Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Condizioni di salute croniche nella leucemia acuta associata alla sindrome di Down: lo studio sulla leucemia acuta fenotipica della sindrome di Down nei sopravvissuti

21 agosto 2026 aggiornato da: Children's Oncology Group

Condizioni di salute croniche nella leucemia acuta associata alla sindrome di Down: lo studio sulla leucemia acuta fenotipica della sindrome di Down nei sopravvissuti (sopravvissuti DS-PALS)

Per colmare questa lacuna di conoscenza critica, i risultati di questo studio saranno utilizzati per caratterizzare gli effetti tardivi sperimentati dai sopravvissuti al cancro infantile DS-AL, determinando la prevalenza e la gravità della CHC e gli esiti clinici e NP nei sopravvissuti al DS-AL. Questo studio multi-sito caratterizzerà i risultati del trattamento del cancro nei sopravvissuti al DS-AL, stabilendo una coorte di sopravvissuti contemporanei e una banca di campioni biologici annotati e caratterizzati in modo completo.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI PRIMARI:

I. Determinare la prevalenza, il tipo e la gravità delle condizioni di salute croniche (CHC) nei sopravvissuti alla leucemia acuta associata alla sindrome di Down (DS-AL) e confrontare la CHC con gli individui DS con corrispondenza di frequenza che non hanno una storia di cancro.

OBIETTIVI SECONDARI:

I. Caratterizzare gli esiti clinici post-trattamento del DS-AL mediante una valutazione prospettica di persona.

II. Per determinare la prevalenza e la gravità del neuropsicologico (NP) riferito dai genitori nei sopravvissuti a DS-AL, rispetto a individui con DS abbinati alla frequenza senza storia di cancro.

III. Per determinare la qualità della vita correlata alla salute (HRQOL) nei sopravvissuti a DS-AL, rispetto a individui DS con corrispondenza di frequenza senza storia di cancro.

IV. Identificare i determinanti del rischio clinico di CHC, NP e gli esiti clinici nei sopravvissuti a DS-AL.

V. Stabilire una coorte ben annotata di sopravvissuti a DS-AL e biobanca associata come risorsa per indagini future.

OBIETTIVI ESPLORATORI:

I. Per la leucemia linfoblastica acuta DS (DS-ALL), testare se i difetti strutturali alla nascita e le associazioni genetiche con l'eziologia si estendono alla CHC.

II. Per DS-ALL, testare se la lunghezza dei telomeri determinata dal punteggio di rischio poligenico e il flusso telomerico-FISH sono associati ai risultati della valutazione NP di persona.

CONTORNO:

Le procedure di studio sono suddivise in Parte 1, Parte 2 e Parte 3. I Centri di coordinamento completano le valutazioni della Parte 1 a distanza raccogliendo sondaggi, misure neuropsicologiche, un campione di saliva e cartelle cliniche. I Siti partecipanti conducono le attività della Parte 2 e della Parte 3 di persona. La parte 2 include una valutazione clinica e un rapporto sulle cartelle cliniche. La parte 3 sarà applicabile solo a un sottoinsieme limitato di partecipanti e include un prelievo di sangue di studio e una valutazione neurocognitiva diretta.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

330

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Reclutamento
        • Children's Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 519-685-8306
        • Investigatore principale:
          • Shayna M. Zelcer
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Alabama
        • Investigatore principale:
          • Smita Bhatia
        • Contatto:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Reclutamento
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 602-546-0920
        • Investigatore principale:
          • Alexandra M. Walsh
    • California
      • Madera, California, Stati Uniti, 93636
        • Reclutamento
        • Valley Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ruetima Titapiwatanakun
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94611
        • Reclutamento
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 877-642-4691
          • Email: Kpoct@kp.org
        • Investigatore principale:
          • Aarati V. Rao
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Reclutamento
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Investigatore principale:
          • Karen R. Rabin
        • Contatto:
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Reclutamento
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 916-734-3089
        • Investigatore principale:
          • Marcio H. Malogolowkin
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Reclutamento
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 858-966-5934
        • Investigatore principale:
          • William D. Roberts
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Reclutamento
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Karen R. Rabin
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Reclutamento
        • Yale University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Rozalyn L. Rodwin
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Reclutamento
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Vibhuti Agarwal
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33908
        • Reclutamento
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Emad K. Salman
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
        • Reclutamento
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 954-265-1847
          • Email: OHR@mhs.net
        • Investigatore principale:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Reclutamento
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Vibhuti Agarwal
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Reclutamento
        • Nemours Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Vibhuti Agarwal
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32504
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
        • Reclutamento
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Don E. Eslin
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Reclutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Investigatore principale:
          • Karen E. Effinger
        • Contatto:
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Reclutamento
        • Augusta University Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Colleen H. McDonough
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96826
        • Reclutamento
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 808-983-6090
        • Investigatore principale:
          • Wade T. Kyono
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 773-880-4562
        • Investigatore principale:
          • Lindsay F. Schwartz
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Reclutamento
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Gabrielle Lapping-Carr
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21215
        • Reclutamento
        • Sinai Hospital of Baltimore
        • Investigatore principale:
          • Jason M. Fixler
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 410-601-9083
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • C S Mott Children's Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 800-865-1125
        • Investigatore principale:
          • Joshua W. Goldman
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Reclutamento
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Stati Uniti, 49007
        • Reclutamento
        • Bronson Methodist Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kathleen Y. Butler
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Reclutamento
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • Investigatore principale:
          • Michael K. Richards
        • Contatto:
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 612-624-2620
        • Investigatore principale:
          • Karim T. Sadak
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • Reclutamento
        • University of Mississippi Medical Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 601-815-6700
        • Investigatore principale:
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Reclutamento
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Investigatore principale:
          • Keith J. August
        • Contatto:
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University School of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Robert J. Hayashi
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68114
        • Reclutamento
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 402-955-3949
        • Investigatore principale:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • Reclutamento
        • University of Nebraska Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jill C. Beck
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89102
        • Reclutamento
        • University Medical Center of Southern Nevada
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alan K. Ikeda
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
        • Reclutamento
        • Sunrise Hospital and Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alan K. Ikeda
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89135
        • Reclutamento
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alan K. Ikeda
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89144
        • Reclutamento
        • Summerlin Hospital Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alan K. Ikeda
      • Reno, Nevada, Stati Uniti, 89502
        • Reclutamento
        • Renown Regional Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Alan K. Ikeda
        • Contatto:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Reclutamento
        • Hackensack University Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Katharine R. Lange
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 551-996-2897
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Reclutamento
        • Albany Medical Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 518-262-5513
        • Investigatore principale:
          • Lauren R. Weintraub
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Reclutamento
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Denise A. Rokitka
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Reclutamento
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alice Lee
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Reclutamento
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Thomas B. Alexander
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Reclutamento
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 336-713-6771
        • Investigatore principale:
          • Sarah Supples
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stati Uniti, 58122
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 330-543-3193
        • Investigatore principale:
          • Erin Wright
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Matteo M. Trucco
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Reclutamento
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 216-844-5437
        • Investigatore principale:
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Reclutamento
        • Nationwide Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mark A. Ranalli
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
        • Reclutamento
        • Dayton Children's Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 800-228-4055
        • Investigatore principale:
          • Jordan M. Wright
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Reclutamento
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health and Science University
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 503-494-1080
          • Email: trials@ohsu.edu
        • Investigatore principale:
          • Susan J. Lindemulder
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sogol Mostoufi-Moab
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jean M. Tersak
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Reclutamento
        • Rhode Island Hospital
        • Investigatore principale:
          • Bradley DeNardo
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 401-444-1488
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
        • Reclutamento
        • Prisma Health Richland Hospital
        • Investigatore principale:
          • Stuart L. Cramer
        • Contatto:
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • Reclutamento
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Aniket Saha
        • Contatto:
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57117-5134
        • Reclutamento
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jordan Fritch-Hanson
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37916
        • Reclutamento
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 865-541-8266
        • Investigatore principale:
          • Susan E. Spiller
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Reclutamento
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lisa Jacola
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 800-811-8480
        • Investigatore principale:
          • Debra L. Friedman
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Reclutamento
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Shannon M. Cohn
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Investigatore principale:
          • Ksenya Shliakhtsitsava
        • Contatto:
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Reclutamento
        • Cook Children's Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Donald T. Beam
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 713-798-1354
          • Email: burton@bcm.edu
        • Investigatore principale:
          • Omar Shakeel
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • UT MD Anderson Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Najat C. Daw
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Reclutamento
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Shafqat Shah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Reclutamento
        • Seattle Children's Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 866-987-2000
        • Investigatore principale:
          • Sarah E. Leary
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Reclutamento
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Judy L. Felgenhauer
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • Reclutamento
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Cathy A. Lee-Miller
      • Marshfield, Wisconsin, Stati Uniti, 54449
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 414-955-4727
          • Email: MACCCTO@mcw.edu
        • Investigatore principale:
          • Rachel A. Phelan

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 40 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Sopravvissuti alla leucemia acuta associata alla sindrome di Down (DS-AL).

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • È necessaria una diagnosi di sindrome di Down, che può includere uno qualsiasi dei tre tipi riconosciuti: trisomia 21 derivante da non disgiunzione cromosomica (la più comune), traslocazione (il paziente ha 46 cromosomi, ma è presente tutta o parte di una copia aggiuntiva del cromosoma 21 ad un altro cromosoma), o mosaicismo (trisomia 21 che è presente solo in una frazione di cellule).
  • Tutti i pazienti devono essere sopravvissuti a DS-AL (ALL o AML). Nota: la leucemia mieloide della sindrome di Down (ML-DS) sarebbe inclusa nella categoria AML di cui sopra. Si noti inoltre che i sopravvissuti alla malattia recidivante sono idonei, a condizione che il paziente soddisfi i criteri di ammissibilità, ovvero il trattamento per la recidiva sia stato completato almeno 36 mesi di calendario prima dell'arruolamento (vedere 3.2.4) e non abbia incluso il trapianto di cellule staminali (vedere 3.2.7).
  • I pazienti devono essere stati trattati per ALL o AML. Nota: la storia della partecipazione alla sperimentazione terapeutica COG non è richiesta. Come promemoria, ML-DS sarebbe incluso nella categoria AML qui sopra.
  • Tutto il trattamento del cancro (orale o endovenoso) deve essere stato completato almeno 36 mesi di calendario prima dell'arruolamento.
  • I pazienti devono avere un'aspettativa di vita > 1 anno.
  • Il paziente e il genitore del soggetto devono essere di lingua inglese o spagnola. Almeno un genitore o tutore deve essere in grado di leggere e scrivere in inglese o spagnolo.

Nota: i genitori o tutori sono responsabili della compilazione di tutti i moduli, anche nel caso di soggetti di età ≥ 18 anni.

  • Tutti i pazienti e/o i loro genitori o tutori legali devono firmare un consenso informato scritto.
  • Devono essere soddisfatti tutti i requisiti istituzionali, FDA e NCI per gli studi sull'uomo

Criteri di esclusione:

  • Sono esclusi i pazienti con una storia di tumori precedenti diversi da ALL o AML. Nota: è consentita una precedente storia di mielopoiesi anomala transitoria, ma non è sufficiente per l'ammissibilità.
  • Sono escluse le pazienti di sesso femminile note per essere gravide. Nota: un test di gravidanza non è richiesto per le pazienti di sesso femminile in età fertile. Lo stato di gravidanza può essere stabilito dalla storia clinica.
  • Sono esclusi i pazienti con storia di trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT).

Nota: i pazienti con precedente terapia con cellule T del recettore dell'antigene chimerico (cellule CAR T) e altre terapie per il cancro cellulare possono partecipare, purché tutti gli altri criteri di ammissibilità siano soddisfatti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Osservazionale (raccolta biospecimen, valutazione clinica)
I pazienti sono sottoposti a una saliva opzionale/tampone buccale nella parte 1 e nella valutazione clinica nella parte 2 dello studio. I pazienti con DS-All possono quindi sottoporsi a raccolta di campioni di sangue e valutazione neurocognitiva nella parte 3 dello studio.
Altro: Amministrazione del questionario
Studi accessori
Altro: Amministrazione del sondaggio
Studi accessori
Procedura: Raccolta di campioni biologici
I pazienti vengono sottoposti a raccolta di campioni di saliva/buccale e sangue
Altri nomi:
  • Raccolta di campioni biologici
  • Biocampione raccolto
  • Raccolta di campioni
Altro: Valutazione clinica
Sottoponiti a una valutazione clinica
Altri nomi:
  • Valutazione clinica
Altro: Valutazione neurocognitiva
Sottoporsi a valutazione neurocognitiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Prevalenza, tipo e gravità delle condizioni di salute croniche (CHC)
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio
Le statistiche di riepilogo verranno utilizzate per caratterizzare le popolazioni di studio sugli esiti CHC. I dati quantitativi (numero di comorbidità) saranno riassunti utilizzando statistiche descrittive e tecniche di correlazione. Utilizzerà una regressione logistica aggregata per stimare la risposta complessiva, l'intervallo di confidenza al 95% (CI) e i valori p per l'associazione della diagnosi di leucemia acuta (AL) con CHC verificata con cartelle mediche, agnostico del tempo alla CHC. Utilizzerà modelli COX stratificati per perfezionare le associazioni di diagnosi di AL con CHC in base al tempo all'incidenza del CHC. Nell'intervallo di età, stimerà il rapporto di rischio, IC al 95% e valori p per segnalare effetti dipendenti dal tempo della diagnosi di AL su CHC.
Fino al completamento dello studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risultati clinici post-trattamento
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi
Verranno utilizzate statistiche riassuntive per caratterizzare la popolazione dello studio sugli esiti clinici, per sottotipo AL e, per ciascun test, la proporzione di test normali, anormali e mancanti.
Fino al completamento degli studi
Prevalenza e gravità degli esiti neuropsicologici (NP) parent-proxy
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi
Gli esiti NP (misurati sia dalla delega dei genitori che dalla valutazione diretta) saranno riportati da punteggi grezzi e normalizzati e dati quantitativi riassunti utilizzando statistiche descrittive e tecniche di correlazione. Il punteggio medio per ciascun test sarà confrontato tra le coorti utilizzando un test t di Student (livello di significatività a 2 code di 0,05 e varianza uguale).
Fino al completamento degli studi
Qualità della vita correlata alla salute (HRQOL)
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi
La HRQOL sarà valutata utilizzando il Pediatric Quality of Life Inventory. Ai genitori verrà chiesto di scalare 23 elementi comprendenti quattro dimensioni (fisico, emotivo, sociale e funzionamento scolastico) su una scala Likert non ponderata a 5 punti. Utilizzerà un test t (o test della somma dei ranghi di Wilcoxon se appropriato) per confrontare il punteggio HRQOL medio (o mediano).
Fino al completamento degli studi
Determinanti del rischio clinico di CHC, NP e risultati clinici
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi
Utilizzerà la regressione di Cox per stimare l'hazard ratio e il 95% CI per (1) numero, gravità e tipo di CHC e (2) deficit di NP dicotomizzati come menomazione clinicamente significativa sì/no (=< 1,5 deviazione standard al di fuori della media per il campione normativo per età) in base all'età alla diagnosi, anni senza terapia, sesso, razza/etnia, diagnosi ed esposizione al trattamento.
Fino al completamento degli studi
Coorte ben documentata di sopravvissuti allo studio DS-PALS sulla fenotipizzazione della leucemia acuta della sindrome di Down e biobanca associata
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi
Il numero di pazienti che accettano di partecipare alla parte Biobanking dello studio e hanno tessuto tumorale residuo e sangue normale, midollo osseo o altro tessuto conservati per ricerche future.
Fino al completamento degli studi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Difetti congeniti strutturali e associazioni genetiche con eziologia che si estende alla CHC per la leucemia linfoblastica acuta della sindrome di Down (DS-ALL)
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi
Determina l'associazione tra difetti strutturali alla nascita e il numero, la categoria del sistema di organi e la gravità della CHC nei sopravvissuti DS-PALS. Utilizzerà la regressione di Cox per stimare il rapporto di rischio e l'intervallo di confidenza al 95% per numero, gravità e tipo di CHC per numero di difetti congeniti. Esplorerà il ruolo delle varianti di suscettibilità DS-ALL identificate nella nostra valutazione dell'intero genoma sulla CHC associata a DS nei sopravvissuti. Utilizzerà la regressione di Cox per stimare l'associazione tra quattro loci di suscettibilità DS-ALL (rs58923657 vicino a IKZF1, rs3731249 in CDKN2A, rs7090445 in ARID5B e rs3781093 in GATA3) e CHC.
Fino al completamento degli studi
Lunghezza dei telomeri (TL) determinata dal punteggio di rischio poligenico e ibridazione in situ fluorescenza telomerica (FISH) in associazione con i risultati della valutazione NP di persona per DS-ALL
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi
Determina il TL geneticamente stimato. Utilizzerà un modello di rischio proporzionale di Cox multivariabile per stimare l'hazard ratio, 95% CI per l'associazione tra ciascuna delle nove varianti e il rischio di deficit NP =<1 deviazione standard al di sotto della media, e considererà il punteggio di rischio ponderato e non ponderato dal numero di alleli di rischio presenti e stime beta precedentemente pubblicate. Per le analisi FISH di flusso, TL =< 1° percentile è considerato "molto breve", come definito in precedenza. Determina le risposte obiettive per deficit NP =<1,5 deviazione standard al di sotto della media per un campione normativo per età in soggetti con TL > o =< 1° percentile, aggiustato per covariate rilevanti e fattori di trattamento. Riporterà il 95% CI, valori p utilizzando un test Chi quadrato (valore p a due code di 0,05 statisticamente significativo).
Fino al completamento degli studi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Oncology Group

Collaboratori

National Cancer Institute (NCI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Maria M Gramatges, Children's Oncology Group

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 novembre 2023

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2029

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 gennaio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 gennaio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

27 gennaio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 agosto 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALTE22C1 (Altro identificatore: CTEP)
  • UG1CA189955 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • NCI-2022-09410 (Identificatore di registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • COG-ALTE22C1 (Altro identificatore: DCP)
  • R01CA263000 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi