Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Alan K. Ikeda
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Rekrutacyjny
        • Hackensack University Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Katharine R. Lange
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 551-996-2897
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Rekrutacyjny
        • Albany Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 518-262-5513
        • Główny śledczy:
          • Lauren R. Weintraub
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
        • Rekrutacyjny
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Denise A. Rokitka
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Rekrutacyjny
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alice Lee
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Rekrutacyjny
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Thomas B. Alexander
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Rekrutacyjny
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 336-713-6771
        • Główny śledczy:
          • Sarah Supples
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stany Zjednoczone, 58122
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 330-543-3193
        • Główny śledczy:
          • Erin Wright
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Rekrutacyjny
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Matteo M. Trucco
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rekrutacyjny
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 216-844-5437
        • Główny śledczy:
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
        • Rekrutacyjny
        • Dayton Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 800-228-4055
        • Główny śledczy:
          • Jordan M. Wright
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • Rekrutacyjny
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health and Science University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Susan J. Lindemulder
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sogol Mostoufi-Moab
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jean M. Tersak
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
        • Rekrutacyjny
        • Rhode Island Hospital
        • Główny śledczy:
          • Bradley DeNardo
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 401-444-1488
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
        • Rekrutacyjny
        • Prisma Health Richland Hospital
        • Główny śledczy:
          • Stuart L. Cramer
        • Kontakt:
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • Rekrutacyjny
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Aniket Saha
        • Kontakt:
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57117-5134
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37916
        • Rekrutacyjny
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 865-541-8266
        • Główny śledczy:
          • Susan E. Spiller
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Rekrutacyjny
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Lisa Jacola
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Rekrutacyjny
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 800-811-8480
        • Główny śledczy:
          • Debra L. Friedman
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Rekrutacyjny
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Shannon M. Cohn
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Rekrutacyjny
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Główny śledczy:
          • Ksenya Shliakhtsitsava
        • Kontakt:
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 713-798-1354
          • E-mail: burton@bcm.edu
        • Główny śledczy:
          • Omar Shakeel
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • UT MD Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Najat C. Daw
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Rekrutacyjny
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Shafqat Shah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Rekrutacyjny
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 866-987-2000
        • Główny śledczy:
          • Sarah E. Leary
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Rekrutacyjny
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Judy L. Felgenhauer
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • Rekrutacyjny
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Cathy A. Lee-Miller
      • Marshfield, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 54449
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Rachel A. Phelan

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 40 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby, które przeżyły ostrą białaczkę związaną z zespołem Downa (DS-AL).

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wymagane jest rozpoznanie zespołu Downa, który może obejmować którykolwiek z trzech rozpoznanych typów: trisomia 21 wynikająca z niedysjunkcji chromosomów (najczęściej), translokacja (pacjent ma 46 chromosomów, ale całość lub część dodatkowej kopii chromosomu 21 jest przyczepiona) do innego chromosomu) lub mozaicyzm (trisomia 21, która jest obecna tylko we frakcji komórek).
  • Wszyscy pacjenci muszą być osobami, które przeżyły DS-AL (ALL lub AML). Uwaga: Białaczka szpikowa z zespołem Downa (ML-DS) zostałaby uwzględniona w powyższej kategorii AML. Należy również pamiętać, że kwalifikują się osoby, które przeżyły nawrót choroby, o ile pacjent spełnia inne kryteria kwalifikacyjne, tj. leczenie nawrotu zostało zakończone co najmniej 36 miesięcy kalendarzowych przed włączeniem (patrz 3.2.4) i nie obejmowało przeszczepu komórek macierzystych (patrz 3.2.7).
  • Pacjenci musieli być leczeni z powodu ALL lub AML. Uwaga: Historia udziału w badaniu terapeutycznym COG nie jest wymagana. Przypominamy, że ML-DS zostanie uwzględnione w powyższej kategorii AML.
  • Całe leczenie raka (doustne lub dożylne) musi zostać zakończone co najmniej 36 miesięcy kalendarzowych przed rejestracją.
  • Oczekiwana długość życia pacjentów musi wynosić > 1 rok.
  • Pacjent i rodzic pacjenta muszą mówić po angielsku lub hiszpańsku. Co najmniej jeden rodzic lub opiekun musi umieć czytać i pisać w języku angielskim lub hiszpańskim.

Uwaga: Rodzice lub opiekunowie są odpowiedzialni za wypełnienie wszystkich formularzy, nawet w przypadku osób, które ukończyły 18 lat.

  • Wszyscy pacjenci i/lub ich rodzice lub opiekunowie prawni muszą podpisać pisemną świadomą zgodę.
  • Wszystkie wymagania instytucjonalne, FDA i NCI dotyczące badań na ludziach muszą być spełnione

Kryteria wyłączenia:

  • Wykluczeni są pacjenci z wcześniejszymi nowotworami innymi niż ALL lub AML. Uwaga: Wcześniejsza historia przejściowej nieprawidłowej mielopoezy jest dopuszczalna, ale nie jest wystarczająca do zakwalifikowania.
  • Pacjentki, o których wiadomo, że są w ciąży, są wykluczone. Uwaga: Test ciążowy nie jest wymagany w przypadku pacjentek w wieku rozrodczym. Stan ciąży można ustalić na podstawie wywiadu klinicznego.
  • Wykluczeni są pacjenci po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) w wywiadzie.

Uwaga: Pacjenci z wcześniejszą terapią chimerycznymi receptorami antygenowymi komórek T (CAR T-cell) i innymi komórkowymi terapiami przeciwnowotworowymi mogą brać udział, o ile wszystkie inne kryteria kwalifikacyjne są spełnione.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Obserwacyjny (zbiór biospecimenów, ocena kliniczna)
Pacjenci przechodzą opcjonalny wymaz ślinowy/policzkowy w części 1 i ocena kliniczna w części 2 badania. Pacjenci z DS-All mogą następnie poddać się pobieraniu próbek krwi i oceny neurokognitywnej w części 3 badania.
Inny: Administracja kwestionariuszami
Badania pomocnicze
Inny: Administracja ankiet
Badania pomocnicze
Procedura: Kolekcja próbek biologicznych
Pacjenci poddawani są pobraniu śliny/policzkowej i krwi
Inne nazwy:
  • Pobieranie próbek biologicznych
  • Zebrano próbki biologiczne
  • Kolekcja próbek
Inny: Ocena kliniczna
Poddaj się ocenie klinicznej
Inne nazwy:
  • Ocena kliniczna
Inny: Ocena neurokognitywna
Poddać się oceny neurokognitywnej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie, rodzaj i nasilenie przewlekłych warunków zdrowotnych (CHC)
Ramy czasowe: Aby studiować ukończenie
Statystyki podsumowujące zostaną wykorzystane do scharakteryzowania populacji badań dotyczących wyników CHC. Dane ilościowe (liczba chorób współistniejących) zostaną podsumowane przy użyciu statystyki opisowej i technik korelacji. Użyje zbiorczej regresji logistycznej do oszacowania ogólnej odpowiedzi, 95% przedziału ufności (CI) i wartości p dla powiązania diagnozy ostrej białaczki (AL) z CHC weryfikowanym przez dokumentację medyczną, agnostykiem czasu na CHC. Użyje warstwowych modeli COX do udoskonalenia skojarzeń diagnozy AL z CHC w oparciu o czas na występowanie CHC. W każdym przedziale wiekowym oszacuje współczynnik ryzyka, 95% CI i wartości p, aby zgłosić zależny od czasu wpływ diagnozy AL na CHC.
Aby studiować ukończenie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wyniki kliniczne po leczeniu
Ramy czasowe: Aż do ukończenia studiów
Statystyki podsumowujące zostaną wykorzystane do scharakteryzowania badanej populacji pod względem wyników klinicznych, według podtypu AL oraz, dla każdego testu, proporcji prawidłowych, nieprawidłowych i brakujących testów.
Aż do ukończenia studiów
Częstość występowania i nasilenie wyników neuropsychologicznych (NP) rodzic-proxy
Ramy czasowe: Aż do ukończenia studiów
Wyniki NP (mierzone zarówno za pomocą proxy dla rodziców, jak i bezpośredniej oceny) zostaną przedstawione zarówno w postaci surowych, jak i znormalizowanych wyników, a dane ilościowe zostaną podsumowane za pomocą statystyk opisowych i technik korelacyjnych. Średni wynik dla każdego testu zostanie porównany między kohortami przy użyciu testu t-studenta (dwustronny poziom istotności 0,05 i równa wariancja).
Aż do ukończenia studiów
Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQOL)
Ramy czasowe: Aż do ukończenia studiów
HRQOL będzie oceniana za pomocą Inwentarza Jakości Życia Pediatrycznego. Rodzice zostaną poproszeni o skalowanie 23 elementów obejmujących cztery wymiary (funkcjonowanie fizyczne, emocjonalne, społeczne i szkolne) na 5-punktowej nieważonej skali Likerta. Użyje testu t (lub testu sumy rang Wilcoxona, jeśli jest to właściwe), aby porównać średni (lub medianę) wynik HRQOL.
Aż do ukończenia studiów
Kliniczne determinanty ryzyka CHC, NP i wyniki kliniczne
Ramy czasowe: Aż do ukończenia studiów
Użyje regresji Coxa do oszacowania współczynnika ryzyka i 95% przedziału ufności dla (1) liczby, ciężkości i typu PZWZW oraz (2) deficytów NP w dychotomii jako klinicznie istotne upośledzenie tak/nie (=< 1,5 odchylenia standardowego poza średnią dla próby normatywnej dla wieku) w zależności od wieku w momencie rozpoznania, lat przerwy w terapii, płci, rasy/pochodzenia etnicznego, diagnozy i narażenia na leczenie.
Aż do ukończenia studiów
Dobrze opisana kohorta osób, które przeżyły badanie fenotypowania ostrej białaczki (DS-PALS) z zespołem Downa i powiązany biobank
Ramy czasowe: Do ukończenia studiów
Liczba pacjentów, którzy zgodzili się wziąć udział w części badania polegającej na biobankowaniu i pozostawili im resztki tkanki nowotworowej oraz część normalnej krwi, szpiku kostnego lub innej tkanki zachowanej do przyszłych badań.
Do ukończenia studiów

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Strukturalne wady wrodzone i powiązania genetyczne z etiologią rozciągającą się na PWZW w przypadku ostrej białaczki limfoblastycznej (DS-ALL) z zespołem Downa
Ramy czasowe: Aż do ukończenia studiów
Określi związek między strukturalnymi wadami wrodzonymi a liczbą, kategorią układu narządów i ciężkością CHC u osób, które przeżyły DS-PALS. Użyje regresji Coxa do oszacowania współczynnika ryzyka i 95% przedziału ufności dla liczby, ciężkości i typu PZWZZ na podstawie liczby wad wrodzonych. Zbada rolę wariantów podatności na DS-ALL zidentyfikowanych w naszej ocenie całego genomu CHC związanego z DS u osób, które przeżyły. Użyje regresji Coxa do oszacowania związku między czterema loci podatności DS-ALL (rs58923657 w pobliżu IKZF1, rs3731249 w CDKN2A, rs7090445 w ARID5B i rs3781093 w GATA3) i CHC.
Aż do ukończenia studiów
Długość telomerów (TL) określona na podstawie oceny ryzyka poligenicznego i fluorescencyjnej hybrydyzacji przepływu telomerów in situ (FISH) w połączeniu z wynikami osobistej oceny NP dla DS-ALL
Ramy czasowe: Aż do ukończenia studiów
Określi genetycznie oszacowaną TL. Użyje wielowymiarowego modelu proporcjonalnego hazardu Coxa do oszacowania współczynnika ryzyka, 95% CI dla związku między każdym z dziewięciu wariantów a ryzykiem deficytu NP =<1 odchylenie standardowe poniżej średniej, i rozważy ważony i nieważony wynik ryzyka z liczby obecne allele ryzyka i wcześniej opublikowane szacunki beta. W przypadku analiz flow-FISH, TL =< 1. percentyl jest uważany za „bardzo krótki”, jak zdefiniowano wcześniej. Określi obiektywne odpowiedzi dla deficytów NP =< 1,5 odchylenia standardowego poniżej średniej dla próby normatywnej dla wieku u pacjentów z TL > lub =< 1 percentyla, skorygowane o odpowiednie zmienne towarzyszące i czynniki leczenia. Zgłosi 95% CI, wartości p przy użyciu testu chi-kwadrat (dwustronna wartość p 0,05 istotna statystycznie).
Aż do ukończenia studiów

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Oncology Group

Współpracownicy

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Maria M Gramatges, Children's Oncology Group

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 listopada 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 czerwca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 stycznia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 stycznia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 stycznia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALTE22C1 (Inny identyfikator: CTEP)
  • UG1CA189955 (Grant/umowa NIH USA)
  • NCI-2022-09410 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • COG-ALTE22C1 (Inny identyfikator: DCP)
  • R01CA263000 (Grant/umowa NIH USA)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj