Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Chronische gezondheidsproblemen bij acute leukemie die verband houdt met het syndroom van Down: het onderzoek naar fenotypering van acute leukemie bij overlevenden

21 augustus 2026 bijgewerkt door: Children's Oncology Group

Chronische gezondheidsproblemen bij met het syndroom van Down geassocieerde acute leukemie: het onderzoek naar fenotypering van acute leukemie bij het syndroom van Down bij overlevenden (DS-PALS-overlevenden)

Om deze kritieke kenniskloof aan te pakken, zullen de resultaten van deze studie worden gebruikt om de late effecten die worden ervaren door overlevenden van DS-AL kinderkanker te karakteriseren, door de prevalentie en ernst van CHC en klinische en NP-resultaten bij DS-AL-overlevenden te bepalen. Deze multi-site studie zal de resultaten van kankerbehandeling karakteriseren bij overlevenden van DS-AL, waarbij een geannoteerde en uitgebreid gekarakteriseerde hedendaagse overlevingscohort en biospecimenbank wordt opgezet.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PRIMAIRE DOELEN:

I. Om de prevalentie, het type en de ernst van chronische gezondheidsproblemen (CHC) te bepalen bij overlevenden van met het syndroom van Down geassocieerde acute leukemie (DS-AL), en om CHC te vergelijken met personen met DS die qua frequentie overeenkomen zonder voorgeschiedenis van kanker.

SECUNDAIRE DOELSTELLINGEN:

I. Om de klinische resultaten van DS-AL na de behandeling te karakteriseren door middel van prospectieve, persoonlijke beoordeling.

II. Om de prevalentie en ernst te bepalen van door ouders gerapporteerde neuropsychologische (NP) bij overlevenden van DS-AL, vergeleken met in frequentie gematchte DS-individuen zonder voorgeschiedenis van kanker.

III. Om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL) te bepalen bij overlevenden van DS-AL, vergeleken met individuen met DS-frequentie-matching zonder voorgeschiedenis van kanker.

IV. Om klinische risicodeterminanten van CHC, NP en klinische uitkomsten te identificeren bij overlevenden van DS-AL.

V. Het opzetten van een goed geannoteerd cohort van overlevenden van DS-AL en de bijbehorende biobank als bron voor toekomstig onderzoek.

VERKENNENDE DOELSTELLINGEN:

I. Test voor DS-acute lymfoblastische leukemie (DS-ALL) of structurele geboorteafwijkingen en genetische associaties met etiologie zich uitstrekken tot CHC.

II. Test voor DS-ALL of telomeerlengte bepaald door polygene risicoscore en telomeerstroom-FISH geassocieerd zijn met uitkomsten van persoonlijke NP-beoordeling.

OVERZICHT:

De studieprocedures zijn onderverdeeld in deel 1, deel 2 en deel 3. De coördinatiecentra voeren deel 1-beoordelingen op afstand uit door enquêtes, neuropsychologische maatregelen, een speekselmonster en medische dossiers te verzamelen. Deelnemende locaties voeren deel 2- en deel 3-activiteiten persoonlijk uit. Deel 2 omvat een klinische beoordeling en rapportage van klinische dossiers. Deel 3 is alleen van toepassing op een beperkte subgroep van deelnemers en omvat een studiebloedafname en directe neurocognitieve beoordeling.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

330

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Werving
        • Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 519-685-8306
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shayna M. Zelcer
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Werving
        • Children's Hospital of Alabama
        • Hoofdonderzoeker:
          • Smita Bhatia
        • Contact:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Werving
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 602-546-0920
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alexandra M. Walsh
    • California
      • Madera, California, Verenigde Staten, 93636
        • Werving
        • Valley Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ruetima Titapiwatanakun
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94611
        • Werving
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 877-642-4691
          • E-mail: Kpoct@kp.org
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aarati V. Rao
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Werving
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Hoofdonderzoeker:
          • Karen R. Rabin
        • Contact:
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Werving
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 916-734-3089
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marcio H. Malogolowkin
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Werving
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 858-966-5934
        • Hoofdonderzoeker:
          • William D. Roberts
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • Werving
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Karen R. Rabin
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
        • Werving
        • Yale University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rozalyn L. Rodwin
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Werving
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Vibhuti Agarwal
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Verenigde Staten, 33908
        • Werving
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Emad K. Salman
      • Hollywood, Florida, Verenigde Staten, 33021
        • Werving
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 954-265-1847
          • E-mail: OHR@mhs.net
        • Hoofdonderzoeker:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Werving
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Vibhuti Agarwal
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Werving
        • Nemours Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Vibhuti Agarwal
      • Pensacola, Florida, Verenigde Staten, 32504
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33607
        • Werving
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Don E. Eslin
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Werving
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Karen E. Effinger
        • Contact:
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Werving
        • Augusta University Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Colleen H. McDonough
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Verenigde Staten, 96826
        • Werving
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 808-983-6090
        • Hoofdonderzoeker:
          • Wade T. Kyono
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 773-880-4562
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lindsay F. Schwartz
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • Werving
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gabrielle Lapping-Carr
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21215
        • Werving
        • Sinai Hospital of Baltimore
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jason M. Fixler
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 410-601-9083
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Werving
        • C S Mott Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 800-865-1125
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joshua W. Goldman
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Werving
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Verenigde Staten, 49007
        • Werving
        • Bronson Methodist Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathleen Y. Butler
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Werving
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael K. Richards
        • Contact:
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Werving
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 612-624-2620
        • Hoofdonderzoeker:
          • Karim T. Sadak
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • Werving
        • University of Mississippi Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 601-815-6700
        • Hoofdonderzoeker:
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Werving
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Hoofdonderzoeker:
          • Keith J. August
        • Contact:
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • Washington University School of Medicine
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Robert J. Hayashi
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68114
        • Werving
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 402-955-3949
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • Werving
        • University of Nebraska Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jill C. Beck
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89102
        • Werving
        • University Medical Center of Southern Nevada
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alan K. Ikeda
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89109
        • Werving
        • Sunrise Hospital and Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alan K. Ikeda
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89135
        • Werving
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alan K. Ikeda
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89144
        • Werving
        • Summerlin Hospital Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alan K. Ikeda
      • Reno, Nevada, Verenigde Staten, 89502
        • Werving
        • Renown Regional Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alan K. Ikeda
        • Contact:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Werving
        • Hackensack University Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Katharine R. Lange
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 551-996-2897
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
        • Werving
        • Albany Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 518-262-5513
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lauren R. Weintraub
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14263
        • Werving
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Denise A. Rokitka
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Werving
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alice Lee
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • Werving
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Thomas B. Alexander
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Werving
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 336-713-6771
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sarah Supples
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Verenigde Staten, 58122
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
        • Werving
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 330-543-3193
        • Hoofdonderzoeker:
          • Erin Wright
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Werving
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Matteo M. Trucco
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Werving
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 216-844-5437
        • Hoofdonderzoeker:
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
      • Dayton, Ohio, Verenigde Staten, 45404
        • Werving
        • Dayton Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 800-228-4055
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jordan M. Wright
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • Werving
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Oregon Health and Science University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Susan J. Lindemulder
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sogol Mostoufi-Moab
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Werving
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jean M. Tersak
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02903
        • Werving
        • Rhode Island Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Bradley DeNardo
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 401-444-1488
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 29203
        • Werving
        • Prisma Health Richland Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Stuart L. Cramer
        • Contact:
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29605
        • Werving
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aniket Saha
        • Contact:
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten, 57117-5134
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37916
        • Werving
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 865-541-8266
        • Hoofdonderzoeker:
          • Susan E. Spiller
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • Werving
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lisa Jacola
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Werving
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 800-811-8480
        • Hoofdonderzoeker:
          • Debra L. Friedman
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Werving
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ksenya Shliakhtsitsava
        • Contact:
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 713-798-1354
          • E-mail: burton@bcm.edu
        • Hoofdonderzoeker:
          • Omar Shakeel
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • UT MD Anderson Cancer Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Najat C. Daw
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Werving
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shafqat Shah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Werving
        • Seattle Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 866-987-2000
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sarah E. Leary
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
        • Werving
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Judy L. Felgenhauer
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • Werving
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Cathy A. Lee-Miller
      • Marshfield, Wisconsin, Verenigde Staten, 54449
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Werving
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rachel A. Phelan

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 40 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Overlevenden van met het syndroom van Down geassocieerde acute leukemie (DS-AL).

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Een diagnose van het syndroom van Down is vereist en kan een van de drie erkende typen omvatten: trisomie 21 als gevolg van chromosomale non-disjunctie (meest voorkomend), translocatie (de patiënt heeft 46 chromosomen, maar een extra kopie van chromosoom 21 is geheel of gedeeltelijk bevestigd naar een ander chromosoom), of mozaïekisme (trisomie 21 dat slechts in een fractie van de cellen aanwezig is).
  • Alle patiënten moeten DS-AL-overlevers zijn (ALL of AML). Opmerking: Myeloïde leukemie van het syndroom van Down (ML-DS) zou worden opgenomen in de bovenstaande AML-categorie. Merk ook op dat overlevenden van recidiverende ziekte in aanmerking komen, zolang de patiënt verder voldoet aan de geschiktheidscriteria, d.w.z. de behandeling voor recidief was ten minste 36 kalendermaanden voorafgaand aan inschrijving voltooid (zie 3.2.4) en omvatte geen stamceltransplantatie (zie 3.2.7).
  • Patiënten moeten zijn behandeld voor ALL of AML. Opmerking: Geschiedenis van deelname aan de therapeutische COG-studie is niet vereist. Ter herinnering, ML-DS zou worden opgenomen in de AML-categorie hierboven.
  • Alle kankerbehandelingen (oraal of intraveneus) moeten ten minste 36 kalendermaanden voorafgaand aan inschrijving zijn afgerond.
  • Patiënten moeten een levensverwachting hebben van > 1 jaar.
  • Patiënt en ouder van de proefpersoon moeten Engels- of Spaanssprekend zijn. Ten minste één ouder of voogd moet Engels of Spaans kunnen lezen en schrijven.

Let op: Ouders of voogden zijn verantwoordelijk voor het invullen van alle formulieren, ook in het geval van proefpersonen die ≥ 18 jaar oud zijn.

  • Alle patiënten en/of hun ouders of wettelijke voogden moeten een schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekenen.
  • Aan alle institutionele, FDA- en NCI-vereisten voor studies bij mensen moet worden voldaan

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met een voorgeschiedenis van andere vormen van kanker dan ALL of AML zijn uitgesloten. Opmerking: een voorgeschiedenis van voorbijgaande abnormale myelopoëse is toegestaan, maar is niet voldoende om in aanmerking te komen.
  • Vrouwelijke patiënten waarvan bekend is dat ze zwanger zijn, zijn uitgesloten. Opmerking: Een zwangerschapstest is niet vereist voor vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden. De zwangerschapsstatus kan worden vastgesteld aan de hand van de klinische geschiedenis.
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) zijn uitgesloten.

Opmerking: Patiënten met eerdere behandeling met chimere antigeenreceptor-T-cellen (CAR-T-cellen) en andere therapieën voor cellulaire kanker kunnen deelnemen, zolang aan alle andere geschiktheidscriteria wordt voldaan.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-Alleen
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Observationele (biospecimen verzameling, klinische evaluatie)
Patiënten ondergaan een optioneel speeksel/buccaal wattenstaafje in deel 1 en klinische beoordeling in deel 2 van de studie. Patiënten met DS-ALL kunnen vervolgens in deel 3 van de studie bloedmonsterverzameling en neurocognitieve beoordeling ondergaan.
Ander: Vragenlijst administratie
Nevenstudies
Ander: Enquête Administratie
Nevenstudies
Procedure: Biospecimen-collectie
Patiënten ondergaan speeksel/buccale en bloedafname
Andere namen:
  • Biologische monsterverzameling
  • Biospecimen verzameld
  • Specimenverzameling
Ander: Klinische evaluatie
Een klinische beoordeling ondergaan
Andere namen:
  • Klinische beoordeling
Ander: Neurocognitieve beoordeling
Ondergaan neurocognitieve beoordeling

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Prevalentie, type en ernst van chronische gezondheidsproblemen (CHC)
Tijdsspanne: Tot aan de voltooiing van de studie
Samenvattingstatistieken zullen worden gebruikt om de studiepopulaties over CHC -resultaten te karakteriseren. Kwantitatieve gegevens (aantal comorbiditeiten) zullen worden samengevat met behulp van beschrijvende statistieken en correlationele technieken. Zal gepoolde logistieke regressie gebruiken om de algehele respons, 95% betrouwbaarheidsinterval (CI) en p-waarden te schatten voor associatie van acute leukemie (AL) diagnose met medisch dossier-geverifieerde CHC, agnostisch van tijd naar CHC. Zullen gestratificeerde COX -modellen gebruiken om associaties van AL -diagnose te verfijnen met CHC op basis van tijd tot CHC -incidentie. Binnen elk leeftijdsinterval zal de hazard ratio, 95% BI en p-waarden schatten om tijdsafhankelijke effecten van AL-diagnose op CHC te melden.
Tot aan de voltooiing van de studie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische resultaten na de behandeling
Tijdsspanne: Tot afronding van de studie
Samenvattende statistieken zullen worden gebruikt om de onderzoekspopulatie te karakteriseren op basis van klinische resultaten, per AL-subtype en, voor elke test, het aandeel normale, abnormale en ontbrekende tests.
Tot afronding van de studie
Prevalentie en ernst van ouder-proxy neuropsychologische (NP) uitkomsten
Tijdsspanne: Tot afronding van de studie
NP-uitkomsten (gemeten door zowel ouderlijke proxy als directe beoordeling) zullen worden gerapporteerd door zowel ruwe als genormaliseerde scores, en kwantitatieve gegevens worden samengevat met behulp van beschrijvende statistieken en correlatietechnieken. De gemiddelde score voor elke test zal worden vergeleken tussen de cohorten met behulp van een student t-test (tweezijdig significantieniveau van 0,05 en gelijke variantie).
Tot afronding van de studie
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (GKvL)
Tijdsspanne: Tot afronding van de studie
HRQOL zal worden beoordeeld met behulp van de Pediatric Quality of Life Inventory. Ouders wordt gevraagd om 23 items met vier dimensies (fysiek, emotioneel, sociaal en schoolfunctioneren) te schalen op een 5-punts ongewogen Likert-schaal. Gebruikt een t-toets (of Wilcoxon rank sum-toets indien van toepassing) om de gemiddelde (of mediane) KvL-score te vergelijken.
Tot afronding van de studie
Klinische risicodeterminanten van CHC, NP en klinische uitkomsten
Tijdsspanne: Tot afronding van de studie
Gebruikt Cox-regressie om de hazard ratio en 95%-BI te schatten voor (1) aantal, ernst en type CHC, en (2) NP-deficiënties gedichotomiseerd als klinisch significante stoornis ja/nee (=< 1,5 standaarddeviatie buiten het gemiddelde voor de leeftijdsnormatieve steekproef) op basis van leeftijd bij diagnose, jaren zonder therapie, geslacht, ras/etniciteit, diagnose en behandelingsblootstellingen.
Tot afronding van de studie
Goed geannoteerd cohort van overlevenden van het Downsyndroom-fenotypering onderzoek naar acute leukemie (DS-PALS) en bijbehorende biobank
Tijdsspanne: Tot het afronden van de studie
Het aantal patiënten dat ermee instemt deel te nemen aan het Biobanking-gedeelte van het onderzoek en tumorweefsel en wat normaal bloed, beenmerg of ander weefsel heeft bewaard voor toekomstig onderzoek.
Tot het afronden van de studie

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Structurele geboorteafwijkingen en genetische associaties met etiologie die zich uitstrekt tot CHC voor acute lymfoblastische leukemie met het syndroom van Down (DS-ALL)
Tijdsspanne: Tot afronding van de studie
Zal het verband bepalen tussen structurele geboorteafwijkingen en het aantal, de orgaansysteemcategorie en de ernst van CHC bij overlevenden van DS-PALS. Zal Cox-regressie gebruiken om de hazard ratio en 95% BI voor het aantal, de ernst en het type CHC op basis van het aantal geboorteafwijkingen te schatten. Zal de rol onderzoeken van DS-ALL-gevoeligheidsvarianten die zijn geïdentificeerd in onze genoombrede beoordeling van DS-geassocieerde CHC bij overlevenden. Zal Cox-regressie gebruiken om de associatie tussen vier DS-ALL-gevoeligheidsloci (rs58923657 nabij IKZF1, rs3731249 in CDKN2A, rs7090445 in ARID5B en rs3781093 in GATA3) en CHC te schatten.
Tot afronding van de studie
Telomeerlengte (TL) bepaald door polygene risicoscore en telomere flow-fluorescentie in situ hybridisatie (FISH) in combinatie met resultaten van persoonlijke NP-beoordeling voor DS-ALL
Tijdsspanne: Tot afronding van de studie
Zal genetisch geschatte TL bepalen. Zal een multivariabel Cox proportioneel hazard-model gebruiken om de hazard ratio, 95% BI voor de associatie tussen elk van de negen varianten en het risico op NP-tekort =<1 standaarddeviatie onder het gemiddelde te schatten, en de gewogen en ongewogen risicoscore van het aantal aanwezige risico-allelen en eerder gepubliceerde bètaschattingen. Voor flow-FISH-analyses wordt TL =< 1e percentiel beschouwd als 'zeer kort', zoals eerder gedefinieerd. Zal objectieve antwoorden bepalen voor NP-deficiënties =< 1,5 standaarddeviatie onder het gemiddelde voor een leeftijdsnormatieve steekproef bij proefpersonen met TL > of =< 1e percentiel, gecorrigeerd voor relevante covariaten en behandelingsfactoren. Rapporteert 95% BI, p-waarden met behulp van een Chi-kwadraattoets (tweezijdige p-waarde van 0,05 statistisch significant).
Tot afronding van de studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Oncology Group

Medewerkers

National Cancer Institute (NCI)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Maria M Gramatges, Children's Oncology Group

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 november 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juni 2029

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 januari 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 januari 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 januari 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALTE22C1 (Andere identificatie: CTEP)
  • UG1CA189955 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • NCI-2022-09410 (Register-ID: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • COG-ALTE22C1 (Andere identificatie: DCP)
  • R01CA263000 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren