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Condições Crônicas de Saúde na Leucemia Aguda Associada à Síndrome de Down: O Estudo da Fenotipagem da Leucemia Aguda da Síndrome de Down em Sobreviventes

18 de abril de 2024 atualizado por: Children's Oncology Group

Condições Crônicas de Saúde na Leucemia Aguda Associada à Síndrome de Down: O Estudo de Fenotipagem da Leucemia Aguda da Síndrome de Down em Sobreviventes (Sobreviventes DS-PALS)

Para abordar essa lacuna crítica de conhecimento, os resultados deste estudo serão utilizados para caracterizar os efeitos tardios experimentados pelos sobreviventes de câncer infantil DS-AL, determinando a prevalência e a gravidade do CHC e os resultados clínicos e NP em sobreviventes de DS-AL. Este estudo em vários locais caracterizará os resultados do tratamento do câncer em sobreviventes de DS-AL, estabelecendo uma coorte contemporânea de sobreviventes anotada e caracterizada de forma abrangente e um banco de bioespécimes.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

OBJETIVOS PRIMÁRIOS:

I. Determinar a prevalência, tipo e gravidade das condições crônicas de saúde (CHC) em sobreviventes de leucemia aguda associada à síndrome de Down (DS-AL) e comparar CHC com indivíduos com SD de frequência correspondente que não têm histórico de câncer.

OBJETIVOS SECUNDÁRIOS:

I. Caracterizar os resultados clínicos pós-tratamento de DS-AL por avaliação prospectiva pessoal.

II. Determinar a prevalência e a gravidade do neuropsicológico (NP) relatado pelos pais em sobreviventes de DS-AL, em comparação com indivíduos com SD de frequência semelhante sem histórico de câncer.

III. Determinar a qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) em sobreviventes de DS-AL, em comparação com indivíduos com SD de frequência igualada sem histórico de câncer.

4. Identificar determinantes de risco clínico de CHC, NP e desfechos clínicos em sobreviventes de DS-AL.

V. Estabelecer uma coorte bem anotada de sobreviventes de DS-AL e biobanco associado como um recurso para futuras investigações.

OBJETIVOS EXPLORATÓRIOS:

I. Para DS-leucemia linfoblástica aguda (DS-ALL), teste se defeitos congênitos estruturais e associações genéticas com etiologia se estendem a CHC.

II. Para DS-ALL, teste se o comprimento dos telômeros determinado pelo escore de risco poligênico e o fluxo dos telômeros-FISH estão associados aos resultados da avaliação pessoal de NP.

CONTORNO:

Os procedimentos do estudo são divididos em Parte 1, Parte 2 e Parte 3. Os Centros de Coordenação completam as avaliações da Parte 1 remotamente coletando pesquisas, medidas neuropsicológicas, uma amostra de saliva e registros médicos. Os Sites Participantes conduzem as atividades da Parte 2 e Parte 3 pessoalmente. A Parte 2 inclui uma Avaliação Clínica e um Relatório de Registros Clínicos. A Parte 3 será aplicável apenas a um subconjunto limitado de participantes e inclui uma coleta de sangue do estudo e uma avaliação neurocognitiva direta.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

330

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Madera, California, Estados Unidos, 93636
        • Recrutamento
        • Valley Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Karen S. Fernandez
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Recrutamento
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Investigador principal:
          • Jennifer G. Michlitsch
        • Contato:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Recrutamento
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Investigador principal:
          • Anya Levinson
        • Contato:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Recrutamento
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ramamoorthy Nagasubramanian
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33908
        • Recrutamento
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Emad K. Salman
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Recrutamento
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ramamoorthy Nagasubramanian
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Recrutamento
        • Nemours Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ramamoorthy Nagasubramanian
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • Recrutamento
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Don E. Eslin
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Karen E. Effinger
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • C S Mott Children's Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 800-865-1125
        • Investigador principal:
          • Joshua W. Goldman
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Recrutamento
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 816-302-6808
          • E-mail: rryan@cmh.edu
        • Investigador principal:
          • Keith J. August
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Ainda não está recrutando
        • Washington University School of Medicine
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Robert J. Hayashi
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89102
        • Recrutamento
        • University Medical Center of Southern Nevada
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alan K. Ikeda
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
        • Recrutamento
        • Sunrise Hospital and Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alan K. Ikeda
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
        • Recrutamento
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alan K. Ikeda
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89144
        • Recrutamento
        • Summerlin Hospital Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alan K. Ikeda
      • Reno, Nevada, Estados Unidos, 89502
        • Recrutamento
        • Renown Regional Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alan K. Ikeda
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Recrutamento
        • Albany Medical Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 518-262-5513
        • Investigador principal:
          • Lauren R. Weintraub
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Recrutamento
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alice Lee
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
        • Recrutamento
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Denise A. Rokitka
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Recrutamento
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 336-713-6771
        • Investigador principal:
          • Thomas W. McLean
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Estados Unidos, 58122
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • Recrutamento
        • Dayton Children's Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 800-228-4055
        • Investigador principal:
          • Mukund G. Dole
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Ainda não está recrutando
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • Oregon Health and Science University
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 503-494-1080
          • E-mail: trials@ohsu.edu
        • Investigador principal:
          • Susan J. Lindemulder
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jean M. Tersak
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Recrutamento
        • Rhode Island Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 401-444-1488
        • Investigador principal:
          • Jennifer J. Welch
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
        • Recrutamento
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 864-241-6251
        • Investigador principal:
          • Aniket Saha
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57117-5134
        • Recrutamento
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kayelyn J. Wagner
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37916
        • Recrutamento
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 865-541-8266
        • Investigador principal:
          • Susan E. Spiller
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Recrutamento
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Shannon M. Cohn
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Recrutamento
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Investigador principal:
          • Ksenya Shliakhtsitsava
        • Contato:
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Recrutamento
        • Cook Children's Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Donald T. Beam
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • M D Anderson Cancer Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Najat C. Daw
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 713-798-1354
          • E-mail: burton@bcm.edu
        • Investigador principal:
          • Maria M. Gramatges
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Recrutamento
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Shafqat Shah
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Recrutamento
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Judy L. Felgenhauer
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Estados Unidos, 54449

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 40 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Sobreviventes de leucemia aguda associada à síndrome de Down (DS-AL).

Descrição

Critério de inclusão:

  • Um diagnóstico de síndrome de Down é necessário e pode incluir qualquer um dos três tipos reconhecidos: trissomia 21 resultante de não disjunção cromossômica (mais comum), translocação (o paciente tem 46 cromossomos, mas toda ou parte de uma cópia adicional do cromossomo 21 está ligada para outro cromossomo) ou mosaicismo (trissomia do cromossomo 21 presente em apenas uma fração das células).
  • Todos os pacientes devem ser sobreviventes de DS-AL (ALL ou AML). Nota: A leucemia mielóide da síndrome de Down (ML-DS) seria incluída na categoria AML acima. Observe também que os sobreviventes da doença recidivante são elegíveis, desde que o paciente atenda aos critérios de elegibilidade, ou seja, o tratamento para recaída foi concluído pelo menos 36 meses antes da inscrição (consulte 3.2.4) e não inclua transplante de células-tronco (consulte 3.2.7).
  • Os pacientes devem ter sido tratados para ALL ou AML. Observação: Não é necessário ter histórico de participação no estudo terapêutico do COG. Como lembrete, o ML-DS seria incluído na categoria AML aqui acima.
  • Todo tratamento de câncer (oral ou intravenoso) deve ter sido concluído pelo menos 36 meses antes da inscrição.
  • Os pacientes devem ter uma expectativa de vida > 1 ano.
  • O paciente e os pais do sujeito devem falar inglês ou espanhol. Pelo menos um dos pais ou responsável deve ser capaz de ler e escrever em inglês ou espanhol.

Nota: Os pais ou responsáveis ​​são responsáveis ​​pelo preenchimento de todos os formulários, mesmo no caso de indivíduos com idade ≥ 18 anos.

  • Todos os pacientes e/ou seus pais ou responsáveis ​​legais devem assinar um consentimento informado por escrito.
  • Todos os requisitos institucionais, FDA e NCI para estudos em humanos devem ser atendidos

Critério de exclusão:

  • Pacientes com histórico de câncer anterior, exceto ALL ou AML, são excluídos. Nota: A história prévia de mielopoiese anormal transitória é permitida, mas não é suficiente para elegibilidade.
  • Pacientes do sexo feminino que sabidamente estão grávidas são excluídas. Nota: Um teste de gravidez não é necessário para pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar. O estado de gravidez pode ser estabelecido pela história clínica.
  • Pacientes com história de Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas (HSCT) são excluídos.

Nota: Pacientes com terapia anterior de células T de receptor de antígeno quimérico (células T CAR) e outras terapias de câncer celular podem participar, desde que todos os outros critérios de elegibilidade sejam satisfeitos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Caso-somente
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Observacional (coleta de bioespécimes, avaliação clínica)
Os pacientes são submetidos a um esfregaço bucal/saliva opcional na parte 1 e à avaliação clínica na parte 2 do estudo. Os pacientes podem então ser submetidos à coleta de amostras de sangue na parte 3 do estudo.
Outro: Administração do Questionário
Estudos auxiliares
Outro: Administração de pesquisas
Estudos auxiliares
Procedimento: Coleta de bioespécimes
Os pacientes passam por coleta de amostras de saliva/bucal e sangue
Outros nomes:
  • Coleta de Amostras Biológicas
  • Bioespécime coletado
  • Coleta de amostras
Outro: Avaliação Clínica
Faça uma avaliação clínica
Outros nomes:
  • Avaliação clínica

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Prevalência, tipo e gravidade das condições crônicas de saúde (CHC)
Prazo: Até a conclusão do estudo
Estatísticas resumidas serão usadas para caracterizar as populações do estudo sobre os resultados do CHC. Os dados quantitativos (número de comorbidades) serão resumidos por meio de estatística descritiva e técnicas correlacionais. Irá usar regressão logística agrupada para estimar a resposta geral, intervalo de confiança (IC) de 95% e valores de p para associação de diagnóstico de leucemia aguda (AL) com CHC verificado em prontuário médico, agnóstico de tempo para CHC. Usará modelos estratificados de Cox para refinar as associações de diagnóstico de AL com CHC com base no tempo até a incidência de CHC. Dentro de cada intervalo de idade, estimaremos a taxa de risco, o IC de 95% e os valores de p para relatar os efeitos dependentes do tempo do diagnóstico de AL no CHC.
Até a conclusão do estudo

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resultados clínicos pós-tratamento
Prazo: Até a conclusão do estudo
Estatísticas resumidas serão usadas para caracterizar a população do estudo nos resultados clínicos, por subtipo de AL e, para cada teste, a proporção de testes normais, anormais e ausentes.
Até a conclusão do estudo
Prevalência e gravidade dos resultados neuropsicológicos (NP) pais-proxy
Prazo: Até a conclusão do estudo
Os resultados do NP (medidos por proxy dos pais e avaliação direta) serão relatados por pontuações brutas e normalizadas e dados quantitativos resumidos usando estatísticas descritivas e técnicas correlacionais. A pontuação média para cada teste será comparada entre as coortes usando um teste t de Student (nível de significância bilateral de 0,05 e variância igual).
Até a conclusão do estudo
Qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS)
Prazo: Até a conclusão do estudo
A QVRS será avaliada por meio do Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida. Os pais serão solicitados a escalar 23 itens compreendendo quatro dimensões (Funcionamento físico, emocional, social e escolar) em uma escala Likert sem peso de 5 pontos. Usará um teste t (ou teste de soma de classificação de Wilcoxon, se apropriado) para comparar a pontuação média (ou mediana) de QVRS.
Até a conclusão do estudo
Determinantes de risco clínico de CHC, NP e desfechos clínicos
Prazo: Até a conclusão do estudo
Usará a regressão de Cox para estimar a taxa de risco e IC de 95% para (1) número, gravidade e tipo de CHC e (2) déficits de NP dicotomizados como comprometimento clinicamente significativo sim/não (=< 1,5 desvio padrão fora da média para a amostra normativa de idade) de acordo com a idade no diagnóstico, anos sem terapia, sexo, raça/etnia, diagnóstico e exposições ao tratamento.
Até a conclusão do estudo
Coorte bem anotada de sobreviventes do estudo de leucemia aguda com fenotipagem da síndrome de Down (DS-PALS) e biobanco associado
Prazo: Até a conclusão do estudo
Até a conclusão do estudo

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Defeitos congênitos estruturais e associações genéticas com etiologia que se estende ao CHC para leucemia linfoblástica aguda da síndrome de Down (DS-ALL)
Prazo: Até a conclusão do estudo
Determinará a associação entre defeitos congênitos estruturais e o número, a categoria do sistema de órgãos e a gravidade do CHC em sobreviventes de DS-PALS. Usará a regressão de Cox para estimar a taxa de risco e IC de 95% para número, gravidade e tipo de CHC por número de defeitos congênitos. Explorará o papel das variantes de suscetibilidade à DS-ALL identificadas em nossa avaliação de todo o genoma do CHC associado à DS em sobreviventes. Usará a regressão de Cox para estimar a associação entre quatro loci de suscetibilidade DS-ALL (rs58923657 perto de IKZF1, rs3731249 em CDKN2A, rs7090445 em ARID5B e rs3781093 em GATA3) e CHC.
Até a conclusão do estudo
Comprimento dos telômeros (TL) determinado pelo escore de risco poligênico e hibridização in situ de fluxo de telômeros (FISH) em associação com os resultados da avaliação pessoal de NP para DS-ALL
Prazo: Até a conclusão do estudo
Determinará o TL estimado geneticamente. Usará um modelo de risco proporcional multivariável de Cox para estimar a taxa de risco, IC de 95% para a associação entre cada uma das nove variantes e risco de déficit de NP = <1 desvio padrão abaixo da média e considerará a pontuação de risco ponderada e não ponderada do número de alelos de risco presentes e estimativas beta publicadas anteriormente. Para análises de fluxo-FISH, TL =< 1º percentil é considerado 'muito curto', conforme definido anteriormente. Determinará respostas objetivas para déficits NP =< 1,5 desvio padrão abaixo da média para uma amostra normativa de idade em indivíduos com LT > ou =< 1º percentil, ajustado para covariáveis ​​relevantes e fatores de tratamento. Relatará IC de 95%, valores de p usando um teste de qui-quadrado (valor de p bicaudal de 0,05 estatisticamente significativo).
Até a conclusão do estudo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Children's Oncology Group

Colaboradores

National Cancer Institute (NCI)

Investigadores

  • Investigador principal: Maria M Gramatges, Children's Oncology Group

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de junho de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

16 de dezembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

16 de dezembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de janeiro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de janeiro de 2023

Primeira postagem (Real)

27 de janeiro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALTE22C1 (Outro identificador: CTEP)
  • UG1CA189955 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • NCI-2022-09410 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • R01CA263000 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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