Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kroniska hälsotillstånd i Downs syndrom-associerad akut leukemi: Downs syndrom fenotypning av akut leukemistudie i överlevande

18 april 2024 uppdaterad av: Children's Oncology Group

Kroniska hälsotillstånd i Downs syndrom-associerad akut leukemi: Downs syndrom fenotypning av akut leukemistudie hos överlevande (DS-PALS överlevande)

För att komma till rätta med denna kritiska kunskapslucka kommer resultaten från denna studie att användas för att karakterisera sena effekter som överlevt DS-AL barncancer, genom att bestämma prevalensen och svårighetsgraden av CHC och kliniska och NP-utfall hos DS-AL-överlevande. Denna multi-site studie kommer att karakterisera cancerbehandlingsresultat hos överlevande av DS-AL, och etablera en kommenterad och heltäckande karaktäriserad samtida överlevande kohort och bioprovbank.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

PRIMÄRA MÅL:

I. Att fastställa prevalensen, typen och svårighetsgraden av kroniska hälsotillstånd (CHC) hos överlevande av Downs syndrom-associerad akut leukemi (DS-AL), och att jämföra CHC med frekvensmatchade DS-individer som inte har någon cancerhistoria.

SEKUNDÄRA MÅL:

I. Att karakterisera kliniska resultat efter behandling av DS-AL genom prospektiv, personlig bedömning.

II. För att bestämma prevalensen och svårighetsgraden av förälder-rapporterade neuropsykologiska (NP) hos överlevande av DS-AL, jämfört med frekvensmatchade DS-individer utan cancerhistoria.

III. Att bestämma hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL) hos överlevande av DS-AL, jämfört med frekvensmatchade DS-individer utan cancerhistoria.

IV. Att identifiera kliniska riskdeterminanter för CHC, NP och kliniska resultat hos överlevande av DS-AL.

V. Att etablera en välkommenterad kohort av överlevande från DS-AL och tillhörande biobank som en resurs för framtida utredningar.

UNDERSÖKANDE MÅL:

I. För DS-akut lymfatisk leukemi (DS-ALL), testa om strukturella fosterskador och genetiska associationer med etiologi sträcker sig till CHC.

II. För DS-ALL, testa om telomerlängden bestämt av polygen riskpoäng och telomerflow-FISH är associerade med resultat från personlig NP-bedömning.

SKISSERA:

Studieprocedurer är uppdelade i del 1, del 2 och del 3. Samordningscentrumen genomför del 1-bedömningar på distans genom att samla in undersökningar, neuropsykologiska åtgärder, ett salivprov och medicinska journaler. Deltagande webbplatser genomför del 2- och del 3-aktiviteter personligen. Del 2 innehåller en klinisk bedömning och rapportering av kliniska journaler. Del 3 kommer endast att vara tillämplig på en begränsad delmängd av deltagare och inkluderar en studiebloddragning och direkt neurokognitiv bedömning.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

330

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Madera, California, Förenta staterna, 93636
        • Rekrytering
        • Valley Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Karen S. Fernandez
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Rekrytering
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Huvudutredare:
          • Jennifer G. Michlitsch
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • Rekrytering
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Huvudutredare:
          • Anya Levinson
        • Kontakt:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Rekrytering
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Ramamoorthy Nagasubramanian
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Förenta staterna, 33908
        • Rekrytering
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Emad K. Salman
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Rekrytering
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Ramamoorthy Nagasubramanian
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
        • Rekrytering
        • Nemours Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Ramamoorthy Nagasubramanian
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33607
        • Rekrytering
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Don E. Eslin
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Rekrytering
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Karen E. Effinger
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Rekrytering
        • C S Mott Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-865-1125
        • Huvudutredare:
          • Joshua W. Goldman
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Rekrytering
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 816-302-6808
          • E-post: rryan@cmh.edu
        • Huvudutredare:
          • Keith J. August
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Har inte rekryterat ännu
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Robert J. Hayashi
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89102
        • Rekrytering
        • University Medical Center of Southern Nevada
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Alan K. Ikeda
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89109
        • Rekrytering
        • Sunrise Hospital and Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Alan K. Ikeda
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89135
        • Rekrytering
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Alan K. Ikeda
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89144
        • Rekrytering
        • Summerlin Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Alan K. Ikeda
      • Reno, Nevada, Förenta staterna, 89502
        • Rekrytering
        • Renown Regional Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Alan K. Ikeda
    • New York
      • Albany, New York, Förenta staterna, 12208
        • Rekrytering
        • Albany Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 518-262-5513
        • Huvudutredare:
          • Lauren R. Weintraub
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Rekrytering
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Alice Lee
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14263
        • Rekrytering
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Denise A. Rokitka
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Rekrytering
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 336-713-6771
        • Huvudutredare:
          • Thomas W. McLean
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Förenta staterna, 58122
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45404
        • Rekrytering
        • Dayton Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-228-4055
        • Huvudutredare:
          • Mukund G. Dole
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Rekrytering
        • Oregon Health and Science University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Susan J. Lindemulder
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jean M. Tersak
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02903
        • Rekrytering
        • Rhode Island Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 401-444-1488
        • Huvudutredare:
          • Jennifer J. Welch
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Förenta staterna, 29605
        • Rekrytering
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 864-241-6251
        • Huvudutredare:
          • Aniket Saha
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Förenta staterna, 57117-5134
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Förenta staterna, 37916
        • Rekrytering
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 865-541-8266
        • Huvudutredare:
          • Susan E. Spiller
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • Rekrytering
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Huvudutredare:
          • Ksenya Shliakhtsitsava
        • Kontakt:
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • M D Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Najat C. Daw
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 713-798-1354
          • E-post: burton@bcm.edu
        • Huvudutredare:
          • Maria M. Gramatges
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Rekrytering
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Shafqat Shah
    • Washington
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
        • Rekrytering
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Judy L. Felgenhauer
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Förenta staterna, 54449

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 40 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Överlevande av Downs syndrom associerad akut leukemi (DS-AL).

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • En diagnos av Downs syndrom krävs, och kan inkludera någon av de tre erkända typerna: trisomi 21 till följd av kromosomal nondisjunction (vanligast), translokation (patienten har 46 kromosomer, men hela eller delar av en extra kopia av kromosom 21 är bifogad till en annan kromosom), eller mosaicism (trisomi 21 som bara finns i en bråkdel av cellerna).
  • Alla patienter måste vara DS-AL-överlevande (ALL eller AML). Obs: Myeloid leukemi av Downs syndrom (ML-DS) skulle inkluderas under AML-kategorin ovan. Observera också att överlevande av återfallande sjukdom är berättigade, så länge som patienten i övrigt uppfyller behörighetskriterierna, dvs. behandling för återfall avslutades minst 36 kalendermånader före inskrivningen (se 3.2.4) och inte inkluderade stamcellstransplantation (se 3.2.7).
  • Patienterna måste ha behandlats för ALL eller AML. Obs: Historik med deltagande i COG-terapeutiska prövningar krävs inte. Som en påminnelse skulle ML-DS inkluderas under AML-kategorin här ovan.
  • All cancerbehandling (oral eller intravenös) måste ha genomförts minst 36 kalendermånader före inskrivningen.
  • Patienterna måste ha en förväntad livslängd på > 1 år.
  • Patient och förälder till ämnet måste antingen tala engelska eller spanska. Minst en förälder eller vårdnadshavare måste kunna läsa och skriva på engelska eller spanska.

Obs: Föräldrar eller vårdnadshavare ansvarar för att fylla i alla blanketter, även när det gäller ämnen som är ≥ 18 år gamla.

  • Alla patienter och/eller deras föräldrar eller vårdnadshavare måste underteckna ett skriftligt informerat samtycke.
  • Alla institutionella, FDA- och NCI-krav för humanstudier måste uppfyllas

Exklusions kriterier:

  • Patienter med tidigare cancerformer än ALL eller AML exkluderas. Obs: Tidigare historia av övergående onormal myelopoies är tillåten, men är inte tillräcklig för kvalificering.
  • Kvinnliga patienter som är kända för att vara gravida utesluts. Obs: Ett graviditetstest krävs inte för kvinnliga patienter i fertil ålder. Graviditetsstatus kan fastställas genom klinisk historia.
  • Patienter med anamnes på hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) exkluderas.

Obs: Patienter med tidigare chimär antigenreceptor T-cell (CAR T-cell) terapi och andra cellulära cancerterapier kan delta, så länge som alla andra behörighetskriterier är uppfyllda.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Endast fall
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Observationell (bioprovtagning, klinisk utvärdering)
Patienterna genomgår en valfri saliv/buckal pinne i del 1 och klinisk bedömning i del 2 av studien. Patienter kan sedan genomgå blodprovtagning i del 3 av studien.
Övrig: Enkätadministration
Sidostudier
Övrig: Undersökningsadministration
Sidostudier
Procedur: Bioprovsamling
Patienterna genomgår saliv/buckal och blodprovtagning
Andra namn:
  • Biologisk provsamling
  • Bioprov insamlat
  • Provsamling
Övrig: Klinisk utvärdering
Genomgå en klinisk bedömning
Andra namn:
  • Klinisk bedömning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Prevalens, typ och svårighetsgrad av kroniska hälsotillstånd (CHC)
Tidsram: Fram till avslutad studie
Sammanfattande statistik kommer att användas för att karakterisera studiepopulationerna på CHC-resultat. Kvantitativa data (antal komorbiditeter) kommer att sammanfattas med hjälp av beskrivande statistik och korrelationstekniker. Kommer att använda poolad logistisk regression för att uppskatta det övergripande svaret, 95 % konfidensintervall (CI) och p-värden för associering av akut leukemi (AL)-diagnos med journalverifierad CHC, agnostiskt för tid till CHC. Kommer att använda stratifierade Cox-modeller för att förfina associationer av AL-diagnos med CHC baserat på tid till CHC-incidens. Inom varje åldersintervall kommer vi att uppskatta riskkvoten, 95 % CI och p-värden för att rapportera tidsberoende effekter av AL-diagnos på CHC.
Fram till avslutad studie

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kliniska resultat efter behandling
Tidsram: Fram till avslutad studie
Sammanfattande statistik kommer att användas för att karakterisera studiepopulationen på kliniska resultat, efter AL-subtyp och, för varje test, andelen normala, onormala och saknade tester.
Fram till avslutad studie
Prevalens och svårighetsgrad av neuropsykologiska (NP) resultat för föräldrar-proxy
Tidsram: Fram till avslutad studie
NP-resultat (mätt med både förälderproxy och direkt bedömning) kommer att rapporteras av både råa och normaliserade poäng, och kvantitativa data sammanfattas med beskrivande statistik och korrelationstekniker. Medelpoängen för varje test kommer att jämföras mellan kohorterna med hjälp av ett student-t-test (2-sidig signifikansnivå på 0,05 och lika varians).
Fram till avslutad studie
Hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL)
Tidsram: Fram till avslutad studie
HRQOL kommer att bedömas med hjälp av Pediatric Quality of Life Inventory. Föräldrar kommer att bli ombedda att skala 23 objekt som består av fyra dimensioner (fysisk, emotionell, social och skolfunktion) på en 5-punkts oviktad Likert-skala. Kommer att använda ett t-test (eller Wilcoxon ranksummetest om så är lämpligt) för att jämföra medelvärdet (eller median) HRQOL-poängen.
Fram till avslutad studie
Kliniska riskdeterminanter för CHC, NP och kliniska resultat
Tidsram: Fram till avslutad studie
Kommer att använda Cox-regression för att uppskatta riskkvoten och 95 % CI för (1) antal, svårighetsgrad och typ av CHC, och (2) NP-underskott dikotomerat som kliniskt signifikant försämring ja/nej (=< 1,5 standardavvikelse utanför medelvärdet för det åldersnormativa urvalet) enligt ålder vid diagnos, lediga år, kön, ras/etnicitet, diagnos och behandlingsexponeringar.
Fram till avslutad studie
Välkommentarerad kohort av Downs syndrom fenotypande akut leukemistudie (DS-PALS) överlevande och tillhörande biobank
Tidsram: Fram till avslutad studie
Fram till avslutad studie

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Strukturella fosterskador och genetiska associationer med etiologi som sträcker sig till CHC för Downs syndrom akut lymfatisk leukemi (DS-ALL)
Tidsram: Fram till avslutad studie
Kommer att bestämma sambandet mellan strukturella fosterskador och antalet, organsystemkategorin och svårighetsgraden av CHC hos DS-PALS-överlevande. Kommer att använda Cox-regression för att uppskatta riskkvot och 95 % CI för antal, svårighetsgrad och typ av CHC efter antal fosterskador. Kommer att utforska rollen av DS-ALL-känslighetsvarianter som identifierats i vår genomomfattande bedömning av DS-associerad CHC hos överlevande. Kommer att använda Cox-regression för att uppskatta sambandet mellan fyra DS-ALL-känslighetsloci (rs58923657 nära IKZF1, rs3731249 i CDKN2A, rs7090445 i ARID5B och rs3781093 i GATA3) och CHC.
Fram till avslutad studie
Telomerlängd (TL) bestäms av polygen riskpoäng och telomerflödesfluorescens in situ hybridisering (FISH) i samband med resultat från personlig NP-bedömning för DS-ALL
Tidsram: Fram till avslutad studie
Kommer att bestämma genetiskt uppskattad TL. Kommer att använda en multivariabel Cox proportional hazard-modell för att uppskatta hazard ratio, 95 % CI för sambandet mellan var och en av nio varianter och risk för NP-underskott =<1 standardavvikelse under medelvärdet, och beakta det viktade och ovägda riskpoängen från antalet närvarande riskalleler och tidigare publicerade beta-uppskattningar. För flödes-FISH-analyser anses TL =< 1:a percentilen vara "mycket kort", som tidigare definierats. Kommer att bestämma objektiva svar för NP-brist =< 1,5 standardavvikelse under medelvärdet för ett åldersnormativt urval hos försökspersoner med TL > eller =< 1:a percentilen, justerat för relevanta kovariater och behandlingsfaktorer. Kommer att rapportera 95% CI, p-värden med ett Chi-kvadrattest (tvåsidigt p-värde på 0,05 statistiskt signifikant).
Fram till avslutad studie

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Oncology Group

Samarbetspartners

National Cancer Institute (NCI)

Utredare

  • Huvudutredare: Maria M Gramatges, Children's Oncology Group

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 juni 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

16 december 2028

Avslutad studie (Beräknad)

16 december 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 januari 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 januari 2023

Första postat (Faktisk)

27 januari 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALTE22C1 (Annan identifierare: CTEP)
  • UG1CA189955 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
  • NCI-2022-09410 (Registeridentifierare: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • R01CA263000 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Downs syndrom

Kliniska prövningar på Enkätadministration

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Jordan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera