Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Afecciones de salud crónicas en la leucemia aguda asociada al síndrome de Down: estudio de leucemia aguda de fenotipado del síndrome de Down en sobrevivientes

21 de agosto de 2026 actualizado por: Children's Oncology Group

Afecciones de salud crónicas en la leucemia aguda asociada al síndrome de Down: estudio de leucemia aguda de fenotipado del síndrome de Down en sobrevivientes (sobrevivientes de DS-PALS)

Para abordar esta brecha crítica de conocimiento, los resultados de este estudio se utilizarán para caracterizar los efectos tardíos experimentados por los sobrevivientes de cáncer infantil DS-AL, al determinar la prevalencia y la gravedad de la CHC y los resultados clínicos y NP en los sobrevivientes de DS-AL. Este estudio de múltiples sitios caracterizará los resultados del tratamiento del cáncer en sobrevivientes de DS-AL, estableciendo una cohorte de sobrevivientes contemporáneos anotados y ampliamente caracterizados y un banco de muestras biológicas.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJETIVOS PRINCIPALES:

I. Determinar la prevalencia, el tipo y la gravedad de las condiciones de salud crónicas (CHC, por sus siglas en inglés) en sobrevivientes de leucemia aguda asociada con el síndrome de Down (DS-AL), y comparar las CHC con individuos con síndrome de Down de frecuencia coincidente que no tienen antecedentes de cáncer.

OBJETIVOS SECUNDARIOS:

I. Caracterizar los resultados clínicos posteriores al tratamiento de DS-AL mediante una evaluación prospectiva en persona.

II. Determinar la prevalencia y la gravedad de los trastornos neuropsicológicos (NP) notificados por los padres en los supervivientes de SD-AL, en comparación con los individuos con síndrome de Down de frecuencia coincidente sin antecedentes de cáncer.

tercero Determinar la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) en supervivientes de SD-AL, en comparación con individuos con síndrome de Down de frecuencia coincidente sin antecedentes de cáncer.

IV. Identificar los determinantes de riesgo clínico de CHC, NP y resultados clínicos en sobrevivientes de DS-AL.

V. Establecer una cohorte bien anotada de sobrevivientes de DS-AL y biobanco asociado como recurso para futuras investigaciones.

OBJETIVOS EXPLORATORIOS:

I. Para la leucemia linfoblástica aguda con SD (SD-ALL), pruebe si los defectos congénitos estructurales y las asociaciones genéticas con la etiología se extienden a la CHC.

II. Para DS-ALL, pruebe si la longitud de los telómeros determinada por la puntuación de riesgo poligénico y el flujo de telómeros-FISH están asociados con los resultados de la evaluación de NP en persona.

DESCRIBIR:

Los procedimientos del estudio se dividen en la Parte 1, la Parte 2 y la Parte 3. Los Centros de Coordinación completan las evaluaciones de la Parte 1 de forma remota mediante la recopilación de encuestas, medidas neuropsicológicas, una muestra de saliva y registros médicos. Los sitios participantes realizan las actividades de la Parte 2 y la Parte 3 en persona. La parte 2 incluye una evaluación clínica y un informe de registros clínicos. La Parte 3 solo se aplicará a un subconjunto limitado de participantes e incluye una extracción de sangre del estudio y una evaluación neurocognitiva directa.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

330

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 519-685-8306
        • Investigador principal:
          • Shayna M. Zelcer
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Alabama
        • Investigador principal:
          • Smita Bhatia
        • Contacto:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Reclutamiento
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 602-546-0920
        • Investigador principal:
          • Alexandra M. Walsh
    • California
      • Madera, California, Estados Unidos, 93636
        • Reclutamiento
        • Valley Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ruetima Titapiwatanakun
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94611
        • Reclutamiento
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 877-642-4691
          • Correo electrónico: Kpoct@kp.org
        • Investigador principal:
          • Aarati V. Rao
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Reclutamiento
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Investigador principal:
          • Karen R. Rabin
        • Contacto:
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Reclutamiento
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 916-734-3089
        • Investigador principal:
          • Marcio H. Malogolowkin
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Reclutamiento
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 858-966-5934
        • Investigador principal:
          • William D. Roberts
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Reclutamiento
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Karen R. Rabin
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Reclutamiento
        • Yale University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Rozalyn L. Rodwin
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Reclutamiento
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Vibhuti Agarwal
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33908
        • Reclutamiento
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Emad K. Salman
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
        • Reclutamiento
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 954-265-1847
          • Correo electrónico: OHR@mhs.net
        • Investigador principal:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Reclutamiento
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Vibhuti Agarwal
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Reclutamiento
        • Nemours Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Vibhuti Agarwal
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32504
        • Reclutamiento
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jeffrey H. Schwartz
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • Reclutamiento
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Don E. Eslin
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Reclutamiento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Investigador principal:
          • Karen E. Effinger
        • Contacto:
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Reclutamiento
        • Augusta University Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Colleen H. McDonough
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96826
        • Reclutamiento
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 808-983-6090
        • Investigador principal:
          • Wade T. Kyono
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 773-880-4562
        • Investigador principal:
          • Lindsay F. Schwartz
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Reclutamiento
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Gabrielle Lapping-Carr
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21215
        • Reclutamiento
        • Sinai Hospital of Baltimore
        • Investigador principal:
          • Jason M. Fixler
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 410-601-9083
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • C S Mott Children's Hospital
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 800-865-1125
        • Investigador principal:
          • Joshua W. Goldman
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Michigan
        • Investigador principal:
          • Alissa M. Martin
        • Contacto:
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Reclutamiento
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49007
        • Reclutamiento
        • Bronson Methodist Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Reclutamiento
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • Investigador principal:
          • Michael K. Richards
        • Contacto:
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Reclutamiento
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 612-624-2620
        • Investigador principal:
          • Karim T. Sadak
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • Reclutamiento
        • University of Mississippi Medical Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 601-815-6700
        • Investigador principal:
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Reclutamiento
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Investigador principal:
          • Keith J. August
        • Contacto:
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington University School of Medicine
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Robert J. Hayashi
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 402-955-3949
        • Investigador principal:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • Reclutamiento
        • University of Nebraska Medical Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 402-559-6941
          • Correo electrónico: unmcrsa@unmc.edu
        • Investigador principal:
          • Jill C. Beck
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89102
        • Reclutamiento
        • University Medical Center of Southern Nevada
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 702-384-0013
          • Correo electrónico: research@sncrf.org
        • Investigador principal:
          • Alan K. Ikeda
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
        • Reclutamiento
        • Sunrise Hospital and Medical Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 702-384-0013
          • Correo electrónico: research@sncrf.org
        • Investigador principal:
          • Alan K. Ikeda
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
        • Reclutamiento
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 702-384-0013
          • Correo electrónico: research@sncrf.org
        • Investigador principal:
          • Alan K. Ikeda
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89144
        • Reclutamiento
        • Summerlin Hospital Medical Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 702-384-0013
          • Correo electrónico: research@sncrf.org
        • Investigador principal:
          • Alan K. Ikeda
      • Reno, Nevada, Estados Unidos, 89502
        • Reclutamiento
        • Renown Regional Medical Center
        • Investigador principal:
          • Alan K. Ikeda
        • Contacto:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Reclutamiento
        • Hackensack University Medical Center
        • Investigador principal:
          • Katharine R. Lange
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 551-996-2897
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Reclutamiento
        • Albany Medical Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 518-262-5513
        • Investigador principal:
          • Lauren R. Weintraub
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
        • Reclutamiento
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Denise A. Rokitka
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Reclutamiento
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alice Lee
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Reclutamiento
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Thomas B. Alexander
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Reclutamiento
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 336-713-6771
        • Investigador principal:
          • Sarah Supples
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Estados Unidos, 58122
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 330-543-3193
        • Investigador principal:
          • Erin Wright
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Reclutamiento
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Matteo M. Trucco
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Reclutamiento
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 216-844-5437
        • Investigador principal:
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Reclutamiento
        • Nationwide Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mark A. Ranalli
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • Reclutamiento
        • Dayton Children's Hospital
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 800-228-4055
        • Investigador principal:
          • Jordan M. Wright
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Reclutamiento
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Oregon Health and Science University
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 503-494-1080
          • Correo electrónico: trials@ohsu.edu
        • Investigador principal:
          • Susan J. Lindemulder
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sogol Mostoufi-Moab
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 412-692-8570
          • Correo electrónico: jean.tersak@chp.edu
        • Investigador principal:
          • Jean M. Tersak
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Reclutamiento
        • Rhode Island Hospital
        • Investigador principal:
          • Bradley DeNardo
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 401-444-1488
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
        • Reclutamiento
        • Prisma Health Richland Hospital
        • Investigador principal:
          • Stuart L. Cramer
        • Contacto:
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
        • Reclutamiento
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Aniket Saha
        • Contacto:
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57117-5134
        • Reclutamiento
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jordan Fritch-Hanson
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37916
        • Reclutamiento
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 865-541-8266
        • Investigador principal:
          • Susan E. Spiller
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Reclutamiento
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Lisa Jacola
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Reclutamiento
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 800-811-8480
        • Investigador principal:
          • Debra L. Friedman
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Reclutamiento
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Shannon M. Cohn
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Investigador principal:
          • Ksenya Shliakhtsitsava
        • Contacto:
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Reclutamiento
        • Cook Children's Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Donald T. Beam
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 713-798-1354
          • Correo electrónico: burton@bcm.edu
        • Investigador principal:
          • Omar Shakeel
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • UT MD Anderson Cancer Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Najat C. Daw
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Reclutamiento
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Shafqat Shah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Reclutamiento
        • Seattle Children's Hospital
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 866-987-2000
        • Investigador principal:
          • Sarah E. Leary
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Reclutamiento
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Judy L. Felgenhauer
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • Reclutamiento
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Cathy A. Lee-Miller
      • Marshfield, Wisconsin, Estados Unidos, 54449
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 414-955-4727
          • Correo electrónico: MACCCTO@mcw.edu
        • Investigador principal:
          • Rachel A. Phelan

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 40 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Sobrevivientes de leucemia aguda asociada al síndrome de Down (DS-AL).

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Se requiere un diagnóstico de síndrome de Down, y puede incluir cualquiera de los tres tipos reconocidos: trisomía 21 resultante de la falta de disyunción cromosómica (más común), translocación (el paciente tiene 46 cromosomas, pero la totalidad o parte de una copia adicional del cromosoma 21 se adjunta a otro cromosoma), o mosaicismo (trisomía 21 que está presente solo en una fracción de las células).
  • Todos los pacientes deben ser sobrevivientes de DS-AL (ALL o AML). Nota: La leucemia mieloide del síndrome de Down (ML-DS) se incluiría en la categoría AML anterior. También tenga en cuenta que los sobrevivientes de la enfermedad recidivante son elegibles, siempre que el paciente cumpla con los criterios de elegibilidad, es decir, el tratamiento para la recaída se completó al menos 36 meses calendario antes de la inscripción (ver 3.2.4) y no incluyó trasplante de células madre (ver 3.2.7).
  • Los pacientes deben haber sido tratados por ALL o AML. Nota: No se requieren antecedentes de participación en ensayos terapéuticos del COG. Como recordatorio, ML-DS se incluiría en la categoría AML aquí arriba.
  • Todo tratamiento contra el cáncer (oral o intravenoso) debe haberse completado al menos 36 meses calendario antes de la inscripción.
  • Los pacientes deben tener una esperanza de vida > 1 año.
  • El paciente y el padre del sujeto deben hablar inglés o español. Al menos uno de los padres o tutores debe poder leer y escribir en inglés o español.

Nota: Los padres o tutores son responsables de completar todos los formularios, incluso en el caso de sujetos que tengan ≥ 18 años.

  • Todos los pacientes y/o sus padres o tutores legales deben firmar un consentimiento informado por escrito.
  • Se deben cumplir todos los requisitos institucionales, de la FDA y del NCI para estudios en humanos.

Criterio de exclusión:

  • Se excluyen los pacientes con antecedentes de cánceres anteriores que no sean ALL o AML. Nota: Se permite el historial previo de mielopoyesis anormal transitoria, pero no es suficiente para la elegibilidad.
  • Se excluyen las pacientes de las que se sabe que están embarazadas. Nota: No se requiere una prueba de embarazo para pacientes mujeres en edad fértil. El estado de embarazo se puede establecer mediante la historia clínica.
  • Se excluyen pacientes con antecedentes de Trasplante de Células Progenitoras Hematopoyéticas (TPH).

Nota: Los pacientes con terapia previa de células T receptoras de antígenos quiméricos (células T CAR) y otras terapias celulares contra el cáncer pueden participar, siempre que se cumplan todos los demás criterios de elegibilidad.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Solo caso
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Observación (colección de biosespecímenes, evaluación clínica)
Los pacientes se someten a un hisopo de saliva/bucal opcional en la Parte 1 y la evaluación clínica en la Parte 2 del estudio. Los pacientes con DS-ALL pueden someterse a una recolección de muestras de sangre y una evaluación neurocognitiva en la Parte 3 del estudio.
Otro: Administración del Cuestionario
Estudios complementarios
Otro: Administración de encuestas
Estudios complementarios
Procedimiento: Colección de muestras biológicas
Los pacientes se someten a la recolección de muestras de saliva/bucales y de sangre
Otros nombres:
  • Recolección de muestras biológicas
  • Muestra biológica recolectada
  • Coleccion de especimenes
Otro: Evaluación clinica
Someterse a una evaluación clínica
Otros nombres:
  • Evaluación Clínica
Otro: Evaluación neurocognitiva
Someterse a una evaluación neurocognitiva

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Prevalencia, tipo y gravedad de las condiciones de salud crónica (CHC)
Periodo de tiempo: Hasta el estudio de la finalización
Las estadísticas resumidas se utilizarán para caracterizar las poblaciones de estudio sobre los resultados de CHC. Los datos cuantitativos (número de comorbilidades) se resumirán utilizando estadísticas descriptivas y técnicas correlacionales. Utilizará la regresión logística agrupada para estimar la respuesta general, el intervalo de confianza (IC) del 95% y los valores P para la asociación del diagnóstico de leucemia aguda (AL) con CHC verificado de registros médicos, agnóstico de tiempo a CHC. Utilizará modelos COX estratificados para refinar asociaciones de diagnóstico de AL con CHC basado en el tiempo hasta la incidencia de CHC. Dentro de cada intervalo de edad, estimará la relación de peligro, el IC del 95% y los valores p para informar los efectos dependientes del tiempo del diagnóstico de AL en CHC.
Hasta el estudio de la finalización

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Resultados clínicos posteriores al tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios
Se utilizarán estadísticas resumidas para caracterizar la población del estudio sobre los resultados clínicos, por subtipo de AL y, para cada prueba, la proporción de pruebas normales, anormales y faltantes.
Hasta la finalización de los estudios
Prevalencia y gravedad de los resultados neuropsicológicos (NP) de los padres-representantes
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios
Los resultados de NP (medidos tanto por el representante de los padres como por la evaluación directa) se informarán mediante puntajes brutos y normalizados, y los datos cuantitativos se resumirán utilizando estadísticas descriptivas y técnicas correlacionales. La puntuación media de cada prueba se comparará entre las cohortes mediante una prueba t de Student (nivel de significación bilateral de 0,05 e igual varianza).
Hasta la finalización de los estudios
Calidad de vida relacionada con la salud (CVRS)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios
La CVRS se evaluará mediante el Inventario de Calidad de Vida Pediátrica. Se les pedirá a los padres que escalen 23 ítems que comprenden cuatro dimensiones (Funcionamiento físico, emocional, social y escolar) en una escala de Likert no ponderada de 5 puntos. Utilizará una prueba t (o la prueba de suma de rangos de Wilcoxon, si corresponde) para comparar la puntuación media (o mediana) de la CVRS.
Hasta la finalización de los estudios
Determinantes de riesgo clínico de CHC, NP y resultados clínicos
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios
Utilizará la regresión de Cox para estimar el cociente de riesgos instantáneos y el IC del 95 % para (1) el número, la gravedad y el tipo de CHC, y (2) los déficits de NP dicotomizados como deterioro clínicamente significativo sí/no (=< 1,5 desviación estándar fuera de la media para la muestra normativa por edad) de acuerdo con la edad en el momento del diagnóstico, los años sin tratamiento, el sexo, la raza/etnicidad, el diagnóstico y las exposiciones al tratamiento.
Hasta la finalización de los estudios
Cohorte bien comentada de supervivientes del estudio de fenotipado de leucemia aguda del síndrome de Down (DS-PALS) y biobanco asociado
Periodo de tiempo: Hasta finalizar el estudio
La cantidad de pacientes que aceptan estar en la parte del Biobanco del estudio y tienen tejido tumoral sobrante y algo de sangre, médula ósea u otro tejido normal guardados para futuras investigaciones.
Hasta finalizar el estudio

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Defectos congénitos estructurales y asociaciones genéticas con etiología que se extiende a CHC para la leucemia linfoblástica aguda del síndrome de Down (DS-ALL)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios
Determinará la asociación entre los defectos congénitos estructurales y el número, la categoría del sistema de órganos y la gravedad de la CHC en los sobrevivientes de DS-PALS. Utilizará la regresión de Cox para estimar la razón de riesgo y el IC del 95 % para el número, la gravedad y el tipo de CHC por número de defectos de nacimiento. Explorará el papel de las variantes de susceptibilidad de DS-ALL identificadas en nuestra evaluación de todo el genoma sobre CHC asociado con DS en sobrevivientes. Utilizará la regresión de Cox para estimar la asociación entre cuatro loci de susceptibilidad de DS-ALL (rs58923657 cerca de IKZF1, rs3731249 en CDKN2A, rs7090445 en ARID5B y rs3781093 en GATA3) y CHC.
Hasta la finalización de los estudios
Longitud de los telómeros (TL) determinada por la puntuación de riesgo poligénico y la hibridación in situ con fluorescencia de flujo de los telómeros (FISH) en asociación con los resultados de la evaluación NP en persona para DS-ALL
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios
Determinará la TL estimada genéticamente. Utilizará un modelo de riesgo proporcional multivariable de Cox para estimar la razón de riesgo, IC del 95 % para la asociación entre cada una de las nueve variantes y el riesgo de déficit de NP = <1 desviación estándar por debajo de la media, y considerará la puntuación de riesgo ponderada y no ponderada del número de alelos de riesgo presentes y estimaciones beta publicadas previamente. Para los análisis de flujo-FISH, TL =< 1er percentil se considera 'muy corto', como se definió anteriormente. Determinará las respuestas objetivas para los déficits de NP =< 1,5 desviación estándar por debajo de la media para una muestra normativa de edad en sujetos con TL > o =< 1er percentil, ajustado por covariables relevantes y factores de tratamiento. Informará IC del 95 %, valores de p usando una prueba de Chi cuadrado (valor de p de dos colas de 0,05 estadísticamente significativo).
Hasta la finalización de los estudios

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Children's Oncology Group

Colaboradores

National Cancer Institute (NCI)

Investigadores

  • Investigador principal: Maria M Gramatges, Children's Oncology Group

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de noviembre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

30 de junio de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

30 de junio de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de enero de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de enero de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

27 de enero de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de agosto de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALTE22C1 (Otro identificador: CTEP)
  • UG1CA189955 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • NCI-2022-09410 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • COG-ALTE22C1 (Otro identificador: DCP)
  • R01CA263000 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir